Um estudo para avaliar o impacto do Efanesoctocog Alfa na saúde articular de longo prazo em participantes com hemofilia A em Taiwan (PROTECT-ALT)
1 de outubro de 2025 atualizado por: Sanofi
Terapia PROfilática com Efanesoctocog Alfa avaliada para saúde crítica das articulações no tratamento da hemofilia A: o estudo PROTECT-ALT
Este é um estudo observacional nacional, multicêntrico, retrospectivo/prospectivo em Taiwan, projetado para avaliar a eficácia, segurança e uso do tratamento profilático com efanesoctocog alfa em participantes com hemofilia A.
Os dados relacionados à eficácia, segurança e uso do efanesoctocog alfa serão registrados prospectivamente durante visitas de rotina por até 5 anos após o início da inscrição e os dados retrospectivos serão coletados pelo menos 12 meses e até 24 meses antes do início do efanesoctocog alfa.
Os dados de imagem articular serão coletados em centros que realizam U/S e/ou ressonância magnética conjunta (≥6 anos).
Pelo menos 12 meses de dados retrospectivos também serão coletados de prontuários médicos, conforme disponível.
Os dados coletados prospectivamente serão registrados em consultas clínicas de rotina durante um período de acompanhamento de cinco anos.
O final do estudo é definido como a última visita do último participante.
Nenhuma intervenção será administrada e nenhuma visita relacionada ao estudo será necessária.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
100
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- Número de telefone: option 6 800-633-1610
- E-mail: contact-us@sanofi.com
Locais de estudo
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Changhua, Taiwan, 500
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 1580008
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Kaohsiung City, Taiwan, 807
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 1580009
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Kaohsiung City, Taiwan, 83301
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 1580010
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Taichung, Taiwan, 40447
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 1580006
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Taichung, Taiwan, 40705
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 1580007
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Taichung, Taiwan, 40201
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 1580005
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Taipei, Taiwan, 100
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 1580001
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Taipei, Taiwan, 110
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 1580003
-
Taipei, Taiwan, 114
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 1580002
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Taoyuan, Taiwan, 33305
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 1580004
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Os participantes de centros médicos em Taiwan serão inscritos no estudo após a introdução de efanesoctocog alfa para o tratamento da hemofilia A. Os participantes elegíveis incluirão todas as idades, sexos e gravidades moderadas a graves de hemofilia A sob tratamento de profilaxia com efanesoctocog alfa e capazes de se submeterem a e/ou exames de ressonância magnética durante a prática clínica de rotina.
Descrição
Critérios de inclusão:
- Participantes com todas as idades e diagnóstico de hemofilia A moderada a grave sem inibidor atual e/ou pelo menos três anos de inibidor indetectável (<0,6 BU)
- Participantes com hemofilia A moderada a grave, conforme definido pelo nível de FVIII ≤ 5%
- Participantes que iniciaram tratamento profilático com efanesoctocog alfa de acordo com o tratamento padrão, no máximo três meses antes da data de inscrição
- Participantes com 6 anos ou mais podem ser submetidos a exames de ressonância magnética (sedação administrada, se necessário, e a critério do investigador)
- Participantes poderão realizar exames conjuntos
- A decisão do médico de tratar o participante com efanesoctocog alfa é tomada antes e independentemente da participação no estudo
- Consentimento informado assinado e datado fornecido pelo participante ou pelo representante legalmente aceitável do participante para participantes menores de idade antes de quaisquer atividades relacionadas ao estudo serem realizadas. O consentimento deve ser obtido para participantes pediátricos de acordo com os regulamentos locais
Critérios de exclusão:
- Participantes com distúrbios de coagulação diferentes da hemofilia A
- Participantes diagnosticados com outro distúrbio hemorrágico conhecido
- Os participantes atualmente recebem terapia com fator e apresentam sinais de diminuição da resposta à terapia com FVIII
- Participantes com pontuação PS basal superior a 6 em ambos os tornozelos para cada articulação
- Inscrição em outro estudo clínico de intervenção simultâneo ou ingestão de um medicamento experimental dentro de 3 meses antes da inclusão neste estudo
- Participantes grávidas
As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para uma potencial participação num ensaio clínico.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Efanesoctocog alfa
Os participantes observaram receber tratamento com efanesoctocog alfa para hemofilia A
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Este estudo não administrará nenhum tratamento, apenas observará o tratamento prescrito nas práticas clínicas do mundo real.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração da linha de base nas pontuações totais do Hemophilia Joint Health Score (HJHS) para todas as articulações
Prazo: Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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O HJHS resume a saúde das articulações, fornecendo uma pontuação clínica no domínio da estrutura e função corporal (ou seja, comprometimento), das articulações mais comumente afetadas por sangramento na hemofilia: (tornozelo esquerdo, tornozelo direito, cotovelo esquerdo, cotovelo direito, joelho esquerdo , joelho direito).
O HJHS consiste em avaliações de inchaço, duração do inchaço, atrofia muscular, crepitação ao movimento, perda de flexão, perda de extensão, dor articular e força para cotovelos, joelhos e tornozelos e um escore global de marcha.
Uma pontuação mais alta indica pior saúde articular.
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Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Alteração da linha de base na taxa anualizada de sangramento articular (AjBR) para sangramentos tratados e não tratados
Prazo: Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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O AjBR é definido como o número de episódios de sangramento articular que ocorrem durante o período de tratamento dividido pela duração do período de tratamento em dias multiplicado por 365,25.
Todos os tipos de episódios de sangramento articular (espontâneos, traumáticos e de tipo desconhecido) serão incluídos na determinação do número anualizado.
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Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Número de desenvolvimento conjunto, resolução e/ou recorrência alvo
Prazo: Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de sangramento anualizada (ABR) por tipo e local para sangramentos tratados e todos os sangramentos (tratados e não tratados)
Prazo: Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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PEATE para todos os episódios hemorrágicos, incluindo episódios hemorrágicos não tratados
Prazo: Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Porcentagem de participantes com zero sangramento articular
Prazo: Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Porcentagem de episódios hemorrágicos tratados com uma única injeção de efanesoctocog alfa
Prazo: Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Número de injeções e doses de efanesoctocog alfa para tratar um episódio hemorrágico
Prazo: Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Consumo anualizado do fator por participante (UI/kg) avaliado por prescrição durante o período de acompanhamento
Prazo: Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Frequência anualizada de injeção por participante (avaliada por prescrição) durante o período de acompanhamento
Prazo: Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Adesão ao tratamento (%) avaliada pelo médico durante o período de acompanhamento
Prazo: Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Ocorrência de uma mudança no regime de tratamento no início e no acompanhamento
Prazo: 5 anos
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5 anos
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Alteração da linha de base nas pontuações totais/domínios de detecção precoce de artropatia de hemofilia com ultrassom (HEAD-US) em todas as articulações
Prazo: A cada 6 meses durante 5 anos
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A cada 6 meses durante 5 anos
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Alteração da linha de base no estado articular no HJHS funcional
Prazo: Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Número e porcentagem de articulações sem lesão articular prévia no início do estudo, sem lesão articular na ultrassonografia articular
Prazo: Aos 5 anos
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Aos 5 anos
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Mudanças desde a linha de base no domínio da sinovite HEAD-US
Prazo: A cada 6 meses durante 5 anos
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A cada 6 meses durante 5 anos
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Alteração da linha de base na pontuação da ressonância magnética
Prazo: Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Número e porcentagem de participantes sem danos articulares na ressonância magnética
Prazo: Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Número e porcentagem de articulações sem lesão articular prévia no início do estudo, sem lesão articular na ressonância magnética
Prazo: Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Resposta hemostática/médico relatado durante o período perioperatório para cirurgia (maior, menor) com efanesoctocog alfa
Prazo: 5 anos
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5 anos
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Número de injeções e dose por injeção necessárias para manter a hemostasia durante o período perioperatório para cirurgia (maior, menor)
Prazo: 5 anos
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5 anos
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Consumo total de efanesoctocog alfa (UI) durante o período perioperatório para cirurgia (maior, menor)
Prazo: 5 anos
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5 anos
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Número e tipo de transfusões de hemocomponentes utilizadas no perioperatório de cirurgia
Prazo: 5 anos
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5 anos
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Perda sanguínea estimada (mL) durante o período perioperatório para cirurgia de grande porte
Prazo: 5 anos
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5 anos
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Número de transfusões necessárias para cirurgia (período intraoperatório e pós-operatório)
Prazo: 5 anos
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5 anos
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Duração da hospitalização (maior, menor)
Prazo: 5 anos
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5 anos
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Ocorrência de eventos adversos (EA), eventos adversos graves (EAG) e eventos adversos de interesse especial (EAIE)
Prazo: 5 anos
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5 anos
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Desenvolvimento de inibidores (anticorpos neutralizantes dirigidos contra o fator FVIII, conforme determinado através do ensaio Bethesda modificado em Nijmegen)
Prazo: 5 anos
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5 anos
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Alteração da linha de base na HAL (lista de atividades de hemofilia) apenas para participantes adultos
Prazo: Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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O HAL contém 42 itens distribuídos em 7 domínios: deitado/ sentado/ ajoelhado/ em pé, funções das pernas, funções dos braços, uso de transporte, autocuidado, tarefas domésticas e atividades de lazer e esportes.
Os itens são pontuados em uma escala Likert de 6 pontos (“impossível”, “sempre”, “normalmente”, “às vezes”, “quase nunca”, “nunca”), com opção “não aplicável” para alguns itens.
Uma pontuação resumida, bem como pontuações de componentes (extremidade superior, extremidade inferior básica e extremidade inferior complexa) podem ser calculadas.
As pontuações são convertidas em uma pontuação normalizada de 0 a 100, onde pontuações mais altas representam melhor estado funcional.
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Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Alteração da linha de base no questionário PROMIS de intensidade de dor 3a apenas para participantes adultos
Prazo: Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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O instrumento PROMIS Pain Intensity avalia o quanto uma pessoa dói.
As formas abreviadas de Intensidade da Dor são universais e não específicas da doença.
O 1a e os dois primeiros itens da escala PROMIS – Pain Intensity 3a short form avaliam a intensidade da dor nos últimos sete dias.
A versão 2.0 dos instrumentos Pain Intensity 3a está disponível para adultos (idades 18+), e a versão v1.0 do autorrelato Pediatric Pain Intensity 1a (idades 8-17) será usada para este estudo.
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Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Alteração da linha de base no questionário completo PROBE apenas para participantes adultos
Prazo: Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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O questionário PROBE avalia os resultados relatados pelos participantes em pessoas com hemofilia e pessoas sem distúrbio hemorrágico.
O questionário PROBE é composto por quatro secções principais, incluindo dados demográficos, problemas gerais de saúde, problemas de saúde relacionados com a hemofilia e qualidade de vida relacionada com a saúde.
Combina resultados genéricos e específicos da doença em 29 questões.
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Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Alteração da linha de base no Ped-HAL (lista de atividades para hemofilia) apenas para participantes adolescentes (≥ 12 a <18 anos)
Prazo: Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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O PedHAL contém 53 itens distribuídos em 7 domínios: sentado/ajoelhado/em pé, funções das pernas, funções dos braços, uso de transporte, autocuidado, tarefas domésticas e atividades de lazer e esportes.
Consiste em uma versão participante (8 a 18 anos) e uma versão parental (4 a 17 anos).
Os itens são pontuados em uma escala Likert de 6 pontos ('impossível', 'sempre', 'geralmente', 'às vezes', 'quase nunca', 'nunca'), com opção de pontuação 'não aplicável (N/A)' para todos os itens.
Uma pontuação resumida, bem como pontuações de domínio, podem ser calculadas.
As pontuações são convertidas em uma pontuação normalizada de 0 a 100, onde pontuações mais altas representam melhor estado funcional.
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Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Alteração da linha de base no questionário PROMIS de intensidade de dor 1a apenas para participantes adolescentes (≥ 12 a <18 anos)
Prazo: Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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O instrumento PROMIS Pain Intensity avalia o quanto uma pessoa dói.
As formas abreviadas de Intensidade da Dor são universais e não específicas da doença.
O 1a e os dois primeiros itens da escala PROMIS – Pain Intensity 3a short form avaliam a intensidade da dor nos últimos sete dias.
A versão 2.0 dos instrumentos Pain Intensity 3a está disponível para adultos (idades 18+), e a versão v1.0 do autorrelato Pediatric Pain Intensity 1a (idades 8-17) será usada para este estudo.
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Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Alteração da linha de base no questionário completo PROBE apenas para participantes adolescentes (≥ 12 a <18 anos)
Prazo: Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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O questionário PROBE avalia os resultados relatados pelos participantes em pessoas com hemofilia e pessoas sem distúrbio hemorrágico.
O questionário PROBE é composto por quatro secções principais, incluindo dados demográficos, problemas gerais de saúde, problemas de saúde relacionados com a hemofilia e qualidade de vida relacionada com a saúde.
Combina resultados genéricos e específicos da doença em 29 questões.
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Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Alteração da linha de base no Ped-HAL (lista de atividades de hemofilia pediátrica) apenas para participantes pediátricos (12 anos ou menos)
Prazo: Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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O PedHAL contém 53 itens distribuídos em 7 domínios: sentado/ajoelhado/em pé, funções das pernas, funções dos braços, uso de transporte, autocuidado, tarefas domésticas e atividades de lazer e esportes.
Consiste em uma versão participante (8 a 18 anos) e uma versão parental (4 a 17 anos).
Os itens são pontuados em uma escala Likert de 6 pontos ('impossível', 'sempre', 'geralmente', 'às vezes', 'quase nunca', 'nunca'), com opção de pontuação 'não aplicável (N/A)' para todos os itens.
Uma pontuação resumida, bem como pontuações de domínio, podem ser calculadas.
As pontuações são convertidas em uma pontuação normalizada de 0 a 100, onde pontuações mais altas representam melhor estado funcional.
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Aos 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Número de internações excluindo cirurgia e diagnósticos de admissão/alta
Prazo: Mudança da linha de base em 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Mudança da linha de base em 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Número de dias de internação
Prazo: Mudança da linha de base em 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Mudança da linha de base em 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Número de internações em unidade de terapia intensiva (UTI)
Prazo: Mudança da linha de base em 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Mudança da linha de base em 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Número de visitas ao pronto-socorro
Prazo: Mudança da linha de base em 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Mudança da linha de base em 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Número de consultas ambulatoriais
Prazo: Mudança da linha de base em 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Mudança da linha de base em 1, 2, 3, 4 e 5 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
11 de novembro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
28 de agosto de 2031
Conclusão do estudo (Estimado)
28 de agosto de 2031
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de novembro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de novembro de 2024
Primeira postagem (Real)
12 de novembro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
2 de outubro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
1 de outubro de 2025
Última verificação
1 de outubro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças musculoesqueléticas
- Processos Patológicos
- Doenças articulares
- Hemorragia
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Doenças hemic e linfáticas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Hemofilia A
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Hemartrose
- Distúrbios da Proteína de Coagulação
- BIVV001
Outros números de identificação do estudo
- OBS18067
- U1111-1308-9835 (Identificador de registro: WHO ICTRP)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e aos documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, o protocolo do estudo com quaisquer alterações, o formulário de relatório de caso em branco, o plano de análise estatística e as especificações do conjunto de dados.
Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão redigidos para proteger a privacidade dos participantes do estudo.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo para solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .