Pitkäaikainen seurantatutkimus osallistujilla, jotka saivat CS-101:n
sunnuntai 8. helmikuuta 2026 päivittänyt: CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd
Pitkäaikainen seurantatutkimus, jossa arvioidaan β-talassemiaa sairastavien potilaiden turvallisuutta ja tehoa, jotka on hoidettu perusmuokatuilla autologisilla hematopoieettisilla kantasoluilla (CS-101)
Tämä on tutkimus, jossa arvioidaan CS-101:n pitkäaikaista turvallisuutta ja tehoa osallistujilla, jotka saivat CS-101:tä tutkimuksessa CS-101-06 (NCT06565026). Tutkimuslääkevalmistetta ei anneta tutkimuksessa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ilmoittautuminen kutsusta
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on tutkimus, jossa arvioidaan CS-101:n pitkäaikaista turvallisuutta ja tehoa osallistujilla, jotka saivat CS-101:tä tutkimuksessa CS-101-06 (NCT06565026).
CS-101-06-tutkimuksen koehenkilöt otetaan tämän tutkimuksen pitkäaikaisseurantaan enintään 15 vuotta infuusion jälkeen viimeisen (12 kuukauden) seurantakäynnin päätyttyä CS-101-injektiohoidon jälkeen.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
5
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Guangxi
-
Nanning, Guangxi, Kiina
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Potilas, jolla oli β-talassemia, jota hoidettiin CS-101-infuusiolla viimeisessä tutkimuksessa
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Osallistujien (tai hänen laillisesti nimetyn ja valtuutetun edustajansa tai huoltajansa) on allekirjoitettava ja päivättävä tietoinen suostumuslomake (ICF) ja tarvittaessa suostumuslomake
- Osallistujien on täytynyt saada CS-101-infuusiota viimeisessä tutkimuksessa
Poissulkemiskriteerit:
- Poissulkemiskriteereitä ei ole
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
SAE:n ja CS-101:een liittyvien AES-tapausten esiintymistiheys ja vakavuus CTCAE v5.0:n arvioituna
Aikaikkuna: 15 vuoden ajan CS-101-infuusion jälkeen
|
CommonTerminology Criteria for Adverse Events#CTCAE# on 5 AE-määrityksen tasoa, joiden vakavuus lisääntyy tason noustessa
|
15 vuoden ajan CS-101-infuusion jälkeen
|
|
Uusia pahanlaatuisia kasvaimia ja hematologisia häiriöitä
Aikaikkuna: 15 vuoden ajan CS-101-infuusion jälkeen
|
Perustuu ICD-11:een
|
15 vuoden ajan CS-101-infuusion jälkeen
|
|
Kaiken aiheuttaman kuoleman esiintyminen
Aikaikkuna: 15 vuoden ajan CS-101-infuusion jälkeen
|
15 vuoden ajan CS-101-infuusion jälkeen
|
|
|
Verensiirrosta riippumattomuuden saavuttaminen vähintään 12 peräkkäisen kuukauden ajan
Aikaikkuna: 15 vuoden ajan CS-101-infuusion jälkeen
|
15 vuoden ajan CS-101-infuusion jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos sikiön hemoglobiinipitoisuudessa (HbF) ajan myötä
Aikaikkuna: 15 vuoden ajan CS-101-infuusion jälkeen
|
15 vuoden ajan CS-101-infuusion jälkeen
|
|
Kokonaishemoglobiinin (Hb) pitoisuuden muutos ajan myötä
Aikaikkuna: 15 vuoden ajan CS-101-infuusion jälkeen
|
15 vuoden ajan CS-101-infuusion jälkeen
|
|
Kimerismin taso ääreisveren alleelien osuus aiotusta geneettisestä modifikaatiosta
Aikaikkuna: 15 vuoden ajan CS-101-infuusion jälkeen
|
15 vuoden ajan CS-101-infuusion jälkeen
|
|
Kimerismin taso luuytimessä Niiden alleelien osuus, joissa on aiottu geneettinen modifikaatio
Aikaikkuna: 15 vuoden ajan CS-101-infuusion jälkeen
|
15 vuoden ajan CS-101-infuusion jälkeen
|
|
Muutos F-solupitoisuudessa ajan myötä
Aikaikkuna: 15 vuoden ajan CS-101-infuusion jälkeen
|
15 vuoden ajan CS-101-infuusion jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Yongrong Lai, M.D., First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Lauantai 18. tammikuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. heinäkuuta 2039
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. heinäkuuta 2039
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 7. marraskuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 10. marraskuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 12. marraskuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 10. helmikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 8. helmikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. helmikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hematologiset sairaudet
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Anemia
- Hemoglobinopatiat
- Talassemia
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- beeta-talassemia
- Kansanterveys
- Ympäristö ja kansanterveys
- Onnettomuuden ehkäisy
- Onnettomuudet
- Turvallisuus
Muut tutkimustunnusnumerot
- CS-101-13
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .