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영국 NorthStar 임상 네트워크 (NS)

2024년 11월 26일 업데이트: University College, London

Duchenne 근이영양증의 자연사 및 치료 표준 - 영국 NorthStar 임상 네트워크.

이 자연사 연구의 목표는 영국의 어린이와 성인에서 듀센 근이영양증(DMD)의 자연사를 포착하는 것입니다. DMD가 있는 어린이와 성인도 참여하도록 초대됩니다.

이 연구의 주요 목적은 아동기부터 성인기까지 DMD 환자의 운동 및 호흡 기능에 대한 종단적 데이터를 수집하는 것입니다.

연구의 두 번째 목표에는 호흡기, 심장 및 내분비 합병증, 신경 다양성(인지 장애, ADHD 및 자폐증과 같은 신경 행동 장애), 골밀도 변화 및 발생을 포함하여 DMD에 대한 자연사의 다른 측면에 대한 종단적 데이터 수집이 포함됩니다. 골절, 사춘기 변화, 척추 측만증 발병률, 계획되지 않은 병원 입원, 삶의 질 등이 포함됩니다. 이 연구에서는 인종에 관한 정보도 수집할 예정입니다.

참가자는 연간 또는 격년으로 열리는 신경근 클리닉에 참석하고 연구팀과 함께 일련의 평가 및 설문지를 받게 됩니다. 여기에는 주요 의료 데이터, 물리치료 데이터, 호흡 평가, 삶의 질 설문지, DMD 설문지가 포함됩니다. 평가 및 설문지 작성 후 데이터는 연구의 맞춤형 국립 신경근 데이터베이스에 입력됩니다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

뒤시엔 근이영양증

상세 설명

이 연구에서는 기존 NorthStar 네트워크를 활용하여 소아 및 성인 DMD 환자로부터 임상적으로 관련된 광범위한 데이터를 수집하고, 다양한 영역과 다양한 생활 단계 및 질병 단계에 걸쳐 질병의 자연 경과를 보다 완벽하게 설명할 것입니다. 데이터는 질병의 주요 단계에 적합하고 어떤 경우에는 현재 영국의 DMD 치료 표준의 일부가 아닌 평가 기술과 결과 측정을 사용하여 수집됩니다. 국립 신경근 데이터베이스는 이러한 데이터를 수집하고 저장하는 데 계속 사용될 것입니다. 이 연구를 통해 네트워크는 보다 강력한 주제 확인 및 완전성을 통해 DMD의 현재 자연사를 전향적으로 계속 설명할 수 있습니다. 이는 새로운 치료법의 평가와 DMD에 대한 추가 연구를 위한 현대 자연사 데이터에 대한 현재 요구를 충족하는 데 도움이 될 것입니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

300

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

이름: Dr Adnan Manzur, FRCPCH
전화번호: 5849 +44 20 7405 9200
이메일: adnan.manzur@gosh.nhs.uk

연구 연락처 백업

이름: Study Inbox
이메일: northstar.network@ucl.ac.uk

연구 장소

영국
- - Aberdeen, 영국
    - Aberdeen, NHS Grampian
    - 연락하다:
      
      Elma Stephen, MD
      
      전화번호: +44845 456 6000
    - 연락하다:
      
      이메일: elma.stephen@nhs.scot
    - 연락하다:
      
      Elma Stephen, MD
  - Belfast, 영국
    - Belfast Health And Social Care Trust
    - 연락하다:
      
      Sandya Tirupathi, MD
      
      전화번호: +44 028 9504 0100
      
      이메일: Sandya.Tirupathi@belfasttrust.hscni.net
    - 연락하다:
      
      Sandya Tirupathi, MD
  - Birmingham, 영국
    - Birmingham Heartlands Hospital
    - 연락하다:
      
      Deepak pParasuraman, MD
      
      전화번호: +44121 424 2000
      
      이메일: deepak.parasuraman@uhb.nhs.uk
    - 연락하다:
      
      Zoya Alhaswani, MD
      
      이메일: Zoya.Alhaswani@uhb.nhs.uk
    - 연락하다:
      
      Deepak Parasuraman, MD
  - Birmingham, 영국
    - Birmingham Children's Hospital
    - 연락하다:
      
      Tracy Willis, MD
      
      전화번호: +44 121 333 9999
      
      이메일: tracey.willis1@nhs.net
    - 연락하다:
      
      Tracey Willis, MD
  - Birmingham, 영국
    - Birmingham Community Healthcare NHS Foundation Trust
    - 연락하다:
      
      Muhammad Chughtai, MD
      
      전화번호: 0121 466 6000
      
      이메일: muhammad.chughtai1@nhs.net
  - Bristol, 영국
    - University Hospitals Bristol and Weston
    - 연락하다:
      
      Anirban Majumdar, MD
      
      전화번호: +44 117 923 0000
      
      이메일: Anirban.majumdar@uhbw.nhs.uk
    - 연락하다:
      
      Anirban Majumdar, MD
  - Cambridge, 영국
    - Cambridge University Hospitals
    - 연락하다:
      
      Deepa Krishnakumar, MD
      
      전화번호: 01223 805000
      
      이메일: deepa.krishnakumar@nhs.net
    - 연락하다:
      
      Gautam Ambegaonkar, MD
  - Cardiff, 영국
    - Cardiff and Vale University Health Board
    - 연락하다:
      
      Kate Skone, MD
      
      전화번호: 029 2074 7747
      
      이메일: Kate.Skone@wales.nhs.uk
    - 연락하다:
      
      Anurag Saxena, MD
      
      이메일: Anurag.Saxena@wales.nhs.uk
    - 연락하다:
      
      Kate Skone, MD
  - Dundee, 영국
    - NHS Dundee - Tayside
    - 연락하다:
      
      Gavin Cobb, MD
      
      전화번호: 01382 660111
      
      이메일: Gavin.Cobb@nhs.scot
    - 연락하다:
      
      Gemma Robertson, MD
  - Glasgow, 영국
    - NHS Greater Glasgow and Clyde
    - 연락하다:
      
      Jarod Wong, MD
      
      전화번호: 0141 347 8468
      
      이메일: Jarod.Wong@glasgow.ac.uk
    - 연락하다:
      
      Iain Horrocks, MD
  - Lancaster, 영국
    - Lancashire Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
    - 연락하다:
      
      Christian DeGoede, MD
      
      전화번호: 01772 716565
      
      이메일: christian.degoede@lthtr.nhs.uk
    - 연락하다:
      
      Amy Parkes, MD
      
      이메일: amy.parkes@thtr.nhs.uk
    - 연락하다:
      
      Christian DeGoede, MD
  - Leeds, 영국
    - Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
    - 연락하다:
      
      Anne-Marie Childs, MD
      
      전화번호: 0113 2433 144
      
      이메일: anne-marie.childs@nhs.net
    - 연락하다:
      
      Anne-Marie Childs, MD
  - Leicester, 영국
    - University Hospitals of Leicester NHS Trust
    - 연락하다:
      
      Dhinesh Baskaran, MD
      
      전화번호: +44 (0)116 252 2522.
      
      이메일: dhinesh.baskaran@uhl-tr.nhs.uk
    - 연락하다:
      
      Dhinesh Baskaran, MD
  - Liverpool, 영국
    - Alder Hey Children's Hospital Trust
    - 연락하다:
      
      Rajesh Karuvattil, MD
      
      전화번호: 0151 228 4811
      
      이메일: rajesh.karuvattil@alderhey.nhs.uk
    - 연락하다:
      
      Rajesh Madhu, MD
  - London, 영국
    - Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
    - 연락하다:
      
      Adnan Manzur, MD
      
      전화번호: 020 7405 9200
      
      이메일: adnan.manzur@gosh.nhs.uk
    - 연락하다:
      
      Adnan Manzur, MD
  - London, 영국
    - Evelina London Children's Hospital
    - 연락하다:
      
      Elizabeth Wraige, MD
      
      전화번호: 020 7188 7188
      
      이메일: Elizabeth.wraige@gstt.nhs.uk
    - 연락하다:
      
      Vasantha Gowda, MD
  - London, 영국, WC1N 3BH
    - Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
    - 연락하다:
      
      Clinical Investigator, MD
      
      이메일: adnan.manzur@gosh.nhs.uk
  - Manchester, 영국
    - Manchester University NHS Foundation Trust
    - 연락하다:
      
      Imelda Hughes, MD
      
      전화번호: 0161 276 1234
      
      이메일: Imelda.hughes@mft.nhs.uk
    - 연락하다:
      
      Imelda Hughes, MD
  - Newcastle, 영국
    - Newcastle Hospitals NHS Foundation Trust
  - Nottingham, 영국
    - Nottingham University Hospitals NHS Trust
    - 연락하다:
      
      Neuro Admin, MD
      
      이메일: paedneuroadmin@nuh.nhs.uk
    - 연락하다:
      
      Krupa Torne, MD
  - Oswestry, 영국
    - The Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital
    - 연락하다:
      
      Richa Kulshrestha, MD
      
      전화번호: 01691 404000
      
      이메일: richakulshrestha@nhs.net
    - 연락하다:
      
      Richa Kulshrestha, MD
  - Oxford, 영국
    - Oxford University Hospitals
    - 연락하다:
      
      Richard Tarver
      
      전화번호: 0300 304 7777
      
      이메일: childneuromuscular@ouh.nhs.uk
    - 연락하다:
      
      Sithara Ramdas, MD
  - Plymouth, 영국
    - University Hospitals Plymouth NHS Trust
    - 연락하다:
      
      Richard Tomlinson, MD
      
      전화번호: 01752 202082
      
      이메일: richard.tomlinson@nhs.net
    - 연락하다:
      
      Heather Jarvis, MD
  - Sheffield, 영국
    - Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
    - 연락하다:
      
      Sheffield Admin Neuromuscular
      
      전화번호: 0114 271 1900
      
      이메일: scn-tr.sheffield.nmtherapy@nhs.net
    - 연락하다:
      
      Min Ong, MD
  - Southampton, 영국
    - University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
    - 연락하다:
      
      Marjorie Illingworth, MD
      
      전화번호: 023 8077 7222
      
      이메일: marjorie.illingworth@uhs.nhs.uk
    - 연락하다:
      
      Marjorie Illingworth, MD
  - Swansea, 영국
    - Swansea Bay University Health Board
    - 연락하다:
      
      Kate Skone, MD
      
      전화번호: 01639 683344
      
      이메일: Kate.Skone@wales.nhs.uk
    - 연락하다:
      
      Kate Skone

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

어린이
성인
고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

모든 연령대(소아 및 성인 모두)의 DMD 환자가 연구에 모집됩니다. 이 연구는 질병의 단계에 관계없이 자연적인 진행 또는 DMD를 포착하는 것을 목표로 하기 때문에 이 연구에서는 DMD 집단 내 연령 제한이나 제한이 설정되지 않았습니다. 따라서 소아 또는 성인 임상 진료를 받는 모든 DMD 환자는 동의한 경우 참여할 수 있습니다.

설명

포함 기준:

영국에서 유전적으로 Duchenne 근이영양증 진단을 받은 모든 환자. 디스트로핀 유전자 변이체에 대한 조사가 아직 진행 중이더라도 근육 생검 후 DMD 진단이 이루어진 경우에도 모집이 가능할 예정이다.

제외 기준:

임상 시험에 참여하는 것은 관찰 연구이므로 제외 기준이 아니며 수술을 받은 적도 없습니다. 임상 시험에서 환자의 정기적인 임상 데이터는 임상 후속 조치의 일부로 수집됩니다.
영국 이외의 지역에 거주하는 환자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

그룹/코호트 수

코호트 및 개입

그룹/코호트
DMD 어린이 및 성인 DMD가 있는 소아 및 성인

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정	측정값 설명	기간
아동기부터 성인기까지 뒤시엔 근이영양증(DMD) 환자의 운동 기능에 대한 종단 데이터 기간: 등록부터 연구가 끝날 때까지 18개월 동안	측정: NorthStar 외래 평가(NSAA). 0(불가능), 1(독립적으로 완료되지만 수정을 통해 완료), 2(보상 없이 완료)의 척도입니다. 총점은 0~34점으로 점수가 높을수록 기능 수준이 더 높음을 의미합니다.	등록부터 연구가 끝날 때까지 18개월 동안

2차 결과 측정

결과 측정	측정값 설명	기간
아동기와 성인 환자의 삶의 질에 관한 종단적 데이터. 기간: 등록부터 연구가 끝날 때까지 18개월 동안	측정: 듀센 근이영양증 삶의 질 측정(DMD-QoL). DMD-QoL은 3개의 저차 요인(신체적, 사회적, 심리적)과 1개의 고차 요인(전반적인 삶의 질[QoL])으로 구성된 계층적(또는 '고차') 요인 구조를 가지고 있습니다. 3개의 하위 요인). 점수가 높을수록 더 긍정적인 QoL(전체적으로 또는 각 하위 척도 내에서)을 나타냅니다.	등록부터 연구가 끝날 때까지 18개월 동안
아동기와 성인 환자의 삶의 질에 관한 종단적 데이터. 기간: 등록부터 연구가 끝날 때까지 18개월 동안	측정: 유전성 신경근 질환 설문지(QoL-gNMD)의 삶의 질. QoL-gNMD 도메인은 T 점수 지표, 즉 평균이 50이고 표준 편차가 10인 정규 분포로 측정됩니다. 높은 가치는 좋은 삶의 질을 나타냅니다.	등록부터 연구가 끝날 때까지 18개월 동안

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University College, London

협력자

Muscular Dystrophy UK

수사관

연구 의자: Professor Francesco Muntoni, FRCPCH FMed Sci, University College, London
연구 책임자: Professor Giovanni Baranello, MD, PhD, University College, London
연구 책임자: Professor Michela Guglieri, MD, Newcastle University
연구 책임자: Professor Rosaline Quinlivan, MD, University College, London

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2024년 12월 1일

기본 완료 (추정된)

2025년 4월 30일

연구 완료 (추정된)

2025년 6월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 11월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 11월 26일

처음 게시됨 (추정된)

2024년 12월 2일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)