Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Brytyjska sieć kliniczna NorthStar (NS)

26 listopada 2024 zaktualizowane przez: University College, London

Historia naturalna i standardy opieki w dystrofii mięśniowej Duchenne’a – brytyjska sieć kliniczna NorthStar.

Celem tego badania historii naturalnej jest uchwycenie historii naturalnej dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD) u dzieci i dorosłych w Wielkiej Brytanii. Do udziału w zajęciach zaproszone zostaną dzieci i dorośli chorzy na DMD.

Głównym celem badania jest zebranie danych podłużnych na temat funkcji motorycznych i oddechowych u pacjentów z DMD od dzieciństwa do dorosłości.

Drugorzędne cele badania obejmują gromadzenie danych podłużnych na temat innych aspektów naturalnego przebiegu DMD, w tym powikłań ze strony układu oddechowego, sercowego i endokrynologicznego, różnorodności neurologicznej (upośledzenia funkcji poznawczych, zaburzenia neurobehawioralne, takie jak ADHD i autyzm), zmian w gęstości kości i występowaniu złamań, zmian w okresie dojrzewania, częstości występowania skolioz, nieplanowanych hospitalizacji i jakości życia. W badaniu zebrane zostaną także informacje na temat pochodzenia etnicznego.

Uczestnicy wezmą udział w corocznej lub odbywającej się co dwa lata poradni leczenia nerwowo-mięśniowego, podczas której przejdą szereg ocen i wypełnią kwestionariusze z zespołem badawczym. Należą do nich: kluczowe dane medyczne, dane dotyczące fizjoterapii, oceny układu oddechowego, kwestionariusze jakości życia i kwestionariusze DMD. Po dokonaniu oceny i wypełnieniu kwestionariusza dane są wprowadzane do dostosowanej do potrzeb krajowej bazy danych nerwowo-mięśniowych.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Szczegółowy opis

W badaniu tym wykorzystana zostanie istniejąca sieć NorthStar do zebrania szerszego zakresu istotnych klinicznie danych od dzieci i dorosłych pacjentów z DMD, aby opisać pełniej naturalną historię choroby w różnych domenach oraz na różnych etapach życia i fazach choroby. Dane będą gromadzone przy użyciu technik oceny i miar wyników odpowiednich dla głównych faz choroby, które w niektórych przypadkach nie stanowią obecnie części standardu opieki nad DMD w Wielkiej Brytanii. Do gromadzenia i przechowywania tych danych nadal będzie wykorzystywana Krajowa baza danych dotyczących układu nerwowo-mięśniowego. Badanie to umożliwi sieci dalsze opisywanie aktualnego przebiegu naturalnego DMD w sposób prospektywny, z dokładniejszą oceną tematu i kompletnością. Pomoże to zaspokoić obecne zapotrzebowanie na współczesne dane dotyczące historii naturalnej do oceny nowych terapii i dalszych badań nad DMD.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

300

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
      • Aberdeen, Zjednoczone Królestwo
        • Aberdeen, NHS Grampian
        • Kontakt:
          • Elma Stephen, MD
          • Numer telefonu: +44845 456 6000
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Elma Stephen, MD
      • Belfast, Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Birmingham Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Tracey Willis, MD
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Birmingham Community Healthcare NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo
        • University Hospitals Bristol and Weston
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Anirban Majumdar, MD
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo
        • Cambridge University Hospitals
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Gautam Ambegaonkar, MD
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo
      • Dundee, Zjednoczone Królestwo
        • NHS Dundee - Tayside
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Gemma Robertson, MD
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Iain Horrocks, MD
      • Lancaster, Zjednoczone Królestwo
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Anne-Marie Childs, MD
      • Leicester, Zjednoczone Królestwo
        • University Hospitals of Leicester Nhs Trust
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Dhinesh Baskaran, MD
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo
        • Alder Hey Children's Hospital Trust
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Rajesh Madhu, MD
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Adnan Manzur, MD
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Evelina London Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Vasantha Gowda, MD
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Manchester University Nhs Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Imelda Hughes, MD
      • Newcastle, Zjednoczone Królestwo
        • Newcastle Hospitals NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Zjednoczone Królestwo
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Krupa Torne, MD
      • Oswestry, Zjednoczone Królestwo
        • The Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Richa Kulshrestha, MD
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo
        • Oxford University Hospitals
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Sithara Ramdas, MD
      • Plymouth, Zjednoczone Królestwo
        • University Hospitals Plymouth NHS Trust
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Heather Jarvis, MD
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Min Ong, MD
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Marjorie Illingworth, MD
      • Swansea, Zjednoczone Królestwo
        • Swansea Bay University Health Board
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Kate Skone

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Do badania zostaną włączeni pacjenci z DMD w każdym wieku (zarówno pediatryczni, jak i dorośli). W tym badaniu nie ustalono żadnych ograniczeń wiekowych ani ograniczeń w populacji chorych na DMD, ponieważ celem badania jest uchwycenie naturalnego postępu choroby, czyli DMD, niezależnie od stadium choroby. Wszyscy pacjenci z DMD objęci opieką kliniczną u dzieci i dorosłych będą zatem uprawnieni do udziału w badaniu, pod warunkiem wyrażenia zgody

Opis

Kryteria włączenia:

  • Wszyscy pacjenci z genetycznie potwierdzoną diagnozą dystrofii mięśniowej Duchenne’a w Wielkiej Brytanii. Rekrutacja będzie możliwa również w przypadku, gdy rozpoznanie DMD zostanie postawione po biopsji mięśnia, nawet jeśli trwają badania nad wariantem genu dystrofiny.

Kryteria wykluczenia:

  • Udział w badaniach klinicznych nie stanowi kryterium wykluczenia ani przebycie zabiegów chirurgicznych, ponieważ jest to badanie obserwacyjne. Regularne dane kliniczne pacjentów biorących udział w badaniach klinicznych będą zbierane w ramach obserwacji klinicznej.
  • Pacjenci mieszkający poza Wielką Brytanią.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
DMD dzieci i dorośli
Dzieci i dorośli z DMD

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Dane podłużne dotyczące funkcji motorycznych u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a (DMD) od dzieciństwa do dorosłego okresu życia
Ramy czasowe: Od rejestracji do zakończenia badania, przez 18 miesięcy
Środek: Ocena ambulatoryjna NorthStar (NSAA). skala od 0 (nie można), 1 (ukończono samodzielnie, ale z modyfikacjami) i 2 (ukończono bez wynagrodzenia). Wynik całkowity 0–34, przy czym wyższy wynik oznacza wyższy poziom funkcjonowania.
Od rejestracji do zakończenia badania, przez 18 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Dane podłużne dotyczące jakości życia dzieci i dorosłych pacjentów.
Ramy czasowe: Od rejestracji do zakończenia badania, przez 18 miesięcy
Miara: Miara jakości życia z powodu dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD-QoL). DMD-QoL ma hierarchiczną (lub „wyższego rzędu”) strukturę czynnikową, składającą się z 3 czynników niższego rzędu (fizycznych, społecznych i psychologicznych) i 1 czynnika wyższego rzędu (ogólna jakość życia [QoL], na który składają się: 3 czynniki niższego rzędu). Wyższe wyniki oznaczają bardziej pozytywną jakość życia (ogółem lub w obrębie każdej podskali).
Od rejestracji do zakończenia badania, przez 18 miesięcy
Dane podłużne dotyczące jakości życia dzieci i dorosłych pacjentów.
Ramy czasowe: Od rejestracji do zakończenia badania, przez 18 miesięcy

Środek: Kwestionariusz Jakości Życia w Chorobie Genetycznej Choroby Nerwowo-Mięśniowej (QoL-gNMD). Domena QoL-gNMD jest mierzona na podstawie metryki T-score, tj. rozkładu normalnego ze średnią 50 i odchyleniem standardowym 10.

Wysokie wartości oznaczają dobrą jakość życia.
Od rejestracji do zakończenia badania, przez 18 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University College, London

Współpracownicy

Muscular Dystrophy UK

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Professor Francesco Muntoni, FRCPCH FMed Sci, University College, London
  • Dyrektor Studium: Professor Giovanni Baranello, MD, PhD, University College, London
  • Dyrektor Studium: Professor Michela Guglieri, MD, Newcastle University
  • Dyrektor Studium: Professor Rosaline Quinlivan, MD, University College, London

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 kwietnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 czerwca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 listopada 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 listopada 2024

Pierwszy wysłany (Szacowany)

2 grudnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

2 grudnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 listopada 2024

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 242567

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

W pełni anonimowe dane na poziomie podsumowania mogą zostać udostępnione na żądanie w celu współpracy. Słownik danych jest obecnie publicznie dostępny.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Po zakończeniu badania raport z badania klinicznego, publikacje itp. można udostępnić badaczom. Można zażądać zanonimizowanych danych na poziomie podsumowania, pod warunkiem ich zatwierdzenia.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Naukowcy akademiccy mogą kontaktować się z grupą badawczą znajdującą się w centrum badania, aby poprosić o współpracę, wykorzystanie ocen lub podsumowanie poziomu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj