Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená rozšiřující studie k hodnocení metreleptinu u pacientů s parciální lipodystrofií

15. července 2026 aktualizováno: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Otevřené rozšíření studie APG-20 k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti denní subkutánní léčby metreleptinem u pacientů s parciální lipodystrofií

Tato studie fáze 3 je otevřeným rozšířením studie APG-20 k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti denní subkutánní léčby metreleptinem u pacientů s parciální lipodystrofií

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

24

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Nábor
        • University Of Alabama
        • Kontakt:
          • Fernando Ovalle
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Fernando Ovalle
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33434
        • Nábor
        • Flourish Research
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rasha Youssef
        • Kontakt:
          • Rasha Youssef
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Nábor
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
          • Lindsay Fourman, MD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lindsay Fourman, MD
    • Michigan
      • Ann Arbour, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Nábor
        • University of Michigan
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Elif Oral, MD
        • Kontakt:
          • Elif Oral, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Vaneeta Bamba, MD
        • Kontakt:
          • Vaneeta Bamba, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Nábor
        • UT Southwestern Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Abhimanyu Garg, MD
        • Kontakt:
          • Abhimanyu Garg, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Nábor
        • The Medical College of Wisconsin
        • Kontakt:
          • Bradley Javorsky, MD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Bradley Javorsky, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  1. Věk ≥13 let včetně v době podpisu formuláře informovaného souhlasu (ICF).
  2. Subjekty musí dokončit nadřazenou studii APG-20 a podle názoru zkoušejícího a sponzora splnit studijní postupy prostřednictvím návštěvy nadřazené studie ve 12. měsíci.
  3. Negativní těhotenský test (moč nebo sérum) u žen ve fertilním věku
  4. Ženy musí být postmenopauzální (definované jako zastavení menstruace po dobu alespoň 1 roku), chirurgicky sterilní (hysterektomie, bilaterální ooforektomie nebo podvázání vejcovodů) nebo musí být ochotné používat vysoce účinnou metodu antikoncepce (takové metody zahrnují kombinované [estrogen a gestagen] obsahující] hormonální antikoncepce spojená s inhibicí ovulace: orální/intravaginální hormonální antikoncepce spojená s inhibicí ovulace: perorální/injekce implantovatelné/nitroděložní tělísko [IUD]/nitroděložní systém uvolňující hormony [IUS]/bilaterální tubární; okluze/vazektomovaný partner/sexuální abstinence) po dobu trvání studie (od okamžiku, kdy podepíší ICF, do 4 týdnů po poslední dávce studijní léčby). Hormonální antikoncepce samotná (včetně perorální, injekční, transdermální a implantabilní) není přijatelná; musí být použita další bariérová metoda. Intravaginální hormonální antikoncepce nebo samotný IUS jsou povoleny podle uvážení zkoušejícího. Subjekty užívající perorální antikoncepci nebudou muset přerušit léčbu. Subjektům nebude povoleno začít s perorálními antikoncepčními prostředky, když užívají studijní léčbu během studie.
  5. Muži musí být chirurgicky sterilní nebo musí být ochotni používat přijatelnou metodu antikoncepce po dobu trvání studie (od okamžiku, kdy podepíší ICF), až do 4 týdnů po poslední dávce studijní léčby. Přijatelnou metodou antikoncepce by byla bariérová metoda, jako jsou kondomy, zákaz pohlavního styku nebo partner používající schválené metody antikoncepce pro ženské subjekty podle kritérií pro zařazení č. 4.
  6. Subjekty, které jsou dárci krve/vajíček/spermií, by měly být ochotny přerušit darování během studie a po dobu 4 týdnů po jejich poslední dávce studijní léčby.
  7. Subjekty, které jsou ochotny poskytnout informovaný souhlas/souhlas před jakýmikoli postupy specifickými pro studii. Pokud je nezletilý, má subjekt rodiče nebo zákonného zástupce, kteří jsou schopni číst, rozumět a podepisovat ICF a/nebo formulář Child Assent (je-li to relevantní), komunikovat s vyšetřovatelem a rozumět požadavkům protokolu a dodržovat je. Dospívající subjekty si také musí přečíst a porozumět formuláři souhlasu dítěte.
  8. Subjekty, které jsou ochotny dodržovat dietní omezení doporučená zkoušejícím.

Kritéria vyloučení:

  1. Závažné hypersenzitivní reakce na studovanou léčbu rodičovské studie APG-20.
  2. Je známo, že byl pozitivně testován na virus lidské imunodeficience (HIV) nebo je u něj diagnostikována LD související s HIV. Pozitivní test na HIV v zemích vyžadujících testování na HIV.
  3. Jsou imunokompromitované nebo dostávají imunomodulační léky.
  4. Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) <30 ml/min/1,73 m2 vypočítané pomocí Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) pro subjekty ≥18 let a Bedside Schwartz pro subjekty <18 let věku.
  5. Diagnostika klinicky významných hematologických abnormalit (včetně, aniž by byl výčet omezující, klinicky významné leukopenie, neutropenie, abnormalit kostní dřeně, leukémie nebo lymfomu nebo klinicky významné patologické lymfadenopatie).
  6. Malignita, která probíhá/není v remisi nebo která v současné době vyžaduje nebo vyžadovala aktivní léčbu během posledního roku (s výjimkou bazaliomu kůže, spinocelulárního karcinomu kůže nebo karcinomu in situ [např. rakovina děložního čípku in situ], kteří podstoupili potenciálně kurativní terapii).
  7. Pouze pro ženy: aktuálně těhotné (potvrzené pozitivním těhotenským testem) nebo kojící.
  8. Jakýkoli stav, kdy podle názoru zkoušejícího může účast v této studii pro subjekt představovat významné riziko.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Metroleptin
Metreleptin [Rekombinantní-methionylový lidský leptin; r-metHuLeptin] pro denní injekci je sterilní, bílý, pevný lyofilizovaný koláč
Lék: Metroleptin
Metreleptin je rekombinantní analog lidského leptinu, který je indikován jako doplněk diety jako substituční terapie k léčbě komplikací nedostatku leptinu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnoťte výskyt a frekvenci nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (bezpečnost a snášenlivost)
Časové okno: Od zápisu po ukončení léčby (dokud poslední účastník nedovrší 24 měsíců)
Výskyt a frekvence nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE) včetně závažných nežádoucích příhod (SAE), TEAE souvisejících s léčbou, nežádoucích příhod zvláštního zájmu (AESI) a nežádoucích příhod vedoucích k přerušení léčby ve studii/odstoupení ze studie
Od zápisu po ukončení léčby (dokud poslední účastník nedovrší 24 měsíců)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zhodnotit dlouhodobou účinnost (HbA1c) denní léčby SC metreleptinem u účastníků s familiární parciální lipodystrofií (FPLD)
Časové okno: Od zápisu po ukončení léčby (dokud poslední účastník nedovrší 24 měsíců)
Glykovaný hemoglobin (HbA1c) u účastníků s HbA1c ≥7 % na výchozím stavu rodičovské studie, v průběhu času během OLE
Od zápisu po ukončení léčby (dokud poslední účastník nedovrší 24 měsíců)
Vyhodnotit dlouhodobou účinnost (TG) denní léčby SC metreleptinem u účastníků s FPLD
Časové okno: Od zápisu po ukončení léčby (dokud poslední účastník nedovrší 24 měsíců)
- Triglyceridy nalačno (TG) u účastníků s TG ≥ 500 mg/dl na výchozím stavu rodičovské studie, v průběhu času během OLE
Od zápisu po ukončení léčby (dokud poslední účastník nedovrší 24 měsíců)
Vyhodnotit dlouhodobou účinnost (FBG) denní léčby SC metreleptinem u účastníků s FPLD
Časové okno: Od zápisu po ukončení léčby (dokud poslední účastník nedovrší 24 měsíců)
  • Hladina glukózy v krvi nalačno (FBG) u účastníků s HbA1c ≥ 7 % na výchozí úrovni rodičovské studie, v průběhu času během OLE
  • FBG u účastníků s FBG nad horní hranicí normálu (ULN) ve výchozím stavu rodičovské studie, v průběhu času během OLE
Od zápisu po ukončení léčby (dokud poslední účastník nedovrší 24 měsíců)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. října 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. března 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. listopadu 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. listopadu 2024

První zveřejněno (Aktuální)

7. listopadu 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. července 2026

Naposledy ověřeno

1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • APG-20-OLE
  • APG-20 OLE (Jiný identifikátor: Chiesi Farmaceutici S.p.A.)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit