Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een langetermijnvervolgonderzoek bij deelnemers die CS-101 ontvingen

8 februari 2026 bijgewerkt door: CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Een langetermijnvervolgonderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van proefpersonen met β-thalassemie die worden behandeld met base-edited autologe hematopoëtische stamceltransplantatie (CS-101)

Dit is een onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van CS-101 op de lange termijn te evalueren bij deelnemers die CS-101 kregen in onderzoek CS-101-06 (NCT06565026). In het onderzoek zal geen onderzoeksgeneesmiddel worden toegediend.

Studie Overzicht

Toestand

Aanmelden op uitnodiging

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van CS-101 op de lange termijn te evalueren bij deelnemers die CS-101 kregen in onderzoek CS-101-06 (NCT06565026). Proefpersonen in het CS-101-06-onderzoek zullen worden opgenomen in de langetermijnfollow-up van dit onderzoek tot 15 jaar na de infusie bij voltooiing van het laatste (12 maanden durende) vervolgbezoek na behandeling met CS-101-injectie.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

5

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, China
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Proefpersoon met β-thalassemie die in het laatste onderzoek werd behandeld met CS-101-infusie

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemers (of zijn of haar wettelijk aangestelde en gemachtigde vertegenwoordiger of voogd) moeten het geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF) en, indien van toepassing, een toestemmingsformulier ondertekenen en dateren
  • Deelnemers moeten tijdens het laatste onderzoek een CS-101-infuus hebben gekregen

Uitsluitingscriteria:

  • Er zijn geen uitsluitingscriteria

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Frequentie en ernst van SAE's en CS-101-gerelateerde AES zoals beoordeeld door CTCAE v5.0
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na CS-101-infusie
CommonTerminology Criteria voor bijwerkingen#CTCAE#heeft 5 niveaus voor het bepalen van bijwerkingen, waarbij de ernst toeneemt naarmate het niveau toeneemt
Tot 15 jaar na CS-101-infusie
Nieuwe maligniteiten en hematologische aandoeningen
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na CS-101-infusie
Gebaseerd op ICD-11
Tot 15 jaar na CS-101-infusie
Het optreden van sterfte door alle oorzaken
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na CS-101-infusie
Tot 15 jaar na CS-101-infusie
Het optreden van het bereiken van transfusie-onafhankelijkheid gedurende ten minste 12 opeenvolgende maanden
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na CS-101-infusie
Tot 15 jaar na CS-101-infusie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering in de foetale hemoglobineconcentratie (HbF) in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na CS-101-infusie
Tot 15 jaar na CS-101-infusie
Verandering in de totale hemoglobine(Hb)-concentratie in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na CS-101-infusie
Tot 15 jaar na CS-101-infusie
Chimerismeniveau in perifeer bloed Aandeel van allelen met beoogde genetische modificatie in
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na CS-101-infusie
Tot 15 jaar na CS-101-infusie
Chimerismeniveau in beenmerg Aandeel van allelen met beoogde genetische modificatie
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na CS-101-infusie
Tot 15 jaar na CS-101-infusie
Verandering in F-celconcentratie in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na CS-101-infusie
Tot 15 jaar na CS-101-infusie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Medewerkers

First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Yongrong Lai, M.D., First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 januari 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juli 2039

Studie voltooiing (Geschat)

1 juli 2039

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 november 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 november 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 november 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CS-101-13

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren