Een fase 3 klinische studie om de werkzaamheid en veiligheid van VSA003 bij Chinese HoFH-patiënten te evalueren

Inclusiecriteria:

• Man of vrouw van ≥ 12 jaar en met een gewicht van ≥ 40 kg op het moment van ondertekening door de ICF;
• Patiënten met HoFH die aan een genetische of klinische diagnose voldoen;
• Bereid om gedurende de duur van het onderzoek dagelijks een vetarm dieet te volgen;
• Het ontvangen van een stabiele en verdraagbare lipidenverlagende therapie voorafgaand aan de LDL-C-test tijdens de screeningperiode;
• Nuchter LDL-C ≥ 2,6 mmol/l.

Uitsluitingscriteria:

• Een gerichte ANGPTL3-behandeling hebben ontvangen of ontvangen binnen 5 maanden of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van wat langer is, voorafgaand aan de screening;
• Nuchtere TG ≥ 4,5 mmol/L bij screening;
• Aanwezigheid van ongecontroleerde endocriene ziekten die lipiden of lipoproteïnen aantasten;
• Gewichtsverandering van meer dan 10% in de 4 weken voorafgaand aan randomisatie;
• Starten van een nieuw voedingsplan of significante verschillen met eerdere voedingsstructuur en -gewoonten binnen 4 weken voorafgaand aan de screening;
• Vrouwen die zwanger zijn (inclusief geplande zwangerschappen) of borstvoeding geven;
• Weigering om het alcoholgebruik tijdens de onderzoeksperiode tot matige limieten en lager te beperken, met name niet meer dan 14 eenheden per week;
• Ongecontroleerde hypertensie (bloeddruk > 160/100 mmHg bij screening);
• New York Heart Association (NYHA) klasse IV hartfalen of linkerventrikelejectiefractie <30% binnen 12 maanden voorafgaand aan screening;
• Voorgeschiedenis van een grote operatie binnen 12 weken voorafgaand aan de uitgangssituatie, of van plan om tijdens het onderzoek een grote operatie te ondergaan;
• Bekende allergie voor één van de bestanddelen van het onderzoeksgeneesmiddel.