Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar ARO-ATXN2-injectie bij volwassenen met spinocerebellaire ataxie type 2

25 juni 2026 bijgewerkt door: Arrowhead Pharmaceuticals

Een fase 1 placebogecontroleerde dosisescalatiestudie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van ARO-ATXN2 bij volwassen proefpersonen met spinocerebellaire ataxie type 2 te evalueren

Volwassen deelnemers met spinocerebellaire ataxie type 2 (SCA2) die ≥33 cytosine-, adenine-, guanine- (CAG)-herhalingen in het ATXN2-gen dragen en die aan alle geschiktheidscriteria van het protocol hebben voldaan, worden gerandomiseerd om een ​​enkele dosis ARO-ATXN2 of placebo te ontvangen. en worden geëvalueerd op veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetische (PK) en farmacodynamische (PD) parameters.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

39

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australië, 2170
        • Research Site 8
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3004
        • Research Site 7
  • Canada
      • Edmonton, Canada, 8440
        • Research Site 9
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 0C1
        • Research Site 2
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Research Site 1
  • Duitsland
    • Baden-Wurttemberg
      • Tübingen, Baden-Wurttemberg, Duitsland, 72026
        • Research Site 13
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Duitsland, 89081
        • Research Site 14
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75651
        • Research Site 15
  • Italië
      • Milan, Italië, 20133
        • Research Site 16
  • Nieuw-Zeeland
      • Auckland, Nieuw-Zeeland, 0622
        • Research Site 4
      • Christchurch, Nieuw-Zeeland, 8011
        • Research Site 3
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Research Site 10
      • Barcelona, Spanje, 08036
        • Research Site 11
      • Seville, Spanje, 41013
        • Research Site 12
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 833401
        • Research Site 5
      • Taipei, Taiwan, 112201
        • Research Site 6

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Niet-zwanger, niet-lacterend
  • Diagnose van symptomatische SCA2- en ≥33 CAG-herhalingen in het ATXN2-gen op basis van door de bron verifieerbare medische dossiers of genetische tests bij screening
  • Schaal van beoordeling en beoordeling van ataxie (SARA)-score ≤14
  • Stollingsparameters binnen normaal bereik bij screening
  • Proefpersonen die zwanger kunnen worden, moeten akkoord gaan met het gebruik van zeer effectieve anticonceptie naast een condoom tijdens het onderzoek en gedurende ten minste 90 dagen na het einde van het onderzoek of de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel, afhankelijk van welke datum later valt. Proefpersonen mogen tijdens het onderzoek en gedurende ten minste 90 dagen na het einde van het onderzoek of de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel, afhankelijk van wat later valt, geen sperma of eicellen doneren

Uitsluitingscriteria:

  • Ongecontroleerde hypertensie (bloeddruk >160/100 mmHg)
  • Geschiedenis van het ontvangen van stamceltherapie
  • Klinisch significante hart-, lever- of nierziekte
  • Infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV) (seropositief bij screening)
  • Seropositief voor hepatitis B (HBV) of hepatitis C (HCV) bij screening
  • Intellectuele achterstand of significante gedrags-neuropsychiatrische manifestatie
  • Eventuele contra-indicaties voor een lumbaalpunctie
  • Aanwezigheid van een geïmplanteerde shunt voor drainage van CSF of een geïmplanteerde katheter voor het centrale zenuwstelsel (CZS).

Let op: Per protocol kunnen aanvullende opname-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
(0,9% NaCl)
Geneesmiddel: Placebo
berekend volume dat overeenkomt met actieve behandeling door IT-beheer
Experimenteel: ARO-ATXN2
ARO-ATXN2-injectie
Geneesmiddel: ARO-ATXN2-injectie
enkele dosis ARO-ATXN2 via intrathecale (IT) toediening

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met behandeling - Opkomende bijwerkingen (TEAE's) in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot en met het einde van de studie (EOS), dag 253
Tot en met het einde van de studie (EOS), dag 253

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Farmacokinetiek (PK) van ARO-ATXN2: maximale waargenomen plasmaconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Tot 24 uur na de dosis
Tot 24 uur na de dosis
PK van ARO-ATXN2: tijd tot maximaal waargenomen plasmaconcentratie (Tmax)
Tijdsspanne: Tot 24 uur na de dosis
Tot 24 uur na de dosis
PK van ARO-ATXN2: gebied onder de plasmaconcentratie versus tijdcurve van nul tot 24 uur (AUC0-24)
Tijdsspanne: Tot 24 uur na de dosis
Tot 24 uur na de dosis
PK van ARO-ATXN2: gebied onder de plasmaconcentratie versus tijdcurve van nul tot de laatste kwantificeerbare plasmaconcentratie (AUClast)
Tijdsspanne: Tot 24 uur na de dosis
Tot 24 uur na de dosis
PK van ARO-ATXN2: gebied onder de plasmaconcentratie versus tijdcurve van nul tot oneindig (AUCinf)
Tijdsspanne: Tot 24 uur na de dosis
Tot 24 uur na de dosis
PK van ARO-ATXN2: Eliminatiehalfwaardetijd (t1/2)
Tijdsspanne: Tot 24 uur na de dosis
Tot 24 uur na de dosis
PK van ARO-ATXN2: Schijnbare systemische klaring (CL/F)
Tijdsspanne: Tot 24 uur na de dosis
Tot 24 uur na de dosis
PK van ARO-ATXN2: Terugwinning van onveranderd geneesmiddel uitgescheiden in de urine (Ae)
Tijdsspanne: Tot 24 uur na de dosis
Tot 24 uur na de dosis
PK van ARO-ATXN2: nierklaring (CLr)
Tijdsspanne: Tot 24 uur na de dosis
Tot 24 uur na de dosis
Percentage toegediend geneesmiddel teruggevonden in de urine
Tijdsspanne: Tot 24 uur na de dosis
Tot 24 uur na de dosis
Verander van de basislijn in totaal eiwit in cerebrale spinale vloeistof (CSF) in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Baseline tot uiteinde van de studie (EOS), dag 253
Baseline tot uiteinde van de studie (EOS), dag 253
Verander van de basislijn bij glucose in CSF in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Baseline tot uiteinde van de studie (EOS), dag 253
Baseline tot uiteinde van de studie (EOS), dag 253
Verander van de basislijn in celtelling in CSF in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Baseline tot uiteinde van de studie (EOS), dag 253
Baseline tot uiteinde van de studie (EOS), dag 253

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 december 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 november 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 november 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 november 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AROATXN2-1001
  • UTN U111-1308 5875 (Andere identificatie: WHO)
  • 2024-514763-25 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren