불응성 전신 중증 근무력증 환자를 대상으로 SYS6020 CAR T 세포의 안전성과 예비 효능을 평가하기 위한 연구

포함 기준:

• 1) 18세 이상 65세 이하
• 2) MGFA III-IV(용량 증량기), MGFA II-IV(용량 확장기)의 임상분류인 전신중증근육무력증(GMG)으로 진단함.
• 3) 난치성 중증근육무력증(난치성 MG)으로 진단됨
• 4) MG-ADL 점수 ≥6점, 안구 관련 점수 <50%;
• 5) 기준선 QMG 점수 >11;
• 6) 스크리닝 기간에 양성 아세틸콜린 수용체 항체(AChR-Ab) 및/또는 근육 특이적 수용체 티로신 키나제(MuSK) 항체;
• 7) 연구자는 면역억제제를 병용투여하는 것이 필요하다고 판단한다.
• 8) 병용 글루코코르티코이드 요법의 일일 용량은 프레드니손 40mg 또는 이와 동등한 용량을 초과해서는 안 되며, 기준시점 전 4주 이상 동안 용량이 안정적이어야 합니다.
• 9) 참가자는 본 임상시험에 대해 충분히 이해하고 서면 동의서에 자발적으로 서명합니다.

제외 기준:

• 1) SYS6020 또는 연구에 잠재적으로 사용되는 약물에 대해 알레르기 반응, 과민성, 불내성 또는 금기 사항이 있는 것으로 알려졌거나 이전에 심각한 알레르기 반응의 병력이 있었던 사람.
• 2) 잘 통제되지 않고 조사자가 잠재적으로 참가자의 위험을 증가시킬 것으로 간주되는 주요 만성 질환을 가진 참가자;
• 3) 기타 전신적인 치료가 필요한 자가면역질환을 앓고 있는 환자
• 4) 스크리닝 기간 중 중증의 재발성 감염이 있거나, 연구자가 판단하는 활동성 감염이 환자의 참여에 영향을 줄 수 있다고 판단되는 참가자
• 5) HIV 양성, 활동성 간염 병력이 있는 참가자
• 6) 최근 5년 이내에 악성종양 병력이 있거나 현재 활동성 악성종양이 있는 자
• 7) 심각한 호흡기 질환.
• 8) 심한 심장 박동이나 전도 이상 등 심각한 심혈관 질환의 병력이 있는 참가자.
• 9) ALT, AST>3*ULN; Scr>1.5*ULN;을 포함하여 임상적으로 유의미한 비정상적인 실험실 소견; INR>1.5*ULN 등입니다. .
• 10) 연구자가 임상적으로 유의하다고 간주하는 잠재적인 질병 상태(검사실 이상 포함)가 있는 개인 알코올 의존이나 약물 남용이 있는 개인.
• 11) 현재 순응을 방해하는 정신병적 장애가 있는 자.
• 12) 스크리닝 전 원발성 면역결핍 질환, 장기 또는 조혈모세포/골수 이식 병력이 있는 참가자 또는 임상시험 기간 동안 이식을 계획하고 있는 환자,
• 13) 스크리닝 전 30일 이내에 2등급(CTCAE 5.0 기준) 이상의 출혈 이력이 있거나 항응고제를 장기간 지속적으로 투여해야 하는 자.
• 14) 이전에 CAR-T치료 또는 유전자치료를 받은 경험이 있는 참가자.
• 15) 성분채집 전 1개월 이내에 인간면역글로불린(IVIG) 또는 혈장분리술(PE) 정맥주사, 혈장분리, 혈액투석을 받은 자.
• 16) 성분채집술 전 3주 이내 및 첫 투여 전 8주 이내에 칼시뉴린 억제제, 시클로포스파미드, 신생아 Fc 수용체 길항제를 사용한 적이 있는 자. 성분채집술 전 3개월 이내에 리툭시맙 또는 오크렐리주맙을 사용한 적이 있는 참가자. 첫 투여 전 8주 이내에 에쿨리주맙 치료를 시작한 참가자.
• 17) 기타 이유로 참가자가 본 임상시험에 적합하지 않다고 연구자가 판단하는 모든 상황.