대만의 혈우병 A 환자의 장기적인 관절 건강에 대한 Efanesoctocog Alfa의 영향을 평가하기 위한 연구 (PROTECT-ALT)
2025년 10월 1일 업데이트: Sanofi
혈우병 A 치료에서 중요한 관절 건강에 대해 평가된 예방적 Efanesoctocog 알파 요법: PROTECT-ALT 연구
이는 혈우병 A 참가자를 대상으로 에파네옥토코그 알파 예방 치료의 효과, 안전성 및 사용법을 평가하기 위해 고안된 대만의 국가, 다기관, 회고적/전향적 관찰 연구입니다.
efanesoctocog alfa 효과, 안전성 및 사용과 관련된 데이터는 등록 시작 후 최대 5년 동안 정기 방문 중에 전향적으로 기록되며, 회고적 데이터는 efanesoctocog alfa 시작 전 최소 12개월에서 최대 24개월 전에 수집됩니다.
관절 영상 데이터는 관절 U/S 및/또는 MRI(6세 이상)를 수행하는 센터에서 수집됩니다.
가능한 경우 의료 기록으로부터 최소 12개월의 후향적 데이터도 수집됩니다.
전향적으로 수집된 데이터는 5년의 추적 기간 동안 정기적인 임상 방문 시 기록될 것입니다.
연구 종료는 마지막 참가자의 마지막 방문으로 정의됩니다.
어떠한 중재도 실시되지 않으며 연구 관련 방문도 필요하지 않습니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
100
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- 전화번호: option 6 800-633-1610
- 이메일: contact-us@sanofi.com
연구 장소
-
-
-
Changhua, 대만, 500
- 모병
- Investigational Site Number : 1580008
-
Kaohsiung City, 대만, 807
- 모병
- Investigational Site Number : 1580009
-
Kaohsiung City, 대만, 83301
- 모병
- Investigational Site Number : 1580010
-
Taichung, 대만, 40447
- 모병
- Investigational Site Number : 1580006
-
Taichung, 대만, 40705
- 모병
- Investigational Site Number : 1580007
-
Taichung, 대만, 40201
- 모병
- Investigational Site Number : 1580005
-
Taipei, 대만, 100
- 모병
- Investigational Site Number : 1580001
-
Taipei, 대만, 110
- 모병
- Investigational Site Number : 1580003
-
Taipei, 대만, 114
- 모병
- Investigational Site Number : 1580002
-
Taoyuan, 대만, 33305
- 모병
- Investigational Site Number : 1580004
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
혈우병 A 치료를 위해 에파네옥토코그 알파가 도입된 후 대만 의료 센터의 참가자가 연구에 등록됩니다. 적격 참가자에는 모든 연령, 성별 및 중등도에서 중증 혈우병 A 중증도가 포함되며 에파네옥토코그 알파 예방 치료를 받을 수 있습니다. 및/또는 일상적인 임상 실습 중 MRI 검사.
설명
포함 기준:
- 현재 및/또는 3년 이상 감지할 수 없는 억제제(<0.6 BU)가 없는 모든 연령의 중등도-중증 혈우병 A 진단을 받은 참가자
- FVIII 수준 ≤ 5%로 정의된 중등도 내지 중증 혈우병 A를 앓고 있는 참가자
- 등록일로부터 3개월 이내에 표준 치료에 따라 efanesoctocog 알파 예방 치료를 시작한 참가자
- 6세 이상의 참가자는 MRI 검사를 받을 수 있습니다(필요한 경우 조사자의 재량에 따라 진정제가 제공됨).
- 참가자는 공동 시험을 볼 수 있습니다
- effanesoctocog alfa로 참가자를 치료하기로 한 의사의 결정은 연구 참여 이전에 독립적으로 이루어집니다.
- 연구 관련 활동을 수행하기 전에 참가자 또는 법적 연령 미만의 참가자에 대해 법적으로 허용되는 대리인이 서명하고 날짜를 기재한 사전 동의를 제공합니다. 현지 규정에 따라 소아 참가자에 대한 동의를 얻어야 합니다.
제외 기준:
- 혈우병 A 이외의 응고 장애가 있는 참가자
- 기타 알려진 출혈 장애 진단을 받은 참가자
- 참가자는 현재 인자 치료를 받고 있으며 FVIII 치료에 대한 반응 감소 징후가 있습니다.
- 각 관절의 양쪽 발목에서 기본 PS 점수가 6보다 큰 참가자
- 다른 동시 임상 중재 연구에 등록하거나 이 연구에 포함되기 전 3개월 이내에 시험용 의약품을 섭취한 경우
- 임산부 참가자
위의 정보는 임상 시험에 대한 잠재적인 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하려는 의도가 아닙니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
Efanesoctocog 알파
참가자들은 혈우병 A에 대해 efanesoctocog alfa로 치료를 받는 것을 관찰했습니다.
|
본 연구에서는 어떠한 치료법도 시행하지 않으며 실제 임상 실습에서 처방된 대로 치료법을 관찰할 뿐입니다.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
모든 관절에 대한 혈우병 관절 건강 점수(HJHS) 총점의 기준선 대비 변화
기간: 1, 2, 3, 4, 5세
|
HJHS는 혈우병 출혈로 인해 가장 흔히 영향을 받는 관절(왼쪽 발목, 오른쪽 발목, 왼쪽 팔꿈치, 오른쪽 팔꿈치, 왼쪽 무릎)의 신체 구조 및 기능(예: 손상) 영역에서 임상 점수를 제공하여 관절 건강을 요약합니다. , 오른쪽 무릎).
HJHS는 부기, 부기 지속 기간, 근육 위축, 운동 시 염발음, 굴곡 상실, 신전 상실, 관절 통증 및 팔꿈치, 무릎 및 발목의 근력 및 전체 보행 점수에 대한 평가로 구성됩니다.
점수가 높을수록 관절 건강이 좋지 않음을 의미합니다.
|
1, 2, 3, 4, 5세
|
|
치료된 출혈과 치료되지 않은 출혈에 대한 연간 관절 출혈율(AjBR)의 기준선 대비 변화
기간: 1, 2, 3, 4, 5세
|
AjBR은 치료 기간 동안 발생한 관절 출혈 횟수를 치료 기간(일)으로 나눈 값에 365.25를 곱한 값으로 정의됩니다.
모든 유형의 관절 출혈 에피소드(자발성, 외상성 및 유형을 알 수 없음)가 연간 수치 결정에 포함됩니다.
|
1, 2, 3, 4, 5세
|
|
목표 공동 개발, 해결 및/또는 재발 횟수
기간: 1, 2, 3, 4, 5세
|
1, 2, 3, 4, 5세
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
치료된 출혈과 모든(치료 및 치료되지 않은) 출혈에 대한 유형 및 위치별 연간 출혈율(ABR)
기간: 1, 2, 3, 4, 5세
|
1, 2, 3, 4, 5세
|
|
|
치료되지 않은 출혈 에피소드를 포함한 모든 출혈 에피소드에 대한 ABR
기간: 1, 2, 3, 4, 5세
|
1, 2, 3, 4, 5세
|
|
|
관절 출혈이 전혀 없는 참가자의 비율
기간: 1, 2, 3, 4, 5세
|
1, 2, 3, 4, 5세
|
|
|
에파네옥토코그 알파의 단일 주사로 치료된 출혈 에피소드의 비율
기간: 1, 2, 3, 4, 5세
|
1, 2, 3, 4, 5세
|
|
|
출혈 에피소드를 치료하기 위한 efanesoctocog 알파의 주사 횟수 및 용량
기간: 1, 2, 3, 4, 5세
|
1, 2, 3, 4, 5세
|
|
|
추적 기간 동안 처방에 의해 평가된 참가자당 연간 인자 소비량(IU/kg)
기간: 1, 2, 3, 4, 5세
|
1, 2, 3, 4, 5세
|
|
|
후속 기간 동안 참가자당 연간 주사 빈도(처방전으로 평가)
기간: 1, 2, 3, 4, 5세
|
1, 2, 3, 4, 5세
|
|
|
추적기간 동안 의사가 판단한 치료순응도(%)
기간: 1, 2, 3, 4, 5세
|
1, 2, 3, 4, 5세
|
|
|
기준시점 및 추적관찰 시 치료 요법의 변경 발생
기간: 5년
|
5년
|
|
|
모든 관절의 초음파를 이용한 혈우병 조기 관절병증 탐지(HEAD-US) 총점/도메인 점수의 기준선 대비 변화
기간: 5년 동안 6개월마다
|
5년 동안 6개월마다
|
|
|
기능성 HJHS에 대한 관절 상태의 기준선으로부터의 변화
기간: 1, 2, 3, 4, 5세
|
1, 2, 3, 4, 5세
|
|
|
기준선에서 이전에 관절 손상이 없었고, 관절 초음파상 관절 손상이 없었던 관절의 수와 비율
기간: 5년차
|
5년차
|
|
|
HEAD-US 윤활막염 영역의 기준선 대비 변화
기간: 5년 동안 6개월마다
|
5년 동안 6개월마다
|
|
|
MRI 점수의 기준선 대비 변화
기간: 1, 2, 3, 4, 5세
|
1, 2, 3, 4, 5세
|
|
|
MRI에서 관절 손상이 없는 참가자의 수와 비율
기간: 1, 2, 3, 4, 5세
|
1, 2, 3, 4, 5세
|
|
|
기준선에서 이전에 관절 손상이 없었고 MRI에서 관절 손상이 없었던 관절의 수와 비율
기간: 1, 2, 3, 4, 5세
|
1, 2, 3, 4, 5세
|
|
|
Efanesoctocog alfa를 이용한 수술(대, 부) 수술 전후 기간 동안 지혈 반응/의사가 보고한 내용
기간: 5년
|
5년
|
|
|
수술 전 기간(대,소) 지혈 유지에 필요한 주사횟수 및 주사당 투여량
기간: 5년
|
5년
|
|
|
수술 전후 기간(대, 소) 동안의 총 에파네옥토코그 알파 소비량(IU)
기간: 5년
|
5년
|
|
|
수술 전 기간 동안 사용되는 혈액성분 수혈 횟수 및 종류
기간: 5년
|
5년
|
|
|
대수술의 수술 전후 기간 동안 예상 혈액 손실량(mL)
기간: 5년
|
5년
|
|
|
수술에 필요한 수혈 횟수(수술 중 및 수술 후 기간)
기간: 5년
|
5년
|
|
|
입원기간(대,소)
기간: 5년
|
5년
|
|
|
이상사례(AE), 심각한 이상사례(SAE) 및 특별한 관심을 끄는 이상사례(AESI)의 발생
기간: 5년
|
5년
|
|
|
억제제 개발(Nijmegen 변형된 Bethesda 분석을 통해 결정된 FVIII 인자에 대한 중화 항체)
기간: 5년
|
5년
|
|
|
성인 참가자에 한해 HAL(혈우병 활동 목록)의 기준선 변경
기간: 1, 2, 3, 4, 5세
|
HAL은 눕기/앉기/무릎 꿇기/서기, 다리 기능, 팔 기능, 교통 이용, 자기 관리, 집안일, 여가 활동 및 스포츠 등 7개 영역에 걸쳐 42개 항목을 포함합니다.
항목은 6점 Likert 척도('불가능', '항상', '보통', '가끔', '거의 전혀', '전혀 없음')로 점수가 매겨지며 일부 항목에는 '해당 없음' 옵션이 있습니다.
요약 점수와 구성요소 점수(상지, 기본 하지, 복합 하지)를 계산할 수 있습니다.
점수는 0에서 100까지의 정규화된 점수로 변환되며, 점수가 높을수록 기능적 상태가 더 좋음을 나타냅니다.
|
1, 2, 3, 4, 5세
|
|
성인 참가자만을 대상으로 한 PROMIS 통증 강도 3a 설문지의 기준선 대비 변화
기간: 1, 2, 3, 4, 5세
|
PROMIS 통증 강도 도구는 사람이 얼마나 상처를 받는지 평가합니다.
통증 강도 약식은 질병에 따라 달라지기보다는 보편적입니다.
PROMIS 척도 - 통증 강도 3a 약식 내의 1a 및 처음 두 항목은 지난 7일 동안의 통증 강도를 평가합니다.
통증 강도 3a 도구 버전 2.0은 성인(18세 이상)이 사용할 수 있으며 소아 통증 강도 1a 자가 보고(8~17세) 버전 v1.0이 이 연구에 사용됩니다.
|
1, 2, 3, 4, 5세
|
|
성인 참가자만을 위한 PROBE 전체 설문지의 기준선 변경
기간: 1, 2, 3, 4, 5세
|
PROBE 설문지는 혈우병 환자와 출혈 장애가 없는 사람의 참가자 보고 결과를 평가합니다.
PROBE 설문지는 인구통계학적 데이터, 일반적인 건강 문제, 혈우병 관련 건강 문제, 건강 관련 삶의 질을 포함한 4가지 주요 섹션으로 구성됩니다.
이는 29개 질문에 일반 결과와 질병별 결과를 결합합니다.
|
1, 2, 3, 4, 5세
|
|
청소년 참가자(≥ 12~18세)에 대한 Ped-HAL(혈우병 활동 목록)의 기준선 변경 사항
기간: 1, 2, 3, 4, 5세
|
PedHAL에는 앉기/무릎 꿇기/서기, 다리 기능, 팔 기능, 교통 이용, 자기 관리, 집안일, 여가 활동 및 스포츠 등 7개 영역에 걸쳐 53개 항목이 포함되어 있습니다.
참가자 버전(8~18세)과 부모 버전(4~17세)으로 구성됩니다.
항목은 '해당 없음(N/A)' 점수 옵션과 함께 6점 Likert 척도('불가능', '항상', '보통', '가끔', '거의 전혀', '전혀')로 점수가 매겨집니다. 모든 항목에 대해.
요약 점수와 도메인 점수를 계산할 수 있습니다.
점수는 0에서 100까지의 정규화된 점수로 변환되며, 점수가 높을수록 기능적 상태가 더 좋음을 나타냅니다.
|
1, 2, 3, 4, 5세
|
|
청소년 참가자(≥ 12~18세)를 대상으로 한 PROMIS 통증 강도 1a 설문지의 기준선 대비 변화
기간: 1, 2, 3, 4, 5세
|
PROMIS 통증 강도 도구는 사람이 얼마나 상처를 받는지 평가합니다.
통증 강도 약식은 질병에 따라 달라지기보다는 보편적입니다.
PROMIS 척도 - 통증 강도 3a 약식 내의 1a 및 처음 두 항목은 지난 7일 동안의 통증 강도를 평가합니다.
통증 강도 3a 도구 버전 2.0은 성인(18세 이상)이 사용할 수 있으며 소아 통증 강도 1a 자가 보고(8~17세) 버전 v1.0이 이 연구에 사용됩니다.
|
1, 2, 3, 4, 5세
|
|
청소년 참가자(≥ 12세 ~ 18세 미만)를 대상으로 한 PROBE 전체 설문지의 기준선 변경 사항
기간: 1, 2, 3, 4, 5세
|
PROBE 설문지는 혈우병 환자와 출혈 장애가 없는 사람의 참가자 보고 결과를 평가합니다.
PROBE 설문지는 인구통계학적 데이터, 일반적인 건강 문제, 혈우병 관련 건강 문제, 건강 관련 삶의 질을 포함한 4가지 주요 섹션으로 구성됩니다.
이는 29개 질문에 일반 결과와 질병별 결과를 결합합니다.
|
1, 2, 3, 4, 5세
|
|
소아 참가자(12세 이하)에 한해 Ped-HAL(소아 혈우병 활동 목록)의 기준선 대비 변경 사항
기간: 1, 2, 3, 4, 5세
|
PedHAL에는 앉기/무릎 꿇기/서기, 다리 기능, 팔 기능, 교통 이용, 자기 관리, 집안일, 여가 활동 및 스포츠 등 7개 영역에 걸쳐 53개 항목이 포함되어 있습니다.
참가자 버전(8~18세)과 부모 버전(4~17세)으로 구성됩니다.
항목은 '해당 없음(N/A)' 점수 옵션과 함께 6점 Likert 척도('불가능', '항상', '보통', '가끔', '거의 전혀', '전혀')로 점수가 매겨집니다. 모든 항목에 대해.
요약 점수와 도메인 점수를 계산할 수 있습니다.
점수는 0에서 100까지의 정규화된 점수로 변환되며, 점수가 높을수록 기능적 상태가 더 좋음을 나타냅니다.
|
1, 2, 3, 4, 5세
|
|
수술 및 입원/퇴원 진단을 제외한 입원 건수
기간: 1, 2, 3, 4, 5년차 기준선 대비 변화
|
1, 2, 3, 4, 5년차 기준선 대비 변화
|
|
|
입원일수
기간: 1, 2, 3, 4, 5년차 기준선 대비 변화
|
1, 2, 3, 4, 5년차 기준선 대비 변화
|
|
|
중환자실(ICU) 입원 횟수
기간: 1, 2, 3, 4, 5년차 기준선 대비 변화
|
1, 2, 3, 4, 5년차 기준선 대비 변화
|
|
|
응급실 방문 횟수
기간: 1, 2, 3, 4, 5년차 기준선 대비 변화
|
1, 2, 3, 4, 5년차 기준선 대비 변화
|
|
|
외래 방문 횟수
기간: 1, 2, 3, 4, 5년차 기준선 대비 변화
|
1, 2, 3, 4, 5년차 기준선 대비 변화
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 11월 11일
기본 완료 (추정된)
2031년 8월 28일
연구 완료 (추정된)
2031년 8월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 11월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 11월 8일
처음 게시됨 (실제)
2024년 11월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 10월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 10월 1일
마지막으로 확인됨
2025년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- OBS18067
- U1111-1308-9835 (레지스트리 식별자: WHO ICTRP)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구자는 임상 연구 보고서, 수정 사항이 포함된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
환자 수준 데이터는 익명화되며 연구 문서는 임상시험 참가자의 개인정보를 보호하기 위해 수정됩니다.
Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .