Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení dopadu Efanesoctocogu Alfa na dlouhodobé zdraví kloubů u účastníků s hemofilií A na Tchaj-wanu (PROTECT-ALT)

1. října 2025 aktualizováno: Sanofi

PROfylaktická terapie efanasoctocog Alfa hodnocená pro kritické zdraví kloubů při léčbě hemofilie A: Studie PROTECT-ALT

Toto je národní, multicentrická, retrospektivní/prospektivní, observační studie na Tchaj-wanu určená k posouzení účinnosti, bezpečnosti a používání profylaxe efanesoctocogu alfa u účastníků hemofilie A. Údaje související s účinností, bezpečností a používáním efanesoktokogu alfa budou zaznamenávány prospektivně během rutinních návštěv po dobu až 5 let po zahájení náboru a retrospektivní údaje budou shromažďovány nejméně 12 měsíců a až 24 měsíců před zahájením léčby efanesoktokogem alfa. Data ze zobrazení kloubů budou shromažďována v centrech provádějících Joint U/S a/nebo MRI (ve věku ≥6 let). Ze zdravotních záznamů budou také shromažďovány retrospektivní údaje za nejméně 12 měsíců, pokud jsou k dispozici. Prospektivně shromážděná data budou zaznamenávána při rutinních klinických návštěvách během pětiletého období sledování. Konec studie je definován jako poslední návštěva posledního účastníka. Nebude prováděna žádná intervence a nejsou vyžadovány žádné návštěvy související se studiem.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

100

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Telefonní číslo: option 6 800-633-1610
  • E-mail: contact-us@sanofi.com

Studijní místa

  • Tchaj-wan
      • Changhua, Tchaj-wan, 500
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 1580008
      • Kaohsiung City, Tchaj-wan, 807
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 1580009
      • Kaohsiung City, Tchaj-wan, 83301
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 1580010
      • Taichung, Tchaj-wan, 40447
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 1580006
      • Taichung, Tchaj-wan, 40705
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 1580007
      • Taichung, Tchaj-wan, 40201
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 1580005
      • Taipei, Tchaj-wan, 100
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 1580001
      • Taipei, Tchaj-wan, 110
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 1580003
      • Taipei, Tchaj-wan, 114
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 1580002
      • Taoyuan, Tchaj-wan, 33305
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 1580004

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci z lékařských středisek na Tchaj-wanu budou zařazeni do studie po zavedení efanesoctocogu alfa pro léčbu hemofilie A. Mezi způsobilé účastníky budou patřit všechny věkové kategorie, pohlaví a středně těžké až těžké stupně závažnosti hemofilie A v rámci profylaxe efanesoctocogum alfa a budou schopni podstoupit kloubní a/nebo vyšetření MRI během běžné klinické praxe.

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Účastníci všech věkových kategorií a diagnózou středně těžké hemofilie A bez současného a/nebo alespoň tříletého nedetekovatelného inhibitoru (<0,6 BU)
  • Účastníci se středně těžkou až těžkou hemofilií A definovanou hladinou FVIII ≤ 5 %
  • Účastníci zahajující profylaxi efanesoctocog alfa podle standardní péče ne více než tři měsíce před datem zápisu
  • Účastníci ve věku 6 let a starší mohou podstoupit vyšetření magnetickou rezonancí (v případě potřeby podána sedace a podle uvážení zkoušejícího)
  • Účastníci jsou schopni absolvovat společná vyšetření
  • Rozhodnutí lékaře léčit účastníka efanesoktokogem alfa je učiněno před účastí ve studii a nezávisle na ní
  • Podepsaný a datovaný informovaný souhlas poskytnutý účastníkem nebo jeho právně přijatelným zástupcem pro účastníky, kteří nedosáhli zákonného věku, před zahájením jakýchkoli aktivit souvisejících se studiem. V souladu s místními předpisy je třeba získat souhlas pro pediatrické účastníky

Kritéria vyloučení:

  • Účastníci s jinými poruchami koagulace než hemofilií A
  • U účastníků byla diagnostikována jiná známá krvácivá porucha
  • Účastníci v současné době dostávají faktorovou terapii a mají známky snížené odpovědi na terapii FVIII
  • Účastníci se základním PS skóre vyšším než 6 v obou kotnících pro každý kloub
  • Zařazení do jiné souběžné klinické intervenční studie nebo příjem hodnoceného léčivého přípravku během 3 měsíců před zařazením do této studie
  • Účastnice těhotné ženy

Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast v klinickém hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Efanesoctocog alfa
Účastníci pozorovali, že dostávali léčbu efanesoktokogem alfa na hemofilii A
Lék: Efanesoctocog alfa
Tato studie nebude podávat žádnou léčbu, pouze pozorovat léčbu, jak je předepsána v reálné klinické praxi.
Ostatní jména:
  • BIVV001
  • ALTUVIIIO

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v celkových skóre Hemophilia Joint Health Score (HJHS) pro všechny klouby
Časové okno: V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
HJHS shrnuje zdraví kloubů tím, že poskytuje klinické skóre v oblasti tělesné stavby a funkce (tj. poškození) kloubů nejčastěji postižených krvácením při hemofilii: (levý kotník, pravý kotník, levý loket, pravý loket, levé koleno , pravé koleno). HJHS se skládá z hodnocení otoku, trvání otoku, svalové atrofie, krepitu při pohybu, ztráty flexe, ztráty extenze, bolesti a síly kloubů loktů, kolen a kotníků a celkového skóre chůze. Vyšší skóre znamená horší zdraví kloubů.
V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
Změna od výchozí hodnoty v roční míře krvácení do kloubu (AjBR) pro léčená a neléčená krvácení
Časové okno: V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
AjBR je definován jako počet epizod krvácení do kloubů, ke kterým došlo během léčebného období, dělený délkou léčebného období ve dnech vynásobený 365,25. Do stanovení ročního počtu budou zahrnuty všechny typy epizod krvácení do kloubů (spontánní, traumatické a neznámý typ).
V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
Počet cílových společných vývojů, řešení a/nebo opakování
Časové okno: V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
V 1, 2, 3, 4 a 5 letech

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualizovaná míra krvácení (ABR) podle typu a místa pro léčená a všechna (léčená a neléčená) krvácení
Časové okno: V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
ABR pro všechny krvácivé příhody, včetně neléčených krvácivých příhod
Časové okno: V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
Procento účastníků s nulovým krvácením do kloubů
Časové okno: V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
Procento epizod krvácení léčených jednou injekcí efanesoctocogu alfa
Časové okno: V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
Počet injekcí a dávek efanesoctocogu alfa k léčbě epizody krvácení
Časové okno: V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
Anualizovaná spotřeba faktoru na účastníka (IU/kg) hodnocená na předpis během období sledování
Časové okno: V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
Anualizovaná frekvence injekcí na účastníka (posouzena podle předpisu) během období sledování
Časové okno: V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
Dodržování léčby (%) podle posouzení lékaře během období sledování
Časové okno: V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
Výskyt změny léčebného režimu na začátku a při sledování
Časové okno: 5 let
5 let
Změna od výchozí hodnoty u hemofilie Časná detekce artropatie pomocí ultrazvuku (HEAD-US) celkové/doménové skóre ve všech kloubech
Časové okno: Každých 6 měsíců po dobu 5 let
Každých 6 měsíců po dobu 5 let
Změna stavu kloubu na funkční HJHS oproti výchozí hodnotě
Časové okno: V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
Počet a procento kloubů bez předchozího poškození kloubů na začátku, bez poškození kloubů na ultrazvuku kloubů
Časové okno: V 5 letech
V 5 letech
Změny od výchozí hodnoty v doméně synovitidy HEAD-US
Časové okno: Každých 6 měsíců po dobu 5 let
Každých 6 měsíců po dobu 5 let
Změna od výchozí hodnoty ve skóre MRI
Časové okno: V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
Počet a procento účastníků bez poškození kloubů na MRI
Časové okno: V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
Počet a procento kloubů bez předchozího poškození kloubů na začátku, bez poškození kloubů na MRI
Časové okno: V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
Hemostatická odpověď/lékař hlášený během perioperačního období pro chirurgický zákrok (velký, menší) s efanesoktokogem alfa
Časové okno: 5 let
5 let
Počet injekcí a dávka na injekci potřebná k udržení hemostázy během perioperačního období pro chirurgický zákrok (velký, malý)
Časové okno: 5 let
5 let
Celková spotřeba efanektokogu alfa (IU) během perioperačního období pro chirurgický zákrok (velký, malý)
Časové okno: 5 let
5 let
Počet a typ transfuzí krevních složek použitých v perioperačním období k operaci
Časové okno: 5 let
5 let
Odhadovaná ztráta krve (ml) během perioperačního období pro velký chirurgický zákrok
Časové okno: 5 let
5 let
Počet transfuzí potřebných k operaci (peroperační a pooperační období)
Časové okno: 5 let
5 let
Délka hospitalizace (velká, vedlejší)
Časové okno: 5 let
5 let
Výskyt nežádoucích příhod (AE), závažných nežádoucích příhod (SAE) a nežádoucích příhod zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: 5 let
5 let
Vývoj inhibitorů (neutralizačních protilátek namířených proti faktoru FVIII, jak bylo stanoveno pomocí Nijmegen modifikovaného testu Bethesda)
Časové okno: 5 let
5 let
Změna od výchozí hodnoty v HAL (seznam aktivit hemofilie) pouze pro dospělé účastníky
Časové okno: V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
HAL obsahuje 42 položek v 7 oblastech: leh/sed/kleč/stoj, funkce nohou, funkce paží, použití dopravy, sebeobsluha, domácí úkoly a volnočasové aktivity a sport. Položky jsou hodnoceny na 6bodové Likertově stupnici („nemožné“, „vždy“, „obvykle“, „někdy“, „téměř nikdy“, „nikdy“), u některých položek je možnost „nepoužije se“. Lze vypočítat souhrnné skóre i dílčí skóre (horní končetina, základní dolní končetina a komplexní dolní končetina). Skóre se převádí na normalizované skóre od 0 do 100, kde vyšší skóre představuje lepší funkční stav.
V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
Změna od výchozí hodnoty v dotazníku intenzity bolesti PROMIS 3a pouze pro dospělé účastníky
Časové okno: V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
Nástroj PROMIS Intensity bolesti vyhodnocuje, jak moc člověka bolí. Krátké formy Intenzita bolesti jsou spíše univerzální než specifické pro onemocnění. 1a a první dvě položky v rámci škály PROMIS - Intenzita bolesti 3a krátkého formuláře hodnotí intenzitu bolesti za posledních sedm dní. Pro dospělé (věk 18+) je k dispozici verze 2.0 nástrojů Pain Intensity 3a a pro tuto studii bude použita verze v1.0 nástroje Pediatric Pain Intensity 1a (věk 8-17).
V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
Změna od výchozí hodnoty v úplném dotazníku PROBE pouze pro dospělé účastníky
Časové okno: V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
Dotazník PROBE hodnotí výsledky uváděné účastníky u lidí s hemofilií a lidí bez krvácivé poruchy. Dotazník PROBE se skládá ze čtyř hlavních částí, včetně demografických údajů, obecných zdravotních problémů, zdravotních problémů souvisejících s hemofilií a kvality života související se zdravím. Kombinuje obecné výsledky a výsledky specifické pro onemocnění ve 29 otázkách.
V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
Změna od výchozí hodnoty v Ped-HAL (seznam aktivit pro hemofilii) pouze u dospívajících účastníků (≥ 12 až <18 let)
Časové okno: V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
PedHAL obsahuje 53 položek v 7 oblastech: sezení/klečení/stoj, funkce nohou, funkce paží, použití dopravy, sebeobsluha, domácí úkoly a volnočasové aktivity a sport. Skládá se z účastnické verze (8-18 let) a rodičovské verze (4-17 let). Položky jsou hodnoceny na 6bodové Likertově stupnici („nemožné“, „vždy“, „obvykle“, „někdy“, „téměř nikdy“, „nikdy“), s možností bodování „nepoužije se (N/A)“ pro všechny položky. Lze vypočítat souhrnné skóre i skóre domény. Skóre se převádí na normalizované skóre od 0 do 100, kde vyšší skóre představuje lepší funkční stav.
V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
Změna od výchozí hodnoty v dotazníku intenzity bolesti PROMIS 1a pouze pro dospívající účastníky (≥ 12 až <18 let)
Časové okno: V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
Nástroj PROMIS Intensity bolesti vyhodnocuje, jak moc člověka bolí. Krátké formy Intenzita bolesti jsou spíše univerzální než specifické pro onemocnění. 1a a první dvě položky v rámci škály PROMIS - Intenzita bolesti 3a krátkého formuláře hodnotí intenzitu bolesti za posledních sedm dní. Pro dospělé (věk 18+) je k dispozici verze 2.0 nástrojů Pain Intensity 3a a pro tuto studii bude použita verze v1.0 nástroje Pediatric Pain Intensity 1a (věk 8-17).
V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
Změna od výchozí hodnoty v úplném dotazníku PROBE pouze pro dospívající účastníky (≥ 12 až <18 let)
Časové okno: V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
Dotazník PROBE hodnotí výsledky uváděné účastníky u lidí s hemofilií a lidí bez krvácivé poruchy. Dotazník PROBE se skládá ze čtyř hlavních částí, včetně demografických údajů, obecných zdravotních problémů, zdravotních problémů souvisejících s hemofilií a kvality života související se zdravím. Kombinuje obecné výsledky a výsledky specifické pro onemocnění ve 29 otázkách.
V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
Změna od výchozí hodnoty v Ped-HAL (seznam aktivit dětské hemofilie) pouze pro pediatrické účastníky (12 let a mladší)
Časové okno: V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
PedHAL obsahuje 53 položek v 7 oblastech: sezení/klečení/stoj, funkce nohou, funkce paží, použití dopravy, sebeobsluha, domácí úkoly a volnočasové aktivity a sport. Skládá se z účastnické verze (8-18 let) a rodičovské verze (4-17 let). Položky jsou hodnoceny na 6bodové Likertově stupnici („nemožné“, „vždy“, „obvykle“, „někdy“, „téměř nikdy“, „nikdy“), s možností bodování „nepoužije se (N/A)“ pro všechny položky. Lze vypočítat souhrnné skóre i skóre domény. Skóre se převádí na normalizované skóre od 0 do 100, kde vyšší skóre představuje lepší funkční stav.
V 1, 2, 3, 4 a 5 letech
Počet hospitalizací bez operace a diagnóz přijetí/propuštění
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty po 1, 2, 3, 4 a 5 letech
Změna od výchozí hodnoty po 1, 2, 3, 4 a 5 letech
Počet dní hospitalizace
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty po 1, 2, 3, 4 a 5 letech
Změna od výchozí hodnoty po 1, 2, 3, 4 a 5 letech
Počet pobytů na jednotce intenzivní péče (JIP).
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty po 1, 2, 3, 4 a 5 letech
Změna od výchozí hodnoty po 1, 2, 3, 4 a 5 letech
Počet návštěv pohotovosti
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty po 1, 2, 3, 4 a 5 letech
Změna od výchozí hodnoty po 1, 2, 3, 4 a 5 letech
Počet ambulantních návštěv
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty po 1, 2, 3, 4 a 5 letech
Změna od výchozí hodnoty po 1, 2, 3, 4 a 5 letech

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sanofi

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. listopadu 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

28. srpna 2031

Dokončení studie (Odhadovaný)

28. srpna 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. listopadu 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. listopadu 2024

První zveřejněno (Aktuální)

12. listopadu 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

2. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. října 2025

Naposledy ověřeno

1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • OBS18067
  • U1111-1308-9835 (Identifikátor registru: WHO ICTRP)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit