Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En langsigtet opfølgningsundersøgelse i deltagere, der modtog CS-101

8. februar 2026 opdateret af: CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

En langsigtet opfølgningsundersøgelse, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​forsøgspersoner med β-thalassæmi behandlet med baseredigeret autolog hæmatopoietisk stamcelle (CS-101) transplantation

Dette er et studie for at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af CS-101 hos deltagere, der modtog CS-101 i undersøgelsen CS -101-06 (NCT06565026), Der vil ikke blive indgivet et forsøgslægemiddel i undersøgelsen.

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en undersøgelse, der skal evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af CS-101 hos deltagere, der modtog CS-101 i undersøgelse CS -101-06 (NCT06565026). Forsøgspersoner i CS-101-06-studiet vil blive indgået i langtidsopfølgning af denne undersøgelse op til 15 år efter infusion ved afslutningen af ​​det sidste (12-måneders) opfølgningsbesøg efter behandling med CS-101-injektion.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

5

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Kina
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Person med β-thalassæmi behandlet med CS-101 infusion i sidste undersøgelse

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere (eller hans eller hendes lovligt udpegede og autoriserede repræsentant eller værge) skal underskrive og datere informeret samtykkeformular (ICF) og, hvor det er relevant, en samtykkeerklæring
  • Deltagerne skal have modtaget CS-101 infusion i sidste undersøgelse

Ekskluderingskriterier:

  • Der er ingen udelukkelseskriterier

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed og sværhedsgrad af SAE'er og CS-101-relaterede AES som vurderet af CTCAE v5.0
Tidsramme: Gennem 15 år efter CS-101 infusion
CommonTerminology Criteria for Adverse Events#CTCAE#har 5 niveauer af AE-bestemmelse, der stiger i sværhedsgrad, når niveauet stiger
Gennem 15 år efter CS-101 infusion
Nye maligniteter og hæmatologiske lidelser
Tidsramme: Gennem 15 år efter CS-101 infusion
Baseret på ICD-11
Gennem 15 år efter CS-101 infusion
Forekomst af dødsfald af alle årsager
Tidsramme: Gennem 15 år efter CS-101 infusion
Gennem 15 år efter CS-101 infusion
Forekomst af opnåelse af transfusionsuafhængighed i mindst 12 på hinanden følgende måneder
Tidsramme: Gennem 15 år efter CS-101 infusion
Gennem 15 år efter CS-101 infusion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i føtal hæmoglobin(HbF)-koncentration over tid
Tidsramme: Gennem 15 år efter CS-101 infusion
Gennem 15 år efter CS-101 infusion
Ændring i total hæmoglobin(Hb)-koncentration over tid
Tidsramme: Gennem 15 år efter CS-101 infusion
Gennem 15 år efter CS-101 infusion
Kimærisk niveau i perifert blod Andel af alleler med tilsigtet genetisk modifikation i
Tidsramme: Gennem 15 år efter CS-101 infusion
Gennem 15 år efter CS-101 infusion
Kimærisk niveau i knoglemarv Andel af alleler med tilsigtet genetisk modifikation i
Tidsramme: Gennem 15 år efter CS-101 infusion
Gennem 15 år efter CS-101 infusion
Ændring i F-cellekoncentration over tid
Tidsramme: Gennem 15 år efter CS-101 infusion
Gennem 15 år efter CS-101 infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Samarbejdspartnere

First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Yongrong Lai, M.D., First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. januar 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juli 2039

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2039

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. november 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. november 2024

Først opslået (Faktiske)

12. november 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CS-101-13

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner