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Estudo de extensão aberto para avaliar metreleptina em pacientes com lipodistrofia parcial

15 de julho de 2026 atualizado por: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Uma extensão aberta do estudo APG-20 para avaliar a segurança e eficácia a longo prazo do tratamento diário com metreleptina subcutânea em indivíduos com lipodistrofia parcial

Este estudo de Fase 3 é uma extensão aberta do estudo APG-20 para avaliar a segurança e eficácia a longo prazo do tratamento diário com metreleptina subcutânea em indivíduos com lipodistrofia parcial

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

24

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Recrutamento
        • University of Alabama
        • Contato:
          • Fernando Ovalle
        • Investigador principal:
          • Fernando Ovalle
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33434
        • Recrutamento
        • Flourish Research
        • Investigador principal:
          • Rasha Youssef
        • Contato:
          • Rasha Youssef
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Recrutamento
        • Massachusetts General Hospital
        • Contato:
          • Lindsay Fourman, MD
        • Investigador principal:
          • Lindsay Fourman, MD
    • Michigan
      • Ann Arbour, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Recrutamento
        • University of Michigan
        • Investigador principal:
          • Elif Oral, MD
        • Contato:
          • Elif Oral, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Investigador principal:
          • Vaneeta Bamba, MD
        • Contato:
          • Vaneeta Bamba, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Recrutamento
        • UT Southwestern Medical Center
        • Investigador principal:
          • Abhimanyu Garg, MD
        • Contato:
          • Abhimanyu Garg, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Recrutamento
        • The Medical College of Wisconsin
        • Contato:
          • Bradley Javorsky, MD
        • Investigador principal:
          • Bradley Javorsky, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  1. Idade ≥13 anos, inclusive, no momento da assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE).
  2. Os participantes devem ter concluído o estudo dos pais APG-20 e, na opinião do Investigador e Patrocinador, ter cumprido os procedimentos do estudo durante a visita do 12º mês do estudo dos pais.
  3. Teste de gravidez negativo (urina ou soro) para mulheres com potencial para engravidar
  4. As mulheres devem estar na pós-menopausa (definida como cessação da menstruação por pelo menos 1 ano), cirurgicamente estéreis (histerectomia, ooforectomia bilateral ou laqueadura tubária) ou dispostas a usar um método contraceptivo altamente eficaz (tais métodos incluem combinados [estrogênio e progestagênio contendo] contracepção hormonal associada à inibição da ovulação: contracepção hormonal oral/intravaginal/somente progestagênio associada à inibição da ovulação: oral/injetável; dispositivo implantável/intrauterino [DIU]/sistema de liberação de hormônio intrauterino [SIU]/oclusão tubária bilateral/parceiro vasectomizado/abstinência sexual) durante a duração do estudo (a partir do momento em que assinam um TCLE, até 4 semanas após a última dose de tratamento do estudo). A contracepção hormonal por si só (incluindo oral, injetável, transdérmica e implantável) não é aceitável; um método de barreira adicional deve ser usado. Contracepção hormonal intravaginal ou SIU sozinho são permitidos a critério do investigador. Indivíduos que tomam anticoncepcionais orais não serão obrigados a interromper a medicação. Os participantes não terão permissão para iniciar anticoncepcionais orais durante o tratamento do estudo durante o estudo.
  5. Os indivíduos do sexo masculino devem ser cirurgicamente estéreis ou dispostos a usar um método contraceptivo aceitável durante o estudo (a partir do momento em que assinam um TCLE), até 4 semanas após a última dose do tratamento do estudo. Um método contraceptivo aceitável seria um método de barreira, como preservativos, restrição de fazer sexo ou um parceiro usando os métodos contraceptivos aprovados para mulheres de acordo com os Critérios de Inclusão #4.
  6. Os indivíduos que são doadores de sangue/óvulos/esperma devem estar dispostos a interromper as doações durante o estudo e por 4 semanas após a última dose do tratamento do estudo.
  7. Sujeitos que desejam fornecer consentimento/assentimento informado antes de qualquer procedimento específico do estudo. Se for menor, o sujeito tem um dos pais ou responsável legal capaz de ler, compreender e assinar o TCLE e/ou um Formulário de Assentimento da Criança (se aplicável), comunicar-se com o Investigador e compreender e cumprir os requisitos do protocolo. Os adolescentes também devem ler e compreender o Formulário de Assentimento da Criança.
  8. Sujeitos que desejam seguir as restrições alimentares recomendadas pelo Investigador.

Critérios de exclusão:

  1. Reações de hipersensibilidade graves ao tratamento do estudo principal APG-20.
  2. Sabe-se que o teste foi positivo para o vírus da imunodeficiência humana (HIV) ou que foi diagnosticado com LD relacionada ao HIV. Teste de VIH positivo em países que exigem testes de VIH.
  3. Estão imunocomprometidos ou recebendo medicamentos imunomoduladores.
  4. Taxa de filtração glomerular estimada (TFGe) <30 mL/min/1,73m2 calculado pela Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) para indivíduos ≥18 anos de idade e por Bedside Schwartz para indivíduos <18 anos de idade.
  5. Diagnóstico de anormalidades hematológicas clinicamente significativas (incluindo, mas não limitado a, leucopenia clinicamente significativa, neutropenia, anormalidades da medula óssea, leucemia ou linfoma, ou linfadenopatia patológica clinicamente significativa).
  6. Malignidade que está em curso/não em remissão ou que atualmente requer ou exigiu tratamento ativo no último ano (com exceção de carcinoma basocelular da pele, carcinoma espinocelular da pele ou carcinoma in situ [por exemplo, carcinoma de mama, câncer cervical in situ] que foram submetidos a terapia potencialmente curativa).
  7. Apenas para mulheres: atualmente grávida (confirmado com teste de gravidez positivo) ou amamentando.
  8. Qualquer condição em que, na opinião do Investigador, a participação neste estudo possa representar um risco significativo para o sujeito.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Metreleptina
Metreleptina [Leptina humana metionil recombinante; r-metHuLeptin] para injeção diária é um bolo liofilizado sólido, branco e estéril
Medicamento: Metreleptina
A metreleptina é um análogo da leptina humana recombinante indicado como adjuvante da dieta como terapia de reposição para tratar as complicações da deficiência de leptina

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avalie a incidência e frequência de eventos adversos emergentes do tratamento (segurança e tolerabilidade)
Prazo: Desde a inscrição até o final do tratamento (até o último participante completar 24 meses)
Incidência e frequência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), incluindo eventos adversos graves (SAEs), TEAEs relacionados ao tratamento, eventos adversos de interesse especial (AESI) e eventos adversos que levam à descontinuação/retirada do tratamento do estudo
Desde a inscrição até o final do tratamento (até o último participante completar 24 meses)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliar a eficácia a longo prazo (HbA1c) do tratamento diário com metreleptina SC em participantes com lipodistrofia parcial familiar (FPLD)
Prazo: Desde a inscrição até o final do tratamento (até o último participante completar 24 meses)
Hemoglobina glicada (HbA1c) em participantes com HbA1c ≥7% na linha de base do estudo original, ao longo do tempo durante o OLE
Desde a inscrição até o final do tratamento (até o último participante completar 24 meses)
Para avaliar a eficácia a longo prazo (TGs) do tratamento diário com metreleptina SC em participantes com FPLD
Prazo: Desde a inscrição até o final do tratamento (até o último participante completar 24 meses)
- Triglicerídeos de jejum (TGs) em participantes com TG ≥500 mg/dL na linha de base do estudo original, ao longo do tempo durante o OLE
Desde a inscrição até o final do tratamento (até o último participante completar 24 meses)
Para avaliar a eficácia a longo prazo (FBG) do tratamento diário com metreleptina SC em participantes com FPLD
Prazo: Desde a inscrição até o final do tratamento (até o último participante completar 24 meses)
  • Glicose sanguínea em jejum (GJ) em participantes com HbA1c ≥7% na linha de base do estudo original, ao longo do tempo durante o OLE
  • FBG em participantes com FBG acima do limite superior do normal (ULN) na linha de base do estudo original, ao longo do tempo durante o OLE
Desde a inscrição até o final do tratamento (até o último participante completar 24 meses)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

14 de outubro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de março de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de novembro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de novembro de 2024

Primeira postagem (Real)

7 de novembro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

16 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de julho de 2026

Última verificação

1 de julho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • APG-20-OLE
  • APG-20 OLE (Outro identificador: Chiesi Farmaceutici S.p.A.)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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