Studio di estensione in aperto per valutare la metileptina in pazienti con lipodistrofia parziale
15 luglio 2026 aggiornato da: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Un'estensione in aperto dello studio APG-20 per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del trattamento quotidiano sottocutaneo con metreleptina in soggetti con lipodistrofia parziale
Questo studio di Fase 3 è un'estensione in aperto dello studio APG-20 per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del trattamento quotidiano sottocutaneo con metreleptina in soggetti con lipodistrofia parziale
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
24
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Lori Hartnett, PhD
- Numero di telefono: +3905212791
- Email: clinicaltrials_info@chiesi.com
Luoghi di studio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
- Reclutamento
- University of Alabama
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Contatto:
- Fernando Ovalle
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Investigatore principale:
- Fernando Ovalle
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Florida
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Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33434
- Reclutamento
- Flourish Research
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Investigatore principale:
- Rasha Youssef
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Contatto:
- Rasha Youssef
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Reclutamento
- Massachusetts General Hospital
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Contatto:
- Lindsay Fourman, MD
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Investigatore principale:
- Lindsay Fourman, MD
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Michigan
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Ann Arbour, Michigan, Stati Uniti, 48109
- Reclutamento
- University of Michigan
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Investigatore principale:
- Elif Oral, MD
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Contatto:
- Elif Oral, MD
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Reclutamento
- Children's Hospital of Philadelphia
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Investigatore principale:
- Vaneeta Bamba, MD
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Contatto:
- Vaneeta Bamba, MD
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
- Reclutamento
- UT Southwestern Medical Center
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Investigatore principale:
- Abhimanyu Garg, MD
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Contatto:
- Abhimanyu Garg, MD
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
- Reclutamento
- The Medical College of Wisconsin
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Contatto:
- Bradley Javorsky, MD
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Investigatore principale:
- Bradley Javorsky, MD
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Età ≥ 13 anni compresi, al momento della firma del modulo di consenso informato (ICF).
- I soggetti devono aver completato lo studio principale APG-20 e, secondo il parere dello sperimentatore e dello sponsor, essere conformi alle procedure dello studio durante la visita del mese 12 dello studio principale.
- Test di gravidanza negativo (urine o siero) per soggetti di sesso femminile in età fertile
- I soggetti di sesso femminile devono essere in postmenopausa (definita come cessazione delle mestruazioni per almeno 1 anno), chirurgicamente sterili (isterectomia, ovariectomia bilaterale o legatura delle tube) o disposti a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace (tali metodi includono la combinazione di estrogeni e progestinici contenente] contraccezione ormonale associata all'inibizione dell'ovulazione: contraccezione ormonale transdermica/intravaginale orale/a base di solo progestinico associata all'inibizione dell'ovulazione: dispositivo orale/iniettabile/intrauterino [IUD]/sistema intrauterino di rilascio dell'ormone [IUS]/tubale bilaterale; occlusione/partner vasectomizzato/astinenza sessuale) per tutta la durata dello studio (dal momento in cui firmano un ICF, fino a 4 settimane dopo l'ultima dose del trattamento in studio). La sola contraccezione ormonale (compresa quella orale, iniettabile, transdermica e impiantabile) non è accettabile; è necessario utilizzare un ulteriore metodo di barriera. La contraccezione ormonale intravaginale o il solo IUS sono consentiti a discrezione dello sperimentatore. Ai soggetti che assumono contraccettivi orali non sarà richiesto di interrompere il trattamento. Ai soggetti non sarà consentito iniziare contraccettivi orali durante l'assunzione del trattamento in studio durante lo studio.
- I soggetti di sesso maschile devono essere chirurgicamente sterili o disposti a utilizzare un metodo contraccettivo accettabile per la durata dello studio (dal momento in cui firmano un ICF), fino a 4 settimane dopo l'ultima dose del trattamento in studio. Un metodo contraccettivo accettabile sarebbe un metodo di barriera, come il preservativo, l'astensione dal fare sesso o un partner che utilizza i metodi contraccettivi approvati per soggetti di sesso femminile secondo il Criterio di inclusione n. 4.
- I soggetti donatori di sangue/ovuli/sperma devono essere disposti a interrompere le donazioni durante lo studio e per 4 settimane dopo l'ultima dose del trattamento in studio.
- Soggetti disposti a fornire consenso/assenso informato prima di qualsiasi procedura specifica dello studio. Se è minorenne, il soggetto ha un genitore o tutore legale in grado di leggere, comprendere e firmare l'ICF e/o un modulo di consenso del minore (se applicabile), comunicare con l'investigatore e comprendere e rispettare i requisiti del protocollo. I soggetti adolescenti dovranno inoltre leggere e comprendere il Modulo di Assenso del Bambino.
- Soggetti disposti a seguire le restrizioni dietetiche raccomandate dallo sperimentatore.
Criteri di esclusione:
- Reazioni di ipersensibilità gravi al trattamento in studio dello studio parentale APG-20.
- Noto per essere risultato positivo al virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o noto per essere stato diagnosticato con LD correlato all'HIV. Test HIV positivo nei paesi che richiedono il test HIV.
- Sono immunocompromessi o ricevono farmaci immunomodulatori.
- Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) <30 ml/min/1,73 m2 calcolato da Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) per soggetti di età ≥ 18 anni e da Bedside Schwartz per soggetti di età < 18 anni.
- Diagnosi di anomalie ematologiche clinicamente significative (incluse ma non limitate a leucopenia, neutropenia, anomalie del midollo osseo, leucemia o linfoma clinicamente significative o linfoadenopatia patologica clinicamente significativa).
- Tumori maligni in corso/non in remissione o che attualmente richiedono o hanno richiesto un trattamento attivo nell'ultimo anno (ad eccezione del carcinoma basocellulare della pelle, carcinoma a cellule squamose della pelle o carcinoma in situ [ad es. carcinoma mammario, cancro cervicale in situ] che sono state sottoposte a terapia potenzialmente curativa).
- Solo per le donne: attualmente in gravidanza (confermata con un test di gravidanza positivo) o in allattamento.
- Qualsiasi condizione in cui, a giudizio dello sperimentatore, la partecipazione a questo studio può comportare un rischio significativo per il soggetto.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Metreleptina
Metreleptina [metionil leptina umana ricombinante; r-metHuLeptin] per iniezione giornaliera è una massa liofilizzata sterile, bianca e solida
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Metreleptin è un analogo ricombinante della leptina umana indicato in aggiunta alla dieta come terapia sostitutiva per il trattamento delle complicanze della carenza di leptina
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutare l’incidenza e la frequenza degli eventi avversi emergenti dal trattamento (sicurezza e tollerabilità)
Lasso di tempo: Dall'iscrizione alla fine del trattamento (fino al completamento dei 24 mesi da parte dell'ultimo partecipante)
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Incidenza e frequenza degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), inclusi eventi avversi gravi (SAE), TEAE correlati al trattamento, eventi avversi di particolare interesse (AESI) ed eventi avversi che hanno portato all'interruzione del trattamento/ritiro dallo studio
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Dall'iscrizione alla fine del trattamento (fino al completamento dei 24 mesi da parte dell'ultimo partecipante)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutare l'efficacia a lungo termine (HbA1c) del trattamento quotidiano con meterleptina SC nei partecipanti con lipodistrofia parziale familiare (FPLD)
Lasso di tempo: Dall'iscrizione alla fine del trattamento (fino al completamento dei 24 mesi da parte dell'ultimo partecipante)
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Emoglobina glicata (HbA1c) nei partecipanti con HbA1c ≥7% al basale dello studio parent, nel tempo durante l'OLE
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Dall'iscrizione alla fine del trattamento (fino al completamento dei 24 mesi da parte dell'ultimo partecipante)
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Valutare l'efficacia a lungo termine (TG) del trattamento quotidiano con meterleptina SC nei partecipanti con FPLD
Lasso di tempo: Dall'iscrizione alla fine del trattamento (fino al completamento dei 24 mesi da parte dell'ultimo partecipante)
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- Trigliceridi a digiuno (TG) nei partecipanti con TG ≥ 500 mg/dl al basale dello studio principale, nel tempo durante l'OLE
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Dall'iscrizione alla fine del trattamento (fino al completamento dei 24 mesi da parte dell'ultimo partecipante)
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Valutare l'efficacia a lungo termine (FBG) del trattamento quotidiano con meterleptina SC nei partecipanti con FPLD
Lasso di tempo: Dall'iscrizione alla fine del trattamento (fino al completamento dei 24 mesi da parte dell'ultimo partecipante)
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Dall'iscrizione alla fine del trattamento (fino al completamento dei 24 mesi da parte dell'ultimo partecipante)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
14 ottobre 2024
Completamento primario (Stimato)
1 marzo 2028
Completamento dello studio (Stimato)
1 dicembre 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
5 novembre 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
6 novembre 2024
Primo Inserito (Effettivo)
7 novembre 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
16 luglio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
15 luglio 2026
Ultimo verificato
1 luglio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Laminopatie
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie metaboliche
- Malattie della pelle
- Disturbi del metabolismo lipidico
- Metabolismo lipidico, errori congeniti
- Malattie della pelle, metaboliche
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Malattie della pelle e del tessuto connettivo
- Lipodistrofia
- Lipodistrofia familiare parziale
- metreleptina
Altri numeri di identificazione dello studio
- APG-20-OLE
- APG-20 OLE (Altro identificatore: Chiesi Farmaceutici S.p.A.)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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