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Offene Verlängerungsstudie zur Bewertung von Metreleptin bei Patienten mit partieller Lipodystrophie

15. Juli 2026 aktualisiert von: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Eine offene Erweiterung der APG-20-Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit der täglichen subkutanen Metreleptin-Behandlung bei Patienten mit partieller Lipodystrophie

Diese Phase-3-Studie ist eine offene Erweiterung der APG-20-Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit der täglichen subkutanen Metreleptin-Behandlung bei Patienten mit partieller Lipodystrophie

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

24

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Rekrutierung
        • University of Alabama
        • Kontakt:
          • Fernando Ovalle
        • Hauptermittler:
          • Fernando Ovalle
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Vereinigte Staaten, 33434
        • Rekrutierung
        • Flourish Research
        • Hauptermittler:
          • Rasha Youssef
        • Kontakt:
          • Rasha Youssef
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Rekrutierung
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
          • Lindsay Fourman, MD
        • Hauptermittler:
          • Lindsay Fourman, MD
    • Michigan
      • Ann Arbour, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Rekrutierung
        • University of Michigan
        • Hauptermittler:
          • Elif Oral, MD
        • Kontakt:
          • Elif Oral, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Hauptermittler:
          • Vaneeta Bamba, MD
        • Kontakt:
          • Vaneeta Bamba, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • Rekrutierung
        • UT Southwestern Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Abhimanyu Garg, MD
        • Kontakt:
          • Abhimanyu Garg, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Rekrutierung
        • The Medical College of Wisconsin
        • Kontakt:
          • Bradley Javorsky, MD
        • Hauptermittler:
          • Bradley Javorsky, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter ≥13 Jahre (einschließlich) zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung (ICF).
  2. Die Probanden müssen die Elternstudie APG-20 abgeschlossen haben und nach Meinung des Prüfarztes und Sponsors bis zum Besuch der Elternstudie im 12. Monat die Studienverfahren eingehalten haben.
  3. Negativer Schwangerschaftstest (Urin oder Serum) für weibliche Probanden im gebärfähigen Alter
  4. Weibliche Probanden müssen postmenopausal sein (definiert als Ausbleiben der Menstruation für mindestens 1 Jahr), chirurgisch steril (Hysterektomie, bilaterale Oophorektomie oder Tubenligatur) oder bereit sein, eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden (zu diesen Methoden gehören kombinierte [Östrogene und Gestagene]). enthaltend] hormonelle Empfängnisverhütung, die mit einer Hemmung des Eisprungs verbunden ist: orale/intravaginale; Eisprung: oral/injizierbar; implantierbar/intrauterines System [IUP]/bilateraler Eileiterverschluss/vasektomierter Partner/sexuelle Abstinenz) für die Dauer der Studie (von der Unterzeichnung einer ICF bis zum 4 Wochen nach der letzten Dosis der Studienbehandlung). Eine hormonelle Empfängnisverhütung allein (einschließlich oraler, injizierbarer, transdermaler und implantierbarer Empfängnisverhütung) ist nicht akzeptabel; Es muss eine zusätzliche Barrieremethode verwendet werden. Eine intravaginale hormonelle Empfängnisverhütung oder ein IUS allein sind nach Ermessen des Prüfarztes zulässig. Personen, die orale Kontrazeptiva einnehmen, müssen die Medikation nicht absetzen. Den Probanden ist es nicht gestattet, orale Kontrazeptiva einzunehmen, während sie während der Studie ein Studienmedikament einnehmen.
  5. Männliche Probanden müssen chirurgisch steril sein oder bereit sein, für die Dauer der Studie (ab dem Zeitpunkt, an dem sie eine ICF unterzeichnen) bis 4 Wochen nach der letzten Dosis der Studienbehandlung eine akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden. Eine akzeptable Verhütungsmethode wäre eine Barrieremethode wie Kondome, der Verzicht auf Sex oder ein Partner, der die zugelassenen Verhütungsmethoden für weibliche Probanden gemäß Einschlusskriterien Nr. 4 anwendet.
  6. Probanden, die Blut/Eizellen/Samen spenden, sollten bereit sein, die Spende während der Studie und für 4 Wochen nach der letzten Dosis der Studienbehandlung einzustellen.
  7. Probanden, die bereit sind, vor studienspezifischen Verfahren eine Einverständniserklärung abzugeben. Wenn es sich um einen Minderjährigen handelt, verfügt der Proband über einen Elternteil oder Erziehungsberechtigten, der in der Lage ist, das ICF und/oder ein Einverständnisformular des Kindes (falls zutreffend) zu lesen, zu verstehen und zu unterzeichnen, mit dem Prüfarzt zu kommunizieren und die Protokollanforderungen zu verstehen und einzuhalten. Heranwachsende Probanden müssen außerdem das Einverständnisformular für Kinder lesen und verstehen.
  8. Probanden, die bereit sind, die vom Prüfer empfohlenen Ernährungseinschränkungen einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  1. Schwere Überempfindlichkeitsreaktionen auf das Studienmedikament der Elternstudie APG-20.
  2. Es ist bekannt, dass Sie positiv auf das humane Immundefizienzvirus (HIV) getestet wurden oder bei Ihnen eine HIV-bedingte LD diagnostiziert wurde. Positiver HIV-Test in Ländern, in denen HIV-Tests vorgeschrieben sind.
  3. Sind immungeschwächt oder erhalten immunmodulierende Medikamente.
  4. Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) <30 ml/min/1,73 m2 berechnet von Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) für Probanden ≥ 18 Jahre und von Bedside Schwartz für Probanden < 18 Jahre.
  5. Diagnose klinisch signifikanter hämatologischer Anomalien (einschließlich, aber nicht beschränkt auf klinisch signifikante Leukopenie, Neutropenie, Knochenmarksanomalien, Leukämie oder Lymphom oder klinisch signifikante pathologische Lymphadenopathie).
  6. Malignität, die andauert/nicht in Remission ist oder die derzeit eine aktive Behandlung erfordert oder innerhalb des letzten Jahres erforderte (mit Ausnahme von Basalzellkarzinomen der Haut, Plattenepithelkarzinomen der Haut oder Carcinoma in situ [z. B. Brustkarzinom, Gebärmutterhalskrebs in situ], die sich einer potenziell kurativen Therapie unterzogen haben).
  7. Nur für Frauen: derzeit schwanger (bestätigt durch einen positiven Schwangerschaftstest) oder stillend.
  8. Jeder Zustand, bei dem die Teilnahme an dieser Studie nach Ansicht des Prüfarztes ein erhebliches Risiko für den Probanden darstellen kann.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Metreleptin
Metreleptin [rekombinantes menschliches Methionyl-Leptin; r-metHuLeptin] zur täglichen Injektion ist ein steriler, weißer, fester lyophilisierter Kuchen
Arzneimittel: Metreleptin
Metreleptin ist ein rekombinantes menschliches Leptin-Analogon, das als Ergänzung zu einer Diät als Ersatztherapie zur Behandlung der Komplikationen eines Leptinmangels indiziert ist

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie die Inzidenz und Häufigkeit behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (Sicherheit und Verträglichkeit).
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung (bis der letzte Teilnehmer 24 Monate vollendet hat)
Inzidenz und Häufigkeit behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs), einschließlich schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs), behandlungsbedingter TEAEs, unerwünschter Ereignisse von besonderem Interesse (AESI) und unerwünschter Ereignisse, die zum Abbruch/Abbruch der Studienbehandlung führen
Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung (bis der letzte Teilnehmer 24 Monate vollendet hat)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zur Bewertung der Langzeitwirksamkeit (HbA1c) der täglichen subkutanen Metreleptin-Behandlung bei Teilnehmern mit familiärer partieller Lipodystrophie (FPLD)
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung (bis der letzte Teilnehmer 24 Monate vollendet hat)
Glykiertes Hämoglobin (HbA1c) bei Teilnehmern mit einem HbA1c ≥7 % zum Ausgangswert der Elternstudie im Zeitverlauf während der OLE
Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung (bis der letzte Teilnehmer 24 Monate vollendet hat)
Bewertung der Langzeitwirksamkeit (TGs) der täglichen subkutanen Metreleptin-Behandlung bei Teilnehmern mit FPLD
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung (bis der letzte Teilnehmer 24 Monate vollendet hat)
- Nüchterntriglyceride (TGs) bei Teilnehmern mit TG ≥ 500 mg/dl zum Ausgangswert der Elternstudie, im Laufe der Zeit während der OLE
Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung (bis der letzte Teilnehmer 24 Monate vollendet hat)
Bewertung der Langzeitwirksamkeit (FBG) der täglichen subkutanen Metreleptin-Behandlung bei Teilnehmern mit FPLD
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung (bis der letzte Teilnehmer 24 Monate vollendet hat)
  • Nüchternblutzucker (FBG) bei Teilnehmern mit einem HbA1c ≥7 % zum Ausgangswert der Elternstudie, im Zeitverlauf während der OLE
  • FBG bei Teilnehmern mit FBG über der Obergrenze des Normalwerts (ULN) zum Ausgangswert der Elternstudie, im Zeitverlauf während der OLE
Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung (bis der letzte Teilnehmer 24 Monate vollendet hat)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. Oktober 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. März 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. November 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. November 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. November 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • APG-20-OLE
  • APG-20 OLE (Andere Kennung: Chiesi Farmaceutici S.p.A.)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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