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英国ノーススター臨床ネットワーク (NS)

2024年11月26日 更新者：University College, London

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの自然史と治療標準 - 英国ノーススター臨床ネットワーク。

この自然史研究の目的は、英国の小児および成人におけるデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の自然史を把握することです。 DMD を持つ子供と大人が参加するよう招待されます。

この研究の主な目的は、小児期から成人期までのDMD患者の運動機能および呼吸機能に関する長期的なデータを収集することです。

研究の二次目的には、呼吸器、心臓、内分泌合併症、神経多様性（認知障害、ADHDや自閉症などの神経行動障害）、骨密度と発生の変化など、DMDの自然史の他の側面に関する長期的データの収集が含まれる。骨折、思春期への変化、側弯症の発生率、予定外の入院、生活の質。 この研究では民族性に関する情報も収集する予定だ。

参加者は年1回または年2回の神経筋クリニックに参加し、研究チームとともに一連の評価とアンケートを行います。 これらには、主要な医療データ、理学療法データ、呼吸評価、QOL アンケート、DMD アンケートが含まれます。 評価とアンケートの完了後、データは研究用にカスタマイズされた全国神経筋データベースに入力されます。

調査の概要

状態

まだ募集していません

条件

詳細な説明

この研究では、既存のNorthStarネットワークを利用して、小児および成人のDMD患者から臨床的に関連する広範囲のデータを収集し、さまざまな領域、さまざまなライフステージおよび疾患段階にわたる疾患の自然史をより完全に説明します。 データは、疾患の主要な段階に適切な評価技術と転帰尺度を使用して収集されますが、場合によっては、これらは現在英国の DMD の標準治療の一部ではありません。 National Neuromuscular Database は、これらのデータの収集と保存に引き続き使用されます。 この研究により、ネットワークはより確実な被験者の確認と完全性を備えて、DMD の現在の自然史を前向きに記述し続けることが可能になります。 これは、新しい治療法の評価やDMDのさらなる研究のための現代の自然史データに対する現在のニーズを満たすのに役立ちます。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

300

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • イギリス
      • Aberdeen、イギリス
        • Aberdeen, NHS Grampian
        • コンタクト：
          • Elma Stephen, MD
          • 電話番号：+44845 456 6000
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Elma Stephen, MD
      • Belfast、イギリス
        • Belfast Health And Social Care Trust
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Sandya Tirupathi, MD
      • Birmingham、イギリス
      • Birmingham、イギリス
        • Birmingham Children's Hospital
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Tracey Willis, MD
      • Birmingham、イギリス
        • Birmingham Community Healthcare NHS Foundation Trust
        • コンタクト：
      • Bristol、イギリス
        • University Hospitals Bristol and Weston
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Anirban Majumdar, MD
      • Cambridge、イギリス
        • Cambridge University Hospitals
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Gautam Ambegaonkar, MD
      • Cardiff、イギリス
        • Cardiff and Vale University Health Board
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Kate Skone, MD
      • Dundee、イギリス
        • NHS Dundee - Tayside
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Gemma Robertson, MD
      • Glasgow、イギリス
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Iain Horrocks, MD
      • Lancaster、イギリス
        • Lancashire Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Christian DeGoede, MD
      • Leeds、イギリス
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Anne-Marie Childs, MD
      • Leicester、イギリス
        • University Hospitals of Leicester NHS Trust
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Dhinesh Baskaran, MD
      • Liverpool、イギリス
        • Alder Hey Children's Hospital Trust
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Rajesh Madhu, MD
      • London、イギリス
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Adnan Manzur, MD
      • London、イギリス
        • Evelina London Children's Hospital
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Vasantha Gowda, MD
      • London、イギリス、WC1N 3BH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • コンタクト：
      • Manchester、イギリス
        • Manchester University NHS Foundation Trust
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Imelda Hughes, MD
      • Newcastle、イギリス
        • Newcastle Hospitals NHS Foundation Trust
      • Nottingham、イギリス
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Krupa Torne, MD
      • Oswestry、イギリス
        • The Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Richa Kulshrestha, MD
      • Oxford、イギリス
        • Oxford University Hospitals
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Sithara Ramdas, MD
      • Plymouth、イギリス
        • University Hospitals Plymouth NHS Trust
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Heather Jarvis, MD
      • Sheffield、イギリス
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Min Ong, MD
      • Southampton、イギリス
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Marjorie Illingworth, MD
      • Swansea、イギリス
        • Swansea Bay University Health Board
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Kate Skone

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

あらゆる年齢層（小児と成人の両方）の DMD 患者が研究に参加します。 この研究は疾患の段階に関係なく自然な進行またはDMDを把握することを目的としているため、この研究にはDMD集団内の年齢制限や制限は設定されていません。 したがって、小児または成人の臨床ケアを受けているすべての DMD 患者は、同意があれば参加する資格があります。

説明

包含基準:

  • 英国において遺伝的にデュシェンヌ型筋ジストロフィーと診断されたすべての患者。 ジストロフィン遺伝子変異がまだ調査中であっても、筋生検後にDMDと診断された場合にも採用が可能となる。

除外基準:

  • これは観察研究であるため、臨床試験への参加は除外基準ではなく、また外科手術を受けたこともありません。 臨床試験中の患者の定期的な臨床データは、臨床フォローアップの一環として取得されます。
  • 英国外に拠点を置く患者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
DMDの子供と大人
DMDの小児および成人

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者の小児期から成人期までの運動機能に関する長期的データ
時間枠：登録から研究終了までの 18 か月間
測定: NorthStar Ambulatory Assessment (NSAA)。 0 (不可能)、1 (独立して完了するが変更あり)、および 2 (補償なしで完了) のスケール。 合計スコアは 0 ～ 34 で、スコアが高いほど機能レベルが高いことを示します。
登録から研究終了までの 18 か月間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
小児患者と成人患者の生活の質に関する長期的データ。
時間枠：登録から研究終了までの 18 か月間
測定: デュシェンヌ型筋ジストロフィーの生活の質の測定 (DMD-QoL)。 DMD-QoL は階層的 (または「高次」) 因子構造を持ち、3 つの低次因子 (身体的、社会的、心理的) と 1 つの高次因子 (全体的な生活の質 [QoL]、 3 つの低次因子)。 スコアが高いほど、QoL (全体または各サブスケール内) がより肯定的であることを表します。
登録から研究終了までの 18 か月間
小児患者と成人患者の生活の質に関する長期的データ。
時間枠：登録から研究終了までの 18 か月間

測定: 遺伝性神経筋疾患における生活の質に関するアンケート (QoL-gNMD)。 QoL-gNMD ドメインは、T スコア指標、つまり平均 50、標準偏差 10 の正規分布で測定されます。

高い値は生活の質が良いことを表します。
登録から研究終了までの 18 か月間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

University College, London

協力者

Muscular Dystrophy UK

捜査官

  • スタディチェア：Professor Francesco Muntoni, FRCPCH FMed Sci、University College, London
  • スタディディレクター：Professor Giovanni Baranello, MD, PhD、University College, London
  • スタディディレクター：Professor Michela Guglieri, MD、Newcastle University
  • スタディディレクター：Professor Rosaline Quinlivan, MD、University College, London

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2024年12月1日

一次修了 (推定)

2025年4月30日

研究の完了 (推定)

2025年6月30日

試験登録日

最初に提出

2024年11月8日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年11月26日

最初の投稿 (推定)

2024年12月2日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2024年12月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年11月26日

最終確認日

2024年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 242567

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

コラボレーションのリクエストに応じて、完全に匿名化された概要レベルのデータを利用できるようになります。 データ ディクショナリは現在公開されています。

IPD 共有時間枠

研究が終了した後、臨床研究報告書や出版物などが研究者と共有される場合があります。 承認を条件として、概要レベルの匿名化データをリクエストできます。

IPD 共有アクセス基準

学術研究者は、研究中央研究グループに連絡して、協力、評価の使用、データの概要レベルを要求することができます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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