難治性全身性重症筋無力症患者におけるSYS6020 CAR T細胞の安全性と予備的有効性を評価する研究

包含基準:

• 1) 年齢は 18 歳以上 65 歳以下。
• ２）全身性重症筋無力症（GMG）、MGFA III-IV（用量漸増期）、MGFA II-IV（用量拡大期）の臨床分類と診断された。
• 3）難治性重症筋無力症（難治性MG）と診断されている場合
• 4) MG-ADL スコアが 6 点以上、眼筋関連スコアが 50% 未満。
• 5) ベースライン QMG スコア >11。
• 6) スクリーニング期間においてアセチルコリン受容体抗体 (AChR-Ab) および/または筋肉特異的受容体チロシンキナーゼ (MuSK) 抗体が陽性。
• 7) 免疫抑制剤の併用が治験責任医師により必要と判断された場合。
• 8) 併用グルココルチコイド療法の 1 日の用量は、プレドニゾン 40mg または同等の用量を超えてはならず、用量はベースライン前 4 週間以上安定していなければなりません。
• 9) 参加者はこの臨床試験を十分に理解しており、書面によるインフォームドコンセントフォームに自発的に署名します。

除外基準:

• 1) SYS6020または研究で使用される可能性のある薬剤に対してアレルギー反応、過敏症、不耐症または禁忌があることが知られている、または重度のアレルギー反応の既往歴がある。
• 2）十分に管理されておらず、研究者によって参加者のリスクが潜在的に増加すると考えられている主要な慢性疾患を患っている参加者。
• 3) 全身治療を必要とする他の自己免疫疾患を患っている参加者。
• 4）スクリーニング期間中に重篤な再発性感染症を患っている参加者、または研究者が患者の参加に影響を与える可能性があると考える活動性感染症を患っている場合。
• 5)HIV陽性、活動性肝炎の既往歴のある参加者。
• 6) 過去5年以内に悪性腫瘍の既往歴がある、または現在進行中の悪性腫瘍がある方
• 7) 重篤な呼吸器系疾患。
• 8) 重度の心調律や伝導異常などの重篤な心血管疾患の既往歴のある参加者。
• 9) ALT、AST>3*ULN、Scr>1.5*ULNを含む、臨床的意義のある異常な検査所見。 INR>1.5*ULN など。 。
• 10) 研究者によって臨床的重要性があると考えられる潜在的な疾患状態（臨床検査値の異常を含む）を有する個人。アルコール依存症または薬物乱用のある人。
• 11) 現在、アドヒアランスを妨げる精神障害を患っている人。
• 12) スクリーニング前に原発性免疫不全疾患、臓器移植または造血幹細胞/骨髄移植の既往歴のある参加者。または治験中に移植を受ける予定のある人。
• 13) スクリーニング前30日以内にグレード2（CTCAE 5.0基準）以上の出血歴がある方、または抗凝固薬による長期継続治療が必要な方。
• 14) 以前にCAR-T療法または遺伝子療法を受けたことのある参加者。
• 15) アフェレーシス前1ヶ月以内にヒト免疫グロブリン(IVIG)の静脈内注射または血漿交換(PE)、血漿分離、血液透析を受けた方。
• 16）アフェレーシスの3週間前および初回投与の8週間前までにカルシニューリン阻害剤、シクロホスファミドもしくは新生児Fc受容体拮抗薬を使用した参加者。 アフェレーシス前3か月以内にリツキシマブまたはオクレリズマブを使用した参加者。 初回投与前8週間以内にエクリズマブ治療を受け始めた参加者。
• 17) 他の理由により、参加者がこの臨床試験に適していないと研究者が判断した状況。