Долгосрочное последующее исследование с участием участников, получивших CS-101
8 февраля 2026 г. обновлено: CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd
Долгосрочное последующее исследование по оценке безопасности и эффективности пациентов с β-талассемией, получавших трансплантацию аутологичных гемопоэтических стволовых клеток (CS-101) с отредактированным основанием.
Это исследование направлено на оценку долгосрочной безопасности и эффективности CS-101 у участников, которые получали CS-101 в исследовании CS-101-06 (NCT06565026). В этом исследовании не будет вводиться исследуемый лекарственный препарат.
Обзор исследования
Статус
Запись по приглашению
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это исследование направлено на оценку долгосрочной безопасности и эффективности CS-101 у участников, получивших CS-101 в исследовании CS-101-06 (NCT06565026).
Субъекты, участвующие в исследовании CS-101-06, будут включены в долгосрочное наблюдение в этом исследовании в течение 15 лет после инфузии по завершении последнего (12-месячного) контрольного визита после лечения инъекцией CS-101.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
5
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Guangxi
-
Nanning, Guangxi, Китай
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Субъект с β-талассемией, получавший инфузию CS-101 в последнем исследовании
Описание
Критерии включения:
- Участники (или его или ее законно назначенный и уполномоченный представитель или опекун) должны подписать и поставить дату на форме информированного согласия (ICF) и, если применимо, на форме согласия.
- Участники должны были получить инфузию CS-101 в последнем исследовании.
Критерии исключения:
- Критерии исключения отсутствуют
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота и тяжесть СНЯ и ОЭС, связанных с CS-101, по оценке CTCAE v5.0
Временное ограничение: Через 15 лет после инфузии CS-101
|
Общие терминологические критерии нежелательных явлений #CTCAE# имеют 5 уровней определения НЯ, тяжесть которых увеличивается по мере увеличения уровня.
|
Через 15 лет после инфузии CS-101
|
|
Новые злокачественные новообразования и гематологические заболевания
Временное ограничение: Через 15 лет после инфузии CS-101
|
На основе МКБ-11
|
Через 15 лет после инфузии CS-101
|
|
Случай смерти от всех причин
Временное ограничение: Через 15 лет после инфузии CS-101
|
Через 15 лет после инфузии CS-101
|
|
|
Достижение независимости от переливания крови в течение как минимум 12 месяцев подряд.
Временное ограничение: Через 15 лет после инфузии CS-101
|
Через 15 лет после инфузии CS-101
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение концентрации фетального гемоглобина (HbF) с течением времени
Временное ограничение: Через 15 лет после инфузии CS-101
|
Через 15 лет после инфузии CS-101
|
|
Изменение концентрации общего гемоглобина (Hb) с течением времени
Временное ограничение: Через 15 лет после инфузии CS-101
|
Через 15 лет после инфузии CS-101
|
|
Уровень химеризма в периферической крови. Доля аллелей с предполагаемой генетической модификацией в периферической крови.
Временное ограничение: Через 15 лет после инфузии CS-101
|
Через 15 лет после инфузии CS-101
|
|
Уровень химеризма в костном мозге Доля аллелей с предполагаемой генетической модификацией в
Временное ограничение: Через 15 лет после инфузии CS-101
|
Через 15 лет после инфузии CS-101
|
|
Изменение концентрации F-клеток с течением времени
Временное ограничение: Через 15 лет после инфузии CS-101
|
Через 15 лет после инфузии CS-101
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Yongrong Lai, M.D., First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
18 января 2025 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 июля 2039 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 июля 2039 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
7 ноября 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
10 ноября 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
12 ноября 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
10 февраля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
8 февраля 2026 г.
Последняя проверка
1 февраля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Генетические заболевания, врожденные
- Гематологические заболевания
- Анемия, Гемолитическая, Врожденная
- Анемия, гемолитическая
- Анемия
- Гемоглобинопатии
- Талассемия
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Гемики и лимфатические заболевания
- бета-талассемия
- Общественное здравоохранение
- Окружающая среда и общественное здравоохранение
- Профилактика аварии
- Несчастные случаи
- Безопасность
Другие идентификационные номера исследования
- CS-101-13
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .