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골수 섬유증에 대한 Haplo-HSCT (HHM)

2026년 9월 10일 업데이트: Sun Yuqian, Peking University People's Hospital

골수 섬유증 치료를 위한 반동일성 조혈 줄기 세포 이식: 전향적, 단일 센터 연구

골수 섬유증(MF)은 골수 부전을 유발하는 골수 증식성 신생물이며 평균 생존 기간은 약 6년입니다. JAK2 억제제는 증상을 개선하지만 MF를 치료하지는 않습니다. 동종이계 줄기세포 이식(allo-HSCT)이 유일한 잠재적 치료법이지만, 제한된 기증자 가용성으로 인해 접근이 제한됩니다. 반일치 이식은 가능성을 보여주지만 MF에서는 연구가 부족합니다. 이 연구는 MF 결과를 개선하기 위한 전향적 시험에서 그 효과를 검증할 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

골수섬유화증(MF)은 조혈줄기세포의 클론성 증식, 골수 간질세포의 반응성 증식, 이차 염증 및 섬유증을 특징으로 하는 골수 증식성 신생물로, 진행성 골수 부전과 급성 골수성 백혈병 전환 위험이 높습니다. 약 6년의 생존. 룩소리티닙과 같은 JAK2 억제제는 골수섬유화증 환자의 증상과 생존율을 개선하는 것으로 승인되었지만 치료법은 제공하지 않습니다. 동종이형 줄기세포 이식(allo-HSCT)은 유일한 잠재적 치료법으로 남아 있지만 일치하는 형제자매 및 관련 없는 기증자의 이용 가능성이 제한되어 환자가 이 치료를 받지 못하는 경우가 많습니다. 반일치 줄기세포 이식은 백혈병에서 좋은 효능을 보였지만 골수섬유화증(MF)에서는 덜 연구되었는데, 아마도 이식 실패, 합병증 및 높은 이식 관련 사망률에 대한 우려 때문일 것입니다. 우리 팀은 MF 치료를 위해 성숙한 반일치 이식 프로토콜을 적용했으며, 이는 예비 관찰에서 유망한 결과를 보여주었습니다. 이 연구는 전향적 임상 시험을 통해 이 프로토콜의 효과를 더욱 검증하고 잠재적으로 골수섬유화증(MF)의 HSCT에 대한 효과적인 접근 방식을 확립하고 전반적인 이식 결과를 개선하는 것을 목표로 합니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

39

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 중국
      • Beijing, 중국
        • 모병
        • Peking University People's Hospital
        • 연락하다:
          • Yuqian Sun, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 인구

북경대학교 인민병원 혈액학과에 입원한 반동일성 조혈모세포 이식을 목적으로 하는 골수 섬유증 환자.

설명

포함 기준:

  • 일차 질병 유형: 골수섬유증(원발성 골수섬유증 및 진성적혈구증가증 또는 본태성 혈소판증가증에 따른 이차적 골수섬유증 포함).

제외 기준:

  • 에이. 활성 감염 b. 다른 질병(예: MDS)으로 인해 발생하는 골수 섬유증 c. 심각한 기관 기능 장애: 간 손상(Tbil ≥ 2 ULN) 또는 신부전(Cr ≥ 1.5 ULN) 또는 심장 손상(증상성 심부전 또는 EF% < 50%) d. 수행능력 상태가 매우 나쁨(ECOG 점수 ​​> 2) e. 예상 생존 시간 < 30일 f. 환자 또는 가족이 협조할 수 없는 경우 g. 논의 후 부적합하다고 판단됨

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Haplo-SCT 그룹
이 그룹의 환자는 골수섬유증 치료를 위해 반동일성 조혈모세포 이식을 받게 됩니다.
절차: 반동일성 조혈모세포 이식

이는 모든 환자가 골수섬유증 치료를 위해 반동일성 조혈모세포 이식을 받는 단일군 연구입니다.

이식 전 평가:

평가에는 원발성 질병 상태, 기증자 특이적 항체(DSA), 장기 기능(심장, 간, 폐, 신장 및 신경계 평가) 및 비장 크기가 포함됩니다.

이식 프로토콜:

컨디셔닝 요법:

Dac/TT/Bu/Flu/ATG 요법:

-12일에 데시타빈 100 mg/m². -11일 및 -10일에 Thiotepa(TT) 5mg/kg/일. Busulfan 0.8 mg/kg 체중, -8~-6일에 6시간마다. 플루다라빈 30 mg/m², 1일 1회, -6~-2일. 항흉선세포 글로불린(ATG) 2.5 mg/kg 체중, 1일 1회, -5~-2일.

이식 기증자: 반동일 기증자. GVHD(이식편대숙주병) 예방 요법: GVHD 예방을 위한 사이클로스포린, 마이코페놀레이트 모페틸 및 단기 메토트렉세이트.

부정 이득:

표적 MNC(단핵 세포): 6-8 × 10⁸/kg. 표적 CD34+ 줄기세포: 5 × 10⁶/kg

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
60 일에 좋은 이식 기능의 누적 발생률
기간: 이식 후 60 일에 평가
경쟁 위험 모델을 사용하여 수혈 및 과립구 성장 인자 지원과 무관 한 조혈 줄기 세포 이식 후 60 일에 호중구 생착 및 혈소판 생착을 달성 한 누적 발생률.
이식 후 60 일에 평가

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이식 관련 사망률
기간: 등록 시 기본 평가부터 치료 후 36개월의 추적 평가까지.
TRM은 질병 재발 이외의 이식 관련 원인으로 인한 사망으로 정의됩니다. 이식 관련 사망률은 경쟁 위험 모델을 사용하여 계산됩니다.
등록 시 기본 평가부터 치료 후 36개월의 추적 평가까지.
전체 생존
기간: 등록 시 기본 평가부터 치료 후 36개월의 추적 평가까지.
골수 섬유증 환자의 조혈모세포 이식부터 모든 원인에 의한 사망까지의 시간. 전체 생존율은 Kaplan-Meier 방법을 사용하여 계산됩니다.
등록 시 기본 평가부터 치료 후 36개월의 추적 평가까지.
누적 재발 발생률
기간: 등록 시 기본 평가부터 치료 후 36개월의 추적 평가까지.

재발은 질병 재발로 정의되었습니다. 재발 기준은 다음과 같습니다.

  1. 연령에 따른 세포질 증가 및 비정상적인 M:E 비율.
  2. MF의 전형적인 거핵세포 이상(다형성, 과다염색성, 구름형 핵 및 거핵세포 클러스터).
  3. 레티쿨린/콜라겐 섬유증 등급 증가(이전에 형성된 새로운 뼈는 일반적으로 흡수/분해되는 데 오랜 시간이 걸리므로 밀도가 상당히 높지 않은 한 이식 후 등급을 매기는 데 사용해서는 안 된다는 점을 염두에 두어야 함) 이식 전 생검보다 새로운 골 침착이 지속되고 있다는 적극적인 증거가 있는 경우).
등록 시 기본 평가부터 치료 후 36개월의 추적 평가까지.
GVHD 발생률
기간: 등록 시 기본 평가부터 치료 후 36개월의 추적 평가까지.
발생률은 특정 기간 내에 GVHD의 새로운 사례가 발생하는 비율을 나타냅니다. 급성 GVHD는 alloHCT 후 100일 이전에 증상 발현으로 분류되었으며, 만성 GVHD는 alloHCT 후 100일 이상 증상 발현으로 분류되었습니다. 각 기관(피부, 간 및 장)은 Mount Sinai Acute GVHD International Consortium(MAGIC)의 스키마를 기반으로 수정된 기준에 따라 급성(a) GVHD에 대해 1~4단계로 분류되었으며, 환자에게도 급성 GVHD 등급이 지정되었습니다. 전반적인 심각도를 기준으로 한 GVHD(I~IV). 만성(c) GVHD는 국립 보건원(NIH) 만성 이식편대숙주병 합의 기준에 따라 등급이 매겨졌습니다.
등록 시 기본 평가부터 치료 후 36개월의 추적 평가까지.
질병 없는 생존
기간: 등록 시 기본 평가부터 치료 후 36개월의 추적 평가까지.
골수 섬유증 환자에서 조혈모세포 이식 후 처음으로 질병의 재발, 진행 또는 모든 원인에 의한 사망이 발생할 때까지의 시간입니다.
등록 시 기본 평가부터 치료 후 36개월의 추적 평가까지.
호중구 접목
기간: 등록 시 기본 평가부터 치료 후 60일의 추적 평가까지.
호중구 생착까지의 시간은 ANC > 0.5 × 109/L인 연속 3일 중 첫 번째 날로 정의되었습니다.
등록 시 기본 평가부터 치료 후 60일의 추적 평가까지.
혈소판 이식
기간: 등록 시 기본 평가부터 치료 후 60일의 추적 평가까지.
혈소판 이식까지의 시간은 수혈 지원 없이 혈소판 수가 >20 × 109/L인 연속 7일 중 첫 번째 날로 정의되었습니다.
등록 시 기본 평가부터 치료 후 60일의 추적 평가까지.
이식 실패
기간: 등록 시 기본 평가부터 치료 후 28일의 후속 평가까지.
1차 GF는 줄기세포 주입 후 +28일까지 ANC<0.5×109/l, Hb <80g/L 및 혈소판 <20×109/L로 정의됩니다. 2차 GF는 현재 EBMT 기준에 따라 ANC<0.5×109/L 초기 생착 후에 발생하며 재발, 감염 또는 약물 독성과 관련이 없습니다.
등록 시 기본 평가부터 치료 후 28일의 후속 평가까지.
컨디셔닝의 독성
기간: 등록 시 기본 평가부터 치료 후 30일의 추적 평가까지.

조혈모세포 이식(HSCT) 후 30일 이내에 조절하는 독성은 부작용에 대한 공통 용어 기준(CTCAE)에 따라 등급이 매겨질 수 있습니다.

  1. 1등급: 의학적 개입이 필요하지 않은 약한 독성.
  2. 2등급: 의학적 개입이 필요할 수 있는 중간 정도의 독성.
  3. 3등급: 상당한 의학적 개입, 입원이 필요하거나 지속적인 영향을 초래하는 심각한 독성입니다.
  4. 4등급: 생명을 위협하는 독성, 잠재적으로 집중 치료가 필요할 수 있습니다.
  5. 5등급: 독성 반응으로 인한 사망.
등록 시 기본 평가부터 치료 후 30일의 추적 평가까지.
뼈 섬유증의 등급
기간: 등록 시 기본 평가부터 치료 후 12개월의 추적 평가까지.
조혈모세포 이식 후 골수 섬유증 환자의 골수 섬유증 등급에 관한 유럽 합의에 따라 조직병리학적 검사로 평가한 골수 섬유증의 정도.
등록 시 기본 평가부터 치료 후 12개월의 추적 평가까지.
비장 반응
기간: 등록 시 기본 평가부터 치료 후 12개월의 추적 평가까지.

조혈모세포 이식 후 일반적으로 영상 촬영(예: 초음파, CT 스캔)으로 측정되는 비장 크기의 변화는 IWG-MRT 및 ELN의 반응 기준에 따라 완전 반응, 부분 반응 또는 무반응으로 분류됩니다.

  • 완전 반응(CR): 치료 후 영상 촬영을 통해 더 이상 비장이 만져지거나 측정할 수 없으며 이는 비장비대의 완전한 해소를 나타냅니다.
  • 부분 반응(PR): 비장 크기의 상당한 감소. 일반적으로 비장 부피가 최소 35% 감소하거나 만져지는 비장 크기가 감소하는 것으로 정의됩니다.
  • 무반응(NR): 비장 크기가 감소하지 않거나 비장 크기가 안정적으로 유지되거나 악화됩니다.
  • 진행성 질환(PD): 치료 후 비장의 크기가 증가하여 비장비대의 악화를 나타냅니다.
등록 시 기본 평가부터 치료 후 12개월의 추적 평가까지.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Peking University People's Hospital

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 1월 1일

기본 완료 (추정된)

2027년 12월 31일

연구 완료 (추정된)

2027년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 11월 3일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 11월 3일

처음 게시됨 (실제)

2024년 11월 5일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 9월 14일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 9월 10일

마지막으로 확인됨

2026년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2024PHB400-001
  • Peking University (레지스트리 식별자: Peking University)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

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