Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open-label udvidelsesundersøgelse til evaluering af Metreleptin hos patienter med partiel lipodystrofi

15. juli 2026 opdateret af: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

En åben udvidelse af APG-20-undersøgelse til evaluering af den langsigtede sikkerhed og effektivitet af daglig subkutan metreleptinbehandling hos forsøgspersoner med partiel lipodystrofi

Dette fase 3-studie er en Open Label-udvidelse af APG-20-undersøgelsen til evaluering af den langsigtede sikkerhed og effektivitet af daglig subkutan metreleptinbehandling hos forsøgspersoner med partiel lipodystrofi

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

24

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Rekruttering
        • University of Alabama
        • Kontakt:
          • Fernando Ovalle
        • Ledende efterforsker:
          • Fernando Ovalle
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33434
        • Rekruttering
        • Flourish Research
        • Ledende efterforsker:
          • Rasha Youssef
        • Kontakt:
          • Rasha Youssef
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
          • Lindsay Fourman, MD
        • Ledende efterforsker:
          • Lindsay Fourman, MD
    • Michigan
      • Ann Arbour, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan
        • Ledende efterforsker:
          • Elif Oral, MD
        • Kontakt:
          • Elif Oral, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ledende efterforsker:
          • Vaneeta Bamba, MD
        • Kontakt:
          • Vaneeta Bamba, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Rekruttering
        • UT Southwestern Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Abhimanyu Garg, MD
        • Kontakt:
          • Abhimanyu Garg, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Rekruttering
        • The Medical College of Wisconsin
        • Kontakt:
          • Bradley Javorsky, MD
        • Ledende efterforsker:
          • Bradley Javorsky, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder ≥13 år, inklusive, på tidspunktet for underskrivelsen af ​​den informerede samtykkeformular (ICF).
  2. Forsøgspersonerne skal have gennemført forældreundersøgelsen APG-20 og, efter investigatorens og sponsorens mening, have været i overensstemmelse med undersøgelsesprocedurerne gennem forældreundersøgelsesmåned 12 besøg.
  3. Negativ graviditetstest (urin eller serum) for kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder
  4. Kvindelige forsøgspersoner skal være postmenopausale (defineret som ophør af menstruation i mindst 1 år), kirurgisk sterile (hysterektomi, bilateral ooforektomi eller tubal ligering) eller villige til at bruge en yderst effektiv præventionsmetode (sådanne metoder omfatter kombineret [østrogen og gestagen) indeholdende] hormonel prævention forbundet med hæmning af ægløsning: oral/intravaginal; hormonel prævention med kun transdermal/gestagen associeret med hæmning af ægløsning: oral/injicerbar/implanterbar/intrauterin enhed [IUD]/intrauterint hormonfrigørende system [IUS]/bilateral tubal okklusion/vasektomiseret partner/seksuel afholdenhed) i undersøgelsens varighed; (fra de underskriver en ICF, indtil 4 uger efter sidste dosis af undersøgelsesbehandling). Hormonel prævention alene (herunder oral, injicerbar, transdermal og implanterbar) er ikke acceptabel; en yderligere barrieremetode skal anvendes. Intravaginal hormonel prævention eller IUS alene er tilladt efter Investigators skøn. Forsøgspersoner på orale præventionsmidler vil ikke være forpligtet til at seponere medicin. Forsøgspersoner vil ikke have tilladelse til at påbegynde orale præventionsmidler, mens de tager undersøgelsesbehandling under undersøgelsen.
  5. Mandlige forsøgspersoner skal være kirurgisk sterile eller villige til at bruge en acceptabel præventionsmetode under undersøgelsens varighed (fra det tidspunkt, de underskriver en ICF), indtil 4 uger efter den sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen. En acceptabel præventionsmetode ville være en barrieremetode, såsom kondomer, at undgå at have sex, eller en partner, der bruger de godkendte præventionsmetoder til kvindelige forsøgspersoner i henhold til inklusionskriterier #4.
  6. Forsøgspersoner, der er blod-/æg-/sæddonorer, bør være villige til at stoppe donationer under undersøgelsen og i 4 uger efter deres sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen.
  7. Forsøgspersoner, der er villige til at give informeret samtykke/samtykke forud for undersøgelsesspecifikke procedurer. Hvis en mindreårig, har forsøgspersonen en forælder eller værge i stand til at læse, forstå og underskrive ICF og/eller en samtykkeerklæring til børn (hvis relevant), kommunikere med efterforskeren og forstå og overholde protokolkravene. Teenagere skal også læse og forstå børnesamtykkeformularen.
  8. Forsøgspersoner, der er villige til at følge de diætrestriktioner, som efterforskeren anbefaler.

Ekskluderingskriterier:

  1. Alvorlige overfølsomhedsreaktioner på undersøgelsesbehandlingen af ​​forældreundersøgelsen APG-20.
  2. Kendt for at være testet positiv for human immundefektvirus (HIV) eller kendt for at være diagnosticeret med HIV-relateret LD. Positiv HIV-test i lande, der kræver HIV-test.
  3. Er immunkompromitterede eller får immunmodulerende lægemidler.
  4. Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) <30 ml/min/1,73 m2 beregnet ved Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) for forsøgspersoner ≥18 år og af Bedside Schwartz for forsøgspersoner <18 år.
  5. Diagnose af klinisk signifikante hæmatologiske abnormiteter (herunder, men ikke begrænset til, klinisk signifikant leukopeni, neutropeni, knoglemarvsabnormiteter, leukæmi eller lymfom eller klinisk signifikant patologisk lymfadenopati).
  6. Malignitet, der er igangværende/ikke i remission, eller som i øjeblikket kræver eller har krævet aktiv behandling inden for det seneste år (med undtagelse af basalcellekarcinom i huden, pladecellekarcinom i huden eller carcinom in situ [f.eks. brystkarcinom, livmoderhalskræft in situ], som har gennemgået potentielt helbredende behandling).
  7. Kun for kvinder: i øjeblikket gravid (bekræftet med en positiv graviditetstest) eller ammende.
  8. Enhver tilstand, hvor deltagelse i denne undersøgelse efter investigatorens mening kan udgøre en væsentlig risiko for forsøgspersonen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Metreleptin
Metreleptin [rekombinant-methionyl humant leptin; r-metHuLeptin] til daglig injektion er en steril, hvid, fast frysetørret kage
Medicin: Metreleptin
Metreleptin er en rekombinant human leptinanalog, der er indiceret som et supplement til diæt som erstatningsterapi til behandling af komplikationer af leptinmangel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer forekomsten og hyppigheden af ​​behandlingsfremkaldte bivirkninger (sikkerhed og tolerabilitet)
Tidsramme: Fra tilmelding til afslutning af behandlingen (indtil den sidste deltager gennemfører 24 måneder)
Hyppighed og hyppighed af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er), herunder alvorlige bivirkninger (SAE'er), behandlingsrelaterede TEAE'er, bivirkninger af særlig interesse (AESI) og uønskede hændelser, der fører til afbrydelse af undersøgelsesbehandling/tilbagetrækning fra undersøgelsen
Fra tilmelding til afslutning af behandlingen (indtil den sidste deltager gennemfører 24 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at evaluere den langsigtede effektivitet (HbA1c) af daglig SC metreleptinbehandling hos deltagere med familiær partiel lipodystrofi (FPLD)
Tidsramme: Fra tilmelding til afslutning af behandlingen (indtil den sidste deltager gennemfører 24 måneder)
Glyceret hæmoglobin (HbA1c) hos deltagere med HbA1c ≥7 % ved forældreundersøgelsens baseline, over tid under OLE
Fra tilmelding til afslutning af behandlingen (indtil den sidste deltager gennemfører 24 måneder)
For at evaluere den langsigtede effektivitet (TG'er) af daglig SC metreleptinbehandling hos deltagere med FPLD
Tidsramme: Fra tilmelding til afslutning af behandlingen (indtil den sidste deltager gennemfører 24 måneder)
- Fastende triglycerider (TG'er) hos deltagere med TG ≥500 mg/dL ved forældreundersøgelsens baseline, over tid under OLE
Fra tilmelding til afslutning af behandlingen (indtil den sidste deltager gennemfører 24 måneder)
At evaluere den langsigtede effektivitet (FBG) af daglig SC metreleptinbehandling hos deltagere med FPLD
Tidsramme: Fra tilmelding til afslutning af behandlingen (indtil den sidste deltager gennemfører 24 måneder)
  • Fastende blodsukker (FBG) hos deltagere med HbA1c ≥7 % ved forældreundersøgelsens baseline, over tid under OLE
  • FBG hos deltagere med FBG over øvre normalgrænse (ULN) ved forældreundersøgelsens baseline, over tid under OLE
Fra tilmelding til afslutning af behandlingen (indtil den sidste deltager gennemfører 24 måneder)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. oktober 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. marts 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. november 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. november 2024

Først opslået (Faktiske)

7. november 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. juli 2026

Sidst verificeret

1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • APG-20-OLE
  • APG-20 OLE (Anden identifikator: Chiesi Farmaceutici S.p.A.)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner