台湾の血友病A患者の長期的な関節の健康に対するエファネスソクトコグ アルファの影響を評価する研究 (PROTECT-ALT)
2025年10月1日 更新者：Sanofi
予防的エファネソクトコグ アルファ療法が血友病 A 治療における重大な関節の健康について評価: PROTECT-ALT 研究
これは、血友病A参加者におけるエファネソクトコグ アルファ予防治療の有効性、安全性、および使用法を評価することを目的とした、台湾における全国多施設共同後ろ向き/前向き観察研究です。
エファネソクトコグ アルファの有効性、安全性、および使用法に関するデータは、登録開始後最長 5 年間の定期訪問中に前向きに記録され、遡及データはエファネソクトコグ アルファの投与開始の少なくとも 12 か月前から最長 24 か月前に収集されます。
関節画像データは、関節 U/S および/または MRI を実施するセンターで収集されます (6 歳以上)。
利用可能な場合には、少なくとも 12 か月分の遡及データも医療記録から収集されます。
前向きに収集されたデータは、5 年間の追跡期間中の定期的な臨床訪問時に記録されます。
研究の終了は、最後の参加者の最後の訪問として定義されます。
介入は行われず、研究関連の訪問も必要ありません。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (推定)
100
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- 電話番号：option 6 800-633-1610
- メール：contact-us@sanofi.com
研究場所
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Changhua、台湾、500
- 募集
- Investigational Site Number : 1580008
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Kaohsiung City、台湾、807
- 募集
- Investigational Site Number : 1580009
-
Kaohsiung City、台湾、83301
- 募集
- Investigational Site Number : 1580010
-
Taichung、台湾、40447
- 募集
- Investigational Site Number : 1580006
-
Taichung、台湾、40705
- 募集
- Investigational Site Number : 1580007
-
Taichung、台湾、40201
- 募集
- Investigational Site Number : 1580005
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Taipei、台湾、100
- 募集
- Investigational Site Number : 1580001
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Taipei、台湾、110
- 募集
- Investigational Site Number : 1580003
-
Taipei、台湾、114
- 募集
- Investigational Site Number : 1580002
-
Taoyuan、台湾、33305
- 募集
- Investigational Site Number : 1580004
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
台湾の医療センターの参加者は、血友病Aの治療にエファネソクトコグ アルファを導入した後、この研究に登録される予定である。適格な参加者には、エファネソクトコグ アルファの予防治療を受けており、共同治療を受けることができるすべての年齢、性別、中等度から重度の血友病Aの重症度が含まれる。日常臨床診療中の MRI 検査やその両方。
説明
包含基準:
- あらゆる年齢の参加者で、現在および/または少なくとも3年間検出不能な阻害剤を服用していない（<0.6 BU）中等度から重度の血友病Aと診断されている参加者
- FVIIIレベル≤5%で定義される中等度から重度の血友病Aの参加者
- 登録日の 3 か月以内に標準治療に従ってエファネソクトコグ アルファの予防治療を開始している参加者
- 6歳以上の参加者はMRI検査を受けることができます（必要に応じて鎮静剤を投与し、研究者の裁量によります）。
- 参加者は合同検査を受けることができます
- 参加者をエファネソクトコグ アルファで治療するという医師の決定は、研究への参加に先立って、研究への参加とは独立して行われます。
- 研究関連の活動が開始される前に、参加者、または法定年齢未満の参加者の場合は参加者の法的に認められる代理人によって提供される、署名と日付が記載されたインフォームドコンセント。 小児の参加者については、地域の規制に従って同意を得る必要があります
除外基準:
- 血友病A以外の凝固障害のある参加者
- 他の既知の出血性疾患と診断された参加者
- 参加者は現在因子療法を受けており、FVIII療法に対する反応低下の兆候がある
- 両足首の各関節のベースライン PS スコアが 6 を超える参加者
- -別の同時臨床介入研究への登録、またはこの研究に参加する前の3か月以内の治験薬の摂取
- 妊娠中の女性参加者
上記の情報は、臨床試験への参加の可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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エファネスソクトコグ アルファ
参加者は血友病Aに対してエファネソクトコグ アルファによる治療を受けている様子を観察した
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この研究ではいかなる治療も実施せず、実際の臨床現場で処方された治療を観察するだけです。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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すべての関節の血友病関節健康スコア (HJHS) の合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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HJHS は、血友病の出血によって最も一般的に影響を受ける関節の身体構造と機能 (つまり、機能障害) の領域における臨床スコアを提供することによって関節の健康状態を要約しています: (左足首、右足首、左肘、右肘、左膝) 、右膝）。
HJHS は、腫れ、腫れの期間、筋萎縮、動作時のクレピタス、屈曲損失、伸展損失、関節痛と肘、膝、足首の強度、および全体的な歩行スコアの評価で構成されます。
スコアが高いほど、関節の健康状態が悪化していることを示します。
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1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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治療済み出血と未治療出血の年間関節出血率（AjBR）のベースラインからの変化
時間枠：1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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ＡｊＢＲは、治療期間中に発生した関節出血エピソードの数を治療期間の日数（日数）で割った値に３６５．２５を乗じたものとして定義される。
あらゆる種類の関節出血エピソード (自然発生、外傷性、種類不明) が年間換算数の決定に含まれます。
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1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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対象となる共同開発、解決、再発の数
時間枠：1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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治療済みおよびすべての（治療済みおよび未治療の）出血の種類および部位別の年間出血率（ABR）
時間枠：1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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未治療の出血エピソードを含む、すべての出血エピソードに対する ABR
時間枠：1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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関節出血がゼロの参加者の割合
時間枠：1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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エファネソクトコグ アルファの単回注射で治療された出血エピソードの割合
時間枠：1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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出血エピソードを治療するためのエファネソクトコグ アルファの注射回数と投与量
時間枠：1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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追跡期間中に処方箋によって評価された参加者あたりの年間因子消費量（IU/kg）
時間枠：1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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追跡期間中の参加者あたりの年間注射頻度（処方箋によって評価）
時間枠：1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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追跡期間中に医師が判断した治療アドヒアランス (%)
時間枠：1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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ベースラインおよびフォローアップでの治療計画の変更の発生
時間枠：5年
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5年
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すべての関節における超音波による血友病早期関節症検出 (HEAD-US) の合計/ドメイン スコアのベースラインからの変化
時間枠：5年間にわたり6か月ごと
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5年間にわたり6か月ごと
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機能的 HJHS の関節状態のベースラインからの変化
時間枠：1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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ベースラインで以前の関節損傷がなく、関節超音波検査で関節損傷がなかった関節の数と割合
時間枠：5歳のとき
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5歳のとき
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HEAD-US 滑膜炎ドメインのベースラインからの変化
時間枠：5年間にわたり6か月ごと
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5年間にわたり6か月ごと
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MRI スコアのベースラインからの変化
時間枠：1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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MRI で関節損傷のなかった参加者の数と割合
時間枠：1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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ベースライン時に以前の関節損傷がなく、MRI で関節損傷がなかった関節の数と割合
時間枠：1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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エファネソクトコグ アルファによる手術（大手術、小手術）の周術期に報告された止血反応/医師
時間枠：5年
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5年
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手術の周術期に止血を維持するために必要な注射の回数と注射ごとの投与量（大、小）
時間枠：5年
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5年
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手術の周術期におけるエファネソクトコグ アルファの総摂取量（IU）（メジャー、マイナー）
時間枠：5年
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5年
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手術の周術期に使用される血液成分輸血の数と種類
時間枠：5年
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5年
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大手術の周術期の推定出血量 (mL)
時間枠：5年
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5年
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手術に必要な輸血回数（術中・術後）
時間枠：5年
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5年
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入院期間（重度、軽度）
時間枠：5年
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5年
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有害事象 (AE)、重篤な有害事象 (SAE)、および特別に関心のある有害事象 (AESI) の発生
時間枠：5年
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5年
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阻害剤の開発（Nijmegen 修正 Bethesda アッセイによって測定された、第 VIII 因子に対する中和抗体）
時間枠：5年
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5年
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成人参加者のみを対象とした HAL (血友病活動リスト) のベースラインからの変更
時間枠：1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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HAL には、横になる/座る/ひざまずく/立つ、脚の機能、腕の機能、交通手段の使用、セルフケア、家事、余暇活動、スポーツの 7 つの領域にわたる 42 項目が含まれています。
項目は 6 段階のリッカート スケール (「不可能」、「常に」、「通常」、「時々」、「ほとんどない」、「まったくない」) でスコア付けされ、一部の項目には「該当しない」という選択肢があります。
概要スコアとコンポーネント スコア (上肢、基本下肢、複雑な下肢) を計算できます。
スコアは 0 から 100 までの正規化されたスコアに変換され、スコアが高いほど機能状態が良好であることを表します。
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1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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成人参加者のみを対象とした PROMIS 疼痛強度 3a アンケートのベースラインからの変化
時間枠：1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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PROMIS 疼痛強度測定器は、人の痛みの程度を評価します。
痛みの強さの短い形式は、疾患固有のものではなく普遍的なものです。
1a および PROMIS スケール内の最初の 2 つの項目 - 痛みの強さ 3a の短縮形は、過去 7 日間の痛みの強さを評価します。
疼痛強度 3a 機器のバージョン 2.0 は成人 (18 歳以上) に利用可能であり、小児疼痛強度 1a 自己報告書 (8 ～ 17 歳) のバージョン v1.0 がこの研究に使用されます。
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1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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成人参加者のみを対象とした PROBE 完全アンケートのベースラインからの変更
時間枠：1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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PROBE アンケートは、血友病患者および出血性疾患のない人々において報告された参加者の転帰を評価します。
PROBE アンケートは、人口統計データ、一般的な健康問題、血友病関連の健康問題、健康関連の生活の質を含む 4 つの主要なセクションで構成されています。
29 の質問で一般的な結果と疾患固有の結果を組み合わせています。
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1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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青年期参加者のみ（12歳以上～18歳未満）を対象としたPed-HAL（血友病活動リスト）のベースラインからの変更
時間枠：1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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PedHAL には、座る/ひざまずく/立つ、脚の機能、腕の機能、交通手段の使用、セルフケア、家事、レジャー活動、スポーツの 7 つの領域にわたる 53 項目が含まれています。
参加者バージョン (8 ～ 18 歳) と保護者バージョン (4 ～ 17 歳) で構成されます。
項目は 6 点のリッカート スケール (「不可能」、「常に」、「通常」、「時々」、「ほとんどない」、「まったくない」) でスコア付けされ、「該当しない (N/A)」スコアリング オプションが付いています。すべてのアイテムに。
ドメインスコアだけでなくサマリースコアも計算できます。
スコアは 0 から 100 までの正規化されたスコアに変換され、スコアが高いほど機能状態が良好であることを表します。
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1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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青年期参加者のみ（12歳以上～18歳未満）を対象としたPROMIS疼痛強度1aアンケートのベースラインからの変化
時間枠：1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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PROMIS 疼痛強度測定器は、人の痛みの程度を評価します。
痛みの強さの短い形式は、疾患固有のものではなく普遍的なものです。
1a および PROMIS スケール内の最初の 2 つの項目 - 痛みの強さ 3a の短縮形は、過去 7 日間の痛みの強さを評価します。
疼痛強度 3a 機器のバージョン 2.0 は成人 (18 歳以上) に利用可能であり、小児疼痛強度 1a 自己報告書 (8 ～ 17 歳) のバージョン v1.0 がこの研究に使用されます。
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1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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思春期の参加者のみ（12 歳以上～18 歳未満）を対象とした PROBE 完全アンケートのベースラインからの変化
時間枠：1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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PROBE アンケートは、血友病患者および出血性疾患のない人々において報告された参加者の転帰を評価します。
PROBE アンケートは、人口統計データ、一般的な健康問題、血友病関連の健康問題、健康関連の生活の質を含む 4 つの主要なセクションで構成されています。
29 の質問で一般的な結果と疾患固有の結果を組み合わせています。
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1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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小児参加者のみ（12 歳以下）を対象とした Ped-HAL（小児血友病活動リスト）のベースラインからの変更点
時間枠：1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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PedHAL には、座る/ひざまずく/立つ、脚の機能、腕の機能、交通手段の使用、セルフケア、家事、レジャー活動、スポーツの 7 つの領域にわたる 53 項目が含まれています。
参加者バージョン (8 ～ 18 歳) と保護者バージョン (4 ～ 17 歳) で構成されます。
項目は 6 点のリッカート スケール (「不可能」、「常に」、「通常」、「時々」、「ほとんどない」、「まったくない」) でスコア付けされ、「該当しない (N/A)」スコアリング オプションが付いています。すべてのアイテムに。
ドメインスコアだけでなくサマリースコアも計算できます。
スコアは 0 から 100 までの正規化されたスコアに変換され、スコアが高いほど機能状態が良好であることを表します。
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1歳、2歳、3歳、4歳、5歳のとき
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手術および入退院診断を除いた入院数
時間枠：1年、2年、3年、4年、5年後のベースラインからの変化
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1年、2年、3年、4年、5年後のベースラインからの変化
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入院日数
時間枠：1年、2年、3年、4年、5年後のベースラインからの変化
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1年、2年、3年、4年、5年後のベースラインからの変化
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集中治療室（ICU）滞在数
時間枠：1年、2年、3年、4年、5年後のベースラインからの変化
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1年、2年、3年、4年、5年後のベースラインからの変化
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救急外来受診数
時間枠：1年、2年、3年、4年、5年後のベースラインからの変化
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1年、2年、3年、4年、5年後のベースラインからの変化
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外来受診数
時間枠：1年、2年、3年、4年、5年後のベースラインからの変化
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1年、2年、3年、4年、5年後のベースラインからの変化
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年11月11日
一次修了 (推定)
2031年8月28日
研究の完了 (推定)
2031年8月28日
試験登録日
最初に提出
2024年11月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年11月8日
最初の投稿 (実際)
2024年11月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年10月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年10月1日
最終確認日
2025年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- OBS18067
- U1111-1308-9835 (レジストリ識別子：WHO ICTRP)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
資格のある研究者は、患者レベルのデータと、臨床研究報告書、修正を含む研究計画書、白紙の症例報告書、統計解析計画、データセット仕様などの関連研究文書へのアクセスを要求できます。
患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。
サノフィのデータ共有基準、対象となる研究、アクセスを要求するプロセスの詳細については、https://vivli.org をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。