Um estudo de acompanhamento de longo prazo em participantes que receberam CS-101
8 de fevereiro de 2026 atualizado por: CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd
Um estudo de acompanhamento de longo prazo que avalia a segurança e eficácia de indivíduos com β-talassemia tratados com transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas editadas com base (CS-101)
Este é um estudo para avaliar a segurança e eficácia a longo prazo do CS-101 em participantes que receberam CS-101 no estudo CS -101-06 (NCT06565026). Nenhum medicamento experimental será administrado no estudo.
Visão geral do estudo
Status
Inscrevendo-se por convite
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo para avaliar a segurança e eficácia a longo prazo do CS-101 em participantes que receberam CS-101 no estudo CS -101-06 (NCT06565026).
Os participantes do estudo CS-101-06 serão incluídos no acompanhamento de longo prazo deste estudo até 15 anos após a infusão na conclusão da última visita de acompanhamento (12 meses) após o tratamento com injeção de CS-101.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
5
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
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Guangxi
-
Nanning, Guangxi, China
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Indivíduo com β-talassemia tratado com infusão de CS-101 no último estudo
Descrição
Critérios de inclusão:
- Os participantes (ou seu representante ou responsável legalmente nomeado e autorizado) devem assinar e datar o Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE) e, quando aplicável, um termo de consentimento
- Os participantes devem ter recebido infusão de CS-101 no último estudo
Critérios de exclusão:
- Não há critérios de exclusão
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Frequência e gravidade dos SAEs e AES relacionados ao CS-101 conforme avaliado pelo CTCAE v5.0
Prazo: Até 15 anos após a infusão de CS-101
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Critérios de terminologia comum para eventos adversos#CTCAE#tem 5 níveis de determinação de EA, aumentando em gravidade à medida que o nível aumenta
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Até 15 anos após a infusão de CS-101
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Novas malignidades e distúrbios hematológicos
Prazo: Até 15 anos após a infusão de CS-101
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Baseado na CID-11
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Até 15 anos após a infusão de CS-101
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Ocorrência de morte por todas as causas
Prazo: Até 15 anos após a infusão de CS-101
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Até 15 anos após a infusão de CS-101
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Ocorrência de obtenção de independência transfusional por pelo menos 12 meses consecutivos
Prazo: Até 15 anos após a infusão de CS-101
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Até 15 anos após a infusão de CS-101
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Mudança na concentração de hemoglobina fetal (HbF) ao longo do tempo
Prazo: Até 15 anos após a infusão de CS-101
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Até 15 anos após a infusão de CS-101
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Mudança na concentração total de hemoglobina (Hb) ao longo do tempo
Prazo: Até 15 anos após a infusão de CS-101
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Até 15 anos após a infusão de CS-101
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Nível de quimerismo no sangue periférico Proporção de alelos com modificação genética pretendida em
Prazo: Até 15 anos após a infusão de CS-101
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Até 15 anos após a infusão de CS-101
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Nível de quimerismo na medula óssea Proporção de alelos com modificação genética pretendida em
Prazo: Até 15 anos após a infusão de CS-101
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Até 15 anos após a infusão de CS-101
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Mudança na concentração de células F ao longo do tempo
Prazo: Até 15 anos após a infusão de CS-101
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Até 15 anos após a infusão de CS-101
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Yongrong Lai, M.D., First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
18 de janeiro de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
1 de julho de 2039
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de julho de 2039
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de novembro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de novembro de 2024
Primeira postagem (Real)
12 de novembro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
10 de fevereiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de fevereiro de 2026
Última verificação
1 de fevereiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Hematológicas
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Hemoglobinopatias
- Talassemia
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- beta-talassemia
- Saúde pública
- Meio ambiente e saúde pública
- Prevenção de acidentes
- Acidentes
- Segurança
Outros números de identificação do estudo
- CS-101-13
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .