Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке влияния эфанесоктокога альфа на долгосрочное здоровье суставов у участников с гемофилией А в Тайване (PROTECT-ALT)

1 октября 2025 г. обновлено: Sanofi

Профилактическая терапия эфанесоктокогом альфа оценена для критического состояния здоровья суставов при лечении гемофилии А: исследование PROTECT-ALT

Это национальное многоцентровое ретроспективное/проспективное обсервационное исследование в Тайване, предназначенное для оценки эффективности, безопасности и использования профилактического лечения эфанесоктокогом альфа у участников гемофилии А. Данные, относящиеся к эффективности, безопасности и использованию эфанесоктокога альфа, будут записываться проспективно во время плановых посещений в течение 5 лет после начала включения в исследование, а ретроспективные данные будут собираться как минимум за 12 и до 24 месяцев до начала приема эфанесоктокога альфа. Данные визуализации суставов будут собираться в центрах, выполняющих УЗИ суставов и/или МРТ (возраст ≥6 лет). По крайней мере, 12-месячные ретроспективные данные также будут собраны из медицинских записей, если таковые имеются. Проспективно собранные данные будут записываться при обычных клинических визитах в течение пятилетнего периода наблюдения. Окончанием обучения считается последний визит последнего участника. Никакого вмешательства не будет, и никаких посещений, связанных с исследованием, не потребуется.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

100

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Номер телефона: option 6 800-633-1610
  • Электронная почта: contact-us@sanofi.com

Места учебы

  • Тайвань
      • Changhua, Тайвань, 500
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 1580008
      • Kaohsiung City, Тайвань, 807
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 1580009
      • Kaohsiung City, Тайвань, 83301
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 1580010
      • Taichung, Тайвань, 40447
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 1580006
      • Taichung, Тайвань, 40705
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 1580007
      • Taichung, Тайвань, 40201
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 1580005
      • Taipei, Тайвань, 100
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 1580001
      • Taipei, Тайвань, 110
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 1580003
      • Taipei, Тайвань, 114
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 1580002
      • Taoyuan, Тайвань, 33305
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 1580004

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Участники из медицинских центров Тайваня будут включены в исследование после введения эфанесоктоког альфа для лечения гемофилии А. К участию в исследовании будут допущены все возрасты, полы и люди с умеренной и тяжелой формой гемофилии А, находящиеся на профилактическом лечении эфанесоктокогом альфа и способные пройти курс лечения суставов. и/или МРТ-обследования во время повседневной клинической практики.

Описание

Критерии включения:

  • Участники всех возрастов с диагнозом гемофилии А средней и тяжелой степени без текущего и/или неопределяемого ингибитора в течение как минимум трех лет (<0,6 BU)
  • Участники с гемофилией А от умеренной до тяжелой степени, определяемой уровнем фактора VIII ≤ 5%.
  • Участники, начавшие профилактическое лечение эфанесоктокогом альфа в соответствии со стандартом лечения не более чем за три месяца до даты регистрации.
  • Участники в возрасте 6 лет и старше могут пройти МРТ-обследование (при необходимости и по усмотрению исследователя вводится седация).
  • Участники имеют возможность сдавать совместные экзамены.
  • Решение врача о лечении участника эфанесоктокогом альфа принимается до и независимо от участия в исследовании.
  • Подписанное и датированное информированное согласие, предоставленное участником или его законным представителем для участников, не достигших совершеннолетия, до начала каких-либо действий, связанных с исследованием. Для участников-педиатров необходимо получить согласие в соответствии с местными правилами.

Критерии исключения:

  • Участники с нарушениями свертываемости крови, кроме гемофилии А.
  • У участников диагностировано другое известное нарушение свертываемости крови.
  • Участники в настоящее время получают факторную терапию и имеют признаки снижения ответа на терапию FVIII.
  • Участники с исходным показателем PS более 6 в обеих лодыжках для каждого сустава.
  • Участие в другом параллельном клиническом интервенционном исследовании или прием исследуемого лекарственного препарата в течение 3 месяцев до включения в это исследование.
  • Беременные участницы

Приведенная выше информация не предназначена для отражения всех соображений, касающихся потенциального участия в клиническом исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Эфанесоктоког альфа
Участники наблюдали, как они получали лечение эфанесоктокогом альфа от гемофилии А.
Лекарство: Эфанесоктоког альфа
В этом исследовании не будет проводиться какое-либо лечение, а будет наблюдаться только лечение, предписанное в реальной клинической практике.
Другие имена:
  • БИВВ001
  • АЛЬТУВИИО

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение общих показателей здоровья суставов при гемофилии (HJHS) по сравнению с исходным уровнем для всех суставов
Временное ограничение: В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
HJHS обобщает состояние здоровья суставов, предоставляя клиническую оценку в области структуры и функции тела (т. е. нарушений) суставов, наиболее часто поражаемых кровотечением при гемофилии: (левая лодыжка, правая лодыжка, левый локоть, правый локоть, левое колено). , правое колено). HJHS состоит из оценки отека, продолжительности отека, мышечной атрофии, крепитации при движении, потери сгибания, потери разгибания, боли в суставах и силы в локтях, коленях и лодыжках, а также общей оценки походки. Более высокий балл указывает на худшее здоровье суставов.
В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Изменение годовой частоты кровотечений из суставов (AjBR) по сравнению с исходным уровнем для леченых и нелеченых кровотечений
Временное ограничение: В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
AjBR определяется как количество эпизодов суставных кровотечений, произошедших в течение периода лечения, деленное на продолжительность периода лечения в днях, умноженное на 365,25. Все типы эпизодов суставных кровотечений (спонтанные, травматические и неизвестные типы) будут учитываться при определении годового количества.
В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Количество целевых совместных разработок, разрешение и/или повторение
Временное ограничение: В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
В 1, 2, 3, 4 и 5 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Годовая частота кровотечений (КСВ) по типу и локализации для леченых и всех (леченных и нелеченых) кровотечений
Временное ограничение: В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
ABR для всех эпизодов кровотечения, включая нелеченые эпизоды кровотечения
Временное ограничение: В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Процент участников с нулевым кровотечением из суставов
Временное ограничение: В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Процент эпизодов кровотечения, купированных однократной инъекцией эфанесоктоког альфа
Временное ограничение: В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Количество инъекций и дозы эфанесоктокога альфа для лечения эпизода кровотечения
Временное ограничение: В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Годовое потребление фактора на одного участника (МЕ/кг), оцениваемое по рецепту в течение периода наблюдения.
Временное ограничение: В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Годовая частота инъекций на участника (оценивается по рецепту) в течение периода наблюдения
Временное ограничение: В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Приверженность лечению (%) по оценке врача в течение периода наблюдения
Временное ограничение: В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Изменение схемы лечения на исходном уровне и в последующем.
Временное ограничение: 5 лет
5 лет
Изменение общих показателей/доменов во всех суставах по сравнению с исходным уровнем при раннем обнаружении гемофилии при артропатии с помощью ультразвука (HEAD-US)
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев в течение 5 лет
Каждые 6 месяцев в течение 5 лет
Изменение по сравнению с исходным уровнем состояния суставов по функциональному HJHS
Временное ограничение: В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Количество и процент суставов без предшествующего повреждения суставов на исходном уровне, без повреждения суставов при УЗИ суставов
Временное ограничение: В 5 лет
В 5 лет
Изменения по сравнению с исходным уровнем в домене синовита HEAD-US
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев в течение 5 лет
Каждые 6 месяцев в течение 5 лет
Изменение показателя МРТ по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Количество и процент участников без повреждений суставов на МРТ
Временное ограничение: В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Количество и процент суставов без предшествующих повреждений суставов на исходном уровне, без повреждений суставов по данным МРТ
Временное ограничение: В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Гемостатический ответ/врач сообщил в периоперационном периоде хирургического вмешательства (большого, малого) с использованием эфанесоктокога альфа.
Временное ограничение: 5 лет
5 лет
Количество инъекций и доза на инъекцию, необходимые для поддержания гемостаза в периоперационном периоде хирургического вмешательства (большого, малого)
Временное ограничение: 5 лет
5 лет
Общее потребление эфанесоктокога альфа (МЕ) в периоперационный период при хирургическом вмешательстве (большом, незначительном)
Временное ограничение: 5 лет
5 лет
Количество и тип трансфузий компонентов крови, использованных в периоперационном периоде при хирургическом вмешательстве.
Временное ограничение: 5 лет
5 лет
Предполагаемая кровопотеря (мл) в периоперационном периоде при обширном хирургическом вмешательстве
Временное ограничение: 5 лет
5 лет
Количество трансфузий, необходимых для операции (интраоперационный и послеоперационный период)
Временное ограничение: 5 лет
5 лет
Продолжительность госпитализации (большая, незначительная)
Временное ограничение: 5 лет
5 лет
Возникновение нежелательных явлений (AE), серьезных нежелательных явлений (SAE) и нежелательных явлений, представляющих особый интерес (AESI)
Временное ограничение: 5 лет
5 лет
Разработка ингибиторов (нейтрализующие антитела, направленные против фактора FVIII, определенные с помощью модифицированного анализа Bethesda в Неймегене)
Временное ограничение: 5 лет
5 лет
Изменение по сравнению с исходным уровнем в HAL (список мероприятий по борьбе с гемофилией) только для взрослых участников
Временное ограничение: В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
HAL содержит 42 элемента в 7 областях: лежание/сидение/стояние на коленях/стояние, функции ног, функции рук, использование транспорта, уход за собой, домашние дела, досуг и спорт. Вопросы оцениваются по 6-балльной шкале Лайкерта («невозможно», «всегда», «обычно», «иногда», «почти никогда», «никогда») с опцией «неприменимо» для некоторых пунктов. Можно рассчитать суммарный балл, а также баллы по компонентам (верхняя конечность, базовая нижняя конечность и комплексная нижняя конечность). Оценки преобразуются в нормализованную оценку от 0 до 100, где более высокие оценки представляют лучший функциональный статус.
В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Изменение по сравнению с исходным уровнем в опроснике PROMIS по интенсивности боли 3а только для взрослых участников
Временное ограничение: В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Прибор PROMIS Pain Intensity оценивает, насколько сильно болит человек. Краткие формы интенсивности боли универсальны, а не специфичны для конкретного заболевания. Пункт 1a и первые два пункта краткой формы шкалы PROMIS Intensity Pain Intensity 3a оценивают интенсивность боли за последние семь дней. Версия 2.0 инструментов Pain Intensity 3a доступна для взрослых (возраст 18+), а для данного исследования будет использоваться версия v1.0 Pediatric Pain Intensity 1a для самоотчета (возраст 8–17 лет).
В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Изменение по сравнению с исходным уровнем в полной анкете PROBE только для взрослых участников
Временное ограничение: В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Анкета PROBE оценивает результаты, сообщаемые участниками, у людей с гемофилией и людей без нарушений свертываемости крови. Анкета PROBE состоит из четырех основных разделов, включая демографические данные, общие проблемы со здоровьем, проблемы со здоровьем, связанные с гемофилией, и качество жизни, связанное со здоровьем. Он объединяет общие и конкретные результаты в 29 вопросах.
В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Изменение по сравнению с исходным уровнем в Ped-HAL (список мероприятий по борьбе с гемофилией) только для участников-подростков (от ≥ 12 до <18 лет)
Временное ограничение: В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
PedHAL содержит 53 элемента в 7 областях: сидение/стояние на коленях/стояние, функции ног, функции рук, использование транспорта, уход за собой, домашние дела, досуг и спорт. Он состоит из версии для участников (8–18 лет) и версии для родителей (4–17 лет). Вопросы оцениваются по 6-балльной шкале Лайкерта («невозможно», «всегда», «обычно», «иногда», «почти никогда», «никогда») с возможностью оценки «неприменимо (Н/Д)». для всех предметов. Можно рассчитать суммарный балл, а также баллы по доменам. Оценки преобразуются в нормализованную оценку от 0 до 100, где более высокие оценки представляют лучший функциональный статус.
В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Изменение по сравнению с исходным уровнем в опроснике PROMIS по интенсивности боли 1a только для участников-подростков (от ≥ 12 до <18 лет)
Временное ограничение: В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Прибор PROMIS Pain Intensity оценивает, насколько сильно болит человек. Краткие формы интенсивности боли универсальны, а не специфичны для конкретного заболевания. Пункт 1a и первые два пункта краткой формы шкалы PROMIS Intensity Pain Intensity 3a оценивают интенсивность боли за последние семь дней. Версия 2.0 инструментов Pain Intensity 3a доступна для взрослых (возраст 18+), а для данного исследования будет использоваться версия v1.0 Pediatric Pain Intensity 1a для самоотчета (возраст 8–17 лет).
В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Изменение по сравнению с исходным уровнем в полной анкете PROBE только для участников-подростков (от ≥ 12 до <18 лет)
Временное ограничение: В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Анкета PROBE оценивает результаты, сообщаемые участниками, у людей с гемофилией и людей без нарушений свертываемости крови. Анкета PROBE состоит из четырех основных разделов, включая демографические данные, общие проблемы со здоровьем, проблемы со здоровьем, связанные с гемофилией, и качество жизни, связанное со здоровьем. Он объединяет общие и конкретные результаты в 29 вопросах.
В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Изменение по сравнению с исходным уровнем в Ped-HAL (список мероприятий по детской гемофилии) только для участников-педиатров (12 лет и младше)
Временное ограничение: В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
PedHAL содержит 53 элемента в 7 областях: сидение/стояние на коленях/стояние, функции ног, функции рук, использование транспорта, уход за собой, домашние дела, досуг и спорт. Он состоит из версии для участников (8–18 лет) и версии для родителей (4–17 лет). Вопросы оцениваются по 6-балльной шкале Лайкерта («невозможно», «всегда», «обычно», «иногда», «почти никогда», «никогда») с возможностью оценки «неприменимо (Н/Д)». для всех предметов. Можно рассчитать суммарный балл, а также баллы по доменам. Оценки преобразуются в нормализованную оценку от 0 до 100, где более высокие оценки представляют лучший функциональный статус.
В 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Число госпитализаций без учета операций и диагнозов при поступлении/выписке
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем через 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Изменение по сравнению с исходным уровнем через 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Количество дней госпитализации
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем через 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Изменение по сравнению с исходным уровнем через 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Количество пребываний в отделениях интенсивной терапии (ОИТ)
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем через 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Изменение по сравнению с исходным уровнем через 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Количество посещений отделения неотложной помощи
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем через 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Изменение по сравнению с исходным уровнем через 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Количество амбулаторных посещений
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем через 1, 2, 3, 4 и 5 лет
Изменение по сравнению с исходным уровнем через 1, 2, 3, 4 и 5 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sanofi

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

11 ноября 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

28 августа 2031 г.

Завершение исследования (Оцененный)

28 августа 2031 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 ноября 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 ноября 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

12 ноября 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

2 октября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 октября 2025 г.

Последняя проверка

1 октября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • OBS18067
  • U1111-1308-9835 (Идентификатор реестра: WHO ICTRP)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и соответствующим документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустую форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных. Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования. Более подробную информацию о критериях обмена данными Санофи, соответствующих исследованиях и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://vivli.org.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться