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Un estudio de seguimiento a largo plazo en participantes que recibieron CS-101

8 de febrero de 2026 actualizado por: CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Un estudio de seguimiento a largo plazo que evalúa la seguridad y eficacia de sujetos con β-talasemia tratados con un trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (CS-101) editado con base

Este es un estudio para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de CS-101 en participantes que recibieron CS-101 en el estudio CS -101-06 (NCT06565026). No se administrará ningún medicamento en investigación en el estudio.

Descripción general del estudio

Estado

Inscripción por invitación

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de CS-101 en participantes que recibieron CS-101 en el estudio CS -101-06 (NCT06565026). Los sujetos del estudio CS-101-06 participarán en un seguimiento a largo plazo de este estudio hasta 15 años después de la infusión al finalizar la última visita de seguimiento (12 meses) después del tratamiento con la inyección de CS-101.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

5

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Porcelana
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Sujeto con β-talasemia tratado con infusión de CS-101 en el último estudio

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los participantes (o su representante o tutor legalmente designado y autorizado) deben firmar y fechar el formulario de consentimiento informado (ICF) y, cuando corresponda, un formulario de consentimiento.
  • Los participantes deben haber recibido una infusión de CS-101 en el último estudio.

Criterios de exclusión:

  • No hay criterios de exclusión.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Frecuencia y gravedad de los EAG y los EAG relacionados con CS-101 según lo evaluado por CTCAE v5.0
Periodo de tiempo: A lo largo de 15 años después de la infusión de CS-101
Los Criterios terminológicos comunes para eventos adversos#CTCAE#tienen 5 niveles de determinación de AE, cuya gravedad aumenta a medida que aumenta el nivel.
A lo largo de 15 años después de la infusión de CS-101
Nuevas neoplasias malignas y trastornos hematológicos.
Periodo de tiempo: A lo largo de 15 años después de la infusión de CS-101
Basado en la CIE-11
A lo largo de 15 años después de la infusión de CS-101
Ocurrencia de muerte por todas las causas
Periodo de tiempo: A lo largo de 15 años después de la infusión de CS-101
A lo largo de 15 años después de la infusión de CS-101
Ocurrencia de lograr la independencia transfusional durante al menos 12 meses consecutivos
Periodo de tiempo: A lo largo de 15 años después de la infusión de CS-101
A lo largo de 15 años después de la infusión de CS-101

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio en la concentración de hemoglobina fetal (HbF) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: A lo largo de 15 años después de la infusión de CS-101
A lo largo de 15 años después de la infusión de CS-101
Cambio en la concentración total de hemoglobina (Hb) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: A lo largo de 15 años después de la infusión de CS-101
A lo largo de 15 años después de la infusión de CS-101
Nivel de quimerismo en sangre periférica Proporción de alelos con modificación genética prevista en
Periodo de tiempo: A lo largo de 15 años después de la infusión de CS-101
A lo largo de 15 años después de la infusión de CS-101
Nivel de quimerismo en la médula ósea Proporción de alelos con modificación genética prevista en
Periodo de tiempo: A lo largo de 15 años después de la infusión de CS-101
A lo largo de 15 años después de la infusión de CS-101
Cambio en la concentración de células F a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: A lo largo de 15 años después de la infusión de CS-101
A lo largo de 15 años después de la infusión de CS-101

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Colaboradores

First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Investigadores

  • Investigador principal: Yongrong Lai, M.D., First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

18 de enero de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de julio de 2039

Finalización del estudio (Estimado)

1 de julio de 2039

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de noviembre de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de noviembre de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

12 de noviembre de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

10 de febrero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de febrero de 2026

Última verificación

1 de febrero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CS-101-13

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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