En langsiktig oppfølgingsstudie i deltakere som mottok CS-101
8. februar 2026 oppdatert av: CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd
En langsiktig oppfølgingsstudie som evaluerer sikkerheten og effektiviteten til forsøkspersoner med β-thalassemi behandlet med baseredigert autolog hematopoietisk stamcelle (CS-101) transplantasjon
Dette er en studie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av CS-101 hos deltakere som mottok CS-101 i studien CS -101-06 (NCT06565026), Ingen undersøkelsesmedisiner vil bli administrert i studien.
Studieoversikt
Status
Påmelding etter invitasjon
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en studie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av CS-101 hos deltakere som mottok CS-101 i studien CS -101-06 (NCT06565026).
Forsøkspersoner i CS-101-06-studien vil bli inngått i langtidsoppfølging av denne studien opptil 15 år etter infusjon ved fullføring av det siste (12-måneders) oppfølgingsbesøket etter behandling med CS-101-injeksjon.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
5
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Guangxi
-
Nanning, Guangxi, Kina
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Person med β-thalassemi behandlet med CS-101 infusjon i siste studie
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Deltakere (eller hans eller hennes lovlig utpekte og autoriserte representant eller verge) må signere og datere informert samtykkeskjema (ICF) og, der det er aktuelt, et samtykkeskjema
- Deltakerne må ha mottatt CS-101 infusjon i siste studie
Ekskluderingskriterier:
- Det er ingen eksklusjonskriterier
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Frekvens og alvorlighetsgrad av SAE-er og CS-101-relaterte AES som vurdert av CTCAE v5.0
Tidsramme: Gjennom 15 år etter CS-101 infusjon
|
CommonTerminology Criteria for Adverse Events#CTCAE#har 5 nivåer av AE-bestemmelse, øker i alvorlighetsgrad ettersom nivået øker
|
Gjennom 15 år etter CS-101 infusjon
|
|
Nye maligniteter og hematologiske lidelser
Tidsramme: Gjennom 15 år etter CS-101 infusjon
|
Basert på ICD-11
|
Gjennom 15 år etter CS-101 infusjon
|
|
Forekomst av dødsfall av alle årsaker
Tidsramme: Gjennom 15 år etter CS-101 infusjon
|
Gjennom 15 år etter CS-101 infusjon
|
|
|
Forekomst av oppnåelse av transfusjonsuavhengighet i minst 12 påfølgende måneder
Tidsramme: Gjennom 15 år etter CS-101 infusjon
|
Gjennom 15 år etter CS-101 infusjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring i føtal hemoglobin(HbF) konsentrasjon over tid
Tidsramme: Gjennom 15 år etter CS-101 infusjon
|
Gjennom 15 år etter CS-101 infusjon
|
|
Endring i total hemoglobin(Hb)-konsentrasjon over tid
Tidsramme: Gjennom 15 år etter CS-101 infusjon
|
Gjennom 15 år etter CS-101 infusjon
|
|
Chimerismenivå i perifert blod Andel alleler med tiltenkt genetisk modifikasjon i
Tidsramme: Gjennom 15 år etter CS-101 infusjon
|
Gjennom 15 år etter CS-101 infusjon
|
|
Chimerismenivå i benmarg Andel alleler med tiltenkt genmodifikasjon i
Tidsramme: Gjennom 15 år etter CS-101 infusjon
|
Gjennom 15 år etter CS-101 infusjon
|
|
Endring i F-cellekonsentrasjon over tid
Tidsramme: Gjennom 15 år etter CS-101 infusjon
|
Gjennom 15 år etter CS-101 infusjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Yongrong Lai, M.D., First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
18. januar 2025
Primær fullføring (Antatt)
1. juli 2039
Studiet fullført (Antatt)
1. juli 2039
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
7. november 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. november 2024
Først lagt ut (Faktiske)
12. november 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
10. februar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
8. februar 2026
Sist bekreftet
1. februar 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Hematologiske sykdommer
- Anemi, hemolytisk, medfødt
- Anemi, hemolytisk
- Anemi
- Hemoglobinopatier
- Thalassemi
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Hemic og lymfatiske sykdommer
- beta-thalassemi
- Folkehelse
- Miljø og folkehelse
- Ulykkeforebygging
- Ulykker
- Sikkerhet
Andre studie-ID-numre
- CS-101-13
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .