Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое расширенное исследование для оценки метролептина у пациентов с частичной липодистрофией

15 июля 2026 г. обновлено: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Открытое расширение исследования APG-20 для оценки долгосрочной безопасности и эффективности ежедневного подкожного лечения метрелептином у субъектов с частичной липодистрофией

Это исследование фазы 3 представляет собой открытое продолжение исследования APG-20 для оценки долгосрочной безопасности и эффективности ежедневного подкожного лечения метролептином у субъектов с частичной липодистрофией.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

24

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • Рекрутинг
        • University of Alabama
        • Контакт:
          • Fernando Ovalle
        • Главный следователь:
          • Fernando Ovalle
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Соединенные Штаты, 33434
        • Рекрутинг
        • Flourish Research
        • Главный следователь:
          • Rasha Youssef
        • Контакт:
          • Rasha Youssef
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Рекрутинг
        • Massachusetts General Hospital
        • Контакт:
          • Lindsay Fourman, MD
        • Главный следователь:
          • Lindsay Fourman, MD
    • Michigan
      • Ann Arbour, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • Рекрутинг
        • University of Michigan
        • Главный следователь:
          • Elif Oral, MD
        • Контакт:
          • Elif Oral, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Главный следователь:
          • Vaneeta Bamba, MD
        • Контакт:
          • Vaneeta Bamba, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • Рекрутинг
        • UT Southwestern Medical Center
        • Главный следователь:
          • Abhimanyu Garg, MD
        • Контакт:
          • Abhimanyu Garg, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Рекрутинг
        • The Medical College of Wisconsin
        • Контакт:
          • Bradley Javorsky, MD
        • Главный следователь:
          • Bradley Javorsky, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Возраст ≥13 лет включительно на момент подписания формы информированного согласия (ICF).
  2. Субъекты должны были пройти родительское исследование APG-20 и, по мнению исследователя и спонсора, соблюдать процедуры исследования во время посещения родительского исследования в 12-м месяце исследования.
  3. Отрицательный тест на беременность (моча или сыворотка) для женщин детородного возраста.
  4. Субъекты женского пола должны находиться в постменопаузе (определяется как прекращение менструации в течение как минимум 1 года), быть хирургически стерильными (гистерэктомия, двусторонняя овариэктомия или перевязка маточных труб) или быть готовыми использовать высокоэффективный метод контрацепции (такие методы включают комбинированные [эстрогеновые и прогестагенные методы) содержащие] гормональную контрацепцию, связанную с ингибированием овуляции: пероральную/интравагинальную/только прогестагенную гормональную контрацепцию, связанную с ингибированием овуляции; овуляция: оральная/инъекционная; имплантируемая/внутриматочная спираль [ВМС]/внутриматочная гормон-высвобождающая система [ВМС]/двусторонняя трубная окклюзия/вазэктомия партнера/сексуальное воздержание) на время исследования (с момента подписания МКФ до 4 лет). недель после приема последней дозы исследуемого препарата). Только гормональная контрацепция (включая пероральные, инъекционные, трансдермальные и имплантируемые) неприемлема; необходимо использовать дополнительный барьерный метод. По усмотрению исследователя допускается применение интравагинальной гормональной контрацепции или только ВМС. Субъектам, принимающим пероральные контрацептивы, не потребуется прекращать прием препарата. Субъектам не будет разрешено начинать прием оральных контрацептивов во время приема исследуемого лечения во время исследования.
  5. Субъекты мужского пола должны быть хирургически стерильны или готовы использовать приемлемый метод контрацепции на протяжении всего исследования (с момента подписания МКФ) до истечения 4 недель после приема последней дозы исследуемого препарата. Приемлемым методом контрацепции будет барьерный метод, такой как презервативы, воздержание от половых контактов или партнер, использующий утвержденные методы контрацепции для женщин в соответствии с Критерием включения № 4.
  6. Субъекты, являющиеся донорами крови/яйцеклеток/спермы, должны быть готовы прекратить сдачу крови во время исследования и в течение 4 недель после приема последней дозы исследуемого препарата.
  7. Субъекты, которые готовы предоставить информированное согласие/согласие до начала каких-либо процедур, специфичных для исследования. Если субъект несовершеннолетний, у него есть родитель или законный опекун, способный прочитать, понять и подписать ICF и/или форму согласия ребенка (если применимо), общаться с исследователем, а также понимать и соблюдать требования протокола. Подростки также должны прочитать и понять форму согласия ребенка.
  8. Субъекты, готовые соблюдать диетические ограничения, рекомендованные исследователем.

Критерии исключения:

  1. Тяжелые реакции гиперчувствительности на исследуемый препарат исходного исследования APG-20.
  2. Известно, что у него положительный результат теста на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) или у него диагностирован ВИЧ-ассоциированный ЛД. Положительный тест на ВИЧ в странах, требующих тестирования на ВИЧ.
  3. Имеют ослабленный иммунитет или принимают иммуномодулирующие препараты.
  4. Расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) <30 мл/мин/1,73 м2 рассчитано Сотрудничеством по эпидемиологии хронических заболеваний почек (CKD-EPI) для субъектов ≥18 лет и Bedside Schwartz для субъектов <18 лет.
  5. Диагностика клинически значимых гематологических отклонений (включая, помимо прочего, клинически значимую лейкопению, нейтропению, аномалии костного мозга, лейкемию или лимфому или клинически значимую патологическую лимфаденопатию).
  6. Злокачественное новообразование, которое продолжается/не находится в стадии ремиссии или которое в настоящее время требует или требовало активного лечения в течение последнего года (за исключением базальноклеточного рака кожи, плоскоклеточного рака кожи или рака in situ [например, карциномы молочной железы, рак шейки матки in situ], прошедших потенциально излечивающую терапию).
  7. Только для женщин: беременность (подтвержденная положительным тестом на беременность) или кормление грудью.
  8. Любое состояние, при котором, по мнению исследователя, участие в этом исследовании может представлять значительный риск для субъекта.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Метрелептин
Метрелептин [рекомбинантный метиониловый человеческий лептин; r-metHuLeptin] для ежедневного введения представляет собой стерильный белый твердый лиофилизированный торт.
Лекарство: Метрелептин
Метрелептин представляет собой рекомбинантный аналог человеческого лептина, который показан в качестве дополнения к диете в качестве заместительной терапии для лечения осложнений дефицита лептина.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить частоту и частоту нежелательных явлений, возникающих во время лечения (безопасность и переносимость)
Временное ограничение: От регистрации до окончания лечения (до тех пор, пока последнему участнику не исполнится 24 месяца)
Частота и частота нежелательных явлений, возникших во время лечения (TEAE), включая серьезные нежелательные явления (SAE), связанные с лечением TEAE, нежелательные явления, представляющие особый интерес (AESI), и нежелательные явления, приводящие к прекращению исследуемого лечения/выходу из исследования.
От регистрации до окончания лечения (до тех пор, пока последнему участнику не исполнится 24 месяца)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить долгосрочную эффективность (HbA1c) ежедневного подкожного лечения метрелептином у участников с семейной частичной липодистрофией (FPLD).
Временное ограничение: От регистрации до окончания лечения (до тех пор, пока последнему участнику не исполнится 24 месяца)
Гликированный гемоглобин (HbA1c) у участников с HbA1c ≥7% на исходном уровне исходного исследования, с течением времени во время OLE
От регистрации до окончания лечения (до тех пор, пока последнему участнику не исполнится 24 месяца)
Оценить долгосрочную эффективность (ТГ) ежедневного подкожного лечения метрелептином у участников с FPLD.
Временное ограничение: От регистрации до окончания лечения (до тех пор, пока последнему участнику не исполнится 24 месяца)
- Триглицериды натощак (ТГ) у участников с ТГ ≥500 мг/дл на исходном уровне исходного исследования, с течением времени во время OLE
От регистрации до окончания лечения (до тех пор, пока последнему участнику не исполнится 24 месяца)
Оценить долгосрочную эффективность (FBG) ежедневного подкожного лечения метрелептином у участников с FPLD.
Временное ограничение: От регистрации до окончания лечения (до тех пор, пока последнему участнику не исполнится 24 месяца)
  • Уровень глюкозы в крови натощак (FBG) у участников с HbA1c ≥7% на исходном уровне исходного исследования, с течением времени во время OLE
  • FBG у участников с FBG выше верхней границы нормы (ВГН) на исходном уровне родительского исследования, с течением времени во время OLE
От регистрации до окончания лечения (до тех пор, пока последнему участнику не исполнится 24 месяца)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

14 октября 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 марта 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 ноября 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 ноября 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

7 ноября 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

16 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • APG-20-OLE
  • APG-20 OLE (Другой идентификатор: Chiesi Farmaceutici S.p.A.)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться