CS-101を受けた参加者の長期追跡調査
2026年2月8日 更新者：CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd
塩基編集された自家造血幹細胞（CS-101）移植で治療されたβ-サラセミア患者の安全性と有効性を評価する長期追跡研究
これは、CS-101-06試験（NCT06565026）でCS-101を投与された参加者におけるCS-101の長期安全性と有効性を評価するための研究です。この研究では治験薬は投与されません。
調査の概要
詳細な説明
これは、CS-101-06試験（NCT06565026）でCS-101を投与された参加者におけるCS-101の長期安全性と有効性を評価する研究です。
CS-101-06 研究の対象者は、CS-101 注射による治療後の最後の (12 か月) フォローアップ訪問の終了時点で、注入後 15 年間までこの研究の長期追跡調査に参加します。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
5
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Guangxi
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Nanning、Guangxi、中国
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
Β-サラセミアの被験者は最後の研究でCS-101点滴で治療された
説明
包含基準:
- 参加者（またはその法的に任命され権限を与えられた代理人または後見人）は、インフォームド・コンセント書（ICF）および該当する場合は同意書に署名し、日付を記入する必要があります。
- 参加者は最後の研究でCS-101点滴を受けていなければなりません
除外基準:
- 除外基準はありません
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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CTCAE v5.0 によって評価された SAE および CS-101 関連の AES の頻度と重症度
時間枠：CS-101 注入後 15 年間
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有害事象の共通用語基準#CTCAE#には AE の判定レベルが 5 段階あり、レベルが上がるにつれて重症度も高くなります。
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CS-101 注入後 15 年間
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新しい悪性腫瘍と血液疾患
時間枠：CS-101 注入後 15 年間
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ICD-11に基づく
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CS-101 注入後 15 年間
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全死因死亡の発生
時間枠：CS-101 注入後 15 年間
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CS-101 注入後 15 年間
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少なくとも12か月連続で輸血独立を達成した場合
時間枠：CS-101 注入後 15 年間
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CS-101 注入後 15 年間
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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胎児ヘモグロビン(HbF)濃度の経時変化
時間枠：CS-101 注入後 15 年間
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CS-101 注入後 15 年間
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総ヘモグロビン(Hb)濃度の経時変化
時間枠：CS-101 注入後 15 年間
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CS-101 注入後 15 年間
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末梢血中のキメラ化レベル 末梢血中の意図された遺伝子改変を持つ対立遺伝子の割合
時間枠：CS-101 注入後 15 年間
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CS-101 注入後 15 年間
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骨髄におけるキメラ化レベル 骨髄における意図された遺伝子改変を伴う対立遺伝子の割合
時間枠：CS-101 注入後 15 年間
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CS-101 注入後 15 年間
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F-Cell濃度の経時的変化
時間枠：CS-101 注入後 15 年間
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CS-101 注入後 15 年間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Yongrong Lai, M.D.、First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年1月18日
一次修了 (推定)
2039年7月1日
研究の完了 (推定)
2039年7月1日
試験登録日
最初に提出
2024年11月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年11月10日
最初の投稿 (実際)
2024年11月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月8日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CS-101-13
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。