Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude de suivi à long terme chez les participants ayant reçu le CS-101

8 février 2026 mis à jour par: CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Une étude de suivi à long terme évaluant l'innocuité et l'efficacité des sujets atteints de β-thalassémie traités par greffe de cellules souches hématopoïétiques autologues éditées en base (CS-101)

Il s'agit d'une étude visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme du CS-101 chez les participants ayant reçu du CS-101 dans l'étude CS -101-06 (NCT06565026), aucun produit médicamenteux expérimental ne sera administré dans l'étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Inscription sur invitation

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme du CS-101 chez les participants ayant reçu du CS-101 dans l'étude CS -101-06 (NCT06565026). Les sujets de l'étude CS-101-06 seront inscrits dans le suivi à long terme de cette étude jusqu'à 15 ans après la perfusion à la fin de la dernière visite de suivi (12 mois) après le traitement par CS-101 Injection.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

5

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Chine
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Sujet atteint de β-thalassémie traité par perfusion de CS-101 lors de la dernière étude

La description

Critères d'intégration :

  • Les participants (ou leur représentant ou tuteur légalement désigné et autorisé) doivent signer et dater le formulaire de consentement éclairé (ICF) et, le cas échéant, un formulaire d'assentiment.
  • Les participants doivent avoir reçu une perfusion de CS-101 lors de la dernière étude

Critères d'exclusion :

  • Il n'y a pas de critères d'exclusion

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Fréquence et gravité des EIG et des AES liés au CS-101, telles qu'évaluées par CTCAE v5.0
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion de CS-101
Critères de terminologie commune pour les événements indésirables#CTCAE#comporte 5 niveaux de détermination des EI, dont la gravité augmente à mesure que le niveau augmente
Jusqu'à 15 ans après la perfusion de CS-101
Nouvelles tumeurs malignes et troubles hématologiques
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion de CS-101
Basé sur la CIM-11
Jusqu'à 15 ans après la perfusion de CS-101
Survenance de décès toutes causes confondues
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion de CS-101
Jusqu'à 15 ans après la perfusion de CS-101
Cas où l’indépendance transfusionnelle a été atteinte pendant au moins 12 mois consécutifs
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion de CS-101
Jusqu'à 15 ans après la perfusion de CS-101

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Modification de la concentration d'hémoglobine fœtale (HbF) au fil du temps
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion de CS-101
Jusqu'à 15 ans après la perfusion de CS-101
Modification de la concentration d'hémoglobine totale (Hb) au fil du temps
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion de CS-101
Jusqu'à 15 ans après la perfusion de CS-101
Niveau de chimérisme dans le sang périphérique Proportion d'allèles avec modification génétique prévue dans
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion de CS-101
Jusqu'à 15 ans après la perfusion de CS-101
Niveau de chimérisme dans la moelle osseuse Proportion d'allèles avec modification génétique prévue dans
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion de CS-101
Jusqu'à 15 ans après la perfusion de CS-101
Modification de la concentration de cellules F au fil du temps
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion de CS-101
Jusqu'à 15 ans après la perfusion de CS-101

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Collaborateurs

First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Yongrong Lai, M.D., First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 janvier 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 juillet 2039

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juillet 2039

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 novembre 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 novembre 2024

Première publication (Réel)

12 novembre 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CS-101-13

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner