慢性移植片対宿主病に対するルキソリチニブの先行投与

包含基準:

• 新たに診断された中等度から重度の慢性移植片対宿主病（NIH cGVHDコンセンサス基準で定義）で、全身治療が必要
• 12歳以上30歳以下の患者
• 経口薬または経腸薬を服用できる患者
• 進行性の臨床的に重大な制御されていない感染症は存在しない
• ALT ≤ 5x 正常上限値 (ULN) および総ビリルビン ≤ 5xULN (肝臓 GVHD と推定される場合を除く)
• 血小板 ≥ 20k および ANC ≥ 500。 数値をこれらの閾値に維持するために、輸血または成長因子の使用が許可されています。
• 慢性GVHDに対するこれまでの全身治療は受けていない。 aGVHDの治療のためにルキソリチニブを受けた患者を含め、以前に急性GVHDの治療を受けた患者が対象となる。
• 患者は生理学的投与量以下でなければなりません（つまり、 登録時にヒドロコルチゾン 8-12mg/m2/日）
• 以前に 1 mg/kg 未満のステロイドを投与されていた急性 GVHD を有し、中等度から重度の慢性 GVHD が新たに発症した患者は、1 か月で生理的ヒドロコルチゾンに達するまでステロイドを漸減できる場合、登録を検討できます。 それができない場合、これらの患者は研究を中止し、交代することになる

除外基準:

• 全身療法を必要としない軽度の cGVHD (NIH cGVHD コンセンサス基準 11 で定義)
• 慢性GVHD特徴の証拠がない急性または後期急性GVHD
• 登録時にcGVHDの治療を目的として、メチルプレドニゾロンまたはプレドニゾンを1 mg/kg/日で24時間以上コルチコステロイド投与を受けている患者
• ヒドロコルチゾンの生理的用量を超えるコルチコステロイドの投与（すなわち、 > 8-12mg/m2/日）登録時に
• 活動性悪性腫瘍を示唆する臨床証拠 (PTLD および原発性/二次性悪性腫瘍を含む)
• 臨床的に重要な活動性感染症の臨床的証拠
• 日常的な支持療法では対応できない進行中の血球減少症（ヘモグロビン7 g/dL以上、血小板20,000以上、好中球絶対数500/μL以上を維持）
• 活動性の下部消化管出血
• 6か月以内の血栓症（心筋梗塞、脳卒中、深部静脈血栓症、肺塞栓症を含む）。 IV浸潤は血栓症の例には含まれません
• 妊娠中または授乳中の女性。避妊の推奨に従うことができない妊娠可能年齢の患者
• PI が患者が研究活動に参加できないと感じるその他の症状がある場合
• ESRD [CLcr < 15 mL/min] 透析を受けていない
• オーバーラップ症候群