Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at evaluere virkningen af ​​Efanesoctocog Alfa på langsigtet ledsundhed hos deltagere med hæmofili A i Taiwan (PROTECT-ALT)

22. september 2026 opdateret af: Sanofi

PROfylaktisk Efanesoctocog Alfa-terapi vurderet for kritisk ledsundhed ved hæmofili A-behandling: PROTECT-ALT-undersøgelsen

This is a national, multicenter, retrospective/prospective, observational study in Taiwan designed to assess effectiveness, safety, and usage of efanesoctocog alfa prophylaxis treatment in hemophilia A participants. The data related to efanesoctocog alfa effectiveness, safety and usage will be recorded prospectively during routine visits for up to 5 years following enrollment initiation and the retrospective data will be collected at least 12 months and up to 24 months prior to efanesoctocog alfa initiation. Joint imaging data will be collected in centers performing Joint U/S and/or MRI (≥6 years old). At least 12 months of retrospective data will also be collected from medical records, as available. Prospectively collected data will be recorded at routine clinical visits during a five-year follow-up period. The end of study is defined as the last participant's last visit. No intervention will be administered, and no study related visits are required.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

79

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 500
        • Investigational Site Number : 1580008
      • Kaohsiung City, Taiwan, 80756
        • Investigational Site Number : 1580009
      • Kaohsiung City, Taiwan, 833
        • Investigational Site Number : 1580010
      • New Taipei City, Taiwan, 235
        • Investigational Site Number : 1580003
      • Taichung, Taiwan, 402
        • Investigational Site Number : 1580005
      • Taichung, Taiwan, 404
        • Investigational Site Number : 1580006
      • Taichung, Taiwan, 407
        • Investigational Site Number : 1580007
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Investigational Site Number : 1580001
      • Taipei, Taiwan, 114
        • Investigational Site Number : 1580002
      • Taoyuan City, Taiwan, 333
        • Investigational Site Number : 1580004

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Participants from medical centers in Taiwan will be enrolled in the study after the introduction of efanesoctocog alfa for the treatment of hemophilia A. Eligible participants will include all ages, sexes and moderate to severe hemophilia A severities under efanesoctocog alfa prophylaxis treatment and able to undergo joint and/or MRI examinations during routine clinical practice.

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  • Participants with all ages and diagnosis of moderate-severe hemophilia A without current and/or at least three years of un-detectable inhibitor (<0.6 BU)
  • Participants with moderate to severe hemophilia A as defined by FVIII level ≤ 5%
  • Participants starting efanesoctocog alfa prophylaxis treatment as per standard of care no more than three months prior to the enrollment date
  • Participants aged 6 years and older are able to undergo MRI examinations (sedation given, if necessary, and per investigator discretion)
  • Participants are able to undergo joint examinations
  • Physician's decision to treat the participant with efanesoctocog alfa is made prior to and independently of participation in the study
  • Signed and dated informed consent provided by the participant, or by the participant's legally acceptable representative for participants under the legal age before any study-related activities are undertaken. Assent should be obtained for pediatric participants according to local regulations

Exclusion Criteria:

  • Participants with coagulation disorders other than hemophilia A
  • Participants diagnosed with other known bleeding disorder
  • Participants currently receive factor therapy and have signs of decreased response to FVIII therapy
  • Participants with a baseline Radiological Pettersson score (PS) of greater than 6 for each individual ankle
  • Enrollment in another concurrent clinical interventional study, or intake of an Investigational Medicinal Product within 3 months prior to inclusion in this study
  • Pregnant female participants

The above information is not intended to contain all considerations relevant to a potential participation in a clinical trial.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: COHORT
  • Tidsperspektiver: OTHER

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Efanesoctocog alfa

Participants observed receiving treatment with efanesoctocog alfa for hemophilia A
Medicin: Efanesoctocog alfa

This study will not administer any treatment, only observe the treatment as prescribed in real-world clinical practices.

Andre navne:
  • BIVV001
  • ALTUVIIIO

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal mål fælles udvikling, opløsning og/eller gentagelse
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Change from baseline in total scores of the Hemophilia Joint Health Score (HJHS) for all joints
Tidsramme: At 1, 2, 3, 4 and 5 years

The HJHS summarizes joint health by providing a clinical score in the domain of body structure and function (i.e., impairment), of the joints most commonly affected by bleeding in hemophilia: (left ankle, right ankle, left elbow, right elbow, left knee, right knee). The HJHS consists of assessments of swelling, duration of swelling, muscle atrophy, crepitus on motion, flexion loss, extension loss, joint pain and strength for elbows, knees and ankles and a global gait score. A higher score indicates worse joint health.
At 1, 2, 3, 4 and 5 years
Change from baseline in annualized joint bleeding rate (AjBR) for treated and untreated bleeds
Tidsramme: At 1, 2, 3, 4 and 5 years

The AjBR is defined as the number of joint bleeding episodes occurring during the treatment period divided by the duration of the treatment period in days multiplied by 365.25. All types of joint bleeding episodes (spontaneous, traumatic, and type unknown) will be included in determining the annualized number.
At 1, 2, 3, 4 and 5 years

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig blødningshastighed (ABR) efter type og sted for behandlede og alle (behandlede og ubehandlede) blødninger
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
ABR for alle blødningsepisoder, inklusive ubehandlede blødningsepisoder
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Procentdel af deltagere med nul ledblødninger
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Procentdel af blødningsepisoder behandlet med en enkelt injektion af efanesoctocog alfa
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Antal injektioner og doser af efanesoctocog alfa til behandling af en blødningsepisode
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Årligt faktorforbrug pr. deltager (IE/kg) vurderet på recept i opfølgningsperioden
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Annualiseret injektionsfrekvens pr. deltager (vurderet efter recept) i opfølgningsperioden
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Behandlingsadhærens (%) vurderet af lægen under opfølgningsperioden
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Forekomst af ændring i behandlingsregimen ved baseline og opfølgning
Tidsramme: 5 år
5 år
Ændring fra baseline i hæmofili tidlig artropati detektion med ultralyd (HEAD-US) total/domæne-score i alle led
Tidsramme: Hver 6. måned i 5 år
Hver 6. måned i 5 år
Ændring fra baseline i ledstatus på funktionel HJHS
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Antal og procentdel af led uden tidligere ledskade ved baseline, uden ledskader på led-ultralyd
Tidsramme: På 5 år
På 5 år
Ændringer fra baseline i HEAD-US synovitis domæne
Tidsramme: Hver 6. måned i 5 år
Hver 6. måned i 5 år
Ændring fra baseline i MR-score
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Antal og procentdel af deltagere uden ledskade på MR
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Antal og procentdel af led uden tidligere ledskade ved baseline, uden ledskade på MR
Tidsramme: Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Hæmostatisk respons/læge rapporteret i peri-operativ periode for operation (større, mindre) med efanesoctocog alfa
Tidsramme: 5 år
5 år
Antal injektioner og dosis pr. injektion, der kræves for at opretholde hæmostase i den perioperative periode til operation (større, mindre)
Tidsramme: 5 år
5 år
Samlet efanesoctocog alfa-forbrug (IE) i den perioperative periode til operation (større, mindre)
Tidsramme: 5 år
5 år
Antal og type af blodkomponenttransfusioner, der anvendes i den perioperative periode til operation
Tidsramme: 5 år
5 år
Estimeret blodtab (ml) under perioperativ periode for større operation
Tidsramme: 5 år
5 år
Antal nødvendige transfusioner til operation (intraoperativ og postoperativ periode)
Tidsramme: 5 år
5 år
Indlæggelsens varighed (større, mindre)
Tidsramme: 5 år
5 år
Forekomst af bivirkninger (AE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er) og bivirkninger af særlig interesse (AESI)
Tidsramme: 5 år
5 år
Udvikling af inhibitorer (neutraliserende antistoffer rettet mod faktor FVIII som bestemt via Nijmegen modificeret Bethesda-assay)
Tidsramme: 5 år
5 år
Antal indlæggelser eksklusiv operation og indlæggelses-/udskrivningsdiagnoser
Tidsramme: Ændring fra baseline ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Ændring fra baseline ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Antal indlæggelsesdage
Tidsramme: Ændring fra baseline ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Ændring fra baseline ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Antal ophold på intensiv afdeling (ICU).
Tidsramme: Ændring fra baseline ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Ændring fra baseline ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Antal skadestuebesøg
Tidsramme: Ændring fra baseline ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Ændring fra baseline ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Antal ambulante besøg
Tidsramme: Ændring fra baseline ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Ændring fra baseline ved 1, 2, 3, 4 og 5 år
Change from baseline in HAL (haemophilia activities list) for adult participants only
Tidsramme: At 1, 2, 3, 4 and 5 years

HAL contains 42 items across 7 domains: lying down/ sitting/ kneeling/ standing, functions of the legs, functions of the arms, use of transportation, self-care, household tasks and leisure activities and sports. Items are scored on a 6-point Likert scale ('impossible', 'always', 'usually', 'sometimes', 'almost never', 'never'), with a 'not applicable' option for some items. A summary score as well as component scores (upper extremity, basic lower extremity and complex lower extremity) can be calculated. The scores are converted to a normalized score from 0 to 100, where higher scores represent a better functional status.
At 1, 2, 3, 4 and 5 years
Change from baseline in PROMIS pain intensity 3a questionnaire for adult participants only
Tidsramme: At 1, 2, 3, 4 and 5 years

The PROMIS Pain Intensity instrument assesses how much a person hurts. The Pain Intensity short forms are universal rather than disease specific. The 1a and the first two items within the PROMIS Scale- Pain Intensity 3a short form assesses pain intensity over the past seven days. The version 2.0 of Pain Intensity 3a instruments are available for adults (ages 18+), and the version v1.0 of Pediatric Pain Intensity 1a self-report (ages 8-17) will be used for this study.
At 1, 2, 3, 4 and 5 years
Change from baseline in PROBE full questionnaire for adult participants only
Tidsramme: At 1, 2, 3, 4 and 5 years

The PROBE questionnaire assesses participant reported outcomes in people with hemophilia and people without a bleeding disorder. The PROBE questionnaire is comprised of four major sections, including demographic data, general health problems, hemophilia-related health problems and health-related quality of life. It combines generic and disease-specific outcomes in 29 questions.
At 1, 2, 3, 4 and 5 years
Change from baseline in Ped-HAL (haemophilia activities list) for adolescent participants only (≥ 12 to <18 years)
Tidsramme: At 1, 2, 3, 4 and 5 years

PedHAL contains 53 items across 7 domains: sitting/ kneeling/ standing, functions of the legs, functions of the arms, use of transportation, self-care, household tasks and leisure activities and sports. It consists of a participant version (8-18 years) and parent version (4-17 years). Items are scored on a 6-point Likert scale ('impossible', 'always', 'usually', 'sometimes', 'almost never', 'never'), with a 'not applicable (N/A)' scoring option for all items. A summary score as well as domain scores can be calculated. The scores are converted to a normalized score from 0 to 100, where higher scores represent a better functional status.
At 1, 2, 3, 4 and 5 years
Change from baseline in PROMIS pain intensity 1a questionnaire for adolescent participants only (≥ 12 to <18 years)
Tidsramme: At 1, 2, 3, 4 and 5 years

The PROMIS Pain Intensity instrument assesses how much a person hurts. The Pain Intensity short forms are universal rather than disease specific. The 1a and the first two items within the PROMIS Scale- Pain Intensity 3a short form assesses pain intensity over the past seven days. The version 2.0 of Pain Intensity 3a instruments are available for adults (ages 18+), and the version v1.0 of Pediatric Pain Intensity 1a self-report (ages 8-17) will be used for this study.
At 1, 2, 3, 4 and 5 years
Change from baseline in PROBE full questionnaire for adolescent participants only (≥ 12 to <18 years)
Tidsramme: At 1, 2, 3, 4 and 5 years

The PROBE questionnaire assesses participant reported outcomes in people with hemophilia and people without a bleeding disorder. The PROBE questionnaire is comprised of four major sections, including demographic data, general health problems, hemophilia-related health problems and health-related quality of life. It combines generic and disease-specific outcomes in 29 questions.
At 1, 2, 3, 4 and 5 years
Change from baseline in Ped-HAL (pediatric haemophilia activities list) for pediatric participants only (12 years and younger)
Tidsramme: At 1, 2, 3, 4 and 5 years

PedHAL contains 53 items across 7 domains: sitting/ kneeling/ standing, functions of the legs, functions of the arms, use of transportation, self-care, household tasks and leisure activities and sports. It consists of a participant version (8-18 years) and parent version (4-17 years). Items are scored on a 6-point Likert scale ('impossible', 'always', 'usually', 'sometimes', 'almost never', 'never'), with a 'not applicable (N/A)' scoring option for all items. A summary score as well as domain scores can be calculated. The scores are converted to a normalized score from 0 to 100, where higher scores represent a better functional status.
At 1, 2, 3, 4 and 5 years

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sanofi

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. november 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

28. august 2031

Studieafslutning (Anslået)

28. august 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. november 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. november 2024

Først opslået (Faktiske)

12. november 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. september 2026

Sidst verificeret

1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • OBS18067
  • U1111-1308-9835 (Registry Identifier: WHO ICTRP)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, blank case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications. Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of trial participants. Further details on Sanofi's data sharing criteria, eligible studies, and process for requesting access can be found at: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner