부분 지방이영양증 환자의 메트레렙틴을 평가하기 위한 공개 확장 연구
2026년 7월 15일 업데이트: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
부분 지방이영양증 환자를 대상으로 매일 피하 메트렐렙틴 치료의 장기적인 안전성과 효능을 평가하기 위한 APG-20 연구의 공개 라벨 확장
이 3상 연구는 부분 지방이영양증 환자를 대상으로 매일 피하 메트렐렙틴 치료의 장기적인 안전성과 효능을 평가하기 위한 APG-20 연구의 공개 라벨 확장입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
24
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Lori Hartnett, PhD
- 전화번호: +3905212791
- 이메일: clinicaltrials_info@chiesi.com
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- 모병
- University of Alabama
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연락하다:
- Fernando Ovalle
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수석 연구원:
- Fernando Ovalle
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Florida
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Boca Raton, Florida, 미국, 33434
- 모병
- Flourish Research
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수석 연구원:
- Rasha Youssef
-
연락하다:
- Rasha Youssef
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- 모병
- Massachusetts General Hospital
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연락하다:
- Lindsay Fourman, MD
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수석 연구원:
- Lindsay Fourman, MD
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Michigan
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Ann Arbour, Michigan, 미국, 48109
- 모병
- University of Michigan
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수석 연구원:
- Elif Oral, MD
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연락하다:
- Elif Oral, MD
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- Children's Hospital of Philadelphia
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수석 연구원:
- Vaneeta Bamba, MD
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연락하다:
- Vaneeta Bamba, MD
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- 모병
- UT Southwestern Medical Center
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수석 연구원:
- Abhimanyu Garg, MD
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연락하다:
- Abhimanyu Garg, MD
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- 모병
- The Medical College of Wisconsin
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연락하다:
- Bradley Javorsky, MD
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수석 연구원:
- Bradley Javorsky, MD
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 사전 동의서(ICF) 서명 당시 연령 ≥13세.
- 피험자는 모 연구 APG-20을 완료해야 하며 조사자와 후원자의 의견에 따라 모 연구 12개월차 방문을 통해 연구 절차를 준수해야 합니다.
- 가임기 여성 피험자에 대한 음성 임신 검사(소변 또는 혈청)
- 여성 피험자는 폐경 후(최소 1년 동안 월경이 중단된 것으로 정의됨)이거나, 수술적으로 불임(자궁절제술, 양측 난소 절제술 또는 난관 결찰술)이거나 매우 효과적인 피임 방법(이러한 방법에는 에스트로겐과 프로게스토겐의 결합 방법이 포함됨)을 사용할 의향이 있어야 합니다. 포함] 배란 억제와 관련된 호르몬 피임: 경구/질내; 배란 억제와 관련된 경피/프로게스토겐 단독 호르몬 피임: 경구/주사형/자궁내 장치[IUD]/자궁내 호르몬 방출 시스템[IUS]/양측 난관 연구 기간 동안(ICF에 서명한 시점부터 연구 치료제의 마지막 투여 후 4주까지). 호르몬 피임법(경구, 주사, 경피, 이식 포함)만으로는 허용되지 않습니다. 추가적인 차단 방법을 사용해야 합니다. 연구자의 재량에 따라 질내 호르몬 피임법 또는 IUS 단독이 허용됩니다. 경구 피임약을 복용 중인 피험자는 약물 치료를 중단할 필요가 없습니다. 피험자는 연구 기간 동안 연구 치료제를 복용하는 동안 경구 피임약을 시작하는 것이 허용되지 않습니다.
- 남성 피험자는 연구 기간 동안(ICF에 서명한 시점부터) 연구 치료제의 마지막 투여 후 4주까지 수술적으로 불임이거나 허용 가능한 피임 방법을 사용할 의향이 있어야 합니다. 허용되는 피임 방법은 포함 기준 #4에 따라 콘돔, 성관계를 제한하는 등의 차단 방법, 또는 여성 피험자에 대해 승인된 피임 방법을 사용하는 파트너가 될 것입니다.
- 혈액/난자/정자 기증자인 피험자는 연구 기간 동안 및 연구 치료제 마지막 투여 후 4주 동안 기꺼이 기증을 중단해야 합니다.
- 특정 연구 절차에 앞서 사전 동의/동의를 기꺼이 제공할 의향이 있는 피험자. 미성년자인 경우 피험자에게는 ICF 및/또는 아동 동의서(해당되는 경우)를 읽고, 이해하고, 서명하고, 조사자와 의사소통하고, 프로토콜 요구 사항을 이해하고 준수할 수 있는 부모 또는 법적 보호자가 있습니다. 청소년 대상자는 아동 동의서(Child Assent Form)를 읽고 이해해야 합니다.
- 연구자가 권장하는 식이 제한 사항을 기꺼이 따르려는 피험자.
제외 기준:
- 모 연구 APG-20의 연구 치료에 대한 중증 과민 반응.
- 인간면역결핍바이러스(HIV) 양성 판정을 받았거나 HIV 관련 LD로 진단받은 것으로 알려져 있습니다. HIV 테스트를 요구하는 국가에서 HIV 테스트 결과가 양성입니다.
- 면역이 저하되었거나 면역조절제를 투여받고 있는 경우.
- 추정 사구체 여과율(eGFR) <30 mL/min/1.73m2 18세 이상의 피험자에 대해서는 만성 신장 질환 전염병학 협력(CKD-EPI)에 의해, 18세 미만 피험자의 경우 Bedside Schwartz에 의해 계산됩니다.
- 임상적으로 유의미한 혈액학적 이상(임상적으로 유의미한 백혈구감소증, 호중구감소증, 골수 이상, 백혈병 또는 림프종, 또는 임상적으로 유의미한 병리학적 림프절병증을 포함하되 이에 국한되지 않음)의 진단.
- 진행 중이거나 완화되지 않았거나 현재 적극적인 치료가 필요하거나 지난 1년 이내에 필요했던 악성 종양(피부 기저 세포 암종, 피부 편평 세포 암종 또는 상피내 암종(예: 유방암, 잠재적으로 완치 가능한 치료를 받은 상피내 자궁경부암].
- 여성만 해당: 현재 임신 중이거나(임신 테스트 양성으로 확인됨) 또는 수유 중입니다.
- 연구자의 의견으로는 본 연구에 참여하는 것이 피험자에게 심각한 위험을 초래할 수 있다고 판단되는 모든 조건입니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 메트레렙틴
Metreeptin [재조합-메티오닐 인간 렙틴; r-metHuLeptin] 일일 주사용은 멸균된 흰색 고체 동결건조 케이크입니다.
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메트렐렙틴은 재조합 인간 렙틴 유사체로서 렙틴 결핍의 합병증을 치료하기 위한 대체 요법으로 식이 요법의 보조제로 사용됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료로 인한 부작용 발생률 및 빈도 평가(안전성 및 내약성)
기간: 등록부터 치료 종료까지(마지막 참가자가 24개월을 마칠 때까지)
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심각한 이상사례(SAE), 치료 관련 TEAE, 특별한 관심을 끄는 이상사례(AESI), 연구 치료제 중단/중단으로 이어지는 이상사례를 포함한 치료 관련 이상사례(TEAE)의 발생률 및 빈도
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등록부터 치료 종료까지(마지막 참가자가 24개월을 마칠 때까지)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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가족성 부분 지방이영양증(FPLD)이 있는 참가자를 대상으로 매일 SC 메트레렙틴 치료의 장기 효능(HbA1c)을 평가합니다.
기간: 등록부터 치료 종료까지(마지막 참가자가 24개월을 마칠 때까지)
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OLE 동안 시간 경과에 따른 모 연구 기준선에서 HbA1c ≥7%인 참가자의 당화혈색소(HbA1c)
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등록부터 치료 종료까지(마지막 참가자가 24개월을 마칠 때까지)
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FPLD 참가자를 대상으로 매일 SC 메트레렙틴 치료의 장기 효능(TG)을 평가합니다.
기간: 등록부터 치료 종료까지(마지막 참가자가 24개월을 마칠 때까지)
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- OLE 기간 동안 시간 경과에 따라 상위 연구 기준선에서 TG ≥500mg/dL인 참가자의 공복 중성지방(TG)
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등록부터 치료 종료까지(마지막 참가자가 24개월을 마칠 때까지)
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FPLD 참가자를 대상으로 매일 SC 메트레렙틴 치료의 장기 효능(FBG)을 평가합니다.
기간: 등록부터 치료 종료까지(마지막 참가자가 24개월을 마칠 때까지)
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등록부터 치료 종료까지(마지막 참가자가 24개월을 마칠 때까지)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 10월 14일
기본 완료 (추정된)
2028년 3월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 11월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 11월 6일
처음 게시됨 (실제)
2024년 11월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 15일
마지막으로 확인됨
2026년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- APG-20-OLE
- APG-20 OLE (기타 식별자: Chiesi Farmaceutici S.p.A.)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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