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Uno studio di follow-up a lungo termine nei partecipanti che hanno ricevuto CS-101

8 febbraio 2026 aggiornato da: CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Uno studio di follow-up a lungo termine che valuta la sicurezza e l'efficacia dei soggetti con β-talassemia trattati con trapianto di cellule staminali ematopoietiche autologhe (CS-101) con base modificata

Questo è uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del CS-101 nei partecipanti che hanno ricevuto CS-101 nello studio CS -101-06 (NCT06565026). Nello studio non verrà somministrato alcun farmaco sperimentale.

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio volto a valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di CS-101 nei partecipanti che hanno ricevuto CS-101 nello studio CS -101-06 (NCT06565026). I soggetti dello studio CS-101-06 verranno inseriti nel follow-up a lungo termine di questo studio fino a 15 anni dopo l'infusione al completamento dell'ultima visita di follow-up (12 mesi) dopo il trattamento con CS-101 Injection.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

5

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Cina
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Soggetto con β-talassemia trattato con infusione di CS-101 nell'ultimo studio

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • I partecipanti (o il suo rappresentante o tutore legalmente nominato e autorizzato) devono firmare e datare il modulo di consenso informato (ICF) e, ove applicabile, un modulo di consenso
  • I partecipanti devono aver ricevuto l'infusione di CS-101 nell'ultimo studio

Criteri di esclusione:

  • Non sono previsti criteri di esclusione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza e gravità degli SAE e degli AES correlati a CS-101 valutati da CTCAE v5.0
Lasso di tempo: Attraverso 15 anni dopo l'infusione di CS-101
I criteri terminologici comuni per gli eventi avversi#CTCAE#prevedono 5 livelli di determinazione degli eventi avversi, la cui gravità aumenta all'aumentare del livello
Attraverso 15 anni dopo l'infusione di CS-101
Nuove neoplasie e patologie ematologiche
Lasso di tempo: Attraverso 15 anni dopo l'infusione di CS-101
Basato sull'ICD-11
Attraverso 15 anni dopo l'infusione di CS-101
Evento di morte per tutte le cause
Lasso di tempo: Attraverso 15 anni dopo l'infusione di CS-101
Attraverso 15 anni dopo l'infusione di CS-101
Evento di raggiungimento dell'indipendenza dalle trasfusioni per almeno 12 mesi consecutivi
Lasso di tempo: Attraverso 15 anni dopo l'infusione di CS-101
Attraverso 15 anni dopo l'infusione di CS-101

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione della concentrazione di emoglobina fetale (HbF) nel tempo
Lasso di tempo: Attraverso 15 anni dopo l'infusione di CS-101
Attraverso 15 anni dopo l'infusione di CS-101
Variazione della concentrazione di emoglobina totale (Hb) nel tempo
Lasso di tempo: Attraverso 15 anni dopo l'infusione di CS-101
Attraverso 15 anni dopo l'infusione di CS-101
Livello di chimerismo nel sangue periferico Proporzione di alleli con modificazione genetica prevista nel
Lasso di tempo: Attraverso 15 anni dopo l'infusione di CS-101
Attraverso 15 anni dopo l'infusione di CS-101
Livello di chimerismo nel midollo osseo Proporzione di alleli con modificazione genetica prevista
Lasso di tempo: Attraverso 15 anni dopo l'infusione di CS-101
Attraverso 15 anni dopo l'infusione di CS-101
Variazione della concentrazione di cellule F nel tempo
Lasso di tempo: Attraverso 15 anni dopo l'infusione di CS-101
Attraverso 15 anni dopo l'infusione di CS-101

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Collaboratori

First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Investigatori

  • Investigatore principale: Yongrong Lai, M.D., First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 gennaio 2025

Completamento primario (Stimato)

1 luglio 2039

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2039

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 novembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 novembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

12 novembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CS-101-13

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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