En fase 3 klinisk studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til VSA003 hos kinesiske HoFH-pasienter

Inkluderingskriterier:

• Mann eller kvinne ≥ 12 år og veier ≥ 40 kg på tidspunktet for ICF-signaturen;
• Pasienter med HoFH som møter genetisk eller klinisk diagnose;
• Villig til å følge en daglig diett med lavt fettinnhold i løpet av studien;
• Mottar stabil og tolerabel lipidsenkende terapi før LDL-C-testing i løpet av screeningsperioden;
• Fastende LDL-C ≥ 2,6 mmol/L.

Ekskluderingskriterier:

• Har mottatt eller mottar målrettet ANGPTL3-behandling innen 5 måneder eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før screening;
• Fastende TG ≥ 4,5 mmol/L ved screening;
• Tilstedeværelse av ukontrollert endokrin sykdom som påvirker lipider eller lipoproteiner;
• Vektendring på mer enn 10 % i løpet av de 4 ukene før randomisering;
• Oppstart av en ny kostholdsplan eller betydelige forskjeller fra tidligere kostholdsstruktur og -vaner innen 4 uker før screening;
• Kvinner som er gravide (inkludert planlagte graviditeter) eller ammer;
• Avslag på å begrense alkoholforbruket til moderate grenser og lavere i løpet av studieperioden, nærmere bestemt ikke mer enn 14 enheter per uke;
• Ukontrollert hypertensjon (blodtrykk > 160/100 mmHg ved screening);
• New York Heart Association (NYHA) klasse IV hjertesvikt eller venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon <30 % innen 12 måneder før screening;
• Historie om større operasjoner innen 12 uker før baseline, eller planlegger å gjennomgå større operasjoner under studien;
• Kjent allergi mot enhver komponent av studiemedisinen.