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Estudio de extensión abierto para evaluar la metreleptina en pacientes con lipodistrofia parcial

15 de julio de 2026 actualizado por: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Una extensión abierta del estudio APG-20 para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo del tratamiento diario con metreleptina subcutánea en sujetos con lipodistrofia parcial

Este estudio de fase 3 es una extensión abierta del estudio APG-20 para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo del tratamiento diario con metreleptina subcutánea en sujetos con lipodistrofia parcial.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

24

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Reclutamiento
        • University of Alabama
        • Contacto:
          • Fernando Ovalle
        • Investigador principal:
          • Fernando Ovalle
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33434
        • Reclutamiento
        • Flourish Research
        • Investigador principal:
          • Rasha Youssef
        • Contacto:
          • Rasha Youssef
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Reclutamiento
        • Massachusetts General Hospital
        • Contacto:
          • Lindsay Fourman, MD
        • Investigador principal:
          • Lindsay Fourman, MD
    • Michigan
      • Ann Arbour, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Reclutamiento
        • University of Michigan
        • Investigador principal:
          • Elif Oral, MD
        • Contacto:
          • Elif Oral, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Investigador principal:
          • Vaneeta Bamba, MD
        • Contacto:
          • Vaneeta Bamba, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Reclutamiento
        • UT Southwestern Medical Center
        • Investigador principal:
          • Abhimanyu Garg, MD
        • Contacto:
          • Abhimanyu Garg, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Reclutamiento
        • The Medical College of Wisconsin
        • Contacto:
          • Bradley Javorsky, MD
        • Investigador principal:
          • Bradley Javorsky, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Edad ≥13 años, inclusive, al momento de firmar el formulario de consentimiento informado (FCI).
  2. Los sujetos deben haber completado el estudio principal APG-20 y, en opinión del investigador y patrocinador, haber cumplido con los procedimientos del estudio hasta la visita del mes 12 del estudio principal.
  3. Prueba de embarazo negativa (orina o suero) para mujeres en edad fértil
  4. Las mujeres deben ser posmenopáusicas (definida como el cese de la menstruación durante al menos 1 año), quirúrgicamente estériles (histerectomía, ooforectomía bilateral o ligadura de trompas) o estar dispuestas a utilizar un método anticonceptivo altamente eficaz (tales métodos incluyen métodos anticonceptivos combinados [de estrógeno y progestágeno). que contiene] anticoncepción hormonal asociada con la inhibición de la ovulación: anticoncepción hormonal transdérmica/solo progestágeno asociada con la inhibición de la ovulación: oral/inyectable/dispositivo intrauterino [DIU]/sistema liberador de hormonas intrauterino [SIU]/oclusión tubárica bilateral/pareja vasectomizada/abstinencia sexual) durante la duración del estudio (desde el momento en que firman un ICF, hasta 4 semanas después la última dosis del tratamiento del estudio). Los anticonceptivos hormonales por sí solos (incluidos los orales, inyectables, transdérmicos e implantables) no son aceptables; se debe utilizar un método de barrera adicional. Se permiten anticonceptivos hormonales intravaginales o SIU solos según el criterio del investigador. No se requerirá que los sujetos que toman anticonceptivos orales suspendan la medicación. A los sujetos no se les permitirá comenzar a tomar anticonceptivos orales mientras estén tomando el tratamiento del estudio durante el estudio.
  5. Los sujetos masculinos deben ser quirúrgicamente estériles o estar dispuestos a utilizar un método anticonceptivo aceptable durante la duración del estudio (desde el momento en que firman un ICF), hasta 4 semanas después de la última dosis del tratamiento del estudio. Un método anticonceptivo aceptable sería un método de barrera, como condones, impedir tener relaciones sexuales o que una pareja use los métodos anticonceptivos aprobados para mujeres según el Criterio de inclusión n.° 4.
  6. Los sujetos que sean donantes de sangre, óvulos o esperma deben estar dispuestos a suspender las donaciones durante el estudio y durante las 4 semanas posteriores a la última dosis del tratamiento del estudio.
  7. Sujetos que estén dispuestos a dar su consentimiento/asentimiento informado antes de cualquier procedimiento específico del estudio. Si es menor de edad, el sujeto tiene un padre o tutor legal capaz de leer, comprender y firmar el ICF y/o un formulario de consentimiento infantil (si corresponde), comunicarse con el investigador y comprender y cumplir con los requisitos del protocolo. Los adolescentes también deben leer y comprender el Formulario de consentimiento del niño.
  8. Sujetos que estén dispuestos a seguir las restricciones dietéticas recomendadas por el Investigador.

Criterios de exclusión:

  1. Reacciones de hipersensibilidad graves al tratamiento del estudio principal APG-20.
  2. Se sabe que ha dado positivo en la prueba del virus de inmunodeficiencia humana (VIH) o se sabe que se le ha diagnosticado LD relacionada con el VIH. Prueba de VIH positiva en países que requieren pruebas de VIH.
  3. Están inmunocomprometidos o reciben medicamentos inmunomoduladores.
  4. Tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) <30 ml/min/1,73 m2 calculado por Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) para sujetos ≥18 años de edad y por Bedside Schwartz para sujetos <18 años de edad.
  5. Diagnóstico de anomalías hematológicas clínicamente significativas (incluidas, entre otras, leucopenia, neutropenia, anomalías de la médula ósea, leucemia o linfoma clínicamente significativas, o linfadenopatía patológica clínicamente significativa).
  6. Neoplasia maligna que está en curso o que no está en remisión o que actualmente requiere o ha requerido tratamiento activo durante el último año (con la excepción del carcinoma de células basales de piel, el carcinoma de células escamosas de piel o el carcinoma in situ [p. ej., carcinoma de mama, cáncer de cuello uterino in situ] que se han sometido a una terapia potencialmente curativa).
  7. Solo para mujeres: actualmente embarazadas (confirmadas con una prueba de embarazo positiva) o en período de lactancia.
  8. Cualquier condición en la que, en opinión del Investigador, la participación en este estudio pueda representar un riesgo significativo para el sujeto.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Metreleptina
Metreleptina [leptina humana metionil recombinante; r-metHuLeptin] para inyección diaria es una torta liofilizada sólida, blanca y estéril.
Droga: Metreleptina
La metreleptina es un análogo de la leptina humana recombinante que está indicado como complemento de la dieta como terapia de reemplazo para tratar las complicaciones de la deficiencia de leptina.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar la incidencia y frecuencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (seguridad y tolerabilidad)
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento (hasta que el último participante complete 24 meses)
Incidencia y frecuencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET), incluidos eventos adversos graves (AAG), EAET relacionados con el tratamiento, eventos adversos de interés especial (AESI) y eventos adversos que llevaron a la interrupción o retirada del tratamiento del estudio.
Desde la inscripción hasta el final del tratamiento (hasta que el último participante complete 24 meses)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar la eficacia a largo plazo (HbA1c) del tratamiento diario con metreleptina SC en participantes con lipodistrofia parcial familiar (FPLD)
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento (hasta que el último participante complete 24 meses)
Hemoglobina glucosilada (HbA1c) en participantes con HbA1c ≥7 % al inicio del estudio principal, a lo largo del tiempo durante el OLE
Desde la inscripción hasta el final del tratamiento (hasta que el último participante complete 24 meses)
Evaluar la eficacia a largo plazo (TG) del tratamiento diario con metreleptina SC en participantes con FPLD
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento (hasta que el último participante complete 24 meses)
- Triglicéridos (TG) en ayunas en participantes con TG ≥500 mg/dL al inicio del estudio principal, a lo largo del tiempo durante el OLE
Desde la inscripción hasta el final del tratamiento (hasta que el último participante complete 24 meses)
Evaluar la eficacia a largo plazo (FBG) del tratamiento diario con metreleptina SC en participantes con FPLD
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento (hasta que el último participante complete 24 meses)
  • Glicemia en ayunas (FBG) en participantes con HbA1c ≥7 % al inicio del estudio principal, a lo largo del tiempo durante el OLE
  • FBG en participantes con FBG por encima del límite superior normal (LSN) en la línea de base del estudio principal, a lo largo del tiempo durante el OLE
Desde la inscripción hasta el final del tratamiento (hasta que el último participante complete 24 meses)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

14 de octubre de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de marzo de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de noviembre de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de noviembre de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

7 de noviembre de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

16 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de julio de 2026

Última verificación

1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • APG-20-OLE
  • APG-20 OLE (Otro identificador: Chiesi Farmaceutici S.p.A.)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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