Un estudio para evaluar el impacto de Efanesoctocog Alfa en la salud de las articulaciones a largo plazo en participantes con hemofilia A en Taiwán (PROTECT-ALT)
1 de octubre de 2025 actualizado por: Sanofi
Terapia PROfiláctica Efanesoctocog Alfa evaluada para la salud articular crítica en el tratamiento de la hemofilia A: el estudio PROTECT-ALT
Este es un estudio observacional nacional, multicéntrico, retrospectivo / prospectivo en Taiwán diseñado para evaluar la eficacia, seguridad y uso del tratamiento de profilaxis con efanesoctocog alfa en participantes con hemofilia A.
Los datos relacionados con la eficacia, la seguridad y el uso de efanesoctocog alfa se registrarán prospectivamente durante visitas de rutina durante hasta 5 años después del inicio de la inscripción y los datos retrospectivos se recopilarán al menos 12 meses y hasta 24 meses antes del inicio de efanesoctocog alfa.
Los datos de imágenes de las articulaciones se recopilarán en centros que realicen ecografías y/o resonancias magnéticas conjuntas (≥6 años).
También se recopilarán al menos 12 meses de datos retrospectivos de los registros médicos, según estén disponibles.
Los datos recopilados prospectivamente se registrarán en visitas clínicas de rutina durante un período de seguimiento de cinco años.
El final del estudio se define como la última visita del último participante.
No se administrará ninguna intervención y no se requieren visitas relacionadas con el estudio.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
100
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- Número de teléfono: option 6 800-633-1610
- Correo electrónico: contact-us@sanofi.com
Ubicaciones de estudio
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Changhua, Taiwán, 500
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 1580008
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Kaohsiung City, Taiwán, 807
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 1580009
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Kaohsiung City, Taiwán, 83301
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 1580010
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Taichung, Taiwán, 40447
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 1580006
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Taichung, Taiwán, 40705
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 1580007
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Taichung, Taiwán, 40201
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 1580005
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Taipei, Taiwán, 100
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 1580001
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Taipei, Taiwán, 110
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 1580003
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Taipei, Taiwán, 114
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 1580002
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Taoyuan, Taiwán, 33305
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 1580004
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Los participantes de centros médicos en Taiwán se inscribirán en el estudio después de la introducción de efanesoctocog alfa para el tratamiento de la hemofilia A. Los participantes elegibles incluirán todas las edades, sexos y hemofilia A de gravedad moderada a grave bajo tratamiento profiláctico con efanesoctocog alfa y podrán someterse a un tratamiento conjunto. y/o exámenes de resonancia magnética durante la práctica clínica habitual.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participantes con todas las edades y diagnóstico de hemofilia A moderada a grave sin inhibidores indetectables actuales y/o al menos tres años (<0,6 UB)
- Participantes con hemofilia A de moderada a grave según lo definido por un nivel de FVIII ≤ 5 %
- Participantes que comiencen el tratamiento de profilaxis con efanesoctocog alfa según el estándar de atención no más de tres meses antes de la fecha de inscripción.
- Los participantes de 6 años en adelante pueden someterse a exámenes de resonancia magnética (se les administra sedación, si es necesario y según el criterio del investigador).
- Los participantes pueden someterse a exámenes conjuntos.
- La decisión del médico de tratar al participante con efanesoctocog alfa se toma antes e independientemente de la participación en el estudio.
- Consentimiento informado firmado y fechado proporcionado por el participante, o por el representante legalmente aceptable del participante para los participantes menores de edad antes de que se realice cualquier actividad relacionada con el estudio. Se debe obtener el consentimiento para los participantes pediátricos de acuerdo con las regulaciones locales.
Criterios de exclusión:
- Participantes con trastornos de la coagulación distintos de la hemofilia A
- Participantes diagnosticados con otro trastorno hemorrágico conocido.
- Los participantes actualmente reciben terapia con factor y tienen signos de menor respuesta a la terapia con FVIII.
- Participantes con una puntuación PS inicial superior a 6 en ambos tobillos para cada articulación
- Inscripción en otro estudio clínico de intervención concurrente o ingesta de un medicamento en investigación dentro de los 3 meses anteriores a la inclusión en este estudio.
- Participantes mujeres embarazadas
La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para una posible participación en un ensayo clínico.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Efanesoctocog alfa
Se observó que los participantes recibían tratamiento con efanesoctocog alfa para la hemofilia A.
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Este estudio no administrará ningún tratamiento, solo observará el tratamiento según lo prescrito en las prácticas clínicas del mundo real.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en las puntuaciones totales de la puntuación de salud de las articulaciones en hemofilia (HJHS) para todas las articulaciones
Periodo de tiempo: A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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La HJHS resume la salud de las articulaciones proporcionando una puntuación clínica en el dominio de la estructura y función corporal (es decir, deterioro) de las articulaciones más comúnmente afectadas por el sangrado en la hemofilia: (tobillo izquierdo, tobillo derecho, codo izquierdo, codo derecho, rodilla izquierda). , rodilla derecha).
El HJHS consiste en evaluaciones de hinchazón, duración de la hinchazón, atrofia muscular, crepitación con el movimiento, pérdida de flexión, pérdida de extensión, dolor y fuerza en las articulaciones de codos, rodillas y tobillos y una puntuación global de la marcha.
Una puntuación más alta indica una peor salud articular.
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A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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Cambio desde el valor inicial en la tasa anualizada de hemorragia articular (AjBR) para hemorragias tratadas y no tratadas
Periodo de tiempo: A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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El AjBR se define como el número de episodios de hemorragia articular que ocurren durante el período de tratamiento dividido por la duración del período de tratamiento en días multiplicado por 365,25.
Todos los tipos de episodios de hemorragia articular (espontáneos, traumáticos y de tipo desconocido) se incluirán para determinar el número anualizado.
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A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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Número de objetivos de desarrollo, resolución y/o recurrencia conjunta
Periodo de tiempo: A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de sangrado anualizada (ABR) por tipo y ubicación para los sangrados tratados y todos (tratados y no tratados)
Periodo de tiempo: A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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ABR para todos los episodios hemorrágicos, incluidos los episodios hemorrágicos no tratados
Periodo de tiempo: A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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Porcentaje de participantes sin hemorragias articulares
Periodo de tiempo: A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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Porcentaje de episodios hemorrágicos tratados con una única inyección de efanesoctocog alfa
Periodo de tiempo: A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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Número de inyecciones y dosis de efanesoctocog alfa para tratar un episodio hemorrágico
Periodo de tiempo: A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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Consumo de factor anualizado por participante (UI/kg) evaluado mediante prescripción médica durante el período de seguimiento
Periodo de tiempo: A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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Frecuencia de inyección anualizada por participante (evaluada mediante prescripción médica) durante el período de seguimiento
Periodo de tiempo: A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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Cumplimiento del tratamiento (%) a juicio del médico durante el período de seguimiento
Periodo de tiempo: A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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Aparición de un cambio en el régimen de tratamiento al inicio y en el seguimiento.
Periodo de tiempo: 5 años
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5 años
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Cambio con respecto al valor inicial en las puntuaciones totales/de dominio de la detección temprana de artropatía por hemofilia con ultrasonido (HEAD-US) en todas las articulaciones
Periodo de tiempo: Cada 6 meses durante 5 años.
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Cada 6 meses durante 5 años.
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Cambio desde el valor inicial en el estado conjunto en HJHS funcional
Periodo de tiempo: A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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Número y porcentaje de articulaciones sin daño articular previo al inicio del estudio, sin daño articular en la ecografía articular
Periodo de tiempo: A los 5 años
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A los 5 años
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Cambios desde el inicio en el dominio de sinovitis HEAD-US
Periodo de tiempo: Cada 6 meses durante 5 años.
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Cada 6 meses durante 5 años.
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Cambio desde el inicio en la puntuación de resonancia magnética
Periodo de tiempo: A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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Número y porcentaje de participantes sin daño articular en la resonancia magnética
Periodo de tiempo: A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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Número y porcentaje de articulaciones sin daño articular previo al inicio del estudio, sin daño articular en la resonancia magnética
Periodo de tiempo: A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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Respuesta hemostática/médico informada durante el período perioperatorio de cirugía (mayor, menor) con efanesoctocog alfa
Periodo de tiempo: 5 años
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5 años
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Número de inyecciones y dosis por inyección necesarias para mantener la hemostasia durante el período perioperatorio de la cirugía (mayor, menor)
Periodo de tiempo: 5 años
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5 años
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Consumo total de efanesoctocog alfa (UI) durante el período perioperatorio de cirugía (mayor, menor)
Periodo de tiempo: 5 años
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5 años
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Número y tipo de transfusiones de componentes sanguíneos utilizadas durante el período perioperatorio de la cirugía
Periodo de tiempo: 5 años
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5 años
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Pérdida de sangre estimada (ml) durante el período perioperatorio de cirugía mayor
Periodo de tiempo: 5 años
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5 años
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Número de transfusiones requeridas para la cirugía (período intraoperatorio y postoperatorio)
Periodo de tiempo: 5 años
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5 años
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Duración de la hospitalización (mayor, menor)
Periodo de tiempo: 5 años
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5 años
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Aparición de eventos adversos (EA), eventos adversos graves (AAG) y eventos adversos de especial interés (AESI)
Periodo de tiempo: 5 años
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5 años
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Desarrollo de inhibidores (anticuerpos neutralizantes dirigidos contra el factor FVIII según lo determinado mediante el ensayo Bethesda modificado de Nijmegen)
Periodo de tiempo: 5 años
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5 años
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Cambio desde el inicio en HAL (lista de actividades de hemofilia) solo para participantes adultos
Periodo de tiempo: A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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HAL contiene 42 ítems en 7 dominios: acostado/sentado/arrodillado/de pie, funciones de las piernas, funciones de los brazos, uso del transporte, autocuidado, tareas domésticas y actividades de ocio y deportes.
Los ítems se puntúan en una escala Likert de 6 puntos ("imposible", "siempre", "normalmente", "a veces", "casi nunca", "nunca"), con una opción de "no aplicable" para algunos ítems.
Se puede calcular una puntuación resumida, así como puntuaciones de los componentes (extremidad superior, extremidad inferior básica y extremidad inferior compleja).
Las puntuaciones se convierten a una puntuación normalizada de 0 a 100, donde las puntuaciones más altas representan un mejor estado funcional.
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A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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Cambio desde el inicio en el cuestionario PROMIS de intensidad del dolor 3a solo para participantes adultos
Periodo de tiempo: A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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El instrumento PROMIS Pain Intensity evalúa cuánto duele una persona.
Las formas breves de intensidad del dolor son universales y no específicas de una enfermedad.
El ítem 1a y los dos primeros de la escala PROMIS: intensidad del dolor 3a, forma corta, evalúa la intensidad del dolor durante los últimos siete días.
La versión 2.0 de los instrumentos Pain Intensity 3a está disponible para adultos (mayores de 18 años), y para este estudio se utilizará la versión v1.0 del autoinforme Pediatric Pain Intensity 1a (de 8 a 17 años).
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A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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Cambio desde el inicio en el cuestionario completo de PROBE solo para participantes adultos
Periodo de tiempo: A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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El cuestionario PROBE evalúa los resultados informados por los participantes en personas con hemofilia y personas sin un trastorno hemorrágico.
El cuestionario PROBE se compone de cuatro secciones principales, que incluyen datos demográficos, problemas de salud generales, problemas de salud relacionados con la hemofilia y calidad de vida relacionada con la salud.
Combina resultados genéricos y específicos de la enfermedad en 29 preguntas.
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A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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Cambio desde el inicio en Ped-HAL (lista de actividades de hemofilia) solo para participantes adolescentes (≥ 12 a <18 años)
Periodo de tiempo: A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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PedHAL contiene 53 ítems en 7 dominios: sentado/arrodillado/de pie, funciones de las piernas, funciones de los brazos, uso del transporte, autocuidado, tareas domésticas y actividades de ocio y deportes.
Consta de una versión para participantes (8-18 años) y una versión para padres (4-17 años).
Los ítems se puntúan en una escala Likert de 6 puntos ("imposible", "siempre", "normalmente", "a veces", "casi nunca", "nunca"), con una opción de puntuación de "no aplicable (N/A)". para todos los artículos.
Se puede calcular una puntuación resumida y puntuaciones de dominio.
Las puntuaciones se convierten a una puntuación normalizada de 0 a 100, donde las puntuaciones más altas representan un mejor estado funcional.
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A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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Cambio desde el inicio en el cuestionario PROMIS de intensidad del dolor 1a solo para participantes adolescentes (≥ 12 a <18 años)
Periodo de tiempo: A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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El instrumento PROMIS Pain Intensity evalúa cuánto duele una persona.
Las formas breves de intensidad del dolor son universales y no específicas de una enfermedad.
El ítem 1a y los dos primeros de la escala PROMIS: intensidad del dolor 3a, forma corta, evalúa la intensidad del dolor durante los últimos siete días.
La versión 2.0 de los instrumentos Pain Intensity 3a está disponible para adultos (mayores de 18 años), y para este estudio se utilizará la versión v1.0 del autoinforme Pediatric Pain Intensity 1a (de 8 a 17 años).
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A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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Cambio desde el inicio en el cuestionario completo PROBE solo para participantes adolescentes (≥ 12 a <18 años)
Periodo de tiempo: A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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El cuestionario PROBE evalúa los resultados informados por los participantes en personas con hemofilia y personas sin un trastorno hemorrágico.
El cuestionario PROBE se compone de cuatro secciones principales, que incluyen datos demográficos, problemas de salud generales, problemas de salud relacionados con la hemofilia y calidad de vida relacionada con la salud.
Combina resultados genéricos y específicos de la enfermedad en 29 preguntas.
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A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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Cambio desde el inicio en Ped-HAL (lista de actividades de hemofilia pediátrica) solo para participantes pediátricos (12 años y menos)
Periodo de tiempo: A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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PedHAL contiene 53 ítems en 7 dominios: sentado/arrodillado/de pie, funciones de las piernas, funciones de los brazos, uso del transporte, autocuidado, tareas domésticas y actividades de ocio y deportes.
Consta de una versión para participantes (8-18 años) y una versión para padres (4-17 años).
Los ítems se puntúan en una escala Likert de 6 puntos ("imposible", "siempre", "normalmente", "a veces", "casi nunca", "nunca"), con una opción de puntuación de "no aplicable (N/A)". para todos los artículos.
Se puede calcular una puntuación resumida y puntuaciones de dominio.
Las puntuaciones se convierten a una puntuación normalizada de 0 a 100, donde las puntuaciones más altas representan un mejor estado funcional.
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A los 1, 2, 3, 4 y 5 años
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Número de hospitalizaciones excluyendo cirugía y diagnósticos de ingreso/alta
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio a 1, 2, 3, 4 y 5 años
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Cambio desde el inicio a 1, 2, 3, 4 y 5 años
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Número de días de hospitalización
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio a 1, 2, 3, 4 y 5 años
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Cambio desde el inicio a 1, 2, 3, 4 y 5 años
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Número de estancias en unidades de cuidados intensivos (UCI)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio a 1, 2, 3, 4 y 5 años
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Cambio desde el inicio a 1, 2, 3, 4 y 5 años
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Número de visitas a la sala de emergencias
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio a 1, 2, 3, 4 y 5 años
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Cambio desde el inicio a 1, 2, 3, 4 y 5 años
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Número de visitas ambulatorias
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio a 1, 2, 3, 4 y 5 años
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Cambio desde el inicio a 1, 2, 3, 4 y 5 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
11 de noviembre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
28 de agosto de 2031
Finalización del estudio (Estimado)
28 de agosto de 2031
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de noviembre de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de noviembre de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
12 de noviembre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
2 de octubre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de octubre de 2025
Última verificación
1 de octubre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Procesos Patológicos
- Enfermedades Articulares
- Hemorragia
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Hemofilia A
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Hemartrosis
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Bivv001
Otros números de identificación del estudio
- OBS18067
- U1111-1308-9835 (Identificador de registro: WHO ICTRP)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a los datos a nivel del paciente y a los documentos del estudio relacionados, incluido el informe del estudio clínico, el protocolo del estudio con modificaciones, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos.
Los datos a nivel de paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo.
Puede encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .