Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Клиническая сеть NorthStar в Великобритании (NS)

26 ноября 2024 г. обновлено: University College, London

Естественное течение и стандарты лечения мышечной дистрофии Дюшенна - Клиническая сеть NorthStar Великобритании.

Целью этого естественноисторического исследования является изучение естественного течения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) у детей и взрослых в Соединенном Королевстве. К участию приглашаются дети и взрослые с МДД.

Основная цель исследования — собрать продольные данные о двигательной и дыхательной функции у пациентов с МДД с детства до взрослой жизни.

Вторичные цели исследования включают сбор продольных данных по другим аспектам естественного течения МДД, включая респираторные, сердечные и эндокринные осложнения, нейроразнообразие (когнитивные нарушения, нейроповеденческие расстройства, такие как СДВГ и аутизм), изменения плотности костей и распространенность. переломов, изменений в период полового созревания, заболеваемости сколиозом, незапланированных госпитализаций и качества жизни. В ходе исследования также будет собрана информация об этнической принадлежности.

Участники будут посещать нервно-мышечную клинику ежегодно или раз в два года, а также пройдут серию обследований и анкет с исследовательской группой. К ним относятся: ключевые медицинские данные, данные физиотерапии, оценки дыхания, опросники качества жизни и опросники МДД. После оценки и заполнения анкеты данные вводятся в специально созданную Национальную нервно-мышечную базу данных исследования.

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Подробное описание

В этом исследовании будет использоваться существующая сеть NorthStar для сбора более широкого спектра клинически значимых данных от педиатрических и взрослых пациентов с МДД, чтобы более полно описать естественное течение заболевания в разных областях, на разных этапах жизни и фазах заболевания. Данные будут собираться с использованием методов оценки и показателей результатов, соответствующих основным стадиям заболевания и которые в некоторых случаях в настоящее время не являются частью стандартов лечения МДД в ​​Великобритании. Национальная нейромышечная база данных будет по-прежнему использоваться для сбора и хранения этих данных. Это исследование позволит сети продолжить проспективное описание текущего естественного течения МДД с более надежным и полным определением субъекта. Это поможет удовлетворить текущую потребность в современных данных естественной истории для оценки новых методов лечения и дальнейших исследований МДД.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

300

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Dr Adnan Manzur, FRCPCH
  • Номер телефона: 5849 +44 20 7405 9200
  • Электронная почта: adnan.manzur@gosh.nhs.uk

Учебное резервное копирование контактов

Места учебы

  • Соединенное Королевство
      • Aberdeen, Соединенное Королевство
        • Aberdeen, NHS Grampian
        • Контакт:
          • Elma Stephen, MD
          • Номер телефона: +44845 456 6000
        • Контакт:
        • Контакт:
          • Elma Stephen, MD
      • Belfast, Соединенное Королевство
        • Belfast Health And Social Care Trust
        • Контакт:
        • Контакт:
          • Sandya Tirupathi, MD
      • Birmingham, Соединенное Королевство
        • Birmingham Heartlands Hospital
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Контакт:
          • Deepak Parasuraman, MD
      • Birmingham, Соединенное Королевство
        • Birmingham Children's Hospital
        • Контакт:
          • Tracy Willis, MD
          • Номер телефона: +44 121 333 9999
          • Электронная почта: tracey.willis1@nhs.net
        • Контакт:
          • Tracey Willis, MD
      • Birmingham, Соединенное Королевство
        • Birmingham Community Healthcare NHS Foundation Trust
        • Контакт:
      • Bristol, Соединенное Королевство
        • University Hospitals Bristol and Weston
        • Контакт:
        • Контакт:
          • Anirban Majumdar, MD
      • Cambridge, Соединенное Королевство
        • Cambridge University Hospitals
        • Контакт:
        • Контакт:
          • Gautam Ambegaonkar, MD
      • Cardiff, Соединенное Королевство
        • Cardiff and Vale University Health Board
        • Контакт:
          • Kate Skone, MD
          • Номер телефона: 029 2074 7747
          • Электронная почта: Kate.Skone@wales.nhs.uk
        • Контакт:
        • Контакт:
          • Kate Skone, MD
      • Dundee, Соединенное Королевство
        • NHS Dundee - Tayside
        • Контакт:
          • Gavin Cobb, MD
          • Номер телефона: 01382 660111
          • Электронная почта: Gavin.Cobb@nhs.scot
        • Контакт:
          • Gemma Robertson, MD
      • Glasgow, Соединенное Королевство
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
        • Контакт:
        • Контакт:
          • Iain Horrocks, MD
      • Lancaster, Соединенное Королевство
        • Lancashire Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Контакт:
          • Christian DeGoede, MD
      • Leeds, Соединенное Королевство
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
        • Контакт:
          • Anne-Marie Childs, MD
          • Номер телефона: 0113 2433 144
          • Электронная почта: anne-marie.childs@nhs.net
        • Контакт:
          • Anne-Marie Childs, MD
      • Leicester, Соединенное Королевство
        • University Hospitals of Leicester NHS Trust
        • Контакт:
        • Контакт:
          • Dhinesh Baskaran, MD
      • Liverpool, Соединенное Королевство
        • Alder Hey Children's Hospital Trust
        • Контакт:
        • Контакт:
          • Rajesh Madhu, MD
      • London, Соединенное Королевство
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Контакт:
          • Adnan Manzur, MD
          • Номер телефона: 020 7405 9200
          • Электронная почта: adnan.manzur@gosh.nhs.uk
        • Контакт:
          • Adnan Manzur, MD
      • London, Соединенное Королевство
        • Evelina London Children's Hospital
        • Контакт:
        • Контакт:
          • Vasantha Gowda, MD
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3BH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Контакт:
      • Manchester, Соединенное Королевство
        • Manchester University NHS Foundation Trust
        • Контакт:
          • Imelda Hughes, MD
          • Номер телефона: 0161 276 1234
          • Электронная почта: Imelda.hughes@mft.nhs.uk
        • Контакт:
          • Imelda Hughes, MD
      • Newcastle, Соединенное Королевство
        • Newcastle Hospitals NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Соединенное Королевство
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
        • Контакт:
        • Контакт:
          • Krupa Torne, MD
      • Oswestry, Соединенное Королевство
        • The Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital
        • Контакт:
          • Richa Kulshrestha, MD
          • Номер телефона: 01691 404000
          • Электронная почта: richakulshrestha@nhs.net
        • Контакт:
          • Richa Kulshrestha, MD
      • Oxford, Соединенное Королевство
        • Oxford University Hospitals
        • Контакт:
        • Контакт:
          • Sithara Ramdas, MD
      • Plymouth, Соединенное Королевство
        • University Hospitals Plymouth NHS Trust
        • Контакт:
          • Richard Tomlinson, MD
          • Номер телефона: 01752 202082
          • Электронная почта: richard.tomlinson@nhs.net
        • Контакт:
          • Heather Jarvis, MD
      • Sheffield, Соединенное Королевство
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
        • Контакт:
        • Контакт:
          • Min Ong, MD
      • Southampton, Соединенное Королевство
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
        • Контакт:
        • Контакт:
          • Marjorie Illingworth, MD
      • Swansea, Соединенное Королевство
        • Swansea Bay University Health Board
        • Контакт:
          • Kate Skone, MD
          • Номер телефона: 01639 683344
          • Электронная почта: Kate.Skone@wales.nhs.uk
        • Контакт:
          • Kate Skone

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

В исследование будут включены пациенты с МДД всех возрастов (как педиатрические, так и взрослые). Для этого исследования не было установлено никаких возрастных ограничений или ограничений в популяции пациентов с МДД, поскольку цель исследования - выявить естественное прогрессирование МДД независимо от стадии заболевания. Таким образом, все пациенты с МДД, находящиеся в педиатрической или взрослой клинике, будут иметь право на участие при условии, что они дали на это свое согласие.

Описание

Критерии включения:

  • Все пациенты с генетически подтвержденным диагнозом мышечной дистрофии Дюшенна в Великобритании. Набор также будет возможен в тех случаях, когда диагноз МДД устанавливается после биопсии мышц, даже если вариант гена дистрофина все еще исследуется.

Критерии исключения:

  • Участие в клинических исследованиях не является критерием исключения или наличие хирургических процедур, поскольку это наблюдательное исследование. Регулярные клинические данные пациентов, участвующих в клинических исследованиях, будут собираться в рамках последующего клинического наблюдения.
  • Пациенты, проживающие за пределами Соединенного Королевства.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
МДД дети и взрослые
Дети и взрослые с МДД

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Продольные данные о двигательной функции у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) от детского до взрослого периода жизни
Временное ограничение: От регистрации до окончания исследования в течение 18 месяцев.
Мера: амбулаторная оценка NorthStar (NSAA). шкала от 0 (невозможно), 1 (выполняется самостоятельно, но с изменениями) и 2 (выполняется без компенсации). Общий балл от 0 до 34, причем более высокий балл означает более высокий уровень функционирования.
От регистрации до окончания исследования в течение 18 месяцев.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Лонгитюдные данные о качестве жизни детей и взрослых пациентов.
Временное ограничение: От регистрации до окончания исследования в течение 18 месяцев.
Измерение: показатель качества жизни при мышечной дистрофии Дюшенна (DMD-QoL). DMD-QoL имеет иерархическую факторную структуру (или «высшего порядка»), включающую 3 фактора низшего порядка (физический, социальный и психологический) и 1 фактор более высокого порядка (общее качество жизни [QoL], состоящее из 3 фактора низшего порядка). Более высокие баллы отражают более положительное качество жизни (в целом или в пределах каждой подшкалы).
От регистрации до окончания исследования в течение 18 месяцев.
Лонгитюдные данные о качестве жизни детей и взрослых пациентов.
Временное ограничение: От регистрации до окончания исследования в течение 18 месяцев.

Измерение: Опросник качества жизни при генетических нервно-мышечных заболеваниях (QoL-gNMD). Домен QoL-gNMD измеряется по показателю T, то есть нормальному распределению со средним значением 50 и стандартным отклонением 10.

Высокие значения отражают хорошее качество жизни.
От регистрации до окончания исследования в течение 18 месяцев.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University College, London

Соавторы

Muscular Dystrophy UK

Следователи

  • Учебный стул: Professor Francesco Muntoni, FRCPCH FMed Sci, University College, London
  • Директор по исследованиям: Professor Giovanni Baranello, MD, PhD, University College, London
  • Директор по исследованиям: Professor Michela Guglieri, MD, Newcastle University
  • Директор по исследованиям: Professor Rosaline Quinlivan, MD, University College, London

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 декабря 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 апреля 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 июня 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 ноября 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 ноября 2024 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

2 декабря 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

2 декабря 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 ноября 2024 г.

Последняя проверка

1 ноября 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 242567

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Полностью анонимные данные сводного уровня могут быть предоставлены по запросу для сотрудничества. Словарь данных в настоящее время общедоступен.

Сроки обмена IPD

После завершения исследования отчет о клиническом исследовании, публикации и т. д. могут быть переданы исследователям. Анонимные данные сводного уровня могут быть запрошены при условии одобрения.

Критерии совместного доступа к IPD

Академические исследователи могут связаться с центральной исследовательской группой исследования, чтобы запросить сотрудничество, использование оценок и сводный уровень данных.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться