部分的リポジストロフィー患者におけるメトレレプチンを評価するための非盲検延長試験
2026年7月15日 更新者：Chiesi Farmaceutici S.p.A.
部分的リポジストロフィー患者における毎日のメトレレプチン皮下治療の長期安全性と有効性を評価するためのAPG-20試験の非盲検延長
この第 3 相試験は、部分リポジストロフィー患者における毎日のメトレレプチン皮下治療の長期安全性と有効性を評価するための APG-20 研究の非盲検拡張です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
24
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Lori Hartnett, PhD
- 電話番号：+3905212791
- メール：clinicaltrials_info@chiesi.com
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- 募集
- University of Alabama
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コンタクト：
- Fernando Ovalle
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主任研究者：
- Fernando Ovalle
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Florida
-
Boca Raton、Florida、アメリカ、33434
- 募集
- Flourish Research
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主任研究者：
- Rasha Youssef
-
コンタクト：
- Rasha Youssef
-
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- 募集
- Massachusetts General Hospital
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コンタクト：
- Lindsay Fourman, MD
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主任研究者：
- Lindsay Fourman, MD
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Michigan
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Ann Arbour、Michigan、アメリカ、48109
- 募集
- University of Michigan
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主任研究者：
- Elif Oral, MD
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コンタクト：
- Elif Oral, MD
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- 募集
- Children's Hospital of Philadelphia
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主任研究者：
- Vaneeta Bamba, MD
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コンタクト：
- Vaneeta Bamba, MD
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- 募集
- UT Southwestern Medical Center
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主任研究者：
- Abhimanyu Garg, MD
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コンタクト：
- Abhimanyu Garg, MD
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- 募集
- The Medical College of Wisconsin
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コンタクト：
- Bradley Javorsky, MD
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主任研究者：
- Bradley Javorsky, MD
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 年齢 インフォームドコンセントフォーム (ICF) に署名した時点で 13 歳以上。
- 被験者は親研究 APG-20 を完了しており、治験責任医師およびスポンサーの意見として、親研究の 12 か月目の訪問まで研究手順に準拠していなければなりません。
- 妊娠の可能性のある女性対象の妊娠検査薬（尿または血清）が陰性である場合
- 女性被験者は閉経後（少なくとも1年間の月経停止と定義される）、外科的不妊手術（子宮摘出術、両側卵巣摘出術、または卵管結紮術）であるか、または非常に効果的な避妊方法（そのような方法にはエストロゲンとプロゲストゲンの併用が含まれる）を使用する意思がある必要があります。排卵阻害に関連するホルモン避妊薬: 経口/経皮/プロゲストゲンのみ。排卵阻害に関連するホルモン避妊：経口/注射/子宮内器具[IUD]/子宮内ホルモン放出システム[IUS]/両側卵管閉塞/精管切除されたパートナー/性的禁欲）（研究期間中）研究治療の最後の投与後4週間まで、ICFに署名してください）。 ホルモン避妊単独（経口、注射、経皮、移植を含む）は受け入れられません。追加のバリア方法を使用する必要があります。 治験責任医師の裁量により、膣内ホルモン避妊薬または IUS 単独の使用が許可されます。 経口避妊薬を服用している被験者は投薬を中止する必要はありません。 被験者は、研究期間中に研究治療を受けている間、経口避妊薬を開始することは許可されません。
- 男性被験者は、研究期間中（ICFに署名した時から）、研究治療の最後の投与後4週間まで、外科的に不妊であるか、許容される避妊方法を使用する意思がある必要があります。 許容される避妊方法は、コンドームなどのバリア法、セックスを抑制すること、または包含基準 #4 に従って女性被験者に対して承認された避妊方法を使用するパートナーです。
- 血液/卵子/精子の提供者である被験者は、研究期間中および研究治療の最後の投与後4週間は献血を中止する意思がある必要があります。
- 研究固有の手順の前に、インフォームドコンセント/同意を提供する意思のある被験者。 未成年の場合、被験者には、ICF および/または児童同意書 (該当する場合) を読み、理解し、署名し、治験責任医師とコミュニケーションをとり、治験実施計画書の要件を理解して遵守できる親または法定後見人がいます。 青少年の対象者は、児童同意書も読んで理解する必要があります。
- 研究者が推奨する食事制限に従う意思のある被験者。
除外基準:
- 親研究APG-20の研究治療に対する重度の過敏症反応。
- ヒト免疫不全ウイルス (HIV) 検査で陽性反応が出たことが知られている、または HIV 関連 LD と診断されたことが知られている。 HIV 検査が必要な国での HIV 検査陽性。
- 免疫力が低下しているか、免疫調節薬を受けている。
- 推定糸球体濾過量 (eGFR) <30 mL/分/1.73m2 18歳以上の被験者については慢性腎臓病疫学共同研究（CKD-EPI）によって計算され、18歳未満の被験者についてはBedside Schwartzによって計算されます。
- 臨床的に重大な血液学的異常（臨床的に重大な白血球減少症、好中球減少症、骨髄異常、白血病またはリンパ腫、または臨床的に重大な病理学的リンパ節腫脹を含むがこれらに限定されない）の診断。
- 進行中/寛解していない悪性腫瘍、または現在積極的な治療を必要としている、または過去1年以内に積極的な治療を必要とした悪性腫瘍（皮膚の基底細胞癌、皮膚の扁平上皮癌、または上皮内癌を除く）上皮内子宮頸がん]、治癒の可能性のある治療を受けた患者）。
- 女性限定：現在妊娠中（妊娠検査薬で陽性が確認された）または授乳中。
- 研究者がこの研究への参加が被験者に重大なリスクをもたらす可能性があると判断した状態。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：メトレレプチン
メトレレプチン [組換えメチオニルヒトレプチン;毎日の注射用の「r-metHuLeptin」は、無菌の白色固体の凍結乾燥ケーキです。
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メトレレプチンは、レプチン欠乏症の合併症を治療するための代替療法として食事療法の補助として適応される組換えヒトレプチン類似体です。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療中に発生する有害事象の発生率と頻度を評価する (安全性と忍容性)
時間枠：登録から治療終了まで（最後の参加者が24か月を完了するまで）
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重篤な有害事象（SAE）、治療関連のTEAE、特別に関心のある有害事象（AESI）、および治験治療の中止/治験からの撤退につながる有害事象を含む、治療中に発現した有害事象（TEAE）の発生率と頻度
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登録から治療終了まで（最後の参加者が24か月を完了するまで）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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家族性部分リポジストロフィー（FPLD）患者における毎日の皮下メトレレプチン治療の長期有効性（HbA1c）を評価すること
時間枠：登録から治療終了まで（最後の参加者が24か月を完了するまで）
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親研究ベースラインで HbA1c ≧ 7% だった参加者の糖化ヘモグロビン (HbA1c)、OLE 中の経時変化
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登録から治療終了まで（最後の参加者が24か月を完了するまで）
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FPLD 患者における毎日の SC メトレレプチン治療の長期有効性 (TG) を評価する
時間枠：登録から治療終了まで（最後の参加者が24か月を完了するまで）
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- 親研究のベースラインでTGが500 mg/dL以上の参加者の空腹時トリグリセリド（TG）、OLE期間中の経時変化
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登録から治療終了まで（最後の参加者が24か月を完了するまで）
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FPLD 患者における毎日の SC メトレレプチン治療の長期有効性 (FBG) を評価する
時間枠：登録から治療終了まで（最後の参加者が24か月を完了するまで）
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登録から治療終了まで（最後の参加者が24か月を完了するまで）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年10月14日
一次修了 (推定)
2028年3月1日
研究の完了 (推定)
2028年12月1日
試験登録日
最初に提出
2024年11月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年11月6日
最初の投稿 (実際)
2024年11月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月15日
最終確認日
2026年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- APG-20-OLE
- APG-20 OLE (その他の識別子：Chiesi Farmaceutici S.p.A.)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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