Tutkimus SYS6020 CAR T-solujen turvallisuuden ja alustavan tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on refraktaarinen yleistynyt myasthenia gravis
maanantai 10. elokuuta 2026 päivittänyt: CSPC ZhongQi Pharmaceutical Technology Co., Ltd.
Vaiheen I tutkimus BCMA-kohdennettujen kimeeristen antigeenireseptori-T-solujen (SYS6020-injektio) arvioimiseksi potilailla, joilla on refraktaarinen yleistynyt myasthenia gravis
Tämä tutkimus on yksihaarainen, avoin, 2-vaiheinen (annoksen nostovaihe ja annoksen laajentamisvaihe), monikeskustutkimus, vaiheen I kliininen tutkimus, jossa arvioidaan SYS6020-injektion turvallisuutta ja sietokykyä osallistujille, joilla on refraktaarinen systeeminen myasthenia gravis. ja määrittää suositeltu annos (RD) myöhempiä tuotteen tutkimuksia varten ja arvioida alustavasti tuotteen kliinistä tehoa sekä tutkia tuotteen farmakokinetiikkaa ja immunogeenisyyttä in vivo.
Annoksen nostovaihe ja annoksen laajentamisvaihe sisältävät 7 jaksoa, ja ne ovat vastaavasti järjestyksessä seuraavasti: seulontajakso, afereesijakso, annostelua edeltävä arviointi, SYS6020-injektioinfuusio, DLT-havainnointijakso, ensisijainen seurantajakso ( 6 kuukautta) ja pitkäaikainen seurantajakso (5 vuotta). DLT-havaintojakso on 28 päivää SYS6020-injektion saamisesta. Osallistujat eivät saa lymfodepletoivaa kemoterapiaa.
Osallistujien tehoa ja turvallisuusprofiilia arvioidaan jatkuvasti kokeen aikana. Tehokkuusmittaus sisältää MG-ADL-, QMG-, MGC-, MG-QoL 15R-asteikon, MGFA:n kliinisen luokituksen ja MGFA:n postintervention state (MGFA PIS) -luokitusasteikot sekä omat vasta-aineet jne. Turvallisuusmittaukseen sisältyy elintoimintoja, fyysinen tutkimus, laboratoriokokeet, sytokiinit ja EKG jne. Haittatapahtumat ja samanaikainen hoito kerätään jatkuvasti tutkimuksen aikana. Lisäksi tutkimusjakson aikana kerätään verinäytteitä osallistujilta, jotka ovat saaneet SYS6020-hoitoa PK/PD-testiin ja immunogeenisuustestiin.
Annoksen korotusvaiheessa ehdotetaan tutkittavaksi 3–5 annostasoa. Turvallisuusvalvontakomitea (SMC) keskustelee turvallisuustiedoista ja tekee päätöksen, voidaanko seuraava SYS6020-injektio aloittaa vai annoksen nostaminen. Annoksen korotusvaiheen päätyttyä määritetään suositellut annokset annoslaajennusvaihetta varten. Annoksen laajennusvaihetta varten kerätään lisää turvallisuus- ja tehotietoja osallistujilta, jotka saavat suositellun SYS6020-injektion annoksen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
60
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Jinan, Kiina
- Rekrytointi
- Qilu Hospital, Shandong University
-
Ottaa yhteyttä:
- Chuanzhu Yan
- Puhelinnumero: 18561811888
- Sähköposti: chuanzhuyan@163.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- 1) Ikä ≥ 18 ja ≤ 65 vuotta vanha;
- 2) Diagnosoitu yleistyneeksi myasthenia gravikseksi (GMG), kliininen luokitus MGFA III-IV (annoksen nostovaihe), MGFA II-IV (annoksen laajennusvaihe).
- 3) Diagnosoitu refraktaariseksi myasthenia gravikseksi (refractory MG)
- 4) MG-ADL-pistemäärä ≥6 pistettä ja musculi oculiin liittyvä pistemäärä <50 %;
- 5) Perustason QMG-pisteet >11;
- 6) Positiivinen asetyylikoliinireseptorivasta-aine (AChR-Ab) ja/tai lihasspesifinen reseptorityrosiinikinaasi (MuSK) -vasta-aine seulontajaksolla;
- 7) Samanaikaiset immunosuppressiiviset lääkkeet ovat tutkijan mielestä tarpeellisia.
- 8) Samanaikaisen glukokortikoidihoidon vuorokausiannos ei saa ylittää 40 mg prednisonia tai vastaavaa annosta ja annoksen on oltava vakaa ≥ 4 viikkoa ennen lähtötasoa.
- 9) Osallistujilla on perusteellinen käsitys tästä kliinisestä tutkimuksesta ja he allekirjoittavat vapaaehtoisesti kirjallisen suostumuslomakkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- 1) Sinulla on tiedetty olevan allergisia reaktioita, yliherkkyyttä, intoleranssia tai vasta-aiheita SYS6020:lle tai tutkimuksessa mahdollisesti käytetyille lääkkeille tai heillä on aiemmin ollut vakavia allergisia reaktioita;
- 2) osallistujat, joilla on vakavia kroonisia sairauksia, jotka eivät ole hyvin hallinnassa ja joiden tutkija katsoo mahdollisesti lisäävän osallistujan riskiä;
- 3) Osallistujat, joilla on muita systeemistä hoitoa vaativia autoimmuunisairauksia;
- 4) osallistujat, joilla on vakava uusiutuva infektio seulontajakson aikana tai mikä tahansa aktiivinen infektio, jonka tutkija katsoo voivan vaikuttaa potilaan osallistumiseen;
- 5) Osallistujat, joilla on ollut HIV-positiivinen, aktiivinen hepatiitti;
- 6) Osallistujat, joilla on ollut pahanlaatuisia kasvaimia viimeisen 5 vuoden aikana tai joilla on tällä hetkellä aktiivisia pahanlaatuisia kasvaimia
- 7) Mikä tahansa vakava hengityselinten sairaus.
- 8) Osallistujat, joilla on ollut vakavia sydän- ja verisuonitauteja, kuten vakavia sydämen rytmihäiriöitä tai johtumishäiriöitä.
- 9) Epänormaalit laboratoriolöydökset, joilla on kliinistä merkitystä, mukaan lukien ALT, ASAT>3*ULN； Scr>1,5*ULN； INR>1,5*ULN ja niin edelleen. .
- 10) Yksilöt, joilla on mahdollisia sairaustiloja (mukaan lukien laboratorioarvojen poikkeavuudet), joita tutkija pitää kliinisesti merkittävinä; henkilöt, joilla on alkoholiriippuvuus tai huumeiden väärinkäyttö.
- 11) Henkilöt, joilla on nykyinen psykoottinen häiriö, joka häiritsee sitoutumista.
- 12) Osallistujat, joilla on ollut primaarinen immuunipuutosairaus, elin- tai hematopoieettinen kantasolu-/luuydinsiirto ennen seulontaa; tai ne, jotka suunnittelevat elinsiirtoa tutkimuksen aikana;
- 13) Osallistujat, joilla on ollut ≥ asteen 2 (CTCAE 5.0 -standardi) verenvuotoa 30 päivän sisällä ennen seulontaa tai jotka tarvitsevat pitkäaikaista jatkuvaa antikoagulanttihoitoa.
- 14) Osallistujat, jotka ovat saaneet CAR-T-hoitoa tai geeniterapiaa aiemmin.
- 15) Osallistujat, jotka ovat saaneet ihmisen immunoglobuliinin (IVIG) tai plasmafereesin (PE), plasmaerotuksen tai hemodialyysin suonensisäisen injektion 1 kuukauden sisällä ennen afereesia.
- 16) Osallistujat, jotka ovat käyttäneet kalsineuriinin estäjiä tai syklofosfamidia tai vastasyntyneen Fc-reseptorin antagonisteja 3 viikon sisällä ennen afereesia ja 8 viikkoa ennen ensimmäistä annosta. Osallistujat, jotka ovat käyttäneet rituksimabia tai okrelitsumabia 3 kuukauden sisällä ennen afereesia. Osallistujat, jotka aloittivat ekulitsumabihoidon 8 viikon sisällä ennen ensimmäistä annosta.
- 17) tilanteet, joissa tutkija uskoo, että osallistuja ei jostain muusta syystä sovellu tähän kliiniseen tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: SYS6020-injektio: 2*106CAR+ T-solua/kg (annostaso 1)
Osallistujille suoritetaan leukafereesi perifeerisen veren mononukleaarisolujen eristämiseksi SYS6020-ruiskeen valmistamiseksi, jonka aikana ei suoriteta lymfooddepletoivaa kemoterapiaa.
Osallistujat saavat 3 annosta SYS6020-injektiota, annostasolla 2*106CAR+ T-solua/kg.
Jos yksi DLT esiintyy kolmessa osallistujassa, voidaan katsoa, että SMC:n turvallisuustietojen tarkastelun ja päätöksen tekemisen jälkeen on rekisteröity vielä kolme.
|
SYS6020 on injektio autologisista CAR-T-soluista, jotka on väliaikaisesti transfektoitu LNP-MRNA: n kohdentamalla BCMA: ta.
Ennen jokaista annostelua tutkija arvioi SYS6020: n infuusiokelpoisuuden, ja tukikelpoiset osallistujat saavat 3 annostelujärjestelmää6020 injektiohoitoa.
Annosteluväli on 7 päivää protokollasuunnittelun mukaan.
The SYS6020 is an injection of autologous CAR-T cells that have been temporarily transfected with LNP-mRNA targeting BCMA.
Before each dosing, the infusion eligibility of SYS6020 is assessed by the investigator.
The eligible participants will receive SYS6020 injection treatment twice weekly for 3 weeks, for a total of 6 doses.
The SYS6020 is an injection of autologous CAR-T cells that have been temporarily transfected with LNP-mRNA targeting BCMA.
Before each dosing, the infusion eligibility of SYS6020 is assessed by the investigator.
The eligible participants will receive SYS6020 injection treatment once weekly for 6 weeks, for a total of 6 doses.
|
|
Kokeellinen: SYS6020-injektio: 6*106CAR+ T-solua/kg (annostaso 2)
Osallistujille suoritetaan leukafereesi perifeerisen veren mononukleaarisolujen eristämiseksi SYS6020-ruiskeen valmistamiseksi, jonka aikana ei suoriteta lymfooddepletoivaa kemoterapiaa.
Osallistujat saavat 3 annosta SYS6020-injektiota, annostasolla 6*106CAR+ T-solua/kg.
Jos yksi DLT esiintyy kolmessa osallistujassa, voidaan katsoa, että SMC:n turvallisuustietojen tarkastelun ja päätöksen tekemisen jälkeen on rekisteröity vielä kolme.
|
SYS6020 on injektio autologisista CAR-T-soluista, jotka on väliaikaisesti transfektoitu LNP-MRNA: n kohdentamalla BCMA: ta.
Ennen jokaista annostelua tutkija arvioi SYS6020: n infuusiokelpoisuuden, ja tukikelpoiset osallistujat saavat 3 annostelujärjestelmää6020 injektiohoitoa.
Annosteluväli on 7 päivää protokollasuunnittelun mukaan.
The SYS6020 is an injection of autologous CAR-T cells that have been temporarily transfected with LNP-mRNA targeting BCMA.
Before each dosing, the infusion eligibility of SYS6020 is assessed by the investigator.
The eligible participants will receive SYS6020 injection treatment twice weekly for 3 weeks, for a total of 6 doses.
The SYS6020 is an injection of autologous CAR-T cells that have been temporarily transfected with LNP-mRNA targeting BCMA.
Before each dosing, the infusion eligibility of SYS6020 is assessed by the investigator.
The eligible participants will receive SYS6020 injection treatment once weekly for 6 weeks, for a total of 6 doses.
|
|
Kokeellinen: SYS6020-injektio: 1,8*107CAR+ T-soluja/kg (annostaso 3)
Osallistujille suoritetaan leukafereesi perifeerisen veren mononukleaarisolujen eristämiseksi SYS6020-ruiskeen valmistamiseksi, jonka aikana ei suoriteta lymfooddepletoivaa kemoterapiaa.
Osallistujat saavat 3 annosta SYS6020-injektiota, annostasolla 1,8*107CAR+ T-solua/kg.
Jos yksi DLT esiintyy kolmessa osallistujassa, voidaan katsoa, että SMC:n turvallisuustietojen tarkastelun ja päätöksen tekemisen jälkeen on rekisteröity vielä kolme.
|
SYS6020 on injektio autologisista CAR-T-soluista, jotka on väliaikaisesti transfektoitu LNP-MRNA: n kohdentamalla BCMA: ta.
Ennen jokaista annostelua tutkija arvioi SYS6020: n infuusiokelpoisuuden, ja tukikelpoiset osallistujat saavat 3 annostelujärjestelmää6020 injektiohoitoa.
Annosteluväli on 7 päivää protokollasuunnittelun mukaan.
The SYS6020 is an injection of autologous CAR-T cells that have been temporarily transfected with LNP-mRNA targeting BCMA.
Before each dosing, the infusion eligibility of SYS6020 is assessed by the investigator.
The eligible participants will receive SYS6020 injection treatment twice weekly for 3 weeks, for a total of 6 doses.
The SYS6020 is an injection of autologous CAR-T cells that have been temporarily transfected with LNP-mRNA targeting BCMA.
Before each dosing, the infusion eligibility of SYS6020 is assessed by the investigator.
The eligible participants will receive SYS6020 injection treatment once weekly for 6 weeks, for a total of 6 doses.
|
|
Kokeellinen: SYS6020-injektio: 3,6*107CAR+ T-soluja/kg (annostaso 4)
Osallistujille suoritetaan leukafereesi perifeerisen veren mononukleaarisolujen eristämiseksi SYS6020-ruiskeen valmistamiseksi, jonka aikana ei suoriteta lymfooddepletoivaa kemoterapiaa.
Osallistujat saavat 3 annosta SYS6020-injektiota, annostasolla 3,6*107CAR+ T-solua/kg.
Jos yksi DLT esiintyy kolmessa osallistujassa, voidaan katsoa, että SMC:n turvallisuustietojen tarkastelun ja päätöksen tekemisen jälkeen on rekisteröity vielä kolme.
|
SYS6020 on injektio autologisista CAR-T-soluista, jotka on väliaikaisesti transfektoitu LNP-MRNA: n kohdentamalla BCMA: ta.
Ennen jokaista annostelua tutkija arvioi SYS6020: n infuusiokelpoisuuden, ja tukikelpoiset osallistujat saavat 3 annostelujärjestelmää6020 injektiohoitoa.
Annosteluväli on 7 päivää protokollasuunnittelun mukaan.
The SYS6020 is an injection of autologous CAR-T cells that have been temporarily transfected with LNP-mRNA targeting BCMA.
Before each dosing, the infusion eligibility of SYS6020 is assessed by the investigator.
The eligible participants will receive SYS6020 injection treatment twice weekly for 3 weeks, for a total of 6 doses.
The SYS6020 is an injection of autologous CAR-T cells that have been temporarily transfected with LNP-mRNA targeting BCMA.
Before each dosing, the infusion eligibility of SYS6020 is assessed by the investigator.
The eligible participants will receive SYS6020 injection treatment once weekly for 6 weeks, for a total of 6 doses.
|
|
Kokeellinen: SYS6020-injektio: 5,4*107CAR+ T-soluja/kg (annostaso 5)
Osallistujille suoritetaan leukafereesi perifeerisen veren mononukleaarisolujen eristämiseksi SYS6020-ruiskeen valmistamiseksi, jonka aikana ei suoriteta lymfooddepletoivaa kemoterapiaa.
Osallistujat saavat 3 annosta SYS6020-injektiota, annostasolla 5,4*107CAR+ T-solua/kg.
Jos yksi DLT esiintyy kolmessa osallistujassa, voidaan katsoa, että SMC:n turvallisuustietojen tarkastelun ja päätöksen tekemisen jälkeen on rekisteröity vielä kolme.
|
SYS6020 on injektio autologisista CAR-T-soluista, jotka on väliaikaisesti transfektoitu LNP-MRNA: n kohdentamalla BCMA: ta.
Ennen jokaista annostelua tutkija arvioi SYS6020: n infuusiokelpoisuuden, ja tukikelpoiset osallistujat saavat 3 annostelujärjestelmää6020 injektiohoitoa.
Annosteluväli on 7 päivää protokollasuunnittelun mukaan.
The SYS6020 is an injection of autologous CAR-T cells that have been temporarily transfected with LNP-mRNA targeting BCMA.
Before each dosing, the infusion eligibility of SYS6020 is assessed by the investigator.
The eligible participants will receive SYS6020 injection treatment twice weekly for 3 weeks, for a total of 6 doses.
The SYS6020 is an injection of autologous CAR-T cells that have been temporarily transfected with LNP-mRNA targeting BCMA.
Before each dosing, the infusion eligibility of SYS6020 is assessed by the investigator.
The eligible participants will receive SYS6020 injection treatment once weekly for 6 weeks, for a total of 6 doses.
|
|
Kokeellinen: SYS6020 injection (Expansion stage group A)
Participants will undergo leukapheresis to isolate peripheral blood mononuclear cells to manufacture SYS6020 injection, during which no lymphodepleting chemotherapy will be performed.
|
SYS6020 on injektio autologisista CAR-T-soluista, jotka on väliaikaisesti transfektoitu LNP-MRNA: n kohdentamalla BCMA: ta.
Ennen jokaista annostelua tutkija arvioi SYS6020: n infuusiokelpoisuuden, ja tukikelpoiset osallistujat saavat 3 annostelujärjestelmää6020 injektiohoitoa.
Annosteluväli on 7 päivää protokollasuunnittelun mukaan.
The SYS6020 is an injection of autologous CAR-T cells that have been temporarily transfected with LNP-mRNA targeting BCMA.
Before each dosing, the infusion eligibility of SYS6020 is assessed by the investigator.
The eligible participants will receive SYS6020 injection treatment twice weekly for 3 weeks, for a total of 6 doses.
The SYS6020 is an injection of autologous CAR-T cells that have been temporarily transfected with LNP-mRNA targeting BCMA.
Before each dosing, the infusion eligibility of SYS6020 is assessed by the investigator.
The eligible participants will receive SYS6020 injection treatment once weekly for 6 weeks, for a total of 6 doses.
|
|
Kokeellinen: SYS6020 injection (Expansion stage group B)
Participants will undergo leukapheresis to isolate peripheral blood mononuclear cells to manufacture SYS6020 injection, during which no lymphodepleting chemotherapy will be performed.
|
SYS6020 on injektio autologisista CAR-T-soluista, jotka on väliaikaisesti transfektoitu LNP-MRNA: n kohdentamalla BCMA: ta.
Ennen jokaista annostelua tutkija arvioi SYS6020: n infuusiokelpoisuuden, ja tukikelpoiset osallistujat saavat 3 annostelujärjestelmää6020 injektiohoitoa.
Annosteluväli on 7 päivää protokollasuunnittelun mukaan.
The SYS6020 is an injection of autologous CAR-T cells that have been temporarily transfected with LNP-mRNA targeting BCMA.
Before each dosing, the infusion eligibility of SYS6020 is assessed by the investigator.
The eligible participants will receive SYS6020 injection treatment twice weekly for 3 weeks, for a total of 6 doses.
The SYS6020 is an injection of autologous CAR-T cells that have been temporarily transfected with LNP-mRNA targeting BCMA.
Before each dosing, the infusion eligibility of SYS6020 is assessed by the investigator.
The eligible participants will receive SYS6020 injection treatment once weekly for 6 weeks, for a total of 6 doses.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
DLT:n esiintymistiheys ja aste sekä haittatapahtumien ja vakavien haittatapahtumien esiintyvyys. (Annosta nostavalle vaiheelle)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Annoksen korotusvaiheessa ensisijaisena tavoitteena on arvioida SYS6020:n turvallisuus mitattuna annosta rajoittavan toksisuuden (DLT) esiintymistiheydellä ja luonteella sekä kaikkien haittatapahtumien ja vakavien haittatapahtumien ilmaantuvuuden perusteella.
DLT määritellään SYS6020:een liittyväksi haittatapahtumaksi, joka tapahtuu 28 päivän sisällä SYS6020:n infuusion jälkeen ja joka täyttää tietyt kriteerit.
|
12 kuukautta
|
|
Response rate at 6 months after dosing （For the dose-expansion phase)
Aikaikkuna: 6months
|
Response is defined as a ≥3-point reduction from baseline in the MG-ADL total score at Month 6
|
6months
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
QMG-pisteiden keskimääräinen muutos
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
QMG-pisteiden keskimääräinen muutos lähtötasosta 6 kuukauteen ja 12 kuukauteen annostelun jälkeen (kaksivaiheisena yhteisenä päätepisteenä)
|
6 kuukautta, 12 kuukautta
|
|
MG QoL-15R -pisteiden keskimääräinen muutos
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
MG QoL-15R:n keskimääräinen muutos lähtötilanteesta 6 kuukauteen ja 12 kuukauteen annostelun jälkeen (kaksivaiheisena yhteisenä päätepisteenä)
|
6 kuukautta, 12 kuukautta
|
|
MGC-pisteiden keskimääräinen muutos
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
MGC:n keskimääräinen muutos lähtötasosta 6 kuukauteen ja 12 kuukauteen annostelun jälkeen (kaksivaiheisena yhteisenä päätepisteenä)
|
6 kuukautta, 12 kuukautta
|
|
MGFA:n kliinisen luokituksen keskimääräinen muutos
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
MGFA:n kliinisen luokituksen keskimääräinen muutos lähtötasosta 6 kuukauteen ja 12 kuukauteen annostelun jälkeen (kaksivaiheisena yhteisenä päätepisteenä)
|
6 kuukautta, 12 kuukautta
|
|
MGFA PIS -luokituksen keskimääräinen muutos
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
MGFA PIS -luokituksen keskimääräinen muutos lähtötasosta 6 kuukauteen ja 12 kuukauteen annostelun jälkeen (kaksivaiheisena yhteisenä päätepisteenä)
|
6 kuukautta, 12 kuukautta
|
|
Käden otteen voimakkuuden keskimääräinen muutos
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
käden otteen voimakkuuden keskimääräinen muutos lähtötasosta 6 kuukauteen ja 12 kuukauteen annostelun jälkeen (kaksivaiheisena nivelen päätepisteinä)
|
6 kuukautta, 12 kuukautta
|
|
Keskimääräinen elinvoiman muutos
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
vitaalikapasiteetin keskimääräinen muutos lähtötasosta 6 kuukauteen ja 12 kuukauteen annostelun jälkeen (kaksivaiheisena yhteisenä päätepisteenä)
|
6 kuukautta, 12 kuukautta
|
|
Niiden osallistujien osuus, joilla on myasthenia gravis -spesifisen autovasta-aineen pitoisuustiitterimuutos
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
niiden osallistujien osuus, joiden AChR-Ab- tai MuSK-Ab-pitoisuustiitteri on laskenut ≥50 % lähtötasosta 12 viikkoon annostelun jälkeen (kaksivaiheisena nivelen päätepisteenä)
|
12 viikkoa
|
|
AE:n ja SAE:n esiintyvyys
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
kaikkien haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus 12 kuukauden aikana annostelusta.
(kaksivaiheisena liitospäätepisteenä)
|
12 kuukautta
|
|
SYS6020-injektion farmakokineettiset parametrit
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
SYS6020 CAR+ -solujen pitoisuudet ja farmakokineettiset parametrit sekä BCMA:han kohdistuvan CAR:n geenikopiot.
|
12 kuukautta
|
|
The proportion of MG-ADL score sdecline≥2
Aikaikkuna: 6 months, 12 months
|
The proportion of participants achieving a decline of 2 points or more in MG-ADL from baseline to 6 months and 12 months after dosing (as dose-escalation phase endpoints only);
|
6 months, 12 months
|
|
the proportion of QMG score decline≥2
Aikaikkuna: 6 months, 12 months
|
The proportion of participants achieving a decline of 2 points or more in QMG from baseline to 6 months and 12 months after dosing (as dose-escalation phase endpoints only);
|
6 months, 12 months
|
|
The proportion of MGC score decline≥3
Aikaikkuna: 6 months, 12 months
|
The proportion of participants achieving a decline of 3 points or more in MGC from baseline to 6 months and 12 months after dosing (as dose-escalation phase endpoints only); The proportion of participants achieving a decline of 3 points or more in MGC from baseline to 6 months and 12 months after dosing (as dose-expansion phase endpoints only)
|
6 months, 12 months
|
|
The mean change of MG-ADL score and QMG score decline ≥3
Aikaikkuna: 6 months, 12 months
|
The proportion of participants achieving a decline of 3 points or more in both MG-ADL and QMG from baseline to 6 months and 12 months after dosing (as dose expansion phase endpoints only);
|
6 months, 12 months
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 4. maaliskuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. joulukuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. toukokuuta 2033
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 6. marraskuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 12. marraskuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 14. marraskuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 12. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 10. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat sivustoittain
- Neoplasmat
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Paraneoplastiset oireyhtymät, hermosto
- Hermoston kasvaimet
- Paraneoplastiset oireyhtymät
- Neuromuskulaariset liitossairaudet
- Myasthenia Gravis
Muut tutkimustunnusnumerot
- SYS6020-004
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .