Otwarte badanie rozszerzone mające na celu ocenę metreleptyny u pacjentów z częściową lipodystrofią
15 lipca 2026 zaktualizowane przez: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Otwarte rozszerzenie badania APG-20 mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności codziennego podawania podskórnego metreleptyny u pacjentów z częściową lipodystrofią
Niniejsze badanie fazy 3 jest otwartym rozszerzeniem badania APG-20 mającego na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności codziennego podawania podskórnego metreleptyny u pacjentów z częściową lipodystrofią
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
24
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Lori Hartnett, PhD
- Numer telefonu: +3905212791
- E-mail: clinicaltrials_info@chiesi.com
Lokalizacje studiów
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
- Rekrutacyjny
- University of Alabama
-
Kontakt:
- Fernando Ovalle
-
Główny śledczy:
- Fernando Ovalle
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Stany Zjednoczone, 33434
- Rekrutacyjny
- Flourish Research
-
Główny śledczy:
- Rasha Youssef
-
Kontakt:
- Rasha Youssef
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Rekrutacyjny
- Massachusetts General Hospital
-
Kontakt:
- Lindsay Fourman, MD
-
Główny śledczy:
- Lindsay Fourman, MD
-
-
Michigan
-
Ann Arbour, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- Rekrutacyjny
- University of Michigan
-
Główny śledczy:
- Elif Oral, MD
-
Kontakt:
- Elif Oral, MD
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Rekrutacyjny
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Główny śledczy:
- Vaneeta Bamba, MD
-
Kontakt:
- Vaneeta Bamba, MD
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- Rekrutacyjny
- UT Southwestern Medical Center
-
Główny śledczy:
- Abhimanyu Garg, MD
-
Kontakt:
- Abhimanyu Garg, MD
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- Rekrutacyjny
- The Medical College of Wisconsin
-
Kontakt:
- Bradley Javorsky, MD
-
Główny śledczy:
- Bradley Javorsky, MD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia:
- Wiek ≥13 lat włącznie w chwili podpisania formularza świadomej zgody (ICF).
- Uczestnicy musieli ukończyć badanie rodziców APG-20 i, w opinii badacza i sponsora, przestrzegać procedur badania podczas wizyty rodziców w 12 miesiącu badania.
- Ujemny test ciążowy (mocz lub surowica) u kobiet w wieku rozrodczym
- Kobiety muszą być po menopauzie (definiowane jako zaprzestanie miesiączkowania na co najmniej 1 rok), być sterylne chirurgicznie (histerektomia, obustronne wycięcie jajowodów lub podwiązanie jajowodów) lub chcieć stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji (takie metody obejmują skojarzoną [estrogen i progestagen zawierająca] antykoncepcję hormonalną związaną z hamowaniem owulacji: doustną/dopochwową; przezskórną/wyłącznie progestagenową antykoncepcję hormonalną związaną z hamowaniem owulacji: doustną/w postaci zastrzyków; wkładka domaciczna [IUD]/domaciczny system uwalniający hormony [IUS]/obustronny jajowod okluzja/partner po wazektomii/abstynencja seksualna) przez cały czas trwania badania (od chwili podpisania ICF do 4 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku). Sama antykoncepcja hormonalna (w tym doustna, w postaci zastrzyków, przezskórna i wszczepiana) jest niedopuszczalna; należy zastosować dodatkową metodę barierową. Dopochwowa antykoncepcja hormonalna lub sama wkładka domaciczna są dozwolone według uznania badacza. Pacjentki stosujące doustne środki antykoncepcyjne nie będą musiały odstawiać leku. Uczestnikom nie będzie wolno rozpoczynać stosowania doustnych środków antykoncepcyjnych podczas przyjmowania badanego leku w trakcie badania.
- Mężczyźni muszą być chirurgicznie sterylni lub chcieć stosować akceptowalną metodę antykoncepcji przez cały czas trwania badania (od momentu podpisania ICF) do 4 tygodni po ostatniej dawce badanego leku. Akceptowalną metodą antykoncepcji będzie metoda mechaniczna, taka jak prezerwatywy, powstrzymywanie się od współżycia lub partner stosujący zatwierdzone metody antykoncepcji dla kobiet zgodnie z Kryterium Włączenia nr 4.
- Uczestnicy będący dawcami krwi/komórek jajowych/nasienia powinni wyrazić zgodę na wstrzymanie oddawania krwi na czas badania i przez 4 tygodnie po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
- Uczestnicy, którzy wyrażają świadomą zgodę/zgodę przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem. W przypadku osoby niepełnoletniej podmiot ma rodzica lub opiekuna prawnego, który jest w stanie przeczytać, zrozumieć i podpisać formularz ICF i/lub formularz zgody dziecka (jeśli dotyczy), porozumieć się z Badaczem oraz zrozumieć i przestrzegać wymogów protokołu. Młodzież musi także przeczytać i zrozumieć Formularz zgody dziecka.
- Pacjenci, którzy chcą przestrzegać ograniczeń dietetycznych zalecanych przez Badacza.
Kryteria wykluczenia:
- Ciężkie reakcje nadwrażliwości na leczenie objęte badaniem macierzystym APG-20.
- Wiadomo, że uzyskał pozytywny wynik testu na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) lub że zdiagnozowano u niego LD związaną z HIV. Pozytywny wynik testu na obecność wirusa HIV w krajach wymagających wykonywania testów na obecność wirusa HIV.
- Mają obniżoną odporność lub otrzymują leki immunomodulujące.
- Szacunkowy współczynnik filtracji kłębuszkowej (eGFR) <30 mL/min/1,73m2 obliczone przez Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) dla pacjentów w wieku ≥18 lat i przez Bedside Schwartz dla pacjentów w wieku <18 lat.
- Rozpoznanie istotnych klinicznie nieprawidłowości hematologicznych (w tym między innymi klinicznie istotnej leukopenii, neutropenii, nieprawidłowości w szpiku kostnym, białaczki lub chłoniaka lub klinicznie istotnej patologicznej limfadenopatii).
- Nowotwór złośliwy, który trwa/nie jest w remisji lub który obecnie wymaga lub wymagał aktywnego leczenia w ciągu ostatniego roku (z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego skóry, raka płaskonabłonkowego skóry lub raka in situ [np. raka szyjki macicy in situ], które przeszły terapię potencjalnie leczniczą).
- Tylko dla kobiet: aktualnie w ciąży (potwierdzonej pozytywnym testem ciążowym) lub karmiąca piersią.
- Każdy stan, w którym w opinii Badacza udział w tym badaniu może stanowić znaczące ryzyko dla uczestnika.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Metreleptyna
Metreleptyna [Rekombinowana metionylowa leptyna ludzka; r-metHuLeptin] do codziennego wstrzykiwania to sterylna, biała, stała, liofilizowana bryłka
|
Metreleptyna jest rekombinowanym analogiem ludzkiej leptyny wskazanym jako uzupełnienie diety w ramach terapii zastępczej w leczeniu powikłań związanych z niedoborem leptyny
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena częstości występowania i częstotliwości zdarzeń niepożądanych powstałych podczas leczenia (bezpieczeństwo i tolerancja)
Ramy czasowe: Od rejestracji do zakończenia leczenia (do ukończenia przez ostatniego uczestnika 24 miesięcy)
|
Częstość występowania i częstotliwość zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE), w tym poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE), TEAE związanych z leczeniem, zdarzeń niepożądanych będących przedmiotem szczególnego zainteresowania (AESI) oraz zdarzeń niepożądanych prowadzących do przerwania/wycofania leczenia w ramach badania
|
Od rejestracji do zakończenia leczenia (do ukończenia przez ostatniego uczestnika 24 miesięcy)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena długoterminowej skuteczności (HbA1c) codziennego leczenia podskórnie metreleptyną u uczestników z rodzinną częściową lipodystrofią (FPLD)
Ramy czasowe: Od rejestracji do zakończenia leczenia (do ukończenia przez ostatniego uczestnika 24 miesięcy)
|
Hemoglobina glikowana (HbA1c) u uczestników z HbA1c ≥7% na początku badania rodziców, w czasie podczas OLE
|
Od rejestracji do zakończenia leczenia (do ukończenia przez ostatniego uczestnika 24 miesięcy)
|
|
Ocena długoterminowej skuteczności (TG) codziennego leczenia metreleptyną podskórnie u uczestników z FPLD
Ramy czasowe: Od rejestracji do zakończenia leczenia (do ukończenia przez ostatniego uczestnika 24 miesięcy)
|
- Trójglicerydy na czczo (TG) u uczestników z TG ≥500 mg/dl na początku badania macierzystego, w czasie podczas OLE
|
Od rejestracji do zakończenia leczenia (do ukończenia przez ostatniego uczestnika 24 miesięcy)
|
|
Ocena długoterminowej skuteczności (FBG) codziennego leczenia metreleptyną podskórnie u uczestników z FPLD
Ramy czasowe: Od rejestracji do zakończenia leczenia (do ukończenia przez ostatniego uczestnika 24 miesięcy)
|
|
Od rejestracji do zakończenia leczenia (do ukończenia przez ostatniego uczestnika 24 miesięcy)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
14 października 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 marca 2028
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 grudnia 2028
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
5 listopada 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
6 listopada 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
7 listopada 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
16 lipca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
15 lipca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Laminopatie
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby metaboliczne
- Choroby skórne
- Zaburzenia metabolizmu lipidów
- Metabolizm lipidów, błędy wrodzone
- Choroby skórne, metaboliczne
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Choroby skóry i tkanki łącznej
- Lipodystrofia
- Lipodystrofia, rodzinna częściowa
- metreptyna
Inne numery identyfikacyjne badania
- APG-20-OLE
- APG-20 OLE (Inny identyfikator: Chiesi Farmaceutici S.p.A.)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .