Avoin jatkotutkimus metreleptiinin arvioimiseksi potilailla, joilla on osittainen lipodystrofia
keskiviikko 15. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
APG-20-tutkimuksen avoin jatkolaajennus päivittäisen ihonalaisen metreleptiinihoidon pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on osittainen lipodystrofia
Tämä vaiheen 3 tutkimus on APG-20-tutkimuksen avoin laajennus, jolla arvioitiin päivittäisen ihonalaisen metreleptiinihoidon pitkäaikaista turvallisuutta ja tehokkuutta potilailla, joilla on osittainen lipodystrofia
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
24
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Lori Hartnett, PhD
- Puhelinnumero: +3905212791
- Sähköposti: clinicaltrials_info@chiesi.com
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- Rekrytointi
- University of Alabama
-
Ottaa yhteyttä:
- Fernando Ovalle
-
Päätutkija:
- Fernando Ovalle
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33434
- Rekrytointi
- Flourish Research
-
Päätutkija:
- Rasha Youssef
-
Ottaa yhteyttä:
- Rasha Youssef
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Rekrytointi
- Massachusetts General Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Lindsay Fourman, MD
-
Päätutkija:
- Lindsay Fourman, MD
-
-
Michigan
-
Ann Arbour, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- Rekrytointi
- University of Michigan
-
Päätutkija:
- Elif Oral, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Elif Oral, MD
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Rekrytointi
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Päätutkija:
- Vaneeta Bamba, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Vaneeta Bamba, MD
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- Rekrytointi
- UT Southwestern Medical Center
-
Päätutkija:
- Abhimanyu Garg, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Abhimanyu Garg, MD
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Rekrytointi
- The Medical College of Wisconsin
-
Ottaa yhteyttä:
- Bradley Javorsky, MD
-
Päätutkija:
- Bradley Javorsky, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Ikä ≥13 vuotta mukaan lukien tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoitushetkellä.
- Koehenkilöiden on täytynyt suorittaa Parent-tutkimus APG-20 ja heidän on tutkijan ja sponsorin näkemyksen mukaan noudatettu tutkimusmenettelyjä vanhemman tutkimuskuukauden 12 vierailun ajan.
- Negatiivinen raskaustesti (virtsa tai seerumi) hedelmällisessä iässä oleville naisille
- Naishenkilöiden on oltava postmenopausaalisia (määritelty kuukautisten keskeytykseksi vähintään 1 vuodeksi), kirurgisesti steriilejä (kohdunpoisto, molemminpuolinen munanpoisto tai munanjohtimien ligaatio) tai halukkaita käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää (näihin menetelmiin kuuluvat yhdistelmä [estrogeeni ja progestiini sisältää] hormonaalista ehkäisyä, joka liittyy ovulaation estoon: suun kautta/emättimensisäinen; ovulaation estoon liittyvä transdermaalinen/pelkän progestiinia sisältävä hormonaalinen ehkäisy: suun kautta annettava/injektoitava/kohdunsisäinen laite [IUD]/kohdunsisäinen hormonia vapauttava järjestelmä [IUS]/kahdenpuoleinen munanjohtimien tukos/vasektomoitu kumppani/seksuaalinen abstinenssi) tutkimuksen ajan; (päivästä, jolloin he allekirjoittavat ICF-sopimuksen, 4 viikkoa viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen). Pelkkä hormonaalinen ehkäisy (mukaan lukien oraalinen, injektoitava, transdermaalinen ja implantoitava) ei ole hyväksyttävää. on käytettävä lisäsulkumenetelmää. Emättimensisäinen hormonaalinen ehkäisy tai pelkkä IUS on sallittu tutkijan harkinnan mukaan. Oraalisia ehkäisyvalmisteita käyttävien potilaiden ei tarvitse keskeyttää lääkitystä. Koehenkilöt eivät saa aloittaa oraalisten ehkäisyvalmisteiden käyttöä tutkimushoidon aikana tutkimuksen aikana.
- Miespuolisten koehenkilöiden on oltava kirurgisesti steriilejä tai halukkaita käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää tutkimuksen ajan (silloin, kun he allekirjoittavat ICF-sopimuksen), 4 viikkoa viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen. Hyväksyttävä ehkäisymenetelmä olisi estemenetelmä, kuten kondomi, seksistä pidättyminen tai kumppani, joka käyttää hyväksyttyjä ehkäisymenetelmiä naispuolisille koehenkilöille osallistumiskriteerien #4 mukaisesti.
- Koehenkilöiden, jotka ovat veren/munan/ siittiön luovuttajia, tulee olla valmiita keskeyttämään luovutukset tutkimuksen ajaksi ja 4 viikon ajaksi viimeisen tutkimushoitoannoksensa jälkeen.
- Koehenkilöt, jotka ovat valmiita antamaan tietoon perustuvan suostumuksen ennen tutkimuskohtaisia toimenpiteitä. Jos tutkittava on alaikäinen, hänellä on vanhempi tai laillinen huoltaja, joka pystyy lukemaan, ymmärtämään ja allekirjoittamaan ICF:n ja/tai lapsen suostumuslomakkeen (jos sovellettavissa), kommunikoimaan tutkijan kanssa sekä ymmärtämään ja noudattamaan protokollavaatimuksia. Nuorten on myös luettava ja ymmärrettävä lapsen suostumuslomake.
- Koehenkilöt, jotka ovat valmiita noudattamaan tutkijan suosittelemia ruokavaliorajoituksia.
Poissulkemiskriteerit:
- Vaikeat yliherkkyysreaktiot emotutkimuksen APG-20 tutkimushoidosta.
- Sen tiedetään saaneen positiivisen ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) suhteen tai hänellä tiedetään olevan diagnosoitu HIV:hen liittyvä LD. Positiivinen HIV-testi maissa, joissa HIV-testaus vaaditaan.
- ovat immuunipuutos tai saavat immunomoduloivia lääkkeitä.
- Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) <30 ml/min/1,73 m2 laskettu kroonisen munuaistaudin epidemiologisen yhteistyön (CKD-EPI) mukaan ≥18-vuotiaille koehenkilöille ja Bedside Schwartzin mukaan alle 18-vuotiaille.
- Kliinisesti merkittävien hematologisten poikkeavuuksien diagnoosi (mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, kliinisesti merkittävä leukopenia, neutropenia, luuytimen poikkeavuudet, leukemia tai lymfooma tai kliinisesti merkittävä patologinen lymfadenopatia).
- Pahanlaatuinen syöpä, joka on meneillään/ei remissiossa tai joka vaatii tai on vaatinut aktiivista hoitoa viimeisen vuoden aikana (lukuun ottamatta ihon tyvisolusyöpää, ihon okasolusyöpää tai in situ -karsinoomaa [esim. kohdunkaulan syöpä in situ], joille on tehty mahdollisesti parantavaa hoitoa).
- Vain naisille: tällä hetkellä raskaana (vahvistettu positiivisella raskaustestillä) tai imetät.
- Kaikki olosuhteet, joissa tähän tutkimukseen osallistuminen voi tutkijan mielestä aiheuttaa merkittävän riskin tutkittavalle.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Metreleptiini
Metreleptiini [rekombinantti-metionyyli ihmisen leptiini; r-metHuLeptin] päivittäiseen injektioon on steriili, valkoinen, kiinteä kylmäkuivattu kakku
|
Metreleptiini on rekombinantti ihmisen leptiinianalogi, jota käytetään ruokavalion lisänä korvaushoitona leptiinin puutteen komplikaatioiden hoitoon.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioi hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus ja toistuvuus (turvallisuus ja siedettävyys)
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta hoidon loppuun (kunnes viimeinen osallistuja täyttää 24 kuukautta)
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) ilmaantuvuus ja esiintyvyys, mukaan lukien vakavat haittatapahtumat (SAE), hoitoon liittyvät TEAE-tapahtumat, erityistä kiinnostavat haittatapahtumat (AESI) ja haittatapahtumat, jotka johtavat tutkimushoidon keskeyttämiseen/tutkimuksesta vetäytymiseen
|
Ilmoittautumisesta hoidon loppuun (kunnes viimeinen osallistuja täyttää 24 kuukautta)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioida päivittäisen SC metreleptiinihoidon pitkän aikavälin tehokkuutta (HbA1c) osallistujilla, joilla on familiaalinen osittainen lipodystrofia (FPLD)
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta hoidon loppuun (kunnes viimeinen osallistuja täyttää 24 kuukautta)
|
Glykoitu hemoglobiini (HbA1c) osallistujilla, joiden HbA1c oli ≥7 % vanhempitutkimuksen lähtötilanteessa, ajan mittaan OLE-tutkimuksen aikana
|
Ilmoittautumisesta hoidon loppuun (kunnes viimeinen osallistuja täyttää 24 kuukautta)
|
|
Arvioida päivittäisen SC metreleptiinihoidon pitkän aikavälin tehokkuutta potilailla, joilla on FPLD
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta hoidon loppuun (kunnes viimeinen osallistuja täyttää 24 kuukautta)
|
- Paaston triglyseridit (TG:t) osallistujilla, joiden TG oli ≥ 500 mg/dl emotutkimuksen lähtötilanteessa, ajan mittaan OLE:n aikana
|
Ilmoittautumisesta hoidon loppuun (kunnes viimeinen osallistuja täyttää 24 kuukautta)
|
|
Päivittäisen SC-metreleptiinihoidon pitkän aikavälin tehon (FBG) arvioimiseksi potilailla, joilla on FPLD
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta hoidon loppuun (kunnes viimeinen osallistuja täyttää 24 kuukautta)
|
|
Ilmoittautumisesta hoidon loppuun (kunnes viimeinen osallistuja täyttää 24 kuukautta)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 14. lokakuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. joulukuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 5. marraskuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 6. marraskuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 7. marraskuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 16. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 15. heinäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Laminopatiat
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Ihosairaudet
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Ihosairaudet, aineenvaihdunta
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Iho- ja sidekudostaudit
- Lipodystrofia
- Lipodystrofia, familiaalinen osittainen
- metreleptiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- APG-20-OLE
- APG-20 OLE (Muu tunniste: Chiesi Farmaceutici S.p.A.)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .