Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Åpen utvidelsesstudie for å evaluere metreleptin hos pasienter med delvis lipodystrofi

15. juli 2026 oppdatert av: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

En åpen utvidelse av APG-20-studien for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av daglig subkutan metreleptinbehandling hos pasienter med delvis lipodystrofi

Denne fase 3-studien er en åpen utvidelse av APG-20-studien for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av daglig subkutan metreleptinbehandling hos pasienter med delvis lipodystrofi

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

24

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Rekruttering
        • University of Alabama
        • Ta kontakt med:
          • Fernando Ovalle
        • Hovedetterforsker:
          • Fernando Ovalle
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forente stater, 33434
        • Rekruttering
        • Flourish Research
        • Hovedetterforsker:
          • Rasha Youssef
        • Ta kontakt med:
          • Rasha Youssef
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Lindsay Fourman, MD
        • Hovedetterforsker:
          • Lindsay Fourman, MD
    • Michigan
      • Ann Arbour, Michigan, Forente stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan
        • Hovedetterforsker:
          • Elif Oral, MD
        • Ta kontakt med:
          • Elif Oral, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Hovedetterforsker:
          • Vaneeta Bamba, MD
        • Ta kontakt med:
          • Vaneeta Bamba, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Rekruttering
        • UT Southwestern Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Abhimanyu Garg, MD
        • Ta kontakt med:
          • Abhimanyu Garg, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Rekruttering
        • The Medical College of Wisconsin
        • Ta kontakt med:
          • Bradley Javorsky, MD
        • Hovedetterforsker:
          • Bradley Javorsky, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Alder ≥13 år, inklusive, på tidspunktet for signering av skjemaet for informert samtykke (ICF).
  2. Forsøkspersonene må ha fullført overordnet studie APG-20 og, etter etterforskerens og sponsorens oppfatning, ha vært i samsvar med studieprosedyrene gjennom besøket for foreldrestudie måned 12.
  3. Negativ graviditetstest (urin eller serum) for kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder
  4. Kvinnelige forsøkspersoner må være postmenopausale (definert som opphør av menstruasjonen i minst 1 år), kirurgisk sterile (hysterektomi, bilateral oophorektomi eller tubal ligering), eller villige til å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode (slike metoder inkluderer kombinert [østrogen og gestagen) som inneholder] hormonell prevensjon assosiert med inhibering av eggløsning: oral/intravaginal hormonell prevensjon med kun progestogen assosiert med hemming av eggløsning: oral/injiserbar/injiserbar anordning [IUD]/intrauterint hormonfrigjørende system [IUS]; okklusjon/vasektomisert partner/seksuell avholdenhet) under studiens varighet (fra de signerer en ICF, til 4 uker etter siste dose av studiebehandlingen). Hormonell prevensjon alene (inkludert oral, injiserbar, transdermal og implanterbar) er ikke akseptabel; en ekstra barrieremetode må brukes. Intravaginal hormonell prevensjon eller spiral alene er tillatt etter etterforskerens skjønn. Pasienter på p-piller vil ikke være pålagt å avbryte medisinering. Forsøkspersoner vil ikke få lov til å starte p-piller mens de tar studiebehandling under studien.
  5. Mannlige forsøkspersoner må være kirurgisk sterile eller villige til å bruke en akseptabel prevensjonsmetode under studiens varighet (fra tidspunktet de signerer en ICF), til 4 uker etter siste dose av studiebehandlingen. En akseptabel prevensjonsmetode vil være en barrieremetode, for eksempel kondomer, avstå fra å ha sex, eller en partner som bruker de godkjente prevensjonsmetodene for kvinnelige forsøkspersoner i henhold til inklusjonskriterier #4.
  6. Forsøkspersoner som er blod-/egg-/sæddonorer bør være villige til å stoppe donasjoner under studien og i 4 uker etter siste dose av studiebehandlingen.
  7. Forsøkspersoner som er villige til å gi informert samtykke/samtykke før eventuelle studiespesifikke prosedyrer. Hvis en mindreårig, har forsøkspersonen en forelder eller verge som kan lese, forstå og signere ICF og/eller et samtykkeskjema for barn (hvis aktuelt), kommunisere med etterforskeren og forstå og overholde protokollkravene. Ungdomsfag må også lese og forstå barnesamtykkeskjemaet.
  8. Forsøkspersoner som er villige til å følge kostholdsrestriksjonene anbefalt av etterforskeren.

Ekskluderingskriterier:

  1. Alvorlige overfølsomhetsreaksjoner på studiebehandlingen av foreldrestudien APG-20.
  2. Kjent for å ha testet positivt for humant immunsviktvirus (HIV) eller kjent for å være diagnostisert med HIV-relatert LD. Positiv HIV-test i land som krever HIV-testing.
  3. Er immunkompromittert eller får immunmodulerende legemidler.
  4. Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) <30 ml/min/1,73 m2 beregnet av Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) for forsøkspersoner ≥18 år og av Bedside Schwartz for forsøkspersoner <18 år.
  5. Diagnose av klinisk signifikante hematologiske abnormiteter (inkludert, men ikke begrenset til, klinisk signifikant leukopeni, nøytropeni, benmargsavvik, leukemi eller lymfom, eller klinisk signifikant patologisk lymfadenopati).
  6. Malignitet som pågår/ikke i remisjon eller som for øyeblikket krever eller har krevd aktiv behandling i løpet av det siste året (med unntak av basalcellekarsinom i huden, plateepitelkarsinom i huden eller karsinom in situ [f.eks. brystkarsinom, livmorhalskreft in situ] som har gjennomgått potensielt kurativ behandling).
  7. Kun for kvinner: gravid (bekreftet med positiv graviditetstest) eller ammer.
  8. Enhver tilstand der, etter etterforskerens oppfatning, deltakelse i denne studien kan utgjøre en betydelig risiko for forsøkspersonen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Metreleptin
Metreleptin [rekombinant-metionyl humant leptin; r-metHuLeptin] for daglig injeksjon er en steril, hvit, solid lyofilisert kake
Legemiddel: Metreleptin
Metreleptin er en rekombinant human leptinanalog som er indisert som et tillegg til diett som erstatningsterapi for å behandle komplikasjoner av leptinmangel

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer forekomsten og hyppigheten av behandlingsoppståtte uønskede hendelser (sikkerhet og tolerabilitet)
Tidsramme: Fra påmelding til avsluttet behandling (til siste deltaker fullfører 24 måneder)
Forekomst og frekvens av behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE), inkludert alvorlige bivirkninger (SAE), behandlingsrelaterte TEAE, bivirkninger av spesiell interesse (AESI) og bivirkninger som fører til seponering av studiebehandling/avbrudd fra studien
Fra påmelding til avsluttet behandling (til siste deltaker fullfører 24 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å evaluere den langsiktige effekten (HbA1c) av daglig SC metreleptinbehandling hos deltakere med familiær partiell lipodystrofi (FPLD)
Tidsramme: Fra påmelding til avsluttet behandling (til siste deltaker fullfører 24 måneder)
Glykert hemoglobin (HbA1c) hos deltakere med HbA1c ≥7 % ved foreldrestudiens baseline, over tid under OLE
Fra påmelding til avsluttet behandling (til siste deltaker fullfører 24 måneder)
For å evaluere den langsiktige effekten (TG) av daglig SC metreleptinbehandling hos deltakere med FPLD
Tidsramme: Fra påmelding til avsluttet behandling (til siste deltaker fullfører 24 måneder)
- Fastende triglyserider (TG) hos deltakere med TG ≥500 mg/dL ved foreldrestudiens baseline, over tid under OLE
Fra påmelding til avsluttet behandling (til siste deltaker fullfører 24 måneder)
For å evaluere den langsiktige effekten (FBG) av daglig SC metreleptinbehandling hos deltakere med FPLD
Tidsramme: Fra påmelding til avsluttet behandling (til siste deltaker fullfører 24 måneder)
  • Fastende blodsukker (FBG) hos deltakere med HbA1c ≥7 % ved foreldrestudiens baseline, over tid under OLE
  • FBG hos deltakere med FBG over øvre normalgrense (ULN) ved foreldrestudiens baseline, over tid under OLE
Fra påmelding til avsluttet behandling (til siste deltaker fullfører 24 måneder)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. oktober 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. mars 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. november 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. november 2024

Først lagt ut (Faktiske)

7. november 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • APG-20-OLE
  • APG-20 OLE (Annen identifikator: Chiesi Farmaceutici S.p.A.)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere