骨髄線維症に対するハプロ HSCT (HHM)
2026年9月10日 更新者：Sun Yuqian、Peking University People's Hospital
骨髄線維症治療のためのハプロ同一造血幹細胞移植：前向きの単一施設研究
骨髄線維症 (MF) は、骨髄不全を引き起こす骨髄増殖性腫瘍であり、生存期間中央値は約 6 年です。
JAK2阻害剤は症状を改善しますが、MFは治癒しません。
同種幹細胞移植（allo-HSCT）が唯一の治療法である可能性があるが、ドナーの利用可能性が限られているためアクセスが制限されている。
ハプロ同一移植は有望であるが、MF では研究が不十分である。
この研究は、MF の結果を改善するための前向き試験でその有効性を検証します。
調査の概要
詳細な説明
骨髄線維症（MF）は、造血幹細胞のクローン性増殖、骨髄間質細胞の反応性過形成、二次的な炎症と線維化を特徴とする骨髄増殖性腫瘍であり、進行性の骨髄不全と急性骨髄性白血病転換の高いリスクを引き起こします。生存期間は約6年。
ルキソリチニブのような JAK2 阻害剤は、MF 患者の症状と生存率を改善することが承認されていますが、治療法はありません。
同種幹細胞移植（allo-HSCT）は依然として唯一の治療法であるが、適合する兄弟や血縁関係のないドナーの利用が限られているため、患者がこの治療を受けられないことが多い。
ハプロ同一幹細胞移植は白血病では良好な有効性を示しているが、MFでは移植不全、合併症、移植関連死亡率の高さへの懸念からあまり研究されていない。
私たちのチームは、MFの治療に成熟したハプロ同一移植プロトコルを適用しており、予備観察で有望な結果が示されています。
この研究は、前向き臨床試験を通じてこのプロトコルの有効性をさらに検証し、MFにおけるHSCTに対する効果的なアプローチを確立し、全体的な移植結果を改善することを目的としています。
研究の種類
介入
入学 (推定)
39
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Sun Yuqian
- 電話番号：861088326666
- メール：sunyuqian83@hotmail.com
研究場所
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Beijing、中国
- 募集
- Peking University People's Hospital
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コンタクト：
- Yuqian Sun, MD
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
調査対象母集団
北京大学人民病院血液科に入院した、ハプロ同一造血幹細胞移植を目的とした骨髄線維症患者。
説明
包含基準:
- 原発疾患の種類：骨髄線維症（原発性骨髄線維症および真性赤血球増加症または本態性血小板血症に続発する骨髄線維症を含む）。
除外基準:
- ａ．活動性感染症 b． 他の疾患に続発する骨髄線維症（例えば、MDS） ｃ．重大な臓器機能障害：肝障害（Tbil≧2ULN）または腎不全（Cr≧1.5ULN）または心臓障害（症候性心不全またはEF％＜50％） ｄ． パフォーマンス状態が非常に悪い（ECOG スコア > 2） e． 推定生存期間 < 30 日 f． 患者または家族が協力できない g． 協議の結果、不適当と判断
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ハプロSCTグループ
このグループの患者は、骨髄線維症の治療のためにハプロ同一の造血幹細胞移植を受けます。
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これは、骨髄線維症の治療のためにすべての患者がハプロ同一の造血幹細胞移植を受ける単群研究です。 移植前評価: 評価には、原疾患の状態、ドナー特異的抗体 (DSA)、臓器機能 (心臓、肝臓、肺、腎臓、神経系の評価)、および脾臓のサイズが含まれます。 移植プロトコル: コンディショニング療法: Dac/TT/Bu/インフルエンザ/ATG レジメン: デシタビン 100 mg/m²、-12 日目。 チオテパ (TT) 5 mg/kg/日、-11 日目と -10 日目。 ブスルファン 0.8 mg/kg 体重、6 時間ごと、-8 ～ -6 日目。 フルダラビン 30 mg/m²、1 日 1 回、-6 ～ -2 日目。 抗胸腺細胞グロブリン (ATG) 2.5 mg/kg 体重、1 日 1 回、-5 ～ -2 日目。 移植ドナー: ハプロ同一のドナー。 GVHD (移植片対宿主病) 予防レジメン: GVHD 予防のためのシクロスポリン、ミコフェノール酸モフェチル、および短期メトトレキサート。 移植片: ターゲット MNC (単核細胞): 6-8 × 10⁸/kg。 対象CD34+幹細胞：5×10⁶/kg |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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60日目の良好な移植片機能の累積発生率
時間枠：移植後60日での評価
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競合リスクモデルを使用して、輸血および顆粒球成長因子サポートとは無関係に、造血幹細胞移植後の60日目に好中球生着と血小板生着の両方を達成する累積発生率。
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移植後60日での評価
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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移植関連死亡率
時間枠：登録時のベースライン評価から治療後 36 か月のフォローアップ評価まで。
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TRM は、病気の再発以外の移植関連の原因による死亡と定義されます。
移植関連死亡率は、競合リスクモデルを使用して計算されます。
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登録時のベースライン評価から治療後 36 か月のフォローアップ評価まで。
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全生存期間
時間枠：登録時のベースライン評価から治療後 36 か月のフォローアップ評価まで。
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骨髄線維症患者における造血幹細胞移植から何らかの原因で死亡するまでの時間。
全生存期間は、Kaplan-Meier 法を使用して計算されます。
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登録時のベースライン評価から治療後 36 か月のフォローアップ評価まで。
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再発の累積発生率
時間枠：登録時のベースライン評価から治療後 36 か月のフォローアップ評価まで。
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再発は疾患の再発として定義されました。 再発の基準には次のようなものがあります。
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登録時のベースライン評価から治療後 36 か月のフォローアップ評価まで。
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GVHDの発生率
時間枠：登録時のベースライン評価から治療後 36 か月のフォローアップ評価まで。
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発生率とは、一定期間内に新たな GVHD 症例が発生する割合を指します。
急性 GVHD はアロ HCT 後 100 日以前の症状発現として分類され、慢性 GVHD はアロ HCT 後 100 日を超える症状発現として分類されました。
各臓器（皮膚、肝臓、消化管）は、マウントシナイ急性 GVHD 国際コンソーシアム（MAGIC）のスキーマに基づいた修正基準に従って、急性 (a) GVHD のステージ 1 ～ 4 に分類され、患者には急性のグレードも割り当てられました。全体的な重症度に基づく GVHD (I ～ IV)。
慢性 (c) GVHD は、国立衛生研究所 (NIH) の慢性移植片対宿主病コンセンサス基準に従って等級付けされました。
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登録時のベースライン評価から治療後 36 か月のフォローアップ評価まで。
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無病生存期間
時間枠：登録時のベースライン評価から治療後 36 か月のフォローアップ評価まで。
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骨髄線維症患者における造血幹細胞移植から、何らかの原因による病気の再発、進行、または死亡が最初に発生するまでの時間。
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登録時のベースライン評価から治療後 36 か月のフォローアップ評価まで。
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好中球の生着
時間枠：登録時のベースライン評価から治療後 60 日のフォローアップ評価まで。
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好中球生着までの時間は、ANC > 0.5 × 109/L の連続 3 日間の最初の日として定義されました。
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登録時のベースライン評価から治療後 60 日のフォローアップ評価まで。
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血小板生着
時間枠：登録時のベースライン評価から治療後 60 日のフォローアップ評価まで。
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血小板生着までの時間は、輸血支援なしで血小板数が 20 × 109/L を超える連続 7 日間の最初の日として定義されました。
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登録時のベースライン評価から治療後 60 日のフォローアップ評価まで。
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移植失敗
時間枠：登録時のベースライン評価から治療後 28 日のフォローアップ評価まで。
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一次 GF は、幹細胞注入後 28 日目までの ANC<0.5×109/l、Hb <80 g/L、血小板 <20×109/L によって定義されます。二次 GF は現在、EBMT 基準により、 ANC<0.5×109/L
最初の生着後に起こり、再発、感染、薬物毒性とは無関係です。
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登録時のベースライン評価から治療後 28 日のフォローアップ評価まで。
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コンディショニングの毒性
時間枠：登録時のベースライン評価から治療後 30 日のフォローアップ評価まで。
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造血幹細胞移植（HSCT）後 30 日以内の条件付けの毒性は、有害事象共通用語基準（CTCAE）に従って等級付けできます。
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登録時のベースライン評価から治療後 30 日のフォローアップ評価まで。
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骨線維症の程度
時間枠：登録時のベースライン評価から治療後 12 か月のフォローアップ評価まで。
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病理組織学的検査によって評価された骨髄線維症の程度。造血幹細胞移植後の骨髄線維症患者における骨髄線維症の等級付けに関する欧州コンセンサスに従って分類されます。
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登録時のベースライン評価から治療後 12 か月のフォローアップ評価まで。
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脾臓の反応
時間枠：登録時のベースライン評価から治療後 12 か月のフォローアップ評価まで。
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造血幹細胞移植後の脾臓サイズの変化は、通常、画像処理 (超音波、CT スキャンなど) によって測定され、IWG-MRT および ELN の応答基準に従って完全応答、部分応答、または無応答に分類されます。
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登録時のベースライン評価から治療後 12 か月のフォローアップ評価まで。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Polverelli N, Hernandez-Boluda JC, Czerw T, Barbui T, D'Adda M, Deeg HJ, Ditschkowski M, Harrison C, Kroger NM, Mesa R, Passamonti F, Palandri F, Pemmaraju N, Popat U, Rondelli D, Vannucchi AM, Verstovsek S, Robin M, Colecchia A, Grazioli L, Damiani E, Russo D, Brady J, Patch D, Blamek S, Damaj GL, Hayden P, McLornan DP, Yakoub-Agha I. Splenomegaly in patients with primary or secondary myelofibrosis who are candidates for allogeneic hematopoietic cell transplantation: a Position Paper on behalf of the Chronic Malignancies Working Party of the EBMT. Lancet Haematol. 2023 Jan;10(1):e59-e70. doi: 10.1016/S2352-3026(22)00330-1. Epub 2022 Dec 6.
- Cervantes F, Dupriez B, Passamonti F, Vannucchi AM, Morra E, Reilly JT, Demory JL, Rumi E, Guglielmelli P, Roncoroni E, Tefferi A, Pereira A. Improving survival trends in primary myelofibrosis: an international study. J Clin Oncol. 2012 Aug 20;30(24):2981-7. doi: 10.1200/JCO.2012.42.0240. Epub 2012 Jul 23.
- Gangat N, Tefferi A. Myelofibrosis biology and contemporary management. Br J Haematol. 2020 Oct;191(2):152-170. doi: 10.1111/bjh.16576. Epub 2020 Mar 20.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年1月1日
一次修了 (推定)
2027年12月31日
研究の完了 (推定)
2027年12月31日
試験登録日
最初に提出
2024年11月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年11月3日
最初の投稿 (実際)
2024年11月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月10日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
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