Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av ARO-ATXN2-injeksjon hos voksne med spinocerebellar ataksi type 2

25. juni 2026 oppdatert av: Arrowhead Pharmaceuticals

En fase 1 placebokontrollert doseeskalerende studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til ARO-ATXN2 hos voksne personer med spinocerebellar ataksi type 2

Voksne deltakere med spinocerebellar ataksi type 2 (SCA2) som bærer ≥33 cytosin-, adenin-, guanin- (CAG)-repetisjoner i ATXN2-genet, og som har oppfylt alle kvalifikasjonskriterier for protokollen, vil bli randomisert til å motta en enkeltdose ARO-ATXN2 eller placebo og bli evaluert for sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetiske (PK) og farmakodynamiske (PD) parametere.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

39

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2170
        • Research Site 8
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Research Site 7
  • Canada
      • Edmonton, Canada, 8440
        • Research Site 9
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 0C1
        • Research Site 2
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Research Site 1
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75651
        • Research Site 15
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Research Site 16
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 0622
        • Research Site 4
      • Christchurch, New Zealand, 8011
        • Research Site 3
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Research Site 10
      • Barcelona, Spania, 08036
        • Research Site 11
      • Seville, Spania, 41013
        • Research Site 12
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 833401
        • Research Site 5
      • Taipei, Taiwan, 112201
        • Research Site 6
  • Tyskland
    • Baden-Wurttemberg
      • Tübingen, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 72026
        • Research Site 13
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 89081
        • Research Site 14

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Ikke-gravid, ikke-ammende
  • Diagnose av symptomatisk SCA2 og ≥33 CAG-repetisjoner i ATXN2-genet basert på kildeverifiserbare medisinske journaler eller genetisk testing ved screening
  • Skala for vurdering og vurdering av ataksi (SARA)-score ≤14
  • Koagulasjonsparametere innenfor normale områder ved screening
  • Fertile personer må godta å bruke svært effektiv prevensjon i tillegg til kondom under studien og i minst 90 dager etter slutten av studien eller siste dose av studiemedikamentet, avhengig av hva som er senere. Forsøkspersoner må ikke donere sæd eller egg under studien og i minst 90 dager etter slutten av studien eller siste dose av studiemedikamentet, avhengig av hva som er senere

Ekskluderingskriterier:

  • Ukontrollert hypertensjon (blodtrykk >160/100 mmHg)
  • Historie om å ha mottatt stamcelleterapi
  • Klinisk signifikant hjerte-, lever- eller nyresykdom
  • Humant immunsviktvirus (HIV) infeksjon (seropositiv ved screening)
  • Seropositiv for hepatitt B (HBV) eller hepatitt C (HCV) ved screening
  • Intellektuell funksjonshemming eller betydelig atferdsmessig nevropsykiatrisk manifestasjon
  • Eventuelle kontraindikasjoner for lumbalpunksjon
  • Tilstedeværelse av en implantert shunt for drenering av CSF eller et implantert sentralnervesystem (CNS) kateter

Merk: Ytterligere inkluderings-/ekskluderingskriterier kan gjelde per protokoll.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
(0,9 % NaCl)
Legemiddel: Placebo
beregnet volum for å matche aktiv behandling av IT-administrasjon
Eksperimentell: ARO-ATXN2
ARO-ATXN2 Injeksjon
Legemiddel: ARO-ATXN2 Injeksjon
enkeltdose av ARO-ATXN2 ved intratekal (IT) administrering

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere med behandling - Emergent Adverse Events (TEAEs) over tid
Tidsramme: Gjennom studieslutt (EOS), dag 253
Gjennom studieslutt (EOS), dag 253

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Farmakokinetikk (PK) til ARO-ATXN2: Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Gjennom 24 timer etter dosering
Gjennom 24 timer etter dosering
PK av ARO-ATXN2: Tid til maksimal observert plasmakonsentrasjon (Tmax)
Tidsramme: Gjennom 24 timer etter dosering
Gjennom 24 timer etter dosering
PK av ARO-ATXN2: Areal under plasmakonsentrasjon versus tid-kurve fra null til 24 timer (AUC0-24)
Tidsramme: Gjennom 24 timer etter dosering
Gjennom 24 timer etter dosering
PK av ARO-ATXN2: Areal under plasmakonsentrasjonen versus tidskurven fra null til siste kvatifiserbare plasmakonsentrasjon (AUClast)
Tidsramme: Gjennom 24 timer etter dosering
Gjennom 24 timer etter dosering
PK av ARO-ATXN2: Areal under plasmakonsentrasjonen versus tidskurven fra null til uendelig (AUCinf)
Tidsramme: Gjennom 24 timer etter dosering
Gjennom 24 timer etter dosering
PK av ARO-ATXN2: Eliminasjonshalveringstid (t1/2)
Tidsramme: Gjennom 24 timer etter dosering
Gjennom 24 timer etter dosering
PK for ARO-ATXN2: Tilsynelatende systemisk clearance (CL/F)
Tidsramme: Gjennom 24 timer etter dosering
Gjennom 24 timer etter dosering
PK av ARO-ATXN2: Gjenvinning av uendret legemiddel utskilt i urin (Ae)
Tidsramme: Gjennom 24 timer etter dosering
Gjennom 24 timer etter dosering
PK av ARO-ATXN2: Renal clearance (CLr)
Tidsramme: Gjennom 24 timer etter dosering
Gjennom 24 timer etter dosering
Prosentandel av administrert legemiddel gjenvunnet i urin
Tidsramme: Gjennom 24 timer etter dosering
Gjennom 24 timer etter dosering
Endring fra baseline i total protein i cerebral ryggvæske (CSF) over tid
Tidsramme: Baseline gjennom slutten av studien (EOS), dag 253
Baseline gjennom slutten av studien (EOS), dag 253
Endre fra baseline i glukose i CSF over tid
Tidsramme: Baseline gjennom slutten av studien (EOS), dag 253
Baseline gjennom slutten av studien (EOS), dag 253
Endring fra baseline i celletall i CSF over tid
Tidsramme: Baseline gjennom slutten av studien (EOS), dag 253
Baseline gjennom slutten av studien (EOS), dag 253

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. desember 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. november 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. november 2024

Først lagt ut (Faktiske)

4. november 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AROATXN2-1001
  • UTN U111-1308 5875 (Annen identifikator: WHO)
  • 2024-514763-25 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere