Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af ARO-ATXN2-injektion hos voksne med spinocerebellar ataksi type 2

25. juni 2026 opdateret af: Arrowhead Pharmaceuticals

Et fase 1 placebo-kontrolleret dosiseskaleringsstudie for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetik og farmakodynamikken af ​​ARO-ATXN2 hos voksne forsøgspersoner med spinocerebellar ataksi type 2

Voksne deltagere med spinocerebellar ataksi type 2 (SCA2), som bærer ≥33 cytosin-, adenin-, guanin-(CAG)-gentagelser i ATXN2-genet, og som har opfyldt alle protokolkriterier, vil blive randomiseret til at modtage en enkelt dosis ARO-ATXN2 eller placebo og evalueres for sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetiske (PK) og farmakodynamiske (PD) parametre.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

39

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2170
        • Research Site 8
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Research Site 7
  • Canada
      • Edmonton, Canada, 8440
        • Research Site 9
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 0C1
        • Research Site 2
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Research Site 1
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75651
        • Research Site 15
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
        • Research Site 16
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 0622
        • Research Site 4
      • Christchurch, New Zealand, 8011
        • Research Site 3
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Research Site 10
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Research Site 11
      • Seville, Spanien, 41013
        • Research Site 12
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 833401
        • Research Site 5
      • Taipei, Taiwan, 112201
        • Research Site 6
  • Tyskland
    • Baden-Wurttemberg
      • Tübingen, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 72026
        • Research Site 13
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 89081
        • Research Site 14

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Ikke-gravid, ikke-ammende
  • Diagnose af symptomatisk SCA2 og ≥33 CAG-gentagelser i ATXN2-genet baseret på kildeverificerbare lægejournaler eller genetisk test ved screening
  • Skala for vurdering og vurdering af ataksi (SARA) score ≤14
  • Koagulationsparametre inden for normalområdet ved screening
  • Forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge højeffektiv prævention ud over et kondom under undersøgelsen og i mindst 90 dage efter afslutningen af ​​undersøgelsen eller sidste dosis af undersøgelseslægemidlet, alt efter hvad der er senere. Forsøgspersoner må ikke donere sæd eller æg under undersøgelsen og i mindst 90 dage efter afslutningen af ​​undersøgelsen eller sidste dosis af undersøgelseslægemidlet, alt efter hvad der er senere

Ekskluderingskriterier:

  • Ukontrolleret hypertension (blodtryk >160/100 mmHg)
  • Historie om at have modtaget stamcelleterapi
  • Klinisk signifikant hjerte-, lever- eller nyresygdom
  • Human immundefekt virus (HIV) infektion (seropositiv ved screening)
  • Seropositiv for hepatitis B (HBV) eller hepatitis C (HCV) ved screening
  • Intellektuel handicap eller signifikant adfærdsmæssig neuropsykiatrisk manifestation
  • Eventuelle kontraindikationer til lumbalpunktur
  • Tilstedeværelse af en implanteret shunt til dræning af CSF eller et implanteret centralnervesystem (CNS) kateter

Bemærk: Yderligere inklusions-/eksklusionskriterier kan gælde pr. protokol.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
(0,9 % NaCl)
Medicin: Placebo
beregnet volumen til at matche aktiv behandling af IT-administration
Eksperimentel: ARO-ATXN2
ARO-ATXN2 indsprøjtning
Medicin: ARO-ATXN2 indsprøjtning
enkelt dosis ARO-ATXN2 ved intrathekal (IT) administration

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med behandling - Emergent Adverse Events (TEAE'er) over tid
Tidsramme: Gennem afslutning af studiet (EOS), dag 253
Gennem afslutning af studiet (EOS), dag 253

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Farmakokinetik (PK) af ARO-ATXN2: Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Gennem 24 timer efter dosis
Gennem 24 timer efter dosis
PK af ARO-ATXN2: Tid til maksimal observeret plasmakoncentration (Tmax)
Tidsramme: Gennem 24 timer efter dosis
Gennem 24 timer efter dosis
PK for ARO-ATXN2: Areal under plasmakoncentrationen versus tidskurven fra nul til 24 timer (AUC0-24)
Tidsramme: Gennem 24 timer efter dosis
Gennem 24 timer efter dosis
PK af ARO-ATXN2: Areal under plasmakoncentrationen versus tidskurven fra nul til den sidste kvatificerbare plasmakoncentration (AUClast)
Tidsramme: Gennem 24 timer efter dosis
Gennem 24 timer efter dosis
PK af ARO-ATXN2: Areal under plasmakoncentrationen versus tidskurven fra nul til uendelig (AUCinf)
Tidsramme: Gennem 24 timer efter dosis
Gennem 24 timer efter dosis
PK af ARO-ATXN2: Eliminationshalveringstid (t1/2)
Tidsramme: Gennem 24 timer efter dosis
Gennem 24 timer efter dosis
PK af ARO-ATXN2: Tilsyneladende systemisk clearance (CL/F)
Tidsramme: Gennem 24 timer efter dosis
Gennem 24 timer efter dosis
PK af ARO-ATXN2: Genvinding af uændret lægemiddel udskilt i urin (Ae)
Tidsramme: Gennem 24 timer efter dosis
Gennem 24 timer efter dosis
PK af ARO-ATXN2: Renal clearance (CLr)
Tidsramme: Gennem 24 timer efter dosis
Gennem 24 timer efter dosis
Procentdel af administreret lægemiddel genfundet i urin
Tidsramme: Gennem 24 timer efter dosis
Gennem 24 timer efter dosis
Skift fra baseline i total protein i cerebral rygmarvsvæske (CSF) over tid
Tidsramme: Baseline gennem slutningen af ​​studiet (EOS), dag 253
Baseline gennem slutningen af ​​studiet (EOS), dag 253
Skift fra baseline i glukose i CSF over tid
Tidsramme: Baseline gennem slutningen af ​​studiet (EOS), dag 253
Baseline gennem slutningen af ​​studiet (EOS), dag 253
Skift fra baseline i celletælling i CSF over tid
Tidsramme: Baseline gennem slutningen af ​​studiet (EOS), dag 253
Baseline gennem slutningen af ​​studiet (EOS), dag 253

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. december 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. november 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. november 2024

Først opslået (Faktiske)

4. november 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AROATXN2-1001
  • UTN U111-1308 5875 (Anden identifikator: WHO)
  • 2024-514763-25 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner