En studie for å evaluere effekten av Efanesoctocog Alfa på langsiktig leddhelse hos deltakere med hemofili A i Taiwan (PROTECT-ALT)
1. oktober 2025 oppdatert av: Sanofi
PROfylaktisk Efanesoctocog Alfa-terapi evaluert for kritisk leddhelse ved hemofili A-behandling: PROTECT-ALT-studien
Dette er en nasjonal, multisenter, retrospektiv/prospektiv, observasjonsstudie i Taiwan designet for å vurdere effektivitet, sikkerhet og bruk av efanesoctocog alfa-profylaksebehandling hos hemofili A-deltakere.
Dataene knyttet til effektivitet, sikkerhet og bruk av efanesoctocog alfa vil bli registrert prospektivt under rutinebesøk i opptil 5 år etter påbegynt registrering, og retrospektive data vil samles inn minst 12 måneder og opptil 24 måneder før oppstart av efanesoctocog alfa.
Leddbildedata vil bli samlet inn i sentre som utfører felles U/S og/eller MR (≥6 år).
Minst 12 måneder med retrospektive data vil også bli samlet inn fra medisinske journaler, som tilgjengelig.
Prospektivt innsamlede data vil bli registrert ved rutinemessige kliniske besøk i løpet av en femårs oppfølgingsperiode.
Studieslutt er definert som siste deltakers siste besøk.
Ingen intervensjon vil bli administrert, og ingen studierelaterte besøk er nødvendig.
Studieoversikt
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
100
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- Telefonnummer: option 6 800-633-1610
- E-post: contact-us@sanofi.com
Studiesteder
-
-
-
Changhua, Taiwan, 500
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 1580008
-
Kaohsiung City, Taiwan, 807
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 1580009
-
Kaohsiung City, Taiwan, 83301
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 1580010
-
Taichung, Taiwan, 40447
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 1580006
-
Taichung, Taiwan, 40705
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 1580007
-
Taichung, Taiwan, 40201
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 1580005
-
Taipei, Taiwan, 100
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 1580001
-
Taipei, Taiwan, 110
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 1580003
-
Taipei, Taiwan, 114
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 1580002
-
Taoyuan, Taiwan, 33305
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 1580004
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Deltakere fra medisinske sentre i Taiwan vil bli registrert i studien etter introduksjonen av efanesoctocog alfa for behandling av hemofili A. Kvalifiserte deltakere vil inkludere alle aldre, kjønn og moderat til alvorlig hemofili A alvorlighetsgrad under efanesoctocog alfa profylaksebehandling og i stand til å gjennomgå ledd og/eller MR-undersøkelser under rutinemessig klinisk praksis.
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Deltakere med alle aldre og diagnose moderat-alvorlig hemofili A uten nåværende og/eller minst tre år med upåviselig hemmer (<0,6 BU)
- Deltakere med moderat til alvorlig hemofili A som definert av FVIII-nivå ≤ 5 %
- Deltakere som starter profylaksebehandling med efanesoctocog alfa i henhold til standardbehandling ikke mer enn tre måneder før påmeldingsdatoen
- Deltakere i alderen 6 år og eldre kan gjennomgå MR-undersøkelser (sedasjon gitt, om nødvendig, og etter etterforskers skjønn)
- Deltakerne kan gjennomgå felles undersøkelser
- Legens beslutning om å behandle deltakeren med efanesoctocog alfa tas før og uavhengig av deltakelse i studien
- Signert og datert informert samtykke gitt av deltakeren, eller av deltakerens juridisk akseptable representant for deltakere under lovlig alder før noen studierelaterte aktiviteter utføres. Samtykke bør innhentes for pediatriske deltakere i henhold til lokale forskrifter
Ekskluderingskriterier:
- Deltakere med andre koagulasjonsforstyrrelser enn hemofili A
- Deltakere diagnostisert med annen kjent blødningsforstyrrelse
- Deltakerne mottar for tiden faktorterapi og har tegn på redusert respons på FVIII-behandling
- Deltakere med en baseline PS-score på mer enn 6 i begge ankler for hvert ledd
- Registrering i en annen samtidig klinisk intervensjonsstudie, eller inntak av et undersøkelsesmedisin innen 3 måneder før inkludering i denne studien
- Gravide kvinnelige deltakere
Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en potensiell deltakelse i en klinisk studie.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Efanesoctocog alfa
Deltakerne observerte å få behandling med efanesoctocog alfa for hemofili A
|
Denne studien vil ikke gi noen behandling, bare observere behandlingen slik den er foreskrevet i klinisk praksis i den virkelige verden.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i totalpoengsum for hemofili leddhelse (HJHS) for alle ledd
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
HJHS oppsummerer leddhelsen ved å gi en klinisk poengsum innen kroppsstruktur og funksjon (dvs. svekkelse), av leddene som oftest påvirkes av blødning ved hemofili: (venstre ankel, høyre ankel, venstre albue, høyre albue, venstre kne) , høyre kne).
HJHS består av vurderinger av hevelse, varighet av hevelse, muskelatrofi, crepitus ved bevegelse, fleksjonstap, ekstensjonstap, leddsmerter og styrke for albuer, knær og ankler og en global gangscore.
En høyere score indikerer dårligere leddhelse.
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
Endring fra baseline i annualisert leddblødningsrate (AjBR) for behandlede og ubehandlede blødninger
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
AjBR er definert som antall leddblødningsepisoder som oppstår i løpet av behandlingsperioden delt på varigheten av behandlingsperioden i dager multiplisert med 365,25.
Alle typer leddblødningsepisoder (spontane, traumatiske og type ukjent) vil bli inkludert i fastsettelsen av det årlige antallet.
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
Antall mål felles utvikling, oppløsning og/eller gjentakelse
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Annualisert blødningsrate (ABR) etter type og sted for behandlede og alle (behandlede og ubehandlede) blødninger
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
|
ABR for alle blødningsepisoder, inkludert ubehandlede blødningsepisoder
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
|
Andel deltakere med null leddblødninger
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
|
Prosentandel av blødningsepisoder behandlet med en enkelt injeksjon av efanesoctocog alfa
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
|
Antall injeksjoner og doser av efanesoctocog alfa for å behandle en blødningsepisode
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
|
Årlig faktorforbruk per deltaker (IE/kg) vurdert på resept i oppfølgingsperioden
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
|
Annualisert injeksjonsfrekvens per deltaker (vurdert på resept) i løpet av oppfølgingsperioden
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
|
Behandlingsoverholdelse (%) som bedømt av legen under oppfølgingsperioden
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
|
Forekomst av endring i behandlingsregime ved baseline og oppfølging
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
|
Endring fra baseline i hemofili tidlig artropati deteksjon med ultralyd (HEAD-US) total/domene score i alle ledd
Tidsramme: Hver 6. måned i 5 år
|
Hver 6. måned i 5 år
|
|
|
Endring fra baseline i leddstatus på funksjonell HJHS
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
|
Antall og prosentandel av ledd uten tidligere leddskade ved baseline, uten leddskade på leddultralyd
Tidsramme: Ved 5 år
|
Ved 5 år
|
|
|
Endringer fra baseline i HEAD-US synovitt-domene
Tidsramme: Hver 6. måned i 5 år
|
Hver 6. måned i 5 år
|
|
|
Endring fra baseline i MR-score
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
|
Antall og prosentandel deltakere uten leddskade på MR
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
|
Antall og prosentandel av ledd uten tidligere leddskade ved baseline, uten leddskade på MR
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
|
Hemostatisk respons/lege rapportert under perioperativ periode for kirurgi (større, mindre) med efanesoctocog alfa
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
|
Antall injeksjoner og dose per injeksjon som kreves for å opprettholde hemostase under perioperativ periode for operasjon (større, mindre)
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
|
Totalt forbruk av efanesoctocog alfa (IE) under perioperativ periode for kirurgi (større, mindre)
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
|
Antall og type blodkomponenttransfusjoner brukt i perioperativ periode for operasjon
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
|
Estimert blodtap (mL) under perioperativ periode for større operasjon
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
|
Antall transfusjoner som kreves for kirurgi (intraoperativ og postoperativ periode)
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
|
Varighet av sykehusinnleggelse (større, mindre)
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
|
Forekomst av uønskede hendelser (AE), alvorlige bivirkninger (SAE) og uønskede hendelser av spesiell interesse (AESI)
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
|
Utvikling av inhibitorer (nøytraliserende antistoffer rettet mot faktor FVIII som bestemt via Nijmegen-modifisert Bethesda-analysen)
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
|
Endring fra baseline i HAL (hemofiliaktivitetsliste) kun for voksne deltakere
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
HAL inneholder 42 elementer fordelt på 7 domener: liggende/ sittende/ knelende/ stående, funksjoner i bena, funksjoner i armer, bruk av transport, egenomsorg, husholdningsoppgaver og fritidsaktiviteter og sport.
Elementer scores på en 6-punkts Likert-skala ('umulig', 'alltid', 'vanligvis', 'noen ganger', 'nesten aldri', 'aldri'), med et 'ikke aktuelt'-alternativ for noen elementer.
En oppsummerende skåre samt komponentskårer (øvre ekstremitet, grunnleggende underekstremitet og kompleks underekstremitet) kan beregnes.
Skårene konverteres til en normalisert skåre fra 0 til 100, hvor høyere skår representerer en bedre funksjonsstatus.
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
Endring fra baseline i PROMIS smerteintensitet 3a spørreskjema kun for voksne deltakere
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
PROMIS smerteintensitetsinstrument vurderer hvor vondt en person har.
Kortformene for smerteintensitet er universelle snarere enn sykdomsspesifikke.
1a og de to første elementene i PROMIS Scale- Pain Intensity 3a kortskjema vurderer smerteintensiteten de siste syv dagene.
Versjon 2.0 av Pain Intensity 3a-instrumenter er tilgjengelig for voksne (18+), og versjon 1.0 av Pediatric Pain Intensity 1a selvrapport (alder 8-17) vil bli brukt for denne studien.
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
Endring fra baseline i PROBE fullstendig spørreskjema kun for voksne deltakere
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
PROBE-spørreskjemaet vurderer deltakerrapporterte utfall hos personer med hemofili og personer uten blødningsforstyrrelse.
PROBE-spørreskjemaet består av fire hovedseksjoner, inkludert demografiske data, generelle helseproblemer, hemofilirelaterte helseproblemer og helserelatert livskvalitet.
Den kombinerer generiske og sykdomsspesifikke utfall i 29 spørsmål.
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
Endring fra baseline i Ped-HAL (hemofiliaktivitetsliste) for deltakere kun i ungdom (≥ 12 til <18 år)
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
PedHAL inneholder 53 gjenstander fordelt på 7 domener: sittende/ knelende/stående, funksjoner i bena, funksjoner til armer, bruk av transport, egenomsorg, husholdningsoppgaver og fritidsaktiviteter og sport.
Den består av en deltakerversjon (8-18 år) og foreldreversjon (4-17 år).
Elementer skåres på en 6-punkts Likert-skala ('umulig', 'alltid', 'vanligvis', 'noen ganger', 'nesten aldri', 'aldri'), med et poengalternativ 'ikke aktuelt (N/A)' for alle varer.
En oppsummerende poengsum så vel som domenepoeng kan beregnes.
Skårene konverteres til en normalisert skåre fra 0 til 100, hvor høyere skår representerer en bedre funksjonsstatus.
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
Endring fra baseline i PROMIS smerteintensitet 1a spørreskjema kun for deltakere i ungdom (≥ 12 til <18 år)
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
PROMIS smerteintensitetsinstrument vurderer hvor vondt en person har.
Kortformene for smerteintensitet er universelle snarere enn sykdomsspesifikke.
1a og de to første elementene i PROMIS Scale- Pain Intensity 3a kortskjema vurderer smerteintensiteten de siste syv dagene.
Versjon 2.0 av Pain Intensity 3a-instrumenter er tilgjengelig for voksne (18+), og versjon 1.0 av Pediatric Pain Intensity 1a selvrapport (alder 8-17) vil bli brukt for denne studien.
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
Endring fra baseline i PROBE fullstendig spørreskjema kun for deltakere i ungdom (≥ 12 til <18 år)
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
PROBE-spørreskjemaet vurderer deltakerrapporterte utfall hos personer med hemofili og personer uten blødningsforstyrrelse.
PROBE-spørreskjemaet består av fire hovedseksjoner, inkludert demografiske data, generelle helseproblemer, hemofilirelaterte helseproblemer og helserelatert livskvalitet.
Den kombinerer generiske og sykdomsspesifikke utfall i 29 spørsmål.
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
Endring fra baseline i Ped-HAL (pediatrisk hemofiliaktivitetsliste) kun for pediatriske deltakere (12 år og yngre)
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
PedHAL inneholder 53 gjenstander fordelt på 7 domener: sittende/ knelende/stående, funksjoner i bena, funksjoner til armer, bruk av transport, egenomsorg, husholdningsoppgaver og fritidsaktiviteter og sport.
Den består av en deltakerversjon (8-18 år) og foreldreversjon (4-17 år).
Elementer skåres på en 6-punkts Likert-skala ('umulig', 'alltid', 'vanligvis', 'noen ganger', 'nesten aldri', 'aldri'), med et poengalternativ 'ikke aktuelt (N/A)' for alle varer.
En oppsummerende poengsum så vel som domenepoeng kan beregnes.
Skårene konverteres til en normalisert skåre fra 0 til 100, hvor høyere skår representerer en bedre funksjonsstatus.
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
Antall sykehusinnleggelser eksklusiv operasjon og innleggelses-/utskrivningsdiagnoser
Tidsramme: Endring fra baseline ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Endring fra baseline ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
|
Antall innleggelsesdager
Tidsramme: Endring fra baseline ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Endring fra baseline ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
|
Antall opphold på intensivavdelinger (ICU).
Tidsramme: Endring fra baseline ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Endring fra baseline ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
|
Antall legevaktbesøk
Tidsramme: Endring fra baseline ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Endring fra baseline ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
|
Antall polikliniske besøk
Tidsramme: Endring fra baseline ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Endring fra baseline ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
11. november 2024
Primær fullføring (Antatt)
28. august 2031
Studiet fullført (Antatt)
28. august 2031
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
8. november 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. november 2024
Først lagt ut (Faktiske)
12. november 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
2. oktober 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
1. oktober 2025
Sist bekreftet
1. oktober 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Patologiske prosesser
- Leddsykdommer
- Blødning
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Patologiske tilstander, tegn og symptomer
- Hemic og lymfatiske sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Hemofili A
- Hematologiske sykdommer
- Hemoragiske lidelser
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser, arvelig
- Hemartrose
- Koagulasjonsproteinforstyrrelser
- BIVV001
Andre studie-ID-numre
- OBS18067
- U1111-1308-9835 (Registeridentifikator: WHO ICTRP)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt saksrapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner.
Data på pasientnivå vil anonymiseres og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne.
Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .