Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label uitbreidingsonderzoek ter evaluatie van metreleptine bij patiënten met gedeeltelijke lipodystrofie

15 juli 2026 bijgewerkt door: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Een open-label uitbreiding van het APG-20-onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van dagelijkse subcutane behandeling met metreleptine te evalueren bij proefpersonen met gedeeltelijke lipodystrofie

Deze fase 3-studie is een open-label uitbreiding van de APG-20-studie om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van dagelijkse subcutane behandeling met metreleptine te evalueren bij proefpersonen met gedeeltelijke lipodystrofie

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

24

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Werving
        • University of Alabama
        • Contact:
          • Fernando Ovalle
        • Hoofdonderzoeker:
          • Fernando Ovalle
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Verenigde Staten, 33434
        • Werving
        • Flourish Research
        • Hoofdonderzoeker:
          • Rasha Youssef
        • Contact:
          • Rasha Youssef
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Werving
        • Massachusetts General Hospital
        • Contact:
          • Lindsay Fourman, MD
        • Hoofdonderzoeker:
          • Lindsay Fourman, MD
    • Michigan
      • Ann Arbour, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Werving
        • University of Michigan
        • Hoofdonderzoeker:
          • Elif Oral, MD
        • Contact:
          • Elif Oral, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Hoofdonderzoeker:
          • Vaneeta Bamba, MD
        • Contact:
          • Vaneeta Bamba, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • Werving
        • UT Southwestern Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Abhimanyu Garg, MD
        • Contact:
          • Abhimanyu Garg, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Werving
        • The Medical College of Wisconsin
        • Contact:
          • Bradley Javorsky, MD
        • Hoofdonderzoeker:
          • Bradley Javorsky, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd ≥13 jaar, inclusief, op het moment van ondertekening van het geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF).
  2. De proefpersonen moeten het ouderonderzoek APG-20 hebben voltooid en, naar de mening van de onderzoeker en sponsor, hebben voldaan aan de onderzoeksprocedures tijdens het bezoek van de ouderstudie in maand 12.
  3. Negatieve zwangerschapstest (urine of serum) voor vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden
  4. Vrouwelijke proefpersonen moeten postmenopauzaal zijn (gedefinieerd als het stoppen van de menstruatie gedurende ten minste 1 jaar), chirurgisch steriel zijn (hysterectomie, bilaterale ovariëctomie of afbinden van de eileiders) of bereid zijn een zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken (dergelijke methoden omvatten gecombineerde [oestrogeen- en progestageen-anticonceptiemiddelen]). bevattende] hormonale anticonceptie geassocieerd met remming van de ovulatie: orale/intravaginale; transdermale/progestageen hormonale anticonceptie geassocieerd met remming van de ovulatie: oraal/injecteerbaar; implanteerbaar/spiraaltje [IUD]/intra-uterien hormoonafgevend systeem [IUS]/bilaterale occlusie van de eileiders/gevasectomeerde partner/seksuele onthouding) voor de duur van het onderzoek (vanaf het moment dat zij een ICF ondertekenen, tot 4 weken daarna) de laatste dosis van de onderzoeksbehandeling). Hormonale anticonceptie alleen (waaronder orale, injecteerbare, transdermale en implanteerbare) is niet aanvaardbaar; er moet een aanvullende barrièremethode worden gebruikt. Intravaginale hormonale anticonceptie of alleen IUS zijn toegestaan, naar goeddunken van de onderzoeker. Patiënten die orale anticonceptiva gebruiken, hoeven de medicatie niet te staken. Het is proefpersonen niet toegestaan ​​om met orale anticonceptiva te beginnen terwijl zij tijdens het onderzoek de onderzoeksbehandeling ondergaan.
  5. Mannelijke proefpersonen moeten chirurgisch steriel zijn of bereid zijn een aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken gedurende de duur van het onderzoek (vanaf het moment dat zij een ICF ondertekenen) tot 4 weken na de laatste dosis van de onderzoeksbehandeling. Een acceptabele anticonceptiemethode zou een barrièremethode zijn, zoals condooms, het onthouden van seks, of een partner die de goedgekeurde anticonceptiemethoden voor vrouwelijke proefpersonen gebruikt volgens inclusiecriterium #4.
  6. Proefpersonen die bloed-/eicel-/spermadonor zijn, moeten bereid zijn de donaties stop te zetten tijdens het onderzoek en gedurende 4 weken na hun laatste dosis onderzoeksbehandeling.
  7. Proefpersonen die bereid zijn om geïnformeerde toestemming/instemming te geven voorafgaand aan eventuele studiespecifieke procedures. Als de proefpersoon minderjarig is, heeft hij of zij een ouder of wettelijke voogd die in staat is het ICF en/of het Child Assent Form (indien van toepassing) te lezen, begrijpen en ondertekenen, met de onderzoeker kan communiceren en de protocolvereisten kan begrijpen en naleven. Adolescente proefpersonen moeten ook het Child Assent Form lezen en begrijpen.
  8. Proefpersonen die bereid zijn de door de onderzoeker aanbevolen dieetbeperkingen te volgen.

Uitsluitingscriteria:

  1. Ernstige overgevoeligheidsreacties op de onderzoeksbehandeling van de ouderstudie APG-20.
  2. Bekend dat hij positief is getest op het humaan immunodeficiëntievirus (HIV) of waarvan bekend is dat hij de diagnose HIV-gerelateerde LD heeft. Positieve HIV-test in landen waar HIV-testen vereist zijn.
  3. Zijn immuungecompromitteerd of krijgen immunomodulerende medicijnen.
  4. Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) <30 ml/min/1,73m2 berekend door Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) voor proefpersonen ≥18 jaar en door Bedside Schwartz voor proefpersonen <18 jaar.
  5. Diagnose van klinisch significante hematologische afwijkingen (inclusief maar niet beperkt tot klinisch significante leukopenie, neutropenie, beenmergafwijkingen, leukemie of lymfoom, of klinisch significante pathologische lymfadenopathie).
  6. Maligniteit die aanhoudt/niet in remissie is of die momenteel een actieve behandeling vereist of heeft vereist in het afgelopen jaar (met uitzondering van basaalcelcarcinoom van de huid, plaveiselcelcarcinoom van de huid of carcinoma in situ [bijv. borstcarcinoom, baarmoederhalskanker in situ] die potentieel curatieve therapie hebben ondergaan).
  7. Alleen voor vrouwen: momenteel zwanger (bevestigd met een positieve zwangerschapstest) of borstvoeding.
  8. Elke omstandigheid waarbij, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan dit onderzoek een aanzienlijk risico voor de proefpersoon kan opleveren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Metreleptine
Metreleptine [Recombinant-methionyl menselijk leptine; r-metHuLeptin] voor dagelijkse injectie is een steriele, witte, vaste, gevriesdroogde cake
Geneesmiddel: Metreleptine
Metreleptine is een recombinant menselijk leptine-analoog dat is geïndiceerd als aanvulling op een dieet als vervangingstherapie om de complicaties van leptinedeficiëntie te behandelen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evalueer de incidentie en frequentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (veiligheid en verdraagbaarheid)
Tijdsspanne: Vanaf de inschrijving tot het einde van de behandeling (totdat de laatste deelnemer 24 maanden volbrengt)
Incidentie en frequentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's), waaronder ernstige bijwerkingen (SAE's), behandelingsgerelateerde TEAE's, bijwerkingen van speciaal belang (AESI) en bijwerkingen die leiden tot stopzetting/terugtrekking uit de studie van de studiebehandeling
Vanaf de inschrijving tot het einde van de behandeling (totdat de laatste deelnemer 24 maanden volbrengt)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de werkzaamheid op lange termijn (HbA1c) van de dagelijkse SC-behandeling metreleptine te evalueren bij deelnemers met familiale partiële lipodystrofie (FPLD)
Tijdsspanne: Vanaf de inschrijving tot het einde van de behandeling (totdat de laatste deelnemer 24 maanden volbrengt)
Geglyceerd hemoglobine (HbA1c) bij deelnemers met een HbA1c ≥7% bij de baseline van het ouderonderzoek, in de loop van de tijd tijdens de OLE
Vanaf de inschrijving tot het einde van de behandeling (totdat de laatste deelnemer 24 maanden volbrengt)
Om de langetermijneffectiviteit (TG's) van de dagelijkse SC-behandeling met metreleptine te evalueren bij deelnemers met FPLD
Tijdsspanne: Vanaf de inschrijving tot het einde van de behandeling (totdat de laatste deelnemer 24 maanden volbrengt)
- Nuchtere triglyceriden (TG’s) bij deelnemers met TG ≥500 mg/dl bij de baseline van het ouderonderzoek, in de loop van de tijd tijdens de OLE
Vanaf de inschrijving tot het einde van de behandeling (totdat de laatste deelnemer 24 maanden volbrengt)
Om de werkzaamheid op lange termijn (FBG) van de dagelijkse SC-behandeling met metreleptine te evalueren bij deelnemers met FPLD
Tijdsspanne: Vanaf de inschrijving tot het einde van de behandeling (totdat de laatste deelnemer 24 maanden volbrengt)
  • Nuchtere bloedglucose (FBG) bij deelnemers met HbA1c ≥7% bij de baseline van het ouderonderzoek, in de loop van de tijd tijdens de OLE
  • FBG bij deelnemers met FBG boven de bovengrens van normaal (ULN) bij de baseline van het ouderonderzoek, in de loop van de tijd tijdens de OLE
Vanaf de inschrijving tot het einde van de behandeling (totdat de laatste deelnemer 24 maanden volbrengt)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 oktober 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 maart 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 november 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 november 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 november 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • APG-20-OLE
  • APG-20 OLE (Andere identificatie: Chiesi Farmaceutici S.p.A.)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren