中国人HoFH患者を対象としたVSA003の有効性と安全性を評価する第3相臨床試験

包含基準:

• ICF署名時の年齢12歳以上、体重40kg以上の男性または女性。
• 遺伝子診断または臨床診断を満たす HoFH 患者。
• 研究期間中、毎日低脂肪食を続ける意欲がある。
• スクリーニング期間中のLDL-C検査の前に、安定かつ忍容性のある脂質低下療法を受けている。
• 空腹時LDL-C ≥ 2.6 mmol/L。

除外基準:

• スクリーニング前に5か月または5半減期のいずれか長い方以内にANGPTL3標的治療を受けたことがある、または受けている。
• スクリーニング時の空腹時TG ≥ 4.5 mmol/L。
• 脂質またはリポタンパク質に影響を与える制御されていない内分泌疾患の存在。
• ランダム化前の4週間で10%を超える体重変化。
• スクリーニング前の4週間以内に、新しい食事計画を開始したり、以前の食事構造や習慣と大きく異なっていたりする。
• 妊娠中（妊娠を計画している場合を含む）または授乳中の女性。
• 研究期間中のアルコール摂取量を中程度以下に制限すること、具体的には週に14単位以下に制限することを拒否する。
• コントロールされていない高血圧（スクリーニング時の血圧 > 160/100 mmHg）。
• ニューヨーク心臓協会（NYHA）のクラスIV心不全、またはスクリーニング前12か月以内の左心室駆出率が30％未満。
• -ベースライン前の12週間以内に大手術の履歴がある、または研究中に大手術を受ける予定がある。
• -治験薬のいずれかの成分に対する既知のアレルギー。