Et fase 3 klinisk forsøg for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​VSA003 hos kinesiske HoFH-patienter

Inklusionskriterier:

• Mand eller kvinde i alderen ≥ 12 år og vejer ≥ 40 kg på tidspunktet for ICF-signaturen;
• Patienter med HoFH, der opfylder genetisk eller klinisk diagnose;
• Villig til at følge en daglig kost med lavt fedtindhold i hele undersøgelsens varighed;
• Modtagelse af stabil og tolerabel lipidsænkende behandling forud for LDL-C-test i screeningsperioden;
• Fastende LDL-C ≥ 2,6 mmol/L.

Ekskluderingskriterier:

• Har modtaget eller modtager målrettet ANGPTL3-behandling inden for 5 måneder eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, før screening;
• Fastende TG ≥ 4,5 mmol/L ved screening;
• Tilstedeværelse af ukontrolleret endokrin sygdom, der påvirker lipider eller lipoproteiner;
• Vægtændring på mere end 10 % i de 4 uger før randomisering;
• Påbegyndelse af en ny kostplan eller væsentlige forskelle fra tidligere koststruktur og -vaner inden for 4 uger før screening;
• Kvinder, der er gravide (herunder planlagte graviditeter) eller ammer;
• Afvisning af at begrænse alkoholforbruget til moderate grænser og derunder i løbet af undersøgelsesperioden, specifikt ikke mere end 14 enheder om ugen;
• Ukontrolleret hypertension (blodtryk > 160/100 mmHg ved screening);
• New York Heart Association (NYHA) klasse IV hjertesvigt eller venstre ventrikel ejektionsfraktion <30 % inden for 12 måneder før screening;
• Anamnese med større operation inden for 12 uger før baseline, eller planlægger at gennemgå en større operation under undersøgelsen;
• Kendt allergi over for enhver komponent af undersøgelseslægemidlet.