Uno studio clinico di fase 3 per valutare l'efficacia e la sicurezza di VSA003 nei pazienti cinesi con HoFH

Criteri di inclusione:

• Maschio o femmina di età ≥ 12 anni e di peso ≥ 40 kg al momento della firma dell'ICF;
• Pazienti con HoFH che soddisfano la diagnosi genetica o clinica;
• Disponibilità a seguire una dieta quotidiana a basso contenuto di grassi per tutta la durata dello studio;
• Ricevere una terapia ipolipemizzante stabile e tollerabile prima del test LDL-C durante il periodo di screening;
• C-LDL a digiuno ≥ 2,6 mmol/L.

Criteri di esclusione:

• Hanno ricevuto o stanno ricevendo un trattamento ANGPTL3 mirato entro 5 mesi o 5 emivite, a seconda di quale sia il periodo più lungo, prima dello screening;
• TG a digiuno ≥ 4,5 mmol/L allo screening;
• Presenza di malattie endocrine incontrollate che colpiscono i lipidi o le lipoproteine;
• Variazione di peso superiore al 10% nelle 4 settimane precedenti la randomizzazione;
• Inizio di un nuovo piano dietetico o differenze significative rispetto alla precedente struttura e abitudini alimentari entro 4 settimane prima dello screening;
• Donne in gravidanza (comprese le gravidanze pianificate) o che allattano;
• Rifiuto di limitare il consumo di alcol a limiti moderati o inferiori durante il periodo di studio, in particolare non più di 14 unità a settimana;
• Ipertensione non controllata (pressione sanguigna > 160/100 mmHg allo screening);
• Insufficienza cardiaca di classe IV della New York Heart Association (NYHA) o frazione di eiezione ventricolare sinistra <30% nei 12 mesi precedenti lo screening;
• Storia di interventi chirurgici importanti nelle 12 settimane precedenti al basale o pianificazione di sottoporsi a interventi chirurgici importanti durante lo studio;
• Allergia nota a qualsiasi componente del farmaco in studio.