En undersøgelse for at evaluere virkningen af Efanesoctocog Alfa på langsigtet ledsundhed hos deltagere med hæmofili A i Taiwan (PROTECT-ALT)
1. oktober 2025 opdateret af: Sanofi
PROfylaktisk Efanesoctocog Alfa-terapi vurderet for kritisk ledsundhed ved hæmofili A-behandling: PROTECT-ALT-undersøgelsen
Dette er en national, multicenter, retrospektiv/prospektiv, observationsundersøgelse i Taiwan designet til at vurdere effektivitet, sikkerhed og brug af efanesoctocog alfa profylaksebehandling hos hæmofili A-deltagere.
Data relateret til efanesoctocog alfas effektivitet, sikkerhed og brug vil blive registreret prospektivt under rutinebesøg i op til 5 år efter påbegyndelse af indskrivning, og de retrospektive data vil blive indsamlet mindst 12 måneder og op til 24 måneder før påbegyndelse af efanesoctocog alfa.
Fælles billeddannelsesdata vil blive indsamlet i centre, der udfører fælles U/S og/eller MR (≥6 år).
Mindst 12 måneders retrospektive data vil også blive indsamlet fra medicinske journaler, som de er tilgængelige.
Prospektivt indsamlede data vil blive registreret ved rutinemæssige kliniske besøg i løbet af en femårig opfølgningsperiode.
Afslutningen af undersøgelsen defineres som den sidste deltagers sidste besøg.
Ingen intervention vil blive administreret, og ingen undersøgelsesrelaterede besøg er påkrævet.
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Anslået)
100
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- Telefonnummer: option 6 800-633-1610
- E-mail: contact-us@sanofi.com
Studiesteder
-
-
-
Changhua, Taiwan, 500
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 1580008
-
Kaohsiung City, Taiwan, 807
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 1580009
-
Kaohsiung City, Taiwan, 83301
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 1580010
-
Taichung, Taiwan, 40447
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 1580006
-
Taichung, Taiwan, 40705
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 1580007
-
Taichung, Taiwan, 40201
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 1580005
-
Taipei, Taiwan, 100
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 1580001
-
Taipei, Taiwan, 110
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 1580003
-
Taipei, Taiwan, 114
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 1580002
-
Taoyuan, Taiwan, 33305
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 1580004
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Deltagere fra medicinske centre i Taiwan vil blive optaget i undersøgelsen efter introduktionen af efanesoctocog alfa til behandling af hæmofili A. Kvalificerede deltagere vil omfatte alle aldre, køn og moderat til svær hæmofili A sværhedsgrad under efanesoctocog alfa profylaksebehandling og i stand til at gennemgå fælles og/eller MR-undersøgelser under rutinemæssig klinisk praksis.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Deltagere med alle aldre og diagnose af moderat-svær hæmofili A uden nuværende og/eller mindst tre års upåviselig hæmmer (<0,6 BU)
- Deltagere med moderat til svær hæmofili A som defineret ved FVIII-niveau ≤ 5 %
- Deltagere påbegynder efanesoctocog alfa profylaksebehandling i henhold til standardbehandling senest tre måneder før tilmeldingsdatoen
- Deltagere i alderen 6 år og ældre er i stand til at gennemgå MR-undersøgelser (sedation gives, hvis det er nødvendigt, og efter investigators skøn)
- Deltagerne har mulighed for at gennemgå fælles eksamener
- Lægens beslutning om at behandle deltageren med efanesoctocog alfa træffes forud for og uafhængigt af deltagelse i undersøgelsen
- Underskrevet og dateret informeret samtykke givet af deltageren eller af deltagerens juridisk acceptable repræsentant for deltagere under den lovlige alder, før der udføres undersøgelsesrelaterede aktiviteter. Samtykke skal indhentes for pædiatriske deltagere i henhold til lokale regler
Ekskluderingskriterier:
- Deltagere med andre koagulationsforstyrrelser end hæmofili A
- Deltagere diagnosticeret med anden kendt blødningsforstyrrelse
- Deltagerne modtager i øjeblikket faktorterapi og har tegn på nedsat respons på FVIII-behandling
- Deltagere med en baseline PS-score på mere end 6 i begge ankler for hvert led
- Tilmelding til en anden samtidig klinisk interventionsundersøgelse eller indtagelse af et undersøgelseslægemiddel inden for 3 måneder før inklusion i denne undersøgelse
- Gravide kvindelige deltagere
Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en potentiel deltagelse i et klinisk forsøg.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Efanesoctocog alfa
Deltagerne observerede, at de fik behandling med efanesoctocog alfa for hæmofili A
|
Denne undersøgelse vil ikke administrere nogen behandling, kun observere behandlingen som foreskrevet i den virkelige kliniske praksis.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i den samlede score for hæmofili-ledsundhedsscore (HJHS) for alle led
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
HJHS opsummerer ledsundhed ved at give en klinisk score inden for kropsstruktur og funktion (dvs. svækkelse) af de led, der oftest påvirkes af blødning ved hæmofili: (venstre ankel, højre ankel, venstre albue, højre albue, venstre knæ). , højre knæ).
HJHS består af vurderinger af hævelse, varighed af hævelse, muskelatrofi, crepitus ved bevægelse, fleksionstab, ekstensionstab, ledsmerter og styrke for albuer, knæ og ankler og en global gangscore.
En højere score indikerer dårligere ledsundhed.
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
Ændring fra baseline i annualiseret ledblødningshastighed (AjBR) for behandlede og ubehandlede blødninger
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
AjBR er defineret som antallet af ledblødningsepisoder, der forekommer i behandlingsperioden divideret med behandlingsperiodens varighed i dage ganget med 365,25.
Alle typer ledblødningsepisoder (spontane, traumatiske og ukendte type) vil blive inkluderet i bestemmelsen af det årlige antal.
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
Antal mål fælles udvikling, opløsning og/eller gentagelse
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årlig blødningshastighed (ABR) efter type og sted for behandlede og alle (behandlede og ubehandlede) blødninger
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
|
ABR for alle blødningsepisoder, inklusive ubehandlede blødningsepisoder
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
|
Procentdel af deltagere med nul ledblødninger
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
|
Procentdel af blødningsepisoder behandlet med en enkelt injektion af efanesoctocog alfa
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
|
Antal injektioner og doser af efanesoctocog alfa til behandling af en blødningsepisode
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
|
Årligt faktorforbrug pr. deltager (IE/kg) vurderet på recept i opfølgningsperioden
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
|
Annualiseret injektionsfrekvens pr. deltager (vurderet efter recept) i opfølgningsperioden
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
|
Behandlingsadhærens (%) vurderet af lægen under opfølgningsperioden
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
|
Forekomst af ændring i behandlingsregimen ved baseline og opfølgning
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
|
Ændring fra baseline i hæmofili tidlig artropati detektion med ultralyd (HEAD-US) total/domæne-score i alle led
Tidsramme: Hver 6. måned i 5 år
|
Hver 6. måned i 5 år
|
|
|
Ændring fra baseline i ledstatus på funktionel HJHS
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
|
Antal og procentdel af led uden tidligere ledskade ved baseline, uden ledskader på led-ultralyd
Tidsramme: På 5 år
|
På 5 år
|
|
|
Ændringer fra baseline i HEAD-US synovitis domæne
Tidsramme: Hver 6. måned i 5 år
|
Hver 6. måned i 5 år
|
|
|
Ændring fra baseline i MR-score
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
|
Antal og procentdel af deltagere uden ledskade på MR
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
|
Antal og procentdel af led uden tidligere ledskade ved baseline, uden ledskade på MR
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
|
Hæmostatisk respons/læge rapporteret i peri-operativ periode for operation (større, mindre) med efanesoctocog alfa
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
|
Antal injektioner og dosis pr. injektion, der kræves for at opretholde hæmostase i den perioperative periode til operation (større, mindre)
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
|
Samlet efanesoctocog alfa-forbrug (IE) i den perioperative periode til operation (større, mindre)
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
|
Antal og type af blodkomponenttransfusioner, der anvendes i den perioperative periode til operation
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
|
Estimeret blodtab (ml) under perioperativ periode for større operation
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
|
Antal nødvendige transfusioner til operation (intraoperativ og postoperativ periode)
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
|
Indlæggelsens varighed (større, mindre)
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
|
Forekomst af bivirkninger (AE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er) og bivirkninger af særlig interesse (AESI)
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
|
Udvikling af inhibitorer (neutraliserende antistoffer rettet mod faktor FVIII som bestemt via Nijmegen modificeret Bethesda-assay)
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
|
Ændring fra baseline i HAL (hæmofiliaktivitetsliste) kun for voksne deltagere
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
HAL indeholder 42 genstande fordelt på 7 domæner: liggende/siddende/knælende/stående, benfunktioner, armfunktioner, brug af transport, egenomsorg, husholdningsopgaver og fritidsaktiviteter og sport.
Elementer scores på en 6-punkts Likert-skala ('umuligt', 'altid', 'normalt', 'nogle gange', 'næsten aldrig', 'aldrig'), med en 'ikke anvendelig' mulighed for nogle emner.
En summarisk score samt komponentscore (overekstremitet, grundlæggende underekstremitet og kompleks underekstremitet) kan beregnes.
Scorerne omregnes til en normaliseret score fra 0 til 100, hvor højere score repræsenterer en bedre funktionsstatus.
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
Ændring fra baseline i PROMIS smerteintensitet 3a spørgeskema kun for voksne deltagere
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
PROMIS Pain Intensity-instrumentet vurderer, hvor meget en person har ondt.
Smerteintensitets korte former er universelle snarere end sygdomsspecifikke.
1a og de to første punkter i PROMIS-skalaen - Smerteintensitet 3a korte formular vurderer smerteintensiteten over de seneste syv dage.
Version 2.0 af Pain Intensity 3a-instrumenter er tilgængelig for voksne (i alderen 18+), og version 1.0 af Pediatric Pain Intensity 1a-selvrapport (alder 8-17) vil blive brugt til denne undersøgelse.
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
Ændring fra baseline i PROBE komplet spørgeskema kun for voksne deltagere
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
PROBE-spørgeskemaet vurderer deltagerrapporterede resultater hos personer med hæmofili og personer uden en blødningsforstyrrelse.
PROBE-spørgeskemaet består af fire hovedsektioner, herunder demografiske data, generelle helbredsproblemer, hæmofili-relaterede helbredsproblemer og sundhedsrelateret livskvalitet.
Den kombinerer generiske og sygdomsspecifikke resultater i 29 spørgsmål.
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
Ændring fra baseline i Ped-HAL (hæmofiliaktivitetsliste) kun for unge deltagere (≥ 12 til <18 år)
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
PedHAL indeholder 53 genstande på tværs af 7 domæner: siddende/knælende/stående, benfunktioner, arme, brug af transport, egenomsorg, husholdningsopgaver og fritidsaktiviteter og sport.
Den består af en deltagerversion (8-18 år) og forældreversion (4-17 år).
Elementer bedømmes på en 6-punkts Likert-skala ('umuligt', 'altid', 'normalt', 'nogle gange', 'næsten aldrig', 'aldrig'), med en 'ikke relevant (N/A)'-scoringsmulighed for alle varer.
En opsummerende score samt domænescore kan beregnes.
Scorerne omregnes til en normaliseret score fra 0 til 100, hvor højere score repræsenterer en bedre funktionsstatus.
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
Ændring fra baseline i PROMIS smerteintensitet 1a spørgeskema kun for unge deltagere (≥ 12 til <18 år)
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
PROMIS Pain Intensity-instrumentet vurderer, hvor meget en person har ondt.
Smerteintensitets korte former er universelle snarere end sygdomsspecifikke.
1a og de to første punkter i PROMIS-skalaen - Smerteintensitet 3a korte formular vurderer smerteintensiteten over de seneste syv dage.
Version 2.0 af Pain Intensity 3a-instrumenter er tilgængelig for voksne (i alderen 18+), og version 1.0 af Pediatric Pain Intensity 1a-selvrapport (alder 8-17) vil blive brugt til denne undersøgelse.
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
Ændring fra baseline i PROBE komplet spørgeskema kun for unge deltagere (≥ 12 til <18 år)
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
PROBE-spørgeskemaet vurderer deltagerrapporterede resultater hos personer med hæmofili og personer uden en blødningsforstyrrelse.
PROBE-spørgeskemaet består af fire hovedsektioner, herunder demografiske data, generelle helbredsproblemer, hæmofili-relaterede helbredsproblemer og sundhedsrelateret livskvalitet.
Den kombinerer generiske og sygdomsspecifikke resultater i 29 spørgsmål.
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
Ændring fra baseline i Ped-HAL (liste over pædiatriske hæmofiliaktiviteter) kun for pædiatriske deltagere (12 år og yngre)
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
PedHAL indeholder 53 genstande på tværs af 7 domæner: siddende/knælende/stående, benfunktioner, arme, brug af transport, egenomsorg, husholdningsopgaver og fritidsaktiviteter og sport.
Den består af en deltagerversion (8-18 år) og forældreversion (4-17 år).
Elementer bedømmes på en 6-punkts Likert-skala ('umuligt', 'altid', 'normalt', 'nogle gange', 'næsten aldrig', 'aldrig'), med en 'ikke relevant (N/A)'-scoringsmulighed for alle varer.
En opsummerende score samt domænescore kan beregnes.
Scorerne omregnes til en normaliseret score fra 0 til 100, hvor højere score repræsenterer en bedre funktionsstatus.
|
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
Antal indlæggelser eksklusiv operation og indlæggelses-/udskrivningsdiagnoser
Tidsramme: Ændring fra baseline ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Ændring fra baseline ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
|
Antal indlæggelsesdage
Tidsramme: Ændring fra baseline ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Ændring fra baseline ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
|
Antal ophold på intensiv afdeling (ICU).
Tidsramme: Ændring fra baseline ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Ændring fra baseline ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
|
Antal skadestuebesøg
Tidsramme: Ændring fra baseline ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Ændring fra baseline ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
|
|
Antal ambulante besøg
Tidsramme: Ændring fra baseline ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Ændring fra baseline ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
11. november 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
28. august 2031
Studieafslutning (Anslået)
28. august 2031
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
8. november 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
8. november 2024
Først opslået (Faktiske)
12. november 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
2. oktober 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
1. oktober 2025
Sidst verificeret
1. oktober 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Muskuloskeletale sygdomme
- Patologiske processer
- Ledsygdomme
- Blødning
- Blodkoagulationsforstyrrelser
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Patologiske tilstande, tegn og symptomer
- Hemiske og lymfatiske sygdomme
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Hæmofili A
- Hæmatologiske sygdomme
- Hæmoragiske lidelser
- Blodkoagulationsforstyrrelser, arvelig
- Hæmartrose
- Koagulationsproteinforstyrrelser
- Bivv001
Andre undersøgelses-id-numre
- OBS18067
- U1111-1308-9835 (Registry Identifier: WHO ICTRP)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer.
Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv.
Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .