Uno studio per valutare l'impatto di Efanesoctocog Alfa sulla salute delle articolazioni a lungo termine nei partecipanti affetti da emofilia A a Taiwan (PROTECT-ALT)
1 ottobre 2025 aggiornato da: Sanofi
La terapia profilattica con Efanesoctocog Alfa valutata per la salute critica delle articolazioni nel trattamento dell'emofilia A: lo studio PROTECT-ALT
Si tratta di uno studio osservazionale nazionale, multicentrico, retrospettivo/prospettico condotto a Taiwan, progettato per valutare l'efficacia, la sicurezza e l'utilizzo del trattamento di profilassi con efanesoctocog alfa nei partecipanti all'emofilia A.
I dati relativi all’efficacia, alla sicurezza e all’utilizzo di efanesoctocog alfa saranno registrati in modo prospettico durante le visite di routine fino a 5 anni dopo l’inizio dell’arruolamento e i dati retrospettivi saranno raccolti almeno 12 mesi e fino a 24 mesi prima dell’inizio dello studio con efanesoctocog alfa.
I dati di imaging congiunto verranno raccolti nei centri che eseguono U/S congiunti e/o MRI (≥6 anni).
Verranno raccolti anche almeno 12 mesi di dati retrospettivi dalle cartelle cliniche, se disponibili.
I dati raccolti in modo prospettico verranno registrati durante le visite cliniche di routine durante un periodo di follow-up di cinque anni.
La fine dello studio è definita come l'ultima visita dell'ultimo partecipante.
Non verrà somministrato alcun intervento e non sono richieste visite correlate allo studio.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
100
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- Numero di telefono: option 6 800-633-1610
- Email: contact-us@sanofi.com
Luoghi di studio
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Changhua, Taiwan, 500
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 1580008
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Kaohsiung City, Taiwan, 807
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 1580009
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Kaohsiung City, Taiwan, 83301
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 1580010
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Taichung, Taiwan, 40447
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 1580006
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Taichung, Taiwan, 40705
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 1580007
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Taichung, Taiwan, 40201
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 1580005
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Taipei, Taiwan, 100
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 1580001
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Taipei, Taiwan, 110
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 1580003
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Taipei, Taiwan, 114
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 1580002
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Taoyuan, Taiwan, 33305
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 1580004
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
I partecipanti provenienti da centri medici di Taiwan saranno arruolati nello studio dopo l'introduzione di efanesoctocog alfa per il trattamento dell'emofilia A. I partecipanti idonei includeranno tutte le età, i sessi e i livelli di emofilia A da moderati a gravi in trattamento di profilassi con efanesoctocog alfa e in grado di sottoporsi a e/o esami MRI durante la pratica clinica di routine.
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Partecipanti di tutte le età e con diagnosi di emofilia A moderata-grave senza attuale e/o almeno tre anni di inibitore non rilevabile (<0,6 BU)
- Partecipanti con emofilia A da moderata a grave definita dal livello di FVIII ≤ 5%
- Partecipanti che iniziano il trattamento di profilassi con efanesoctocog alfa secondo lo standard di cura non più di tre mesi prima della data di arruolamento
- I partecipanti di età pari o superiore a 6 anni possono sottoporsi a esami MRI (sedazione somministrata, se necessaria, e a discrezione dello sperimentatore)
- I partecipanti possono sostenere esami congiunti
- La decisione del medico di trattare il partecipante con efanesoctocog alfa viene presa prima e indipendentemente dalla partecipazione allo studio
- Consenso informato firmato e datato fornito dal partecipante o dal rappresentante legalmente riconosciuto del partecipante per i partecipanti di età inferiore alla legge prima che venga intrapresa qualsiasi attività correlata allo studio. Il consenso deve essere ottenuto per i partecipanti pediatrici in base alle normative locali
Criteri di esclusione:
- Partecipanti con disturbi della coagulazione diversi dall'emofilia A
- Partecipanti con diagnosi di altri disturbi emorragici noti
- I partecipanti attualmente ricevono una terapia fattoriale e presentano segni di ridotta risposta alla terapia con FVIII
- Partecipanti con un punteggio PS basale superiore a 6 in entrambe le caviglie per ciascuna articolazione
- Arruolamento in un altro studio interventistico clinico concomitante o assunzione di un medicinale sperimentale entro 3 mesi prima dell'inclusione in questo studio
- Partecipanti donne incinte
Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni rilevanti per una potenziale partecipazione a una sperimentazione clinica.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Efanesoctocog alfa
I partecipanti hanno osservato di ricevere un trattamento con efanesoctocog alfa per l'emofilia A
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Questo studio non somministrerà alcun trattamento, si limiterà ad osservare il trattamento come prescritto nelle pratiche cliniche del mondo reale.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale dei punteggi totali dell'Hemophilia Joint Health Score (HJHS) per tutte le articolazioni
Lasso di tempo: A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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L'HJHS riassume la salute delle articolazioni fornendo un punteggio clinico nel dominio della struttura e della funzione corporea (cioè, compromissione), delle articolazioni più comunemente colpite da sanguinamento nell'emofilia: (caviglia sinistra, caviglia destra, gomito sinistro, gomito destro, ginocchio sinistro , ginocchio destro).
L'HJHS consiste in valutazioni di gonfiore, durata del gonfiore, atrofia muscolare, crepitio al movimento, perdita di flessione, perdita di estensione, dolore articolare e forza per gomiti, ginocchia e caviglie e un punteggio globale dell'andatura.
Un punteggio più alto indica una salute articolare peggiore.
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A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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Variazione rispetto al basale del tasso annualizzato di sanguinamento articolare (AjBR) per i sanguinamenti trattati e non trattati
Lasso di tempo: A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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L'AjBR è definito come il numero di episodi di sanguinamento articolare che si verificano durante il periodo di trattamento diviso per la durata del periodo di trattamento in giorni moltiplicata per 365,25.
Tutti i tipi di episodi di sanguinamento articolare (spontanei, traumatici e di tipo sconosciuto) saranno inclusi nella determinazione del numero annualizzato.
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A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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Numero di obiettivi di sviluppo congiunto, risoluzione e/o ricorrenza
Lasso di tempo: A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) per tipo e sede per i sanguinamenti trattati e per tutti i sanguinamenti (trattati e non trattati).
Lasso di tempo: A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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ABR per tutti gli episodi emorragici, compresi gli episodi emorragici non trattati
Lasso di tempo: A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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Percentuale di partecipanti con zero sanguinamenti articolari
Lasso di tempo: A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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Percentuale di episodi emorragici trattati con una singola iniezione di efanesoctocog alfa
Lasso di tempo: A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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Numero di iniezioni e dosi di efanesoctocog alfa per trattare un episodio emorragico
Lasso di tempo: A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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Consumo di fattori annualizzato per partecipante (UI/kg) valutato tramite prescrizione durante il periodo di follow-up
Lasso di tempo: A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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Frequenza di iniezione annualizzata per partecipante (valutata in base alla prescrizione) durante il periodo di follow-up
Lasso di tempo: A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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Aderenza al trattamento (%) secondo la valutazione del medico durante il periodo di follow-up
Lasso di tempo: A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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Evento di un cambiamento nel regime di trattamento al basale e al follow-up
Lasso di tempo: 5 anni
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5 anni
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Variazione rispetto al basale dei punteggi totali/di dominio per la rilevazione precoce dell'artropatia dell'emofilia con ultrasuoni (HEAD-US) in tutte le articolazioni
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi per 5 anni
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Ogni 6 mesi per 5 anni
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Variazione rispetto al basale dello stato articolare sull'HJHS funzionale
Lasso di tempo: A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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Numero e percentuale di articolazioni senza precedente danno articolare al basale, senza danno articolare all'ecografia articolare
Lasso di tempo: A 5 anni
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A 5 anni
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Cambiamenti rispetto al basale nel dominio della sinovite HEAD-US
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi per 5 anni
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Ogni 6 mesi per 5 anni
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Variazione rispetto al basale del punteggio MRI
Lasso di tempo: A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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Numero e percentuale di partecipanti senza danni articolari alla risonanza magnetica
Lasso di tempo: A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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Numero e percentuale di articolazioni senza precedente danno articolare al basale, senza danno articolare alla risonanza magnetica
Lasso di tempo: A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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Risposta emostatica/segnalata dal medico durante il periodo perioperatorio per un intervento chirurgico (maggiore, minore) con efanesoctocog alfa
Lasso di tempo: 5 anni
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5 anni
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Numero di iniezioni e dose per iniezione necessarie per mantenere l'emostasi durante il periodo perioperatorio per un intervento chirurgico (maggiore, minore)
Lasso di tempo: 5 anni
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5 anni
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Consumo totale di efanesoctocog alfa (UI) durante il periodo perioperatorio per un intervento chirurgico (maggiore, minore)
Lasso di tempo: 5 anni
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5 anni
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Numero e tipo di trasfusioni di emocomponenti utilizzate durante il periodo perioperatorio per l'intervento chirurgico
Lasso di tempo: 5 anni
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5 anni
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Perdita di sangue stimata (mL) durante il periodo perioperatorio per interventi chirurgici maggiori
Lasso di tempo: 5 anni
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5 anni
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Numero di trasfusioni necessarie per l'intervento chirurgico (periodo intraoperatorio e postoperatorio)
Lasso di tempo: 5 anni
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5 anni
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Durata del ricovero (maggiore, minore)
Lasso di tempo: 5 anni
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5 anni
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Occorrenza di eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE) ed eventi avversi di particolare interesse (AESI)
Lasso di tempo: 5 anni
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5 anni
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Sviluppo di inibitori (anticorpi neutralizzanti diretti contro il fattore FVIII determinati tramite il test Bethesda modificato di Nijmegen)
Lasso di tempo: 5 anni
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5 anni
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Modifica rispetto al basale nell'HAL (elenco delle attività dell'emofilia) solo per i partecipanti adulti
Lasso di tempo: A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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HAL contiene 42 item in 7 domini: sdraiato/ seduto/ in ginocchio/ in piedi, funzioni delle gambe, funzioni delle braccia, uso dei trasporti, cura di sé, compiti domestici, attività ricreative e sportive.
Gli elementi vengono valutati su una scala Likert a 6 punti ("impossibile", "sempre", "di solito", "a volte", "quasi mai", "mai"), con un'opzione "non applicabile" per alcuni elementi.
È possibile calcolare un punteggio riassuntivo e i punteggi dei componenti (estremità superiore, estremità inferiore di base ed estremità inferiore complessa).
I punteggi vengono convertiti in un punteggio normalizzato da 0 a 100, dove i punteggi più alti rappresentano uno stato funzionale migliore.
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A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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Variazione rispetto al basale nel questionario PROMIS sull'intensità del dolore 3a solo per i partecipanti adulti
Lasso di tempo: A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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Lo strumento PROMIS Pain Intensity valuta quanto fa male una persona.
Le forme brevi dell'intensità del dolore sono universali piuttosto che specifiche per la malattia.
Il modulo 1a e i primi due elementi della scala PROMIS - Intensità del dolore 3a valutano l'intensità del dolore negli ultimi sette giorni.
La versione 2.0 degli strumenti Pain Intensity 3a è disponibile per gli adulti (età 18+) e per questo studio verrà utilizzata la versione v1.0 dell'autovalutazione Pediatric Pain Intensity 1a (età 8-17).
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A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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Variazione rispetto al basale nel questionario completo PROBE solo per partecipanti adulti
Lasso di tempo: A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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Il questionario PROBE valuta i risultati riportati dai partecipanti nelle persone con emofilia e nelle persone senza disturbi emorragici.
Il questionario PROBE è composto da quattro sezioni principali, tra cui dati demografici, problemi di salute generali, problemi di salute legati all'emofilia e qualità della vita correlata alla salute.
Combina risultati generici e specifici della malattia in 29 domande.
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A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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Variazione rispetto al basale nel Ped-HAL (elenco di attività per l'emofilia) solo per i partecipanti adolescenti (da ≥ 12 a < 18 anni)
Lasso di tempo: A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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PedHAL contiene 53 item in 7 domini: seduto/inginocchiato/in piedi, funzioni delle gambe, funzioni delle braccia, uso dei trasporti, cura di sé, compiti domestici, attività ricreative e sportive.
Si compone di una versione partecipante (8-18 anni) e di una versione genitore (4-17 anni).
Gli elementi vengono valutati su una scala Likert a 6 punti ("impossibile", "sempre", "di solito", "a volte", "quasi mai", "mai"), con un'opzione di punteggio "non applicabile (N/A)" per tutti gli articoli.
È possibile calcolare un punteggio riepilogativo e punteggi del dominio.
I punteggi vengono convertiti in un punteggio normalizzato da 0 a 100, dove i punteggi più alti rappresentano uno stato funzionale migliore.
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A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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Variazione rispetto al basale nel questionario PROMIS sull'intensità del dolore 1a solo per i partecipanti adolescenti (da ≥ 12 a < 18 anni)
Lasso di tempo: A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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Lo strumento PROMIS Pain Intensity valuta quanto fa male una persona.
Le forme brevi dell'intensità del dolore sono universali piuttosto che specifiche per la malattia.
Il modulo 1a e i primi due elementi della scala PROMIS - Intensità del dolore 3a valutano l'intensità del dolore negli ultimi sette giorni.
La versione 2.0 degli strumenti Pain Intensity 3a è disponibile per gli adulti (età 18+) e per questo studio verrà utilizzata la versione v1.0 dell'autovalutazione Pediatric Pain Intensity 1a (età 8-17).
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A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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Variazione rispetto al basale nel questionario completo PROBE solo per i partecipanti adolescenti (da ≥ 12 a < 18 anni)
Lasso di tempo: A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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Il questionario PROBE valuta i risultati riportati dai partecipanti nelle persone con emofilia e nelle persone senza disturbi emorragici.
Il questionario PROBE è composto da quattro sezioni principali, tra cui dati demografici, problemi di salute generali, problemi di salute legati all'emofilia e qualità della vita correlata alla salute.
Combina risultati generici e specifici della malattia in 29 domande.
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A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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Variazione rispetto al basale nel Ped-HAL (elenco di attività sull'emofilia pediatrica) solo per i partecipanti pediatrici (12 anni e più giovani)
Lasso di tempo: A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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PedHAL contiene 53 item in 7 domini: seduto/inginocchiato/in piedi, funzioni delle gambe, funzioni delle braccia, uso dei trasporti, cura di sé, compiti domestici, attività ricreative e sportive.
Si compone di una versione partecipante (8-18 anni) e di una versione genitore (4-17 anni).
Gli elementi vengono valutati su una scala Likert a 6 punti ("impossibile", "sempre", "di solito", "a volte", "quasi mai", "mai"), con un'opzione di punteggio "non applicabile (N/A)" per tutti gli articoli.
È possibile calcolare un punteggio riepilogativo e punteggi del dominio.
I punteggi vengono convertiti in un punteggio normalizzato da 0 a 100, dove i punteggi più alti rappresentano uno stato funzionale migliore.
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A 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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Numero di ricoveri esclusi interventi chirurgici e diagnosi di ricovero/dimissione
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale a 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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Variazione rispetto al basale a 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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Numero di giorni di ricovero
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale a 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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Variazione rispetto al basale a 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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Numero di ricoveri in unità di terapia intensiva (ICU).
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale a 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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Variazione rispetto al basale a 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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Numero di accessi al pronto soccorso
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale a 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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Variazione rispetto al basale a 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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Numero di visite ambulatoriali
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale a 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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Variazione rispetto al basale a 1, 2, 3, 4 e 5 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
11 novembre 2024
Completamento primario (Stimato)
28 agosto 2031
Completamento dello studio (Stimato)
28 agosto 2031
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
8 novembre 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
8 novembre 2024
Primo Inserito (Effettivo)
12 novembre 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
2 ottobre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
1 ottobre 2025
Ultimo verificato
1 ottobre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie muscoloscheletriche
- Processi patologici
- Malattie articolari
- Emorragia
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Condizioni patologiche, segni e sintomi
- Malattie emiche e linfatiche
- Malattie genetiche, congenite
- Emofilia A
- Malattie ematologiche
- Disturbi emorragici
- Disturbi della coagulazione del sangue, ereditari
- Emartro
- Disturbi delle proteine della coagulazione
- BIVV001
Altri numeri di identificazione dello studio
- OBS18067
- U1111-1308-9835 (Identificatore di registro: WHO ICTRP)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello del paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo vuoto del rapporto del caso, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati.
I dati a livello del paziente verranno resi anonimi e i documenti dello studio verranno oscurati per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio.
Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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